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Valutare la sicurezza e l'efficacia esplorativa di GC1119

23 giugno 2016 aggiornato da: Green Cross Corporation

Studio di fase 1 multicentrico e di aumento della dose per valutare la sicurezza e l'efficacia esplorativa di GC1119 (α-galattosidasi A umana ricombinante) per la terapia enzimatica sostitutiva nei pazienti con malattia di Fabry

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia esplorativa di GC1119 (α-galattosidasi A umana ricombinante) per la terapia enzimatica sostitutiva nei pazienti con malattia di Fabry.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
    • Seoul
      • Songpa-gu, Seoul, Corea, Repubblica di
        • Asan Medical Center
      • Yongsan-gu, Seoul, Corea, Repubblica di
        • Soon Cung Hyang University Hospital
    • Suwon
      • Yeongtong-gu, Suwon, Corea, Repubblica di
        • Ajou University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti con una diagnosi attuale di malattia di Fabry
  • Attività α-gal plasmatica di ≤ 1,5mnol/h/ml e mutazione nel gene α-galattosidasi A
  • Maschi ≥ 16 anni
  • Soggetti in grado di svolgere questa sperimentazione clinica in modo appropriato
  • Modulo di consenso informato volontariamente firmato dal soggetto (o dal suo rappresentante legalmente riconosciuto se il soggetto ha meno di 20 anni) alla partecipazione allo studio
  • Accordo alla contraccezione durante il periodo di studio

Criteri di esclusione:

  • Creatinina sierica > 2,5 mg/dl
  • I soggetti hanno un piano per il trapianto di rene
  • I soggetti sono stati sottoposti a trapianto di rene
  • I soggetti sono attualmente in dialisi
  • I soggetti hanno una malattia organica clinicamente significativa (malattia cardiovascolare, epatica, polmonare, neurologica o renale) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio
  • Ipersensibilità nota pericolosa per la vita (reazione anafilattica) all'α-galattosidasi
  • Trattamento con un altro prodotto sperimentale entro 30 giorni dalla somministrazione del dosaggio del farmaco in studio o piani per essere trattati con un altro prodotto sperimentale durante il periodo di studio
  • Ipersensibilità nota a uno qualsiasi degli ingredienti del farmaco oggetto dello studio (compresi gli eccipienti)
  • I soggetti hanno bisogno del farmaco della droga proibita
  • Alcolismo o tossicodipendenza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GC1119 0,5 mg/kg
0,5 mg/kg bisettimanale
Droga: GC1119
bisettimanale, infusione endovenosa
Sperimentale: GC1119 1,0 mg/kg
1,0 mg/kg bisettimanale
Droga: GC1119
bisettimanale, infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: 10 settimane
10 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
variazione e % di variazione della concentrazione plasmatica di GL-3
Lasso di tempo: basale e 10 settimane
basale e 10 settimane
Il rapporto di soggetti i cui valori plasmatici di GL-3 rientrano nell'intervallo di riferimento
Lasso di tempo: 10 settimane
10 settimane
variazione e % di variazione della concentrazione di GL-3 nelle urine
Lasso di tempo: basale e 10 settimane
basale e 10 settimane
cambiamento e % di cambiamento della funzione renale
Lasso di tempo: basale e 10 settimane
basale e 10 settimane
variazione e % di variazione delle dimensioni del rene
Lasso di tempo: basale e 10 settimane
basale e 10 settimane
variazione e % di variazione delle dimensioni del cuore
Lasso di tempo: basale e 10 settimane
basale e 10 settimane
modifica dei risultati dell'esame dell'opacità corneale
Lasso di tempo: basale e 10 settimane
basale e 10 settimane
cambiamento dei punteggi misurati dal questionario sul dolore
Lasso di tempo: basale e 10 settimane
basale e 10 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Green Cross Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 luglio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 luglio 2012

Primo Inserito (Stima)

31 luglio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

24 giugno 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 giugno 2016

Ultimo verificato

1 giugno 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GC1119_P1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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