Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ATHN 9: Svår VWD Natural History Study

29 januari 2024 uppdaterad av: American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN 9: A Natural History Cohort Study of the Safety, Effectiveness and Practice of Treatment for People with Severe Von Willebrand Disease (VWD)

ATHN 9 är en naturhistorisk studie för att bedöma säkerheten för olika Von Willebrand Factor (VWF)-regimer för olika indikationer (on-demand, operation och profylax) hos vuxna och pediatriska deltagare med kliniskt svår medfödd VWD.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Det övergripande målet för denna longitudinella, observationella och prospektiva studie är att karakterisera säkerheten och effektiviteten av faktorersättning hos deltagare med kliniskt allvarlig medfödd VWD (VWF:Ag, VWF:GPlbM eller VWF:RCo på ≤30% eller ≤40% av det normala med svår blödningsfenotyp definierad som kräver återkommande användning av faktorkoncentrat) inskrivna i ATHNdataset.

Detta är en longitudinell, observerande kohortstudie som genomförs på upp till 30 ATHN-anslutna platser. Deltagarna kommer att följas i 2 år från tidpunkten för studieanmälan. Den totala studietiden är 3 år.

Säkerheten kommer att mätas genom antalet rapporterade händelser som definieras av European Hemophilia Safety Surveillance (EUHASS)-programmet. Dessutom, även om det inte är specifikt definierat av EUHASS, kommer behandlingsuppkomna biverkningar av terapi att inkluderas som rapporterbara händelser inklusive: överkänslighet/allergiska reaktioner, trombotiska händelser, utveckling av VW-faktorhämmare, behandlingsuppkomna biverkningar av terapi, transfusionsöverförda infektioner , malignitet, kardiovaskulära händelser, neurologiska händelser, oväntad dålig effekt och död.

Sekundära mål för ATHN 9 är:

  • att berika och analysera data från för närvarande inskrivna deltagare med kliniskt allvarlig medfödd VWD i ATHN-datasetet via insamling av laboratoriedata som består av ett standardiserat diagnostiskt batteri med en ELISA-baserad VWF-aktivitetsanalys och genetisk sekvensanalys av VWF-kodande regioner och intilliggande icke- kodningsregioner;
  • att etablera en plattform för delstudier för deltagare med medfödd svår VWD, som behandlas med VWF-produkter på begäran eller har påbörjat eller bytt till en viss VWF-innehållande produkt för profylax;
  • att utvärdera användningen av faktorersättning som profylax hos deltagare under 6-månadersperioder;
  • att beskriva blödningshändelser, förändringar i total blödning och årlig blödningshastighet (ABR) under studiens gång mätt med individuella blödningskomponenter; och
  • för att beskriva verkliga effektiviteten av VWD-behandling mätt med sjukvårdsanvändning och livskvalitet.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

108

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia and Thrombosis Center
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Förenta staterna, 06030
        • Connecticut Bleeding and Clotting Disorders Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Children's Hospital of Michigan Hemostasis and Thrombosis Center
      • East Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48823
        • Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University Center for Treatment of Bleeding and Blood Clotting Disorders
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital Columbus
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 91239
        • Oregon Health
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Pennsylvania Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program / Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02903
        • Rhode Island Hemostasis & Thrombosis Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38119
        • University of Tennessee, University Clinical Health (Memphis)
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Förenta staterna, 54311
        • Hemophilia Outreach Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53201
        • Versiti - Blood Center of Wisconsin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

N/A

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Detta är en naturhistorisk studie där man räknar med att cirka 130 deltagare kommer att skrivas in. Studien kommer att försöka registrera ett målantal på minst 30 deltagare som får VONVENDI men kommer inte att kräva användning av VONVENDI.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagare med svår Von Willebrands sjukdom med typ 3 VWD eller VWF:RCo, VWF:GPlbM eller VWF:Ag ≤30 % av poolad normal kontrollplasma vid mer än ett tillfälle;
  2. Deltagare med kliniskt svår VWD som definieras av VWF:RCo, VWF:GPlbM eller VWF:Ag ≤40 % av det normala med svår blödningsfenotyp definierad som kräver återkommande användning av faktorkoncentrat; och
  3. Samregistrering i ATHndataset.

Exklusions kriterier:

  1. Diagnos av VWD av trombocyttyp;
  2. Diagnos av förvärvad VWD (klinisk diagnos baserad på samband med hypotyreos, lymfoproliferativa och myeloproliferativa störningar, maligniteter och kardiovaskulär sjukdom, typiskt aortastenos eller LVAD).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Rapporterade biverkningar från VWF-regimer för olika indikationer (on-demand, operation och profylax) mätt med EUHASS.
Tidsram: 2 år
Antal biverkningar mätt med EUHASS samt behandlingsuppkomna biverkningar av terapi för olika Von Willebrand Factor (VWF)-regimer för olika indikationer (on-demand, operation och profylax) hos vuxna och pediatriska deltagare med kliniskt svår medfödd VWD.
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Berika och analysera data som samlats in om AE-händelser enligt definitionen av EUHASS med hjälp av standardiserat diagnostiskt batteri med hjälp av en ELISA-baserad VWF-analys.
Tidsram: 3 år
Att berika och analysera data från för närvarande inskrivna deltagare med kliniskt allvarlig medfödd VWD i ATHNdatasetet via insamling av laboratoriedata bestående av ett standardiserat diagnostiskt batteri med hjälp av en ELISA-baserad VWF-analys.
3 år
Berika och analysera data som samlats in om AE-händelser, enligt definitionen av EUHASS med hjälp av genetisk sekvensanalys av VWF-kodande regioner och angränsande icke-kodande regioner.
Tidsram: 2 år
Att berika och analysera data från för närvarande inskrivna deltagare med kliniskt allvarlig medfödd VWD i ATHN-datasetet via insamling av laboratoriedata med hjälp av genetisk sekvensanalys av VWF-kodande regioner och angränsande icke-kodande regioner.
2 år
Delstudiemoduler kommer att utvecklas för att utvärdera och rapportera om kohorter av studiedeltagare som påbörjar behandling med specifik produkt.
Tidsram: 2 år
För att mäta antalet deltagare som tar unika VWF-produkter.
2 år
Faktorersättning används som profylax.
Tidsram: 3 år
Rapportera antal deltagare som använder faktorersättning som profylax.
3 år
Fånga blödningshändelser med hjälp av bildblödning. Bedömningsdiagram.
Tidsram: 3 år
Antalet deltagare med blödningshändelser som analyserades under studiens gång.
3 år
Fånga årlig blödningshastighet (ABR) med ISTH BAT Assessment Tool.
Tidsram: 3 år
Förändringen i den årliga blödningsfrekvensen (ABR) för deltagarna under studiens gång genom att analysera antalet blödningshändelser dividerat med behandlingens längd (i år).
3 år
Beräkna effektiviteten av VWD-behandling mätt med sjukvårdsanvändning.
Tidsram: 3 år
Antalet besök/sjukhusinläggningar.
3 år
Analysera effektiviteten av VWD-behandling mätt med poäng på PROMIS frågeformulär med hjälp av de 7 PROMIS-domänerna (depression; ångest; fysisk funktion; smärta; trötthet; sömnstörningar; och deltagande i sociala roller och aktiviteter).
Tidsram: 3 år
Hälsorelaterad livskvalitet mäts årligen av profilen Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS ®).
3 år
Fånga blödningshändelser med hjälp av bilddiagrammet för blödningsbedömning.
Tidsram: 3 år
Antalet deltagare med blödningshändelser som analyserades under studiens gång.
3 år
Fånga årliga blödningsfrekvenser (ABR) med hjälp av bilddiagrammet för blödningsbedömning.
Tidsram: 3 år
Förändringen i den årliga blödningsfrekvensen (ABR) för deltagarna under studiens gång genom att analysera antalet blödningshändelser dividerat med behandlingens längd (i år).
3 år
Beräkna framgången för VWD-behandling mätt med sjukvårdsanvändning.
Tidsram: 3 år
Typerna av besök/sjukhus
3 år
Fånga effektiviteten av VWD-behandlingar med hjälp av hälsorelaterad livskvalitet.
Tidsram: 3 år
Mät gångförmåga som en del av livskvalitet med hjälp av V-WIQ-enkäten.
3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Samarbetspartners

Takeda

Utredare

  • Huvudutredare: Robert Sidonio, MD, Emory University / Children's Healthcare of Atlanta
  • Huvudutredare: Angela Weyand, MD, University of Michigan Hemophilia and Coagulation Disorders

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 mars 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

31 januari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 januari 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 februari 2019

Första postat (Faktisk)

25 februari 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ATHN 9

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Von Willebrands sjukdomar

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera