Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ASC618 genterapi i hæmofili A-patienter

30. januar 2023 opdateret af: ASC Therapeutics

Vurdering af sikkerhed og foreløbig effektivitet af ASC618 hos forsøgspersoner med svær og moderat svær hæmofili A

I øjeblikket behandles hæmofili A-patienter med profylaktisk eller efter behov substitutionsterapi med rekombinant FVIII eller alternative terapier. De store udfordringer ved nuværende behandlingsregimer, såsom den korte halveringstid af hæmofili-terapi med behovet for hyppige IV-injektioner, tilskynder til den nuværende indsats for genoverførselsterapi.

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og den foreløbige effektivitet af ASC618, en AAV-vektor, der koder for B-domæne-deleted codon-optimeret human faktor VIII under en syntetisk lever-rettet promotor

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand ≥18 år
  • Svær eller moderat svær hæmofili A (FVIII-aktivitet ≤ 2 IE/dL) som påvist af
  • medicinsk historie
  • Modtog FVIII profylaktisk eller efter behov substitutionsterapi for ≥ 150 akkumulerede
  • dage (eksponeringsdage)
  • ≥12 blødningsepisoder, hvis du har modtaget on-demand-terapi i løbet af de foregående 12 måneder
  • BMI ≤ 30
  • Accepter at bruge dobbeltbarriere prævention indtil mindst 3 på hinanden følgende sædprøver er negative efter ASC-618 infusion

Ekskluderingskriterier:

  • Eksisterende immunitet mod AAV8-vektor som defineret af AAV8-totalantistoffer og neutraliserende antistoffer-kvalificerede tests.
  • Nuværende inhibitorer eller historie med høj titer FVIII-hæmmere
  • Tilstedeværelse af > grad 2 leverfibrose på elastografi/fibroscanning eller sammenlignelig billeddannelsesmetodologi
  • Anamnese med kronisk nyresygdom
  • Aktiv infektion eller enhver immunsuppressiv lidelse
  • Anamnese med hjertekirurgi og behov for antikoagulantbehandling
  • Eventuelle kardiovaskulære/genetiske risikofaktorