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ATHN 9: Studio di storia naturale della VWD grave

11 marzo 2025 aggiornato da: American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN 9: Uno studio di coorte di storia naturale sulla sicurezza, l'efficacia e la pratica del trattamento per le persone con grave malattia di Von Willebrand (VWD)

ATHN 9 è uno studio di storia naturale per valutare la sicurezza di vari regimi di Von Willebrand Factor (VWF) per diverse indicazioni (su richiesta, chirurgia e profilassi) in partecipanti adulti e pediatrici con VWD congenita clinicamente grave.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Descrizione dettagliata

L'obiettivo generale di questo studio longitudinale, osservazionale e prospettico è quello di caratterizzare la sicurezza e l'efficacia della sostituzione del fattore nei partecipanti con VWD congenita clinicamente grave (VWF:Ag, VWF:GPlbM o VWF:RCo di ≤30% o ≤40% del normale con fenotipo di sanguinamento grave definito come che richiede l'uso ricorrente di concentrati di fattori) arruolati nel set di dati ATHN.

Questo è uno studio di coorte longitudinale e osservazionale condotto in un massimo di 30 siti affiliati ad ATHN. I partecipanti saranno seguiti per 2 anni dal momento dell'iscrizione allo studio. La durata totale dello studio è di 3 anni.

La sicurezza sarà misurata dal numero di eventi segnalati definiti dal programma European Haemophilia Safety Surveillance (EUHASS). Inoltre, sebbene non specificatamente definiti da EUHASS, gli effetti collaterali della terapia emergenti dal trattamento saranno inclusi come eventi segnalabili tra cui: ipersensibilità/reazioni allergiche, eventi trombotici, sviluppo di inibitori del fattore VW, effetti collaterali della terapia emergenti dal trattamento, infezioni trasmesse da trasfusioni , malignità, eventi cardiovascolari, eventi neurologici, scarsa efficacia inaspettata e morte.

Obiettivi secondari di ATHN 9 sono:

  • arricchire e analizzare i dati dei partecipanti attualmente arruolati con VWD congenita clinicamente grave nel set di dati ATHN attraverso la raccolta di dati di laboratorio costituiti da una batteria diagnostica standardizzata utilizzando un test di attività VWF basato su ELISA e analisi della sequenza genetica delle regioni codificanti VWF e adiacenti non- regioni codificanti;
  • istituire una piattaforma per studi secondari per i partecipanti con VWD grave congenita, che sono trattati con prodotti VWF su richiesta o hanno iniziato o sono passati a un particolare prodotto contenente VWF per la profilassi;
  • valutare l'uso della sostituzione del fattore come profilassi nei partecipanti per periodi di tempo di 6 mesi;
  • descrivere gli eventi di sanguinamento, le variazioni del sanguinamento complessivo e il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) nel corso dello studio, misurati dalle singole componenti del sanguinamento; e
  • per descrivere l'efficacia nel mondo reale del trattamento della VWD misurata dall'utilizzo dell'assistenza sanitaria e dalla qualità della vita.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

108

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia and Thrombosis Center
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030
        • Connecticut Bleeding and Clotting Disorders Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan Hemostasis and Thrombosis Center
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48823
        • Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University Center for Treatment of Bleeding and Blood Clotting Disorders
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital Columbus
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 91239
        • Oregon Health
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Pennsylvania Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program / Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Rhode Island Hemostasis & Thrombosis Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38119
        • University of Tennessee, University Clinical Health (Memphis)
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Stati Uniti, 54311
        • Hemophilia Outreach Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53201
        • Versiti - Blood Center of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Questo è uno studio di storia naturale in cui si prevede che saranno arruolati circa 130 partecipanti. Lo studio tenterà di arruolare un numero target di almeno 30 partecipanti che stanno ricevendo VONVENDI ma non imporrà l'uso di VONVENDI.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. - Partecipanti con grave malattia di Von Willebrand con VWD di tipo 3 o VWF:RCo, VWF:GPlbM o VWF:Ag ≤30% del plasma di controllo normale in pool in più di un'occasione;
  2. - Partecipanti con VWD clinicamente grave come definito da VWF:RCo, VWF:GPlbM o VWF:Ag ≤40% del normale con fenotipo di sanguinamento grave definito come che richiede l'uso ricorrente di concentrati di fattori; e
  3. Co-iscrizione nel set di dati ATHN.

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi di VWD di tipo piastrinico;
  2. Diagnosi di VWD acquisita (diagnosi clinica basata sull'associazione con ipotiroidismo, disturbi linfoproliferativi e mieloproliferativi, neoplasie e malattie cardiovascolari, tipicamente stenosi aortica o LVAD).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi riportati dai regimi VWF per diverse indicazioni (su richiesta, chirurgia e profilassi) misurati da EUHASS.
Lasso di tempo: 2 anni
Numero di eventi avversi misurati da EUHASS nonché effetti collaterali emergenti dal trattamento della terapia per vari regimi di Fattore di Von Willebrand (VWF) per diverse indicazioni (su richiesta, chirurgia e profilassi) in partecipanti adulti e pediatrici con VWD congenita clinicamente grave.
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Arricchisci e analizza i dati raccolti sugli eventi AE come definito da EUHASS utilizzando una batteria diagnostica standardizzata utilizzando un test VWF basato su ELISA.
Lasso di tempo: 3 anni
Arricchire e analizzare i dati dei partecipanti attualmente iscritti con VWD congenita clinicamente grave nel set di dati ATHN attraverso la raccolta di dati di laboratorio costituiti da una batteria diagnostica standardizzata utilizzando un test VWF basato su ELISA.
3 anni
Arricchire e analizzare i dati raccolti sugli eventi AE, come definito da EUHASS utilizzando l'analisi della sequenza genetica delle regioni codificanti VWF e delle regioni non codificanti adiacenti.
Lasso di tempo: 2 anni
Arricchire e analizzare i dati dei partecipanti attualmente iscritti con VWD congenita clinicamente grave nel set di dati ATHN attraverso la raccolta di dati di laboratorio utilizzando l'analisi della sequenza genetica delle regioni codificanti VWF e delle regioni non codificanti adiacenti.
2 anni
Saranno sviluppati moduli di sottostudio per valutare e riferire su coorti di partecipanti allo studio che iniziano il trattamento con un prodotto specifico.
Lasso di tempo: 2 anni
Misurare il numero di partecipanti che assumono prodotti VWF unici.
2 anni
Sostituzione del fattore utilizzato come profilassi.
Lasso di tempo: 3 anni
Riportare il numero di partecipanti che utilizzano la sostituzione del fattore come profilassi.
3 anni
Cattura gli eventi di sanguinamento usando Pictorial Bleeding. Grafico di valutazione.
Lasso di tempo: 3 anni
Il numero di partecipanti con eventi di sanguinamento analizzati nel corso dello studio.
3 anni
Cattura il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) utilizzando ISTH BAT Assessment Tool.
Lasso di tempo: 3 anni
La variazione del tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) per i partecipanti nel corso dello studio analizzando il numero di eventi di sanguinamento diviso per la durata del trattamento (in anni).
3 anni
Calcolare l'efficacia del trattamento della VWD misurata dall'utilizzo dell'assistenza sanitaria.
Lasso di tempo: 3 anni
Il numero di visite/ricoveri.
3 anni
Analizzare l'efficacia del trattamento della VWD misurata in base al punteggio del questionario PROMIS utilizzando i 7 domini PROMIS (depressione, ansia, funzione fisica, dolore, affaticamento, disturbi del sonno e partecipazione a ruoli e attività sociali).
Lasso di tempo: 3 anni
Qualità della vita correlata alla salute misurata annualmente dal profilo del sistema informativo per la misurazione degli esiti riportati dai pazienti (PROMIS ®).
3 anni
Cattura gli eventi di sanguinamento utilizzando la tabella di valutazione del sanguinamento pittorico.
Lasso di tempo: 3 anni
Il numero di partecipanti con eventi di sanguinamento analizzati nel corso dello studio.
3 anni
Acquisisci i tassi di sanguinamento annualizzati (ABR) utilizzando il Pictorial Bleeding Assessment Chart.
Lasso di tempo: 3 anni
La variazione del tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) per i partecipanti nel corso dello studio analizzando il numero di eventi di sanguinamento diviso per la durata del trattamento (in anni).
3 anni
Calcolare il successo del trattamento della VWD misurato dall'utilizzo dell'assistenza sanitaria.
Lasso di tempo: 3 anni
Le tipologie di visite/ricoveri
3 anni
Cattura l'efficacia dei trattamenti per la VWD utilizzando la qualità della vita correlata alla salute.
Lasso di tempo: 3 anni
Misurare la capacità di deambulazione come parte della qualità della vita utilizzando il questionario V-WIQ.
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Collaboratori

Takeda

Investigatori

  • Investigatore principale: Robert Sidonio, MD, Emory University / Children's Healthcare of Atlanta
  • Investigatore principale: Angela Weyand, MD, University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 giugno 2019

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

30 luglio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 gennaio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 febbraio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

25 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ATHN 9

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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