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ATHN 9: Estudio de la historia natural de la VWD grave

29 de enero de 2024 actualizado por: American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN 9: Un estudio de cohorte de historia natural sobre la seguridad, la eficacia y la práctica del tratamiento para personas con enfermedad de von Willebrand grave (VWD)

ATHN 9 es un estudio de historia natural para evaluar la seguridad de varios regímenes de factor von Willebrand (VWF) para diferentes indicaciones (a pedido, cirugía y profilaxis) en participantes adultos y pediátricos con VWD congénita clínicamente grave.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Descripción detallada

El objetivo general de este estudio longitudinal, observacional y prospectivo es caracterizar la seguridad y eficacia del reemplazo de factor en participantes con EvW congénita clínicamente grave (FvW:Ag, FvW:GPlbM o FvW:RCo de ≤30 % o ≤40 % de lo normal). con fenotipo de sangrado severo definido como que requiere el uso recurrente de concentrados de factor) inscritos en el conjunto de datos ATHN.

Este es un estudio observacional longitudinal de cohortes que se lleva a cabo en hasta 30 sitios afiliados a la ATHN. Los participantes serán seguidos durante 2 años desde el momento de la inscripción en el estudio. La duración total del estudio es de 3 años.

La seguridad se medirá por el número de eventos notificados definidos por el programa europeo de vigilancia de la seguridad de la hemofilia (EUHASS). Además, aunque EUHASS no los define específicamente, los efectos secundarios de la terapia que surjan del tratamiento se incluirán como eventos notificables, incluidos: hipersensibilidad/reacciones alérgicas, eventos trombóticos, desarrollo de inhibidores del factor VW, efectos secundarios de la terapia que surjan del tratamiento, infecciones transmitidas por transfusiones. , malignidad, eventos cardiovasculares, eventos neurológicos, mala eficacia inesperada y muerte.

Los objetivos secundarios de ATHN 9 son:

  • enriquecer y analizar los datos de los participantes actualmente inscritos con EVW congénita clínicamente grave en el conjunto de datos ATHN a través de la recopilación de datos de laboratorio que consisten en una batería de diagnóstico estandarizada que utiliza un ensayo de actividad de FvW basado en ELISA y análisis de secuencia genética de regiones codificantes de FvW y adyacentes no regiones de codificación;
  • establecer una plataforma para subestudios para participantes con EVW grave congénita, que son tratados con productos de VWF a pedido o que han comenzado o cambiado a un producto particular que contiene VWF para la profilaxis;
  • evaluar el uso de reemplazo de factor como profilaxis en participantes durante períodos de tiempo de 6 meses;
  • para describir los eventos hemorrágicos, los cambios en el sangrado general y la tasa anualizada de sangrado (ABR) durante el transcurso del estudio medido por los componentes hemorrágicos individuales; y
  • describir la efectividad en el mundo real del tratamiento de la VWD medida por la utilización de la atención médica y la calidad de vida.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

108

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Haduwa Momoh
  • Número de teléfono: 1-800-360-2846
  • Correo electrónico: hmomoh@athn.org

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia and Thrombosis Center
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
        • Connecticut Bleeding and Clotting Disorders Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan Hemostasis and Thrombosis Center
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48823
        • Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University Center for Treatment of Bleeding and Blood Clotting Disorders
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital Columbus
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 91239
        • Oregon Health
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Pennsylvania Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program / Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Rhode Island Hemostasis & Thrombosis Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38119
        • University of Tennessee, University Clinical Health (Memphis)
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos, 54311
        • Hemophilia Outreach Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53201
        • Versiti - Blood Center of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Este es un estudio de historia natural en el que se anticipa que se inscribirán aproximadamente 130 participantes. El estudio intentará inscribir un número objetivo de al menos 30 participantes que estén recibiendo VONVENDI pero no exigirá el uso de VONVENDI.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Participantes con enfermedad de Von Willebrand grave con EvW tipo 3 o VWF:RCo, VWF:GPlbM o VWF:Ag ≤30 % del plasma de control normal agrupado en más de una ocasión;
  2. Participantes con EVW clínicamente grave según lo definido por VWF:RCo, VWF:GPlbM o VWF:Ag ≤40 % de lo normal con fenotipo de sangrado grave definido como que requiere el uso recurrente de concentrados de factor; y
  3. Co-inscripción en el ATHNdataset.

Criterio de exclusión:

  1. Diagnóstico de VWD de tipo plaquetario;
  2. Diagnóstico de VWD adquirida (diagnóstico clínico basado en la asociación con hipotiroidismo, trastornos linfoproliferativos y mieloproliferativos, neoplasias malignas y enfermedades cardiovasculares, típicamente estenosis aórtica o LVAD).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos informados de los regímenes de VWF para diferentes indicaciones (a pedido, cirugía y profilaxis) medidos por EUHASS.
Periodo de tiempo: 2 años
Número de eventos adversos medidos por EUHASS, así como efectos secundarios emergentes del tratamiento de la terapia para varios regímenes de factor von Willebrand (VWF) para diferentes indicaciones (a pedido, cirugía y profilaxis) en participantes adultos y pediátricos con EvW congénita clínicamente grave.
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Enriquezca y analice los datos recopilados sobre los eventos de EA definidos por EUHASS utilizando una batería de diagnóstico estandarizada mediante un ensayo de VWF basado en ELISA.
Periodo de tiempo: 3 años
Enriquecer y analizar los datos de los participantes actualmente inscritos con VWD congénita clínicamente grave en el conjunto de datos ATHN a través de la recopilación de datos de laboratorio que consisten en una batería de diagnóstico estandarizada que utiliza un ensayo de VWF basado en ELISA.
3 años
Enriquezca y analice los datos recopilados sobre los eventos de EA, según lo definido por EUHASS, mediante el análisis de secuencias genéticas de las regiones codificantes del VWF y las regiones no codificantes adyacentes.
Periodo de tiempo: 2 años
Enriquecer y analizar los datos de los participantes actualmente inscritos con VWD congénita clínicamente grave en el conjunto de datos ATHN a través de la recopilación de datos de laboratorio mediante el análisis de secuencias genéticas de regiones codificantes de VWF y regiones no codificantes adyacentes.
2 años
Se desarrollarán módulos de subestudio para evaluar e informar sobre cohortes de participantes del estudio que inician el tratamiento con un producto específico.
Periodo de tiempo: 2 años
Para medir el número de participantes que toman productos VWF únicos.
2 años
Reemplazo de factor utilizado como profilaxis.
Periodo de tiempo: 3 años
Informe el número de participantes que utilizan el factor de reemplazo como profilaxis.
3 años
Capture eventos de sangrado utilizando Pictorial Bleeding. Cuadro de evaluación.
Periodo de tiempo: 3 años
El número de participantes con eventos hemorrágicos analizados durante el transcurso del estudio.
3 años
Capture la tasa de sangrado anualizada (ABR) utilizando la herramienta de evaluación ISTH BAT.
Periodo de tiempo: 3 años
El cambio en la tasa de sangrado anualizada (ABR) para los participantes durante el transcurso del estudio mediante el análisis del número de eventos de sangrado dividido por la duración del tratamiento (en años).
3 años
Calcule la eficacia del tratamiento de la VWD medida por la utilización de la atención médica.
Periodo de tiempo: 3 años
El número de visitas/hospitalizaciones.
3 años
Analizar la efectividad del tratamiento de la VWD medida por la puntuación en el cuestionario PROMIS utilizando los 7 dominios PROMIS (depresión, ansiedad, función física, dolor, fatiga, trastornos del sueño y participación en roles y actividades sociales).
Periodo de tiempo: 3 años
Calidad de vida relacionada con la salud medida anualmente por el perfil del sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS ®).
3 años
Capture los eventos de sangrado usando el cuadro de evaluación de sangrado pictórico.
Periodo de tiempo: 3 años
El número de participantes con eventos hemorrágicos analizados durante el transcurso del estudio.
3 años
Capture las tasas de sangrado anualizadas (ABR) utilizando el gráfico de evaluación de sangrado pictórico.
Periodo de tiempo: 3 años
El cambio en la tasa de sangrado anualizada (ABR) para los participantes durante el transcurso del estudio mediante el análisis del número de eventos de sangrado dividido por la duración del tratamiento (en años).
3 años
Calcule el éxito del tratamiento de la VWD medido por la utilización de la atención médica.
Periodo de tiempo: 3 años
Los tipos de visitas/hospitalizaciones
3 años
Capturar la eficacia de los tratamientos de la VWD utilizando la calidad de vida relacionada con la salud.
Periodo de tiempo: 3 años
Medir la capacidad de caminar como parte de la calidad de vida mediante el cuestionario V-WIQ.
3 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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American Thrombosis and Hemostasis Network

Colaboradores

Takeda

Investigadores

  • Investigador principal: Robert Sidonio, MD, Emory University / Children's Healthcare of Atlanta
  • Investigador principal: Angela Weyand, MD, University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de marzo de 2019

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

31 de enero de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de enero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de febrero de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

25 de febrero de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ATHN 9

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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