Terapia gênica ASC618 em pacientes com hemofilia A
30 de janeiro de 2023 atualizado por: ASC Therapeutics
Avaliação da Segurança e Eficácia Preliminar de ASC618 em Indivíduos com Hemofilia A Grave e Moderadamente Grave
Atualmente, os pacientes com hemofilia A são tratados com terapia de reposição profilática ou sob demanda com FVIII recombinante ou terapêutica alternativa. Os principais desafios dos regimes de tratamento atuais, como a meia-vida curta da terapêutica da hemofilia com a necessidade de injeções IV frequentes, incentivam os esforços atuais para a terapia de transferência de genes.
Este estudo avaliará a segurança e a eficácia preliminar de ASC618, um vetor AAV que codifica o fator VIII humano otimizado por códon deletado do domínio B sob um promotor sintético direcionado ao fígado
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
12
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Recrutamento
- Arkansas Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ≥18 anos de idade
- Hemofilia A grave ou moderadamente grave (atividade do FVIII ≤ 2 UI/dL) evidenciada por
- histórico médico
- Recebeu FVIII profilático ou terapia de reposição sob demanda por ≥ 150 acumulados
- dias (dias de exposição)
- ≥12 episódios de sangramento se receber terapia sob demanda nos últimos 12 meses
- IMC ≤ 30
- Concordar em usar anticoncepcional de barreira dupla até que pelo menos 3 amostras consecutivas de sêmen sejam negativas após a infusão de ASC-618
Critério de exclusão:
- Imunidade pré-existente ao vetor AAV8, conforme definido pelos anticorpos totais AAV8 e testes qualificados de anticorpos neutralizantes.
- Inibidores atuais ou histórico de inibidores de FVIII de título elevado
- Presença de fibrose hepática > Grau 2 na elastografia/Fibroscan ou metodologia de imagem comparável
- Histórico de doença renal crônica
- Infecção ativa ou qualquer distúrbio imunossupressor
- História de cirurgia cardíaca e necessidade de terapia anticoagulante
- Quaisquer fatores de risco cardiovasculares/genéticos para distúrbios tromboembólicos
- Evidência de infecção ativa por Hepatite B, Hepatite C, Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV)-1/2 ou sífilis.
- Recebimento de qualquer vetor ou agente de transferência de genes
- Terapia antiviral atual para hepatite B ou C
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: ASC618
Braço Experimental
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ASC618 será administrado como uma única infusão IV
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número de eventos adversos e EAs graves
Prazo: 12 meses após a infusão
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12 meses após a infusão
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alterações nos níveis de atividade do FVIII desde o início
Prazo: 12 meses após a infusão
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12 meses após a infusão
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Consumo FVIII anualizado
Prazo: 12 meses após a infusão
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12 meses após a infusão
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Taxa de sangramento anualizada (ABR)
Prazo: 12 meses após a infusão
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12 meses após a infusão
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
3 de agosto de 2022
Conclusão Primária (ANTECIPADO)
1 de dezembro de 2023
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
1 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de dezembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de dezembro de 2020
Primeira postagem (REAL)
19 de dezembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
1 de fevereiro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de janeiro de 2023
Última verificação
1 de agosto de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ASC-HA-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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