Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ATHN 9: Alvorlig VWD-naturhistorisk undersøgelse

11. marts 2025 opdateret af: American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN 9: En naturhistorisk kohorteundersøgelse af sikkerhed, effektivitet og praksis for behandling af mennesker med svær Von Willebrands sygdom (VWD)

ATHN 9 er en naturhistorisk undersøgelse for at vurdere sikkerheden af ​​forskellige Von Willebrand Factor (VWF) regimer til forskellige indikationer (on-demand, kirurgi og profylakse) hos voksne og pædiatriske deltagere med klinisk alvorlig medfødt VWD.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Det overordnede formål med denne longitudinelle, observationelle og prospektive undersøgelse er at karakterisere sikkerheden og effektiviteten af ​​faktorudskiftning hos deltagere med klinisk alvorlig medfødt VWD (VWF:Ag, VWF:GPlbM eller VWF:RCo på ≤30% eller ≤40% af det normale med svær blødningsfænotype defineret som kræver tilbagevendende brug af faktorkoncentrater) indskrevet i ATHN-datasættet.

Dette er en longitudinel, observationel kohorteundersøgelse, der udføres på op til 30 ATHN-tilknyttede steder. Deltagerne vil blive fulgt i 2 år fra tidspunktet for studietilmelding. Den samlede studietid er 3 år.

Sikkerheden vil blive målt ved antallet af rapporterede hændelser defineret af European Haemophilia Safety Surveillance (EUHASS) program. Selvom det ikke er specifikt defineret af EUHASS, vil behandlingsfremkaldte bivirkninger af terapi blive inkluderet som rapporterbare hændelser, herunder: overfølsomhed/allergiske reaktioner, trombotiske hændelser, udvikling af VW-faktorhæmmere, behandlingsfremkaldte bivirkninger af terapi, transfusionsoverførte infektioner , malignitet, kardiovaskulære hændelser, neurologiske hændelser, uventet dårlig effekt og død.

Sekundære mål for ATHN 9 er:

  • at berige og analysere data fra aktuelt tilmeldte deltagere med klinisk alvorlig medfødt VWD i ATHN-datasættet via indsamling af laboratoriedata bestående af et standardiseret diagnostisk batteri ved hjælp af et ELISA-baseret VWF-aktivitetsassay og genetisk sekvensanalyse af VWF-kodende regioner og tilstødende ikke- kodende regioner;
  • at etablere en platform for delstudier for deltagere med medfødt svær VWD, som behandles med VWF-produkter efter behov eller er startet på eller skiftet til et bestemt VWF-holdigt produkt til profylakse;
  • at evaluere brugen af ​​faktorerstatning som profylakse hos deltagere over 6-måneders tidsperioder;
  • at beskrive blødningshændelser, ændringer i generel blødning og årlig blødningshastighed (ABR) i løbet af undersøgelsen målt ved individuelle blødningskomponenter; og
  • at beskrive virkelighedens effektivitet af VWD-behandling målt ved brug af sundhedspleje og livskvalitet.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

108

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia and Thrombosis Center
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030
        • Connecticut Bleeding and Clotting Disorders Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan Hemostasis and Thrombosis Center
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48823
        • Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University Center for Treatment of Bleeding and Blood Clotting Disorders
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital Columbus
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 91239
        • Oregon Health
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Pennsylvania Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program / Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Rhode Island Hemostasis & Thrombosis Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38119
        • University of Tennessee, University Clinical Health (Memphis)
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Forenede Stater, 54311
        • Hemophilia Outreach Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53201
        • Versiti - Blood Center of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Dette er et naturhistorisk studie, hvor det forventes, at cirka 130 deltagere vil blive tilmeldt. Undersøgelsen vil forsøge at tilmelde et målantal på mindst 30 deltagere, der modtager VONVENDI, men vil ikke påbyde brugen af ​​VONVENDI.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltagere med svær Von Willebrands sygdom med type 3 VWD eller VWF:RCo, VWF:GPlbM eller VWF:Ag ≤30 % af samlet normal kontrolplasma ved mere end én lejlighed;
  2. Deltagere med klinisk svær VWD som defineret af VWF:RCo, VWF:GPlbM eller VWF:Ag ≤40 % af normalen med svær blødningsfænotype defineret som krævende tilbagevendende brug af faktorkoncentrater; og
  3. Medindskrivning i ATHNdatasættet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnose af blodplade-type VWD;
  2. Diagnose af erhvervet VWD (klinisk diagnose baseret på sammenhæng med hypothyroidisme, lymfoproliferative og myeloproliferative lidelser, maligniteter og kardiovaskulær sygdom, typisk aortastenose eller LVAD).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Rapporterede bivirkninger fra VWF-regimer for forskellige indikationer (on-demand, kirurgi og profylakse) målt ved EUHASS.
Tidsramme: 2 år
Antal uønskede hændelser målt ved EUHASS samt behandlingsfremkomne bivirkninger af terapi for forskellige Von Willebrand Factor (VWF) regimer for forskellige indikationer (on-demand, kirurgi og profylakse) hos voksne og pædiatriske deltagere med klinisk alvorlig medfødt VWD.
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Berig og analyser data indsamlet om AE-hændelser som defineret af EUHASS ved hjælp af standardiseret diagnostisk batteri ved hjælp af et ELISA-baseret VWF-assay.
Tidsramme: 3 år
At berige og analysere data fra aktuelt tilmeldte deltagere med klinisk alvorlig medfødt VWD i ATHN-datasættet via indsamling af laboratoriedata bestående af et standardiseret diagnostisk batteri ved hjælp af et ELISA-baseret VWF-assay.
3 år
Berig og analyser data indsamlet om AE-hændelser, som defineret af EUHASS ved hjælp af genetisk sekvensanalyse af VWF-kodende regioner og tilstødende ikke-kodende regioner.
Tidsramme: 2 år
At berige og analysere data fra aktuelt tilmeldte deltagere med klinisk alvorlig medfødt VWD i ATHN-datasættet via indsamling af laboratoriedata ved hjælp af genetisk sekvensanalyse af VWF-kodende regioner og tilstødende ikke-kodende regioner.
2 år
Der vil blive udviklet delstudiemoduler til at evaluere og rapportere om kohorter af studiedeltagere, der påbegynder behandling med et specifikt produkt.
Tidsramme: 2 år
At måle antallet af deltagere, der tager unikke VWF-produkter.
2 år
Faktorerstatning anvendes som profylakse.
Tidsramme: 3 år
Indberette antal deltagere, der anvender faktorerstatning som profylakse.
3 år
Optag blødningshændelser ved hjælp af billedblødning. Vurderingsskema.
Tidsramme: 3 år
Antallet af deltagere med blødningshændelser analyseret i løbet af undersøgelsen.
3 år
Fang annualiseret blødningshastighed (ABR) ved hjælp af ISTH BAT Assessment Tool.
Tidsramme: 3 år
Ændringen i den årlige blødningshastighed (ABR) for deltagere i løbet af undersøgelsen ved at analysere antallet af blødningshændelser divideret med behandlingens varighed (i år).
3 år
Beregn effektiviteten af ​​VWD-behandling målt ved brug af sundhedspleje.
Tidsramme: 3 år
Antallet af besøg/indlæggelser.
3 år
Analyser effektiviteten af ​​VWD-behandling som målt ved score på PROMIS-spørgeskema ved hjælp af de 7 PROMIS-domæner (depression; angst; fysisk funktion; smerte; træthed; søvnforstyrrelser; og deltagelse i sociale roller og aktiviteter).
Tidsramme: 3 år
Sundhedsrelateret livskvalitet målt årligt af profilen Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS ®).
3 år
Fang blødningshændelser ved hjælp af Billed Bleeding Assessment Chart.
Tidsramme: 3 år
Antallet af deltagere med blødningshændelser analyseret i løbet af undersøgelsen.
3 år
Optag årlige blødningsrater (ABR) ved hjælp af Billed Bleeding Assessment Chart.
Tidsramme: 3 år
Ændringen i den årlige blødningshastighed (ABR) for deltagere i løbet af undersøgelsen ved at analysere antallet af blødningshændelser divideret med behandlingens varighed (i år).
3 år
Beregn succesen af ​​VWD-behandling målt ved brug af sundhedspleje.
Tidsramme: 3 år
Typerne af besøg/indlæggelser
3 år
Fang effektiviteten af ​​VWD-behandlinger ved hjælp af sundhedsrelateret livskvalitet.
Tidsramme: 3 år
Mål gangevnen som en del af livskvaliteten ved hjælp af V-WIQ spørgeskemaet.
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Samarbejdspartnere

Takeda

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Robert Sidonio, MD, Emory University / Children's Healthcare of Atlanta
  • Ledende efterforsker: Angela Weyand, MD, University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. juni 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

30. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. januar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. februar 2019

Først opslået (Faktiske)

25. februar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ATHN 9

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Von Willebrands Sygdomme

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner