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ATHN 9 : Étude de l'histoire naturelle de la maladie de von Willebrand sévère

29 janvier 2024 mis à jour par: American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN 9 : Une étude de cohorte d'histoire naturelle sur la sécurité, l'efficacité et la pratique du traitement pour les personnes atteintes de la maladie de von Willebrand (MVW) sévère

ATHN 9 est une étude d'histoire naturelle visant à évaluer l'innocuité de divers schémas posologiques du facteur Von Willebrand (VWF) pour différentes indications (à la demande, chirurgie et prophylaxie) chez des participants adultes et pédiatriques atteints de la maladie de von Willebrand congénitale cliniquement grave.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Description détaillée

L'objectif principal de cette étude longitudinale, observationnelle et prospective est de caractériser l'innocuité et l'efficacité du facteur de remplacement chez les participants atteints de la maladie de von Willebrand congénitale cliniquement grave (VWF:Ag, VWF:GPlbM ou VWF:RCo ≤ 30 % ou ≤ 40 % de la normale présentant un phénotype d'hémorragie sévère défini comme nécessitant l'utilisation récurrente de concentrés de facteur) inscrits dans l'ensemble de données ATHN.

Il s'agit d'une étude de cohorte observationnelle longitudinale menée dans jusqu'à 30 sites affiliés à l'ATHN. Les participants seront suivis pendant 2 ans à compter de l'inscription à l'étude. La durée totale des études est de 3 ans.

La sécurité sera mesurée par le nombre d'événements signalés définis par le programme européen de surveillance de la sécurité de l'hémophilie (EUHASS). De plus, bien qu'ils ne soient pas spécifiquement définis par l'EUHASS, les effets secondaires du traitement liés au traitement seront inclus en tant qu'événements à déclarer, notamment : les réactions d'hypersensibilité/allergiques, les événements thrombotiques, le développement d'inhibiteurs du facteur VW, les effets secondaires liés au traitement liés au traitement, les infections transmises par transfusion. , malignité, événements cardiovasculaires, événements neurologiques, faible efficacité inattendue et décès.

Les objectifs secondaires d'ATHN 9 sont :

  • enrichir et analyser les données des participants actuellement inscrits atteints de la maladie de von Willebrand congénitale cliniquement grave dans l'ensemble de données ATHN via la collecte de données de laboratoire consistant en une batterie de diagnostic standardisée utilisant un test d'activité du VWF basé sur ELISA et une analyse de la séquence génétique des régions codant pour le VWF et des régions non adjacentes régions de codage ;
  • établir une plate-forme pour les sous-études pour les participants atteints de maladie de von Willebrand congénitale sévère, qui sont traités avec des produits VWF à la demande ou qui ont commencé ou sont passés à un produit particulier contenant du VWF pour la prophylaxie ;
  • évaluer l'utilisation du facteur de remplacement comme prophylaxie chez les participants sur des périodes de 6 mois ;
  • décrire les événements hémorragiques, les changements dans les saignements globaux et le taux de saignement annualisé (ABR) au cours de l'étude, tels que mesurés par les composants hémorragiques individuels ; et
  • décrire l'efficacité réelle du traitement de la maladie de von Willebrand telle que mesurée par l'utilisation des soins de santé et la qualité de vie.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

108

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia and Thrombosis Center
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, États-Unis, 06030
        • Connecticut Bleeding and Clotting Disorders Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, États-Unis, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Children's Hospital of Michigan Hemostasis and Thrombosis Center
      • East Lansing, Michigan, États-Unis, 48823
        • Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University Center for Treatment of Bleeding and Blood Clotting Disorders
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital Columbus
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 91239
        • Oregon Health
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Pennsylvania Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program / Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
        • Rhode Island Hemostasis & Thrombosis Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38119
        • University of Tennessee, University Clinical Health (Memphis)
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, États-Unis, 54311
        • Hemophilia Outreach Center
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53201
        • Versiti - Blood Center of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

N/A

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Il s'agit d'une étude d'histoire naturelle dans laquelle on prévoit qu'environ 130 participants seront inscrits. L'étude tentera de recruter un nombre cible d'au moins 30 participants recevant VONVENDI mais n'imposera pas l'utilisation de VONVENDI.

La description

Critère d'intégration:

  1. Participants atteints de la maladie de von Willebrand sévère avec VWD de type 3 ou VWF : RCo, VWF : GPlbM ou VWF : Ag ≤ 30 % du plasma de contrôle normal regroupé à plus d'une occasion ;
  2. Participants atteints de la maladie de von Willebrand cliniquement grave telle que définie par VWF:RCo, VWF:GPlbM ou VWF:Ag ≤ 40 % de la normale avec un phénotype hémorragique sévère défini comme nécessitant l'utilisation récurrente de concentrés de facteurs ; et
  3. Co-inscription dans l'ensemble de données ATHN.

Critère d'exclusion:

  1. Diagnostic de la maladie de von Willebrand de type plaquettaire ;
  2. Diagnostic de la maladie de von Willebrand acquise (diagnostic clinique basé sur l'association avec une hypothyroïdie, des troubles lymphoprolifératifs et myéloprolifératifs, des tumeurs malignes et des maladies cardiovasculaires, généralement une sténose aortique ou LVAD).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables rapportés des régimes VWF pour différentes indications (à la demande, chirurgie et prophylaxie) tels que mesurés par EUHASS.
Délai: 2 années
Nombre d'événements indésirables mesurés par l'EUHASS ainsi que les effets secondaires liés au traitement de divers régimes de facteur Von Willebrand (VWF) pour différentes indications (à la demande, chirurgie et prophylaxie) chez les participants adultes et pédiatriques atteints de la maladie de von Willebrand congénitale cliniquement grave.
2 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Enrichissez et analysez les données recueillies sur les événements AE tels que définis par l'EUHASS à l'aide d'une batterie de diagnostic standardisée à l'aide d'un test VWF basé sur ELISA.
Délai: 3 années
Enrichir et analyser les données des participants actuellement inscrits atteints de la maladie de von Willebrand congénitale cliniquement grave dans l'ensemble de données ATHN via la collecte de données de laboratoire consistant en une batterie de diagnostic standardisée utilisant un test VWF basé sur ELISA.
3 années
Enrichir et analyser les données recueillies sur les événements EI, tels que définis par l'EUHASS à l'aide de l'analyse de séquence génétique des régions codantes du VWF et des régions non codantes adjacentes.
Délai: 2 années
Enrichir et analyser les données des participants actuellement inscrits atteints de la maladie de von Willebrand congénitale cliniquement grave dans l'ensemble de données ATHN via la collecte de données de laboratoire à l'aide d'une analyse de séquence génétique des régions codantes du VWF et des régions non codantes adjacentes.
2 années
Des modules de sous-étude seront développés pour évaluer et rendre compte des cohortes de participants à l'étude qui initient un traitement avec un produit spécifique.
Délai: 2 années
Mesurer le nombre de participants prenant des produits VWF uniques.
2 années
Remplacement de facteur utilisé comme prophylaxie.
Délai: 3 années
Indiquer le nombre de participants utilisant un facteur de remplacement comme prophylaxie.
3 années
Capturez les événements de saignement à l'aide du Pictorial Bleeding. Tableau d'évaluation.
Délai: 3 années
Le nombre de participants avec des événements hémorragiques analysés au cours de l'étude.
3 années
Capturez le taux de saignement annualisé (ABR) à l'aide de l'outil d'évaluation ISTH BAT.
Délai: 3 années
La variation du taux de saignement annualisé (ABR) pour les participants au cours de l'étude en analysant le nombre d'événements hémorragiques divisé par la durée du traitement (en années).
3 années
Calculer l'efficacité du traitement de la MvW telle que mesurée par l'utilisation des soins de santé.
Délai: 3 années
Le nombre de visites/hospitalisations.
3 années
Analysez l'efficacité du traitement de la maladie de von Willebrand telle que mesurée par le score du questionnaire PROMIS en utilisant les 7 domaines PROMIS (dépression ; anxiété ; fonction physique ; douleur ; fatigue ; troubles du sommeil ; et participation aux rôles et activités sociaux).
Délai: 3 années
Qualité de vie liée à la santé mesurée annuellement par le profil PROMIS ® (Patient Reported Outcomes Measurement Information System).
3 années
Capturez les événements de saignement à l'aide du tableau d'évaluation illustré des saignements.
Délai: 3 années
Le nombre de participants avec des événements hémorragiques analysés au cours de l'étude.
3 années
Saisissez les taux de saignement annualisés (ABR) à l'aide du tableau d'évaluation illustré des saignements.
Délai: 3 années
La variation du taux de saignement annualisé (ABR) pour les participants au cours de l'étude en analysant le nombre d'événements hémorragiques divisé par la durée du traitement (en années).
3 années
Calculez le succès du traitement de la maladie de von Willebrand tel que mesuré par l'utilisation des soins de santé.
Délai: 3 années
Les types de visites/hospitalisations
3 années
Capturez l'efficacité des traitements de la MvW en utilisant la qualité de vie liée à la santé.
Délai: 3 années
Mesurer la capacité de marche dans le cadre de la qualité de vie à l'aide du questionnaire V-WIQ.
3 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

American Thrombosis and Hemostasis Network

Collaborateurs

Takeda

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Robert Sidonio, MD, Emory University / Children's Healthcare of Atlanta
  • Chercheur principal: Angela Weyand, MD, University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 mars 2019

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 janvier 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 janvier 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 février 2019

Première publication (Réel)

25 février 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ATHN 9

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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