Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

ATHN 9: Schwere VWD-Naturgeschichtestudie

11. März 2025 aktualisiert von: American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN 9: Eine naturkundliche Kohortenstudie zur Sicherheit, Wirksamkeit und Praxis der Behandlung von Menschen mit schwerer Von-Willebrand-Krankheit (VWD)

ATHN 9 ist eine Studie zum natürlichen Verlauf zur Bewertung der Sicherheit verschiedener Von-Willebrand-Faktor (VWF)-Schemata für verschiedene Indikationen (bei Bedarf, Operation und Prophylaxe) bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern mit klinisch schwerem angeborenem VWS.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Das übergeordnete Ziel dieser longitudinalen, beobachtenden und prospektiven Studie ist die Charakterisierung der Sicherheit und Wirksamkeit der Faktorsubstitution bei Teilnehmern mit klinisch schwerem angeborenem VWD (VWF:Ag, VWF:GPlbM oder VWF:RCo von ≤30 % oder ≤40 % des Normalwerts mit schwerem Blutungsphänotyp, definiert als die wiederholte Anwendung von Faktorkonzentraten erforderlich), die in den ATHN-Datensatz aufgenommen wurden.

Dies ist eine Kohorten-Längsschnitt-Beobachtungsstudie, die an bis zu 30 mit ATHN verbundenen Standorten durchgeführt wird. Die Teilnehmer werden ab dem Zeitpunkt der Studieneinschreibung 2 Jahre lang begleitet. Die Gesamtstudiendauer beträgt 3 Jahre.

Die Sicherheit wird anhand der Anzahl der gemeldeten Ereignisse gemessen, die vom European Haemophilia Safety Surveillance (EUHASS)-Programm definiert werden. Darüber hinaus werden, obwohl nicht ausdrücklich von EUHASS definiert, behandlungsbedingte Nebenwirkungen der Therapie als meldepflichtige Ereignisse aufgenommen, einschließlich: Überempfindlichkeits-/allergische Reaktionen, thrombotische Ereignisse, Entwicklung von VW-Faktor-Inhibitoren, behandlungsbedingte Nebenwirkungen der Therapie, transfusionsbedingte Infektionen , Malignität, kardiovaskuläre Ereignisse, neurologische Ereignisse, unerwartet schlechte Wirksamkeit und Tod.

Sekundäre Ziele von ATHN 9 sind:

  • Anreicherung und Analyse der Daten von derzeit eingeschriebenen Teilnehmern mit klinisch schwerem angeborenem VWD im ATHN-Datensatz über die Sammlung von Labordaten, bestehend aus einer standardisierten diagnostischen Batterie unter Verwendung eines ELISA-basierten VWF-Aktivitätsassays und einer genetischen Sequenzanalyse von VWF-kodierenden Regionen und angrenzenden Nicht- kodierende Regionen;
  • Einrichtung einer Plattform für Teilstudien für Teilnehmer mit angeborenem schwerem VWD, die mit VWF-Produkten nach Bedarf behandelt werden oder mit einem bestimmten VWF-haltigen Produkt zur Prophylaxe begonnen oder auf ein bestimmtes VWF-haltiges Produkt umgestellt haben;
  • Bewertung der Verwendung von Faktorersatz als Prophylaxe bei Teilnehmern über 6-Monats-Zeiträume;
  • zur Beschreibung von Blutungsereignissen, Änderungen der Gesamtblutung und der annualisierten Blutungsrate (ABR) im Verlauf der Studie, gemessen anhand einzelner Blutungskomponenten; und
  • um die reale Wirksamkeit der VWD-Behandlung zu beschreiben, gemessen an der Inanspruchnahme der Gesundheitsversorgung und der Lebensqualität.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

108

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia and Thrombosis Center
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06030
        • Connecticut Bleeding and Clotting Disorders Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan Hemostasis and Thrombosis Center
      • East Lansing, Michigan, Vereinigte Staaten, 48823
        • Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University Center for Treatment of Bleeding and Blood Clotting Disorders
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital Columbus
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 91239
        • Oregon Health
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Pennsylvania Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program / Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02903
        • Rhode Island Hemostasis & Thrombosis Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38119
        • University of Tennessee, University Clinical Health (Memphis)
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 54311
        • Hemophilia Outreach Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53201
        • Versiti - Blood Center of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Dies ist eine naturkundliche Studie, in die voraussichtlich etwa 130 Teilnehmer aufgenommen werden. Die Studie wird versuchen, eine Zielzahl von mindestens 30 Teilnehmern aufzunehmen, die VONVENDI erhalten, aber die Verwendung von VONVENDI nicht vorschreiben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Teilnehmer mit schwerer Von-Willebrand-Krankheit mit VWD Typ 3 oder VWF:RCo, VWF:GPlbM oder VWF:Ag ≤ 30 % des gepoolten normalen Kontrollplasmas bei mehr als einer Gelegenheit;
  2. Teilnehmer mit klinisch schwerem VWD gemäß Definition von VWF:RCo, VWF:GPlbM oder VWF:Ag ≤ 40 % des Normalwerts mit schwerem Blutungsphänotyp, der definiert ist als die wiederholte Anwendung von Faktorkonzentraten; und
  3. Mitregistrierung im ATHNdataset.

Ausschlusskriterien:

  1. Diagnose von VWD vom Blutplättchentyp;
  2. Diagnose erworbener VWD (klinische Diagnose basierend auf Assoziation mit Hypothyreose, lymphoproliferativen und myeloproliferativen Erkrankungen, Malignomen und kardiovaskulären Erkrankungen, typischerweise Aortenstenose oder LVAD).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gemeldete Nebenwirkungen von VWF-Schemata für verschiedene Indikationen (bei Bedarf, Operation und Prophylaxe), gemessen von EUHASS.
Zeitfenster: Zwei Jahre
Anzahl unerwünschter Ereignisse, gemessen durch EUHASS, sowie behandlungsbedingte Nebenwirkungen der Therapie für verschiedene Von-Willebrand-Faktor (VWF)-Schemata für verschiedene Indikationen (bei Bedarf, Operation und Prophylaxe) bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern mit klinisch schwerem angeborenem VWD.
Zwei Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anreichern und Analysieren von Daten, die zu AE-Ereignissen gemäß EUHASS-Definition gesammelt wurden, unter Verwendung einer standardisierten diagnostischen Batterie mit einem ELISA-basierten VWF-Assay.
Zeitfenster: 3 Jahre
Anreicherung und Analyse der Daten von derzeit eingeschriebenen Teilnehmern mit klinisch schwerem angeborenem VWD im ATHN-Datensatz über die Sammlung von Labordaten, bestehend aus einer standardisierten diagnostischen Batterie unter Verwendung eines ELISA-basierten VWF-Assays.
3 Jahre
Anreichern und Analysieren von Daten, die über UE-Ereignisse gesammelt wurden, wie von EUHASS definiert, mithilfe der genetischen Sequenzanalyse von VWF-kodierenden Regionen und angrenzenden nicht-kodierenden Regionen.
Zeitfenster: Zwei Jahre
Anreicherung und Analyse der Daten von derzeit eingeschriebenen Teilnehmern mit klinisch-schwerem angeborenem VWD im ATHN-Datensatz über die Sammlung von Labordaten mittels genetischer Sequenzanalyse von VWF-kodierenden Regionen und angrenzenden nicht-kodierenden Regionen.
Zwei Jahre
Es werden Teilstudienmodule entwickelt, um Kohorten von Studienteilnehmern zu bewerten und darüber zu berichten, die eine Behandlung mit einem bestimmten Produkt beginnen.
Zeitfenster: Zwei Jahre
Um die Anzahl der Teilnehmer zu messen, die einzigartige VWF-Produkte einnehmen.
Zwei Jahre
Faktorersatz als Prophylaxe.
Zeitfenster: 3 Jahre
Geben Sie die Anzahl der Teilnehmer an, die Faktorersatz als Prophylaxe verwenden.
3 Jahre
Erfassen Sie Blutungsereignisse mit der bildlichen Blutung. Bewertungstabelle.
Zeitfenster: 3 Jahre
Die Anzahl der Teilnehmer mit Blutungsereignissen, die im Verlauf der Studie analysiert wurden.
3 Jahre
Erfassen Sie die annualisierte Blutungsrate (ABR) mit dem ISTH BAT Assessment Tool.
Zeitfenster: 3 Jahre
Die Veränderung der annualisierten Blutungsrate (ABR) der Teilnehmer im Verlauf der Studie durch Analyse der Anzahl der Blutungsereignisse dividiert durch die Dauer der Behandlung (in Jahren).
3 Jahre
Berechnen Sie die Wirksamkeit der VWD-Behandlung gemessen an der Inanspruchnahme der Gesundheitsversorgung.
Zeitfenster: 3 Jahre
Die Anzahl der Besuche/Krankenhausaufenthalte.
3 Jahre
Analysieren Sie die Wirksamkeit der VWD-Behandlung, gemessen anhand der Punktzahl auf dem PROMIS-Fragebogen unter Verwendung der 7 PROMIS-Domänen (Depression; Angst; körperliche Funktion; Schmerz; Müdigkeit; Schlafstörung; und Teilnahme an sozialen Rollen und Aktivitäten).
Zeitfenster: 3 Jahre
Gesundheitsbezogene Lebensqualität, gemessen jährlich durch das Profil des Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®).
3 Jahre
Erfassen Sie Blutungsereignisse mit der bildlichen Blutungsbewertungstabelle.
Zeitfenster: 3 Jahre
Die Anzahl der Teilnehmer mit Blutungsereignissen, die im Verlauf der Studie analysiert wurden.
3 Jahre
Erfassen Sie die annualisierten Blutungsraten (ABR) mithilfe der bildlichen Blutungsbewertungstabelle.
Zeitfenster: 3 Jahre
Die Veränderung der annualisierten Blutungsrate (ABR) der Teilnehmer im Verlauf der Studie durch Analyse der Anzahl der Blutungsereignisse dividiert durch die Dauer der Behandlung (in Jahren).
3 Jahre
Berechnen Sie den Erfolg der VWD-Behandlung gemessen an der Inanspruchnahme der Gesundheitsversorgung.
Zeitfenster: 3 Jahre
Die Art der Besuche/Krankenhausaufenthalte
3 Jahre
Erfassen Sie die Wirksamkeit von VWD-Behandlungen anhand der gesundheitsbezogenen Lebensqualität.
Zeitfenster: 3 Jahre
Messen Sie die Gehfähigkeit als Teil der Lebensqualität mit dem V-WIQ-Fragebogen.
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Mitarbeiter

Takeda

Ermittler

  • Hauptermittler: Robert Sidonio, MD, Emory University / Children's Healthcare of Atlanta
  • Hauptermittler: Angela Weyand, MD, University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Juni 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juli 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Januar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Februar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Februar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ATHN 9

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Von-Willebrand-Erkrankungen

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Australia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren