Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ATHN 9: Vakava VWD Natural History Study

perjantai 10. heinäkuuta 2026 päivittänyt: American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN 9: Luonnonhistoriallinen kohorttitutkimus vakavasta Von Willebrandin taudista (VWD) sairastavien ihmisten hoidon turvallisuudesta, tehokkuudesta ja käytännöistä

ATHN 9 on luonnollinen tutkimus, jossa arvioidaan erilaisten Von Willebrand Factor (VWF) -hoito-ohjelmien turvallisuutta eri käyttöaiheissa (tarpeen mukaan, leikkaus ja profylaksi) aikuisilla ja lapsilla, joilla on kliinisesti vaikea synnynnäinen VWD.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Von Willebrandin sairaudet

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän pitkittäis-, havainnointi- ja prospektiivisen tutkimuksen yleisenä tavoitteena on karakterisoida tekijäkorvauksen turvallisuutta ja tehokkuutta osallistujilla, joilla on kliinisesti vaikea synnynnäinen VWD (VWF:Ag, VWF:GPlbM tai VWF:RCo ≤30 % tai ≤40 % normaalista). joilla on vaikea verenvuotofenotyyppi, joka on määritelty edellyttämään toistuvaa tekijäkonsentraattien käyttöä), jotka on otettu ATHN-tietoaineistoon.

Tämä on pitkittäinen, havainnollinen kohorttitutkimus, joka suoritetaan jopa 30 ATHN:ään liittyvässä paikassa. Osallistujia seurataan 2 vuoden ajan opintoihin ilmoittautumisesta. Opintojen kokonaiskesto on 3 vuotta.

Turvallisuutta mitataan EUHASS-ohjelman (European Haemophilia Safety Surveillance) määrittelemällä raportoitujen tapahtumien määrällä. Lisäksi, vaikka EUHASS ei ole erikseen määritellyt niitä, hoidon aiheuttamat hoidon sivuvaikutukset sisällytetään raportoitaviin tapahtumiin, mukaan lukien: yliherkkyys/allergiset reaktiot, tromboottiset tapahtumat, VW-tekijän estäjien kehittyminen, hoidon hoidon aiheuttamat sivuvaikutukset, verensiirron välityksellä leviävät infektiot , pahanlaatuisuus, sydän- ja verisuonitapahtumat, neurologiset tapahtumat, odottamaton huono teho ja kuolema.

ATHN 9:n toissijaiset tavoitteet ovat:

rikastaa ja analysoida tietoja tällä hetkellä ilmoittautuneilta osallistujilta, joilla on kliinisesti vaikea synnynnäinen VWD ATHN-tietojoukossa keräämällä laboratoriotietoja, jotka koostuvat standardoidusta diagnostisesta paristosta, jossa käytetään ELISA-pohjaista VWF-aktiivisuusmääritystä, sekä VWF:ää koodaavien alueiden ja viereisten muiden kuin koodausalueet;
perustaa alustan osatutkimuksille osallistujille, joilla on synnynnäinen vaikea VWF-tauti ja joita hoidetaan tilauksesta VWF-tuotteilla tai jotka ovat aloittaneet tietyn VWF:tä sisältävän tuotteen tai vaihtaneet siihen ennaltaehkäisyä varten;
arvioida tekijän korvaamisen käyttöä ennaltaehkäisynä osallistujilla kuuden kuukauden ajan;
kuvaamaan verenvuototapahtumia, muutoksia kokonaisverenvuodossa ja vuotuista verenvuotonopeutta (ABR) tutkimuksen aikana mitattuna yksittäisillä verenvuotokomponenteilla; ja
kuvaamaan VWD-hoidon todellista tehokkuutta terveydenhuollon hyödyntämisellä ja elämänlaadulla mitattuna.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

108

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Yhdysvallat
- California
  - Orange, California, Yhdysvallat, 92868
    - Center for Inherited Blood Disorders
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
    - University of Colorado Denver Hemophilia and Thrombosis Center
- Connecticut
  - Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06030
    - Connecticut Bleeding and Clotting Disorders Center
- Florida
  - Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
    - University of Florida Hemophilia Treatment Center
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
    - Children's Healthcare of Atlanta/Emory
- Illinois
  - Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61615
    - Bleeding and Clotting Disorders Institute
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
    - Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
    - Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
    - University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders
  - Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
    - Children's Hospital of Michigan Hemostasis and Thrombosis Center
  - East Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48823
    - Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
    - Mayo Comprehensive Hemophilia Center
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
    - Washington University Center for Treatment of Bleeding and Blood Clotting Disorders
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
    - Nationwide Children's Hospital Columbus
- Oregon
  - Portland, Oregon, Yhdysvallat, 91239
    - Oregon Health
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
    - Pennsylvania Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program / Hospital of the University of Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
    - Hemophilia Center of Western Pennsylvania
- Rhode Island
  - Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
    - Rhode Island Hemostasis & Thrombosis Center
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38119
    - University of Tennessee, University Clinical Health (Memphis)
  - Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
    - Vanderbilt University Medical Center
- Wisconsin
  - Green Bay, Wisconsin, Yhdysvallat, 54311
    - Hemophilia Outreach Center
  - Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53201
    - Versiti - Blood Center of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Lapsi
Aikuinen
Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tämä on luonnonhistoriallinen tutkimus, johon odotetaan osallistuvan noin 130 osallistujaa. Tutkimukseen pyritään saamaan tavoitemäärä vähintään 30 osallistujaa, jotka saavat VONVENDIä, mutta eivät velvoita VONVENDiä käyttämään.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistujat, joilla on vaikea Von Willebrandin tauti ja tyypin 3 VWD tai VWF:RCo, VWF:GPlbM tai VWF:Ag ≤30 % yhdistetystä normaalista kontrolliplasmasta useammin kuin kerran;
Osallistujat, joilla on kliinisesti vaikea VWF:n VWF:RCo-, VWF:GPlbM- tai VWF:Ag-määritelmän mukainen VWF:Ag ≤40 % normaalista ja joilla on vaikea verenvuotofenotyyppi, joka on määritelty edellyttämään toistuvaa tekijäkonsentraattien käyttöä; ja
Ilmoittautuminen ATHN-tietojoukossa.

Poissulkemiskriteerit:

Verihiutaleiden tyypin VWD:n diagnoosi;
Hankitun VWD:n diagnoosi (kliininen diagnoosi, joka perustuu kilpirauhasen vajaatoimintaan, lymfoproliferatiivisiin ja myeloproliferatiivisiin sairauksiin, pahanlaatuisiin kasvaimiin ja sydän- ja verisuonitauteihin, tyypillisesti aorttastenoosiin tai LVAD:hen).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Havaintomallit: Kohortti
Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Raportoidut haittatapahtumat VWF-hoito-ohjelmista eri käyttöaiheissa (tarpeen mukaan, leikkaus ja ennaltaehkäisy) EUHASS:lla mitattuna. Aikaikkuna: 2 vuotta	Haittavaikutusten määrä EUHASS:lla mitattuna sekä hoidon aiheuttamat sivuvaikutukset Von Willebrand Factor (VWF) -hoito-ohjelmissa eri käyttöaiheissa (tarpeen mukaan, leikkaus ja profylaksi) aikuisilla ja lapsilla, joilla on kliinisesti vaikea synnynnäinen VWD.	2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Rikastella ja analysoida EUHASSin määrittelemistä AE-tapahtumista kerättyjä tietoja käyttämällä standardoitua diagnostista akkua käyttämällä ELISA-pohjaista VWF-määritystä. Aikaikkuna: 3 vuotta	Rikastaa ja analysoida tällä hetkellä ilmoittautuneilta osallistujilta, joilla on kliinisesti vaikea synnynnäinen VWD ATHN-tietojoukossa, keräämällä laboratoriotietoja, jotka koostuvat standardoidusta diagnostisesta paristosta ELISA-pohjaista VWF-määritystä käyttäen.	3 vuotta
Rikastoi ja analysoi AE-tapahtumista kerättyä dataa EUHASSin määrittelemällä tavalla käyttämällä VWF:ää koodaavien alueiden ja viereisten ei-koodaavien alueiden geneettistä sekvenssianalyysiä. Aikaikkuna: 2 vuotta	Rikastella ja analysoida tietoja tällä hetkellä ilmoittautuneilta osallistujilta, joilla on kliinisesti vaikea synnynnäinen VWD ATHN-tietojoukossa keräämällä laboratoriotietoja käyttämällä VWF:ää koodaavien alueiden ja viereisten ei-koodaavien alueiden geneettistä sekvenssianalyysiä.	2 vuotta
Osatutkimusmoduuleja kehitetään arvioimaan ja raportoimaan tutkimukseen osallistuvien kohorttien, jotka aloittavat hoidon tietyllä tuotteella. Aikaikkuna: 2 vuotta	Mittaa ainutlaatuisia VWF-tuotteita käyttävien osallistujien määrää.	2 vuotta
Profylaksina käytetty tekijäkorvaus. Aikaikkuna: 3 vuotta	Ilmoita tekijänvaihtoa profylaksiaan käyttävien osallistujien lukumäärä.	3 vuotta
Tallenna verenvuototapahtumat käyttämällä kuvallista verenvuotoa. Arviointikaavio. Aikaikkuna: 3 vuotta	Tutkimuksen aikana analysoitujen verenvuototapahtumien osanottajien määrä.	3 vuotta
Tallenna vuotuinen verenvuotonopeus (ABR) käyttämällä ISTH BAT Assessment Tool -työkalua. Aikaikkuna: 3 vuotta	Osallistujien vuotuisen verenvuotonopeuden (ABR) muutos tutkimuksen aikana analysoimalla vuototapahtumien lukumäärä jaettuna hoidon kestolla (vuosina).	3 vuotta
Laske VWD-hoidon tehokkuus terveydenhuollon käyttöasteella mitattuna. Aikaikkuna: 3 vuotta	Käyntien/sairaalakäyntien määrä.	3 vuotta
Analysoi VWD-hoidon tehokkuutta mitattuna PROMIS-kyselylomakkeen pisteillä käyttämällä 7 PROMIS-aluetta (masennus; ahdistuneisuus; fyysinen toiminta; kipu; väsymys; unihäiriöt; osallistuminen sosiaalisiin rooleihin ja toimintaan). Aikaikkuna: 3 vuotta	Terveyteen liittyvä elämänlaatu mitattuna vuosittain potilaiden raportoitujen tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS ®) -profiilin avulla.	3 vuotta
Tallenna verenvuototapahtumat kuvallisen verenvuodon arviointikaavion avulla. Aikaikkuna: 3 vuotta	Tutkimuksen aikana analysoitujen verenvuototapahtumien osanottajien määrä.	3 vuotta
Tallenna vuosittaiset verenvuotoluvut (ABR) kuvallisen verenvuodon arviointikaavion avulla. Aikaikkuna: 3 vuotta	Osallistujien vuotuisen verenvuotonopeuden (ABR) muutos tutkimuksen aikana analysoimalla vuototapahtumien lukumäärä jaettuna hoidon kestolla (vuosina).	3 vuotta
Laske VWD-hoidon onnistuminen terveydenhuollon käyttöasteella mitattuna. Aikaikkuna: 3 vuotta	Vierailujen/sairaalakäyntien tyypit	3 vuotta
Tallenna VWD-hoitojen tehokkuus terveyteen liittyvän elämänlaadun avulla. Aikaikkuna: 3 vuotta	Mittaa kävelykykyä osana elämänlaatua V-WIQ-kyselylomakkeella.	3 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

American Thrombosis and Hemostasis Network

Yhteistyökumppanit

Takeda

Tutkijat

Päätutkija: Robert Sidonio, MD, Emory University / Children's Healthcare of Atlanta
Päätutkija: Angela Weyand, MD, University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 18. kesäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 12. kesäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 26. kesäkuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 11. tammikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. helmikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 25. helmikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 13. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

ATHN 9

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .