ASC618-geeniterapia hemofilia A -potilailla
maanantai 30. tammikuuta 2023 päivittänyt: ASC Therapeutics
ASC618:n turvallisuuden ja alustavan tehon arviointi potilailla, joilla on vaikea ja kohtalaisen vaikea hemofilia A
Tällä hetkellä hemofilia A -potilaita hoidetaan ennaltaehkäisevällä tai on-demand-korvaushoidolla rekombinantilla FVIII:lla tai vaihtoehtoisilla lääkkeillä. Nykyisten hoito-ohjelmien suurimmat haasteet, kuten hemofilialääkkeiden lyhyt puoliintumisaika ja toistuvien IV-injektioiden tarve, rohkaisevat nykyisiä pyrkimyksiä geeninsiirtohoitoon.
Tässä tutkimuksessa arvioidaan ASC618:n, AAV-vektorin, joka koodaa B-domeenin deletoitua kodonioptimoitua ihmisen tekijä VIII:aa, turvallisuutta ja alustavaa tehoa synteettisen maksaan ohjatun promoottorin alaisena.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
12
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Rekrytointi
- Arkansas Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies ≥18 vuotta
- Vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia A (FVIII-aktiivisuus ≤ 2 IU/dl), mikä on osoituksena
- lääketieteellinen historia
- Sai FVIII:n profylaktista tai tarvittaessa korvaushoitoa ≥ 150 kertyneelle
- päivää (altistuspäivät)
- ≥ 12 verenvuotojaksoa, jos olet saanut tarvittaessa hoitoa edellisten 12 kuukauden aikana
- BMI ≤ 30
- Suostu käyttämään kaksoisesteehkäisyä, kunnes vähintään kolme peräkkäistä siemennestenäytettä on negatiivinen ASC-618-infuusion jälkeen
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmin olemassa oleva immuniteetti AAV8-vektoria vastaan, kuten AAV8-kokonaisvasta-aineiden ja neutraloivien vasta-aineiden hyväksytyillä testeillä on määritetty.
- Nykyiset estäjät tai korkean tiitterin FVIII-estäjät
- > 2. asteen maksafibroosin esiintyminen elastografialla/fibroscanilla tai vastaavalla kuvantamismenetelmällä
- Krooninen munuaissairaus historiassa
- Aktiivinen infektio tai mikä tahansa immunosuppressiohäiriö
- Aiemmat sydänleikkaukset ja antikoagulanttihoidon tarve
- Kaikki kardiovaskulaariset / geneettiset riskitekijät tromboembolisille häiriöille
- Todisteet aktiivisesta hepatiitti B-, C-hepatiitti-, ihmisen immuunikatovirus- (HIV)-1/2- tai kuppainfektiosta.
- Minkä tahansa vektorin tai geeninsiirtoaineen vastaanotto
- Nykyinen viruslääke B- tai C-hepatiitin hoitoon
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: ASC618
Kokeellinen käsivarsi
|
ASC618 annetaan yhtenä IV-infuusiona
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Haittavaikutusten ja vakavien haittavaikutusten lukumäärä
Aikaikkuna: 12 kuukautta infuusion jälkeen
|
12 kuukautta infuusion jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutokset FVIII-aktiivisuustasoissa lähtötasosta
Aikaikkuna: 12 kuukautta infuusion jälkeen
|
12 kuukautta infuusion jälkeen
|
|
Vuotuinen FVIII-kulutus
Aikaikkuna: 12 kuukautta infuusion jälkeen
|
12 kuukautta infuusion jälkeen
|
|
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR)
Aikaikkuna: 12 kuukautta infuusion jälkeen
|
12 kuukautta infuusion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Keskiviikko 3. elokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Perjantai 1. joulukuuta 2023
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 15. joulukuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 17. joulukuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Lauantai 19. joulukuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Keskiviikko 1. helmikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. tammikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. elokuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ASC-HA-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .