Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

ATHN 9: Těžká přírodopisná studie VWD

11. března 2025 aktualizováno: American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN 9: Přírodovědná kohortová studie bezpečnosti, účinnosti a praxe léčby u lidí s těžkou von Willebrandovou chorobou (VWD)

ATHN 9 je přírodovědná studie k posouzení bezpečnosti různých režimů s von Willebrandovým faktorem (VWF) pro různé indikace (na vyžádání, operace a profylaxe) u dospělých a pediatrických účastníků s klinicky těžkou vrozenou VWD.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Detailní popis

Zastřešujícím cílem této longitudinální, observační a prospektivní studie je charakterizovat bezpečnost a účinnost náhrady faktorů u účastníků s klinicky závažnou vrozenou VWD (VWF:Ag, VWF:GPlbM nebo VWF:RCo ≤30 % nebo ≤40 % normální hodnoty se závažným krvácivým fenotypem definovaným jako vyžadující opakované použití koncentrátů faktorů) zařazených do souboru dat ATHN.

Toto je longitudinální pozorovací kohortová studie, která se provádí až na 30 místech přidružených k ATHN. Účastníci budou sledováni po dobu 2 let od zápisu do studia. Celková doba studia je 3 roky.

Bezpečnost bude měřena počtem hlášených příhod definovaných Evropským programem dozoru nad bezpečností hemofilie (EUHASS). Kromě toho, ačkoli nejsou specificky definovány v EUHASS, budou vedlejší účinky terapie související s léčbou zahrnuty jako události podléhající hlášení, včetně: hypersenzitivity/alergické reakce, trombotické příhody, vývoj inhibitoru VW Factor, vedlejší účinky terapie související s léčbou, infekce přenášené transfuzí , malignita, kardiovaskulární příhody, neurologické příhody, neočekávaná nízká účinnost a smrt.

Sekundární cíle ATHN 9 jsou:

  • obohatit a analyzovat data od aktuálně zapsaných účastníků s klinicky závažným vrozeným VWD v datovém souboru ATHN prostřednictvím sběru laboratorních dat sestávajících ze standardizované diagnostické baterie pomocí testu aktivity VWF založeného na ELISA a analýzy genetické sekvence oblastí kódujících VWF a sousedních ne kódující oblasti;
  • vytvořit platformu pro dílčí studie pro účastníky s vrozenou těžkou VWD, kteří jsou léčeni přípravky VWF na vyžádání nebo kteří začali používat nebo přešli na konkrétní přípravek obsahující VWF pro profylaxi;
  • vyhodnotit použití substituce faktorů jako profylaxe u účastníků po dobu 6 měsíců;
  • popsat krvácivé příhody, změny celkového krvácení a anualizovanou míru krvácení (ABR) v průběhu studie měřené jednotlivými složkami krvácení; a
  • popsat skutečnou účinnost léčby VWD měřenou využíváním zdravotní péče a kvalitou života.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

108

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia and Thrombosis Center
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030
        • Connecticut Bleeding and Clotting Disorders Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Children's Hospital of Michigan Hemostasis and Thrombosis Center
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48823
        • Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University Center for Treatment of Bleeding and Blood Clotting Disorders
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital Columbus
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 91239
        • Oregon Health
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Pennsylvania Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program / Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Rhode Island Hemostasis & Thrombosis Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38119
        • University of Tennessee, University Clinical Health (Memphis)
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Spojené státy, 54311
        • Hemophilia Outreach Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53201
        • Versiti - Blood Center of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Jedná se o přírodopisnou studii, do které se předpokládá, že bude zapsáno přibližně 130 účastníků. Studie se pokusí zapsat cílový počet alespoň 30 účastníků, kteří dostávají přípravek VONVENDI, ale použití přípravku VONVENDI nebude nařizovat.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci s těžkou von Willebrandovou chorobou s typem 3 VWD nebo VWF:RCo, VWF:GPlbM nebo VWF:Ag ≤30 % shromážděné normální kontrolní plazmy při více než jedné příležitosti;
  2. Účastníci s klinicky závažnou VWD definovanou pomocí VWF:RCo, VWF:GPlbM nebo VWF:Ag ≤40 % normálu s fenotypem závažného krvácení definovaným jako vyžadující opakované použití koncentrátů faktorů; a
  3. Společná registrace v ATNHdataset.

Kritéria vyloučení:

  1. Diagnostika trombocytárního typu VWD;
  2. Diagnostika získané VWD (klinická diagnóza založená na asociaci s hypotyreózou, lymfoproliferativními a myeloproliferativními poruchami, malignitami a kardiovaskulárním onemocněním, typicky aortální stenózou nebo LVAD).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hlášené nežádoucí příhody z režimů VWF pro různé indikace (na vyžádání, operace a profylaxe) podle měření EUHASS.
Časové okno: 2 roky
Počet nežádoucích příhod měřených pomocí EUHASS a také vedlejší účinky léčby související s různými režimy Von Willebrandova faktoru (VWF) pro různé indikace (na vyžádání, operace a profylaxe) u dospělých a pediatrických účastníků s klinicky závažnou vrozenou VWD.
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Obohaťte a analyzujte data shromážděná o AE událostech podle definice EUHASS pomocí standardizované diagnostické baterie pomocí testu VWF založeného na ELISA.
Časové okno: 3 roky
Obohatit a analyzovat data od aktuálně zapsaných účastníků s klinicky závažným vrozeným VWD v souboru dat ATHN prostřednictvím sběru laboratorních dat sestávajících ze standardizované diagnostické baterie pomocí testu VWF založeného na ELISA.
3 roky
Obohaťte a analyzujte data shromážděná o AE událostech, jak je definuje EUHASS, pomocí analýzy genetické sekvence kódujících oblastí VWF a přilehlých nekódujících oblastí.
Časové okno: 2 roky
Obohatit a analyzovat data od aktuálně zapsaných účastníků s klinicky závažným vrozeným VWD v souboru dat ATHN prostřednictvím sběru laboratorních dat pomocí analýzy genetické sekvence oblastí kódujících VWF a přilehlých nekódujících oblastí.
2 roky
Budou vyvinuty moduly dílčích studií pro hodnocení a podávání zpráv o kohortách účastníků studie, kteří zahájili léčbu konkrétním produktem.
Časové okno: 2 roky
Měřit počet účastníků užívajících jedinečné produkty VWF.
2 roky
Náhrada faktoru používaná jako profylaxe.
Časové okno: 3 roky
Uveďte počet účastníků používajících náhradu faktoru jako profylaxi.
3 roky
Zachyťte krvácení pomocí funkce Obrazové krvácení. Hodnotící tabulka.
Časové okno: 3 roky
Počet účastníků s krvácivými příhodami analyzovaný v průběhu studie.
3 roky
Zachyťte anualizovanou míru krvácení (ABR) pomocí nástroje ISTH BAT Assessment Tool.
Časové okno: 3 roky
Změna v anualizované míře krvácení (ABR) u účastníků v průběhu studie analýzou počtu krvácivých příhod vydělených délkou doby léčby (v letech).
3 roky
Vypočítejte účinnost léčby VWD měřenou využitím zdravotní péče.
Časové okno: 3 roky
Počet návštěv/hospitalizací.
3 roky
Analyzujte účinnost léčby VWD měřenou skóre v dotazníku PROMIS s použitím 7 domén PROMIS (deprese; úzkost; fyzické funkce; bolest; únava; poruchy spánku; a účast na sociálních rolích a aktivitách).
Časové okno: 3 roky
Kvalita života související se zdravím měřená každoročně pomocí Profilu informačního systému měření hlášených výsledků pacientů (PROMIS ®).
3 roky
Zachyťte krvácivé příhody pomocí obrázkové tabulky hodnocení krvácení.
Časové okno: 3 roky
Počet účastníků s krvácivými příhodami analyzovaný v průběhu studie.
3 roky
Zachyťte anualizovanou míru krvácení (ABR) pomocí obrázkového diagramu hodnocení krvácení.
Časové okno: 3 roky
Změna v anualizované míře krvácení (ABR) u účastníků v průběhu studie analýzou počtu krvácivých příhod vydělených délkou doby léčby (v letech).
3 roky
Vypočítejte úspěšnost léčby VWD měřenou využitím zdravotní péče.
Časové okno: 3 roky
Typy návštěv/hospitalizací
3 roky
Zachyťte účinnost léčby VWD pomocí kvality života související se zdravím.
Časové okno: 3 roky
Změřte schopnost chůze jako součást kvality života pomocí dotazníku V-WIQ.
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Spolupracovníci

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Robert Sidonio, MD, Emory University / Children's Healthcare of Atlanta
  • Vrchní vyšetřovatel: Angela Weyand, MD, University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. června 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. července 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. ledna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. února 2019

První zveřejněno (Aktuální)

25. února 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. března 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ATHN 9

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Von Willebrandovy choroby

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Morocco

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit