Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluer GC1119's sikkerhed og udforskningseffektivitet

23. juni 2016 opdateret af: Green Cross Corporation

Multicenter- og dosiseskalering fase 1-undersøgelse til evaluering af sikkerheden og udforskningseffektiviteten af ​​GC1119 (rekombinant human α-galactosidase A) til enzymerstatningsterapi hos patienter med Fabrys sygdom

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og den undersøgende effektivitet af GC1119 (rekombinant human α-galactosidase A) til enzymerstatningsterapi hos patienter med Fabrys sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
    • Seoul
      • Songpa-gu, Seoul, Korea, Republikken
        • Asan Medical Center
      • Yongsan-gu, Seoul, Korea, Republikken
        • Soon Cung Hyang University Hospital
    • Suwon
      • Yeongtong-gu, Suwon, Korea, Republikken
        • Ajou University School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner med en aktuel diagnose af Fabrys sygdom
  • Plasma α-gal aktivitet på ≤ 1,5 mnol/time/ml og har en mutation i α-galactosidase A gen
  • Mænd ≥ 16 år
  • Forsøgspersoner, der er i stand til at udføre dette kliniske forsøg på en passende måde
  • Formular til informeret samtykke frivilligt underskrevet af forsøgspersonen (eller dennes juridisk acceptable repræsentant, hvis forsøgspersonen er under 20 år) til deltagelse i undersøgelsen
  • Aftale om prævention i studieperioden

Ekskluderingskriterier:

  • Serumkreatinin > 2,5mg/dl
  • Forsøgspersoner har en plan for nyretransplantation
  • Forsøgspersoner har gennemgået en nyretransplantation
  • Forsøgspersonerne er i øjeblikket i dialyse
  • Forsøgspersoner har en klinisk signifikant organisk sygdom (kardiovaskulær, lever-, lunge-, neurologisk eller nyresygdom), som efter investigators mening ville udelukke deltagelse i forsøget
  • Kendt livstruende overfølsomhed (anafylaktisk reaktion) over for α-galactosidase
  • Behandling med et andet afprøvningsprodukt inden for 30 dage fra administrationen af ​​dosis af forsøgslægemidlet eller planlægger at blive behandlet med et andet forsøgsprodukt i løbet af undersøgelsesperioden
  • Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​indholdsstofferne i undersøgelseslægemidlet (inklusive hjælpestoffer)
  • Forsøgspersoner har brug for medicin af forbudt stof
  • Alkoholisme eller stofmisbrug

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: GC1119 0,5 mg/kg
0,5 mg/kg hver anden uge
Medicin: GC1119
hver anden uge, IV infusion
Eksperimentel: GC1119 1,0 mg/kg
1,0 mg/kg hver anden uge
Medicin: GC1119
hver anden uge, IV infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: 10 uger
10 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
ændring og % ændring af Plasma GL-3 koncentration
Tidsramme: baseline og 10 uger
baseline og 10 uger
Forholdet mellem forsøgspersoner, hvis plasma GL-3-værdier er inden for referenceområdet
Tidsramme: 10 uger
10 uger
ændring og % ændring af urin GL-3 koncentration
Tidsramme: baseline og 10 uger
baseline og 10 uger
ændring og % ændring af nyrefunktion
Tidsramme: baseline og 10 uger
baseline og 10 uger
ændring og % ændring af nyrestørrelse
Tidsramme: baseline og 10 uger
baseline og 10 uger
ændring og % ændring af hjertestørrelse
Tidsramme: baseline og 10 uger
baseline og 10 uger
ændring af resultater af cornial opacitetsundersøgelse
Tidsramme: baseline og 10 uger
baseline og 10 uger
ændring af score, der måles ved smertespørgeskema
Tidsramme: baseline og 10 uger
baseline og 10 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Green Cross Corporation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. juli 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juli 2012

Først opslået (Skøn)

31. juli 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

24. juni 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juni 2016

Sidst verificeret

1. juni 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GC1119_P1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner