Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ATHN 9: Badanie historii naturalnej ciężkiego VWD

29 stycznia 2024 zaktualizowane przez: American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN 9: Kohortowe badanie historii naturalnej dotyczące bezpieczeństwa, skuteczności i praktyki leczenia osób z ciężką chorobą von Willebranda (VWD)

ATHN 9 to badanie historii naturalnej mające na celu ocenę bezpieczeństwa różnych schematów podawania czynnika von Willebranda (VWF) w różnych wskazaniach (na żądanie, chirurgia i profilaktyka) u dorosłych i dzieci z klinicznie ciężką wrodzoną chorobą VWD.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Szczegółowy opis

Nadrzędnym celem tego podłużnego, obserwacyjnego i prospektywnego badania jest scharakteryzowanie bezpieczeństwa i skuteczności wymiany czynnika u uczestników z klinicznie ciężką wrodzoną VWD (VWF:Ag, VWF:GPlbM lub VWF:RCo ≤30% lub ≤40% normy). z fenotypem ciężkiego krwawienia zdefiniowanym jako wymagający wielokrotnego stosowania koncentratów czynnika) zarejestrowani w zbiorze danych ATHN.

Jest to podłużne, obserwacyjne badanie kohortowe prowadzone w maksymalnie 30 ośrodkach stowarzyszonych z ATHN. Uczestnicy będą obserwowani przez 2 lata od momentu zapisania się na studia. Całkowity czas trwania studiów wynosi 3 lata.

Bezpieczeństwo będzie mierzone na podstawie liczby zgłoszonych zdarzeń określonych przez program europejskiego nadzoru nad bezpieczeństwem hemofilii (EUHASS). Ponadto, chociaż EUHASS nie definiuje tego konkretnie, skutki uboczne terapii związane z leczeniem zostaną uwzględnione jako zdarzenia podlegające zgłoszeniu, w tym: nadwrażliwość/reakcje alergiczne, zdarzenia zakrzepowe, rozwój inhibitora czynnika VW, skutki uboczne terapii związane z leczeniem, infekcje przenoszone przez transfuzję , nowotwory złośliwe, zdarzenia sercowo-naczyniowe, zdarzenia neurologiczne, nieoczekiwana słaba skuteczność i śmierć.

Drugorzędne cele ATHN 9 to:

  • wzbogacenie i przeanalizowanie danych od aktualnie zapisanych uczestników z klinicznie ciężkim wrodzonym VWD w zbiorze danych ATHN poprzez gromadzenie danych laboratoryjnych składających się ze standardowej baterii diagnostycznej przy użyciu testu aktywności VWF opartego na teście ELISA oraz analizy sekwencji genetycznej regionów kodujących VWF i sąsiadujących nie- regiony kodujące;
  • ustanowienie platformy dla badań cząstkowych dla uczestników z wrodzoną ciężką chorobą VWF, którzy są leczeni produktami VWF na żądanie lub rozpoczęli lub zmienili profilaktykę na konkretny produkt zawierający VWF;
  • ocena stosowania wymiany czynnika jako profilaktyki u uczestników w okresach 6-miesięcznych;
  • opisanie przypadków krwawienia, zmian w całkowitym krwawieniu i rocznej częstości krwawień (ABR) w trakcie badania, mierzonych za pomocą poszczególnych składowych krwawienia; oraz
  • opisanie rzeczywistej skuteczności leczenia VWD mierzonej wykorzystaniem opieki zdrowotnej i jakością życia.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

108

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Haduwa Momoh
  • Numer telefonu: 1-800-360-2846
  • E-mail: hmomoh@athn.org

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia and Thrombosis Center
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030
        • Connecticut Bleeding and Clotting Disorders Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan Hemostasis and Thrombosis Center
      • East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48823
        • Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University Center for Treatment of Bleeding and Blood Clotting Disorders
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital Columbus
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 91239
        • Oregon Health
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Pennsylvania Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program / Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Rhode Island Hemostasis & Thrombosis Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38119
        • University of Tennessee, University Clinical Health (Memphis)
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54311
        • Hemophilia Outreach Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53201
        • Versiti - Blood Center of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Jest to badanie historii naturalnej, w którym przewiduje się udział około 130 uczestników. W badaniu zostanie podjęta próba zapisania docelowej liczby co najmniej 30 uczestników, którzy otrzymują VONVENDI, ale nie będą wymagać stosowania VONVENDI.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy z ciężką chorobą von Willebranda z VWD typu 3 lub VWF:RCo, VWF:GPlbM lub VWF:Ag ≤30% połączonego normalnego osocza kontrolnego więcej niż jeden raz;
  2. Uczestnicy z klinicznie ciężkim VWD zdefiniowanym przez VWF:RCo, VWF:GPlbM lub VWF:Ag ≤40% normy z fenotypem ciężkiego krwawienia zdefiniowanym jako wymagający ponownego stosowania koncentratów czynnika; oraz
  3. Wspólna rejestracja w ATHNdataset.

