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Évaluer la sécurité et l'efficacité exploratoire du GC1119

23 juin 2016 mis à jour par: Green Cross Corporation

Étude de phase 1 multicentrique et à dose croissante pour évaluer l'innocuité et l'efficacité exploratoire du GC1119 (α-galactosidase A humaine recombinante) pour la thérapie de remplacement enzymatique chez les patients atteints de la maladie de Fabry

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité exploratoire du GC1119 (α-galactosidase A humaine recombinante) pour l'enzymothérapie substitutive chez les patients atteints de la maladie de Fabry.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

8

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Corée, République de
    • Seoul
      • Songpa-gu, Seoul, Corée, République de
        • Asan Medical Center
      • Yongsan-gu, Seoul, Corée, République de
        • Soon Cung Hyang University Hospital
    • Suwon
      • Yeongtong-gu, Suwon, Corée, République de
        • Ajou University School of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets avec un diagnostic actuel de la maladie de Fabry
  • Activité α-gal plasmatique ≤ 1,5 mnol/h/ml et porteur d'une mutation du gène de l'α-galactosidase A
  • Hommes ≥ 16 ans
  • Sujets capables de réaliser cet essai clinique de manière appropriée
  • Formulaire de consentement éclairé signé volontairement par le sujet (ou son représentant légal si le sujet a moins de 20 ans) à la participation à l'étude
  • Accord sur la contraception pendant la période d'étude

Critère d'exclusion:

  • Créatinine sérique > 2,5 mg/dl
  • Les sujets ont un plan de transplantation rénale
  • Les sujets ont subi une transplantation rénale
  • Les sujets sont actuellement sous dialyse
  • Les sujets ont une maladie organique cliniquement significative (maladie cardiovasculaire, hépatique, pulmonaire, neurologique ou rénale) qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation à l'essai
  • Hypersensibilité connue potentiellement mortelle (réaction anaphylactique) à l'α-galactosidase
  • Traitement avec un autre produit expérimental dans les 30 jours suivant l'administration du médicament à l'étude ou prévoit d'être traité avec un autre produit expérimental pendant la période d'étude
  • Hypersensibilité connue à l'un des ingrédients du médicament à l'étude (y compris les excipients)
  • Les sujets ont besoin de la médication d'une drogue interdite
  • Alcoolisme ou toxicomanie

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: GC1119 0,5 mg/kg
0,5 mg/kg toutes les deux semaines
Médicament: GC1119
toutes les deux semaines, perfusion IV
Expérimental: GC1119 1,0 mg/kg
1,0 mg/kg toutes les deux semaines
Médicament: GC1119
toutes les deux semaines, perfusion IV

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence des événements indésirables
Délai: 10 semaines
10 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
changement et % de changement de la concentration plasmatique de GL-3
Délai: ligne de base et 10 semaines
ligne de base et 10 semaines
Le ratio de sujets dont les valeurs plasmatiques de GL-3 sont dans la plage de référence
Délai: 10 semaines
10 semaines
changement et % de changement de la concentration de GL-3 dans l'urine
Délai: ligne de base et 10 semaines
ligne de base et 10 semaines
changement et % de changement de la fonction rénale
Délai: ligne de base et 10 semaines
ligne de base et 10 semaines
changement et % de changement de la taille des reins
Délai: ligne de base et 10 semaines
ligne de base et 10 semaines
changement et % changement de la taille du cœur
Délai: ligne de base et 10 semaines
ligne de base et 10 semaines
modification des résultats de l'examen de l'opacité corniale
Délai: ligne de base et 10 semaines
ligne de base et 10 semaines
changement des scores qui sont mesurés par un questionnaire sur la douleur
Délai: ligne de base et 10 semaines
ligne de base et 10 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Green Cross Corporation

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 mai 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 octobre 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 juillet 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 juillet 2012

Première publication (Estimation)

31 juillet 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

24 juin 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 juin 2016

Dernière vérification

1 juin 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GC1119_P1

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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