Kryteria wyłączenia:

  1. Rozpoznanie płytkowego typu VWD;
  2. Diagnostyka nabytej choroby VWD (diagnoza kliniczna oparta na powiązaniu z niedoczynnością tarczycy, zaburzeniami limfoproliferacyjnymi i mieloproliferacyjnymi, nowotworami złośliwymi i chorobami układu krążenia, typowo zwężeniem zastawki aortalnej lub LVAD).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zgłoszone zdarzenia niepożądane ze schematów VWF dla różnych wskazań (na żądanie, chirurgia i profilaktyka) mierzone za pomocą EUHASS.
Ramy czasowe: 2 lata
Liczba zdarzeń niepożądanych mierzona za pomocą EUHASS, jak również pojawiające się podczas leczenia skutki uboczne terapii dla różnych schematów czynnika von Willebranda (VWF) dla różnych wskazań (na żądanie, chirurgia i profilaktyka) u dorosłych i dzieci z klinicznie ciężką wrodzoną VWD.
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wzbogacaj i analizuj dane zebrane o zdarzeniach AE zgodnie z definicją EUHASS przy użyciu znormalizowanej baterii diagnostycznej przy użyciu testu VWF opartego na teście ELISA.
Ramy czasowe: 3 lata
Wzbogacenie i przeanalizowanie danych od aktualnie zapisanych uczestników z klinicznie ciężkim wrodzonym VWD w zestawie danych ATHN poprzez gromadzenie danych laboratoryjnych składających się ze standardowej baterii diagnostycznej przy użyciu testu VWF opartego na teście ELISA.
3 lata
Wzbogacaj i analizuj zebrane dane o zdarzeniach AE, zgodnie z definicją EUHASS, wykorzystując analizę sekwencji genetycznej regionów kodujących VWF i sąsiadujących regionów niekodujących.
Ramy czasowe: 2 lata
Wzbogacenie i przeanalizowanie danych od aktualnie zapisanych uczestników z klinicznie ciężkim wrodzonym VWD w zbiorze danych ATHN poprzez gromadzenie danych laboratoryjnych przy użyciu analizy sekwencji genetycznej regionów kodujących VWF i sąsiadujących regionów niekodujących.
2 lata
Moduły badań dodatkowych zostaną opracowane w celu oceny i raportowania kohort uczestników badania, którzy rozpoczynają leczenie określonym produktem.
Ramy czasowe: 2 lata
Aby zmierzyć liczbę uczestników przyjmujących unikalne produkty VWF.
2 lata
Zastąpienie czynnika stosowane jako profilaktyka.
Ramy czasowe: 3 lata
Podać liczbę uczestników stosujących wymianę czynnika w ramach profilaktyki.
3 lata
Uchwyć zdarzenia krwawienia za pomocą obrazkowego krwawienia. Karta oceny.
Ramy czasowe: 3 lata
Liczba uczestników z krwawieniami analizowanymi w trakcie badania.
3 lata
Uchwyć roczny wskaźnik krwawień (ABR) za pomocą narzędzia ISTH BAT Assessment Tool.
Ramy czasowe: 3 lata
Zmiana rocznego wskaźnika krwawień (ABR) u uczestników w trakcie badania na podstawie analizy liczby krwawień podzielonej przez czas trwania leczenia (w latach).
3 lata
Oblicz skuteczność leczenia VWD mierzoną wykorzystaniem opieki zdrowotnej.
Ramy czasowe: 3 lata
Liczba wizyt/hospitalizacji.
3 lata
Przeanalizuj skuteczność leczenia VWD mierzoną punktacją w kwestionariuszu PROMIS przy użyciu 7 domen PROMIS (depresja, niepokój, sprawność fizyczna, ból, zmęczenie, zaburzenia snu oraz udział w rolach i aktywnościach społecznych).
Ramy czasowe: 3 lata
Jakość życia związana ze zdrowiem mierzona corocznie w systemie informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS ®).
3 lata
Uchwyć przypadki krwawienia za pomocą obrazkowej tabeli oceny krwawienia.
Ramy czasowe: 3 lata
Liczba uczestników z krwawieniami analizowanymi w trakcie badania.
3 lata
Uchwyć roczne wskaźniki krwawień (ABR) za pomocą obrazkowej tabeli oceny krwawienia.
Ramy czasowe: 3 lata
Zmiana rocznego wskaźnika krwawień (ABR) u uczestników w trakcie badania na podstawie analizy liczby krwawień podzielonej przez czas trwania leczenia (w latach).
3 lata
Oblicz powodzenie leczenia VWD mierzone wykorzystaniem opieki zdrowotnej.
Ramy czasowe: 3 lata
Rodzaje wizyt/hospitalizacji
3 lata
Uchwyć skuteczność leczenia VWD, korzystając z jakości życia związanej ze zdrowiem.
Ramy czasowe: 3 lata
Zmierz zdolność chodzenia jako część jakości życia za pomocą kwestionariusza V-WIQ.
3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Współpracownicy

Takeda

Śledczy

  • Główny śledczy: Robert Sidonio, MD, Emory University / Children's Healthcare of Atlanta
  • Główny śledczy: Angela Weyand, MD, University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 marca 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 stycznia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 lutego 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 lutego 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ATHN 9

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroby von Willebranda

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ghana

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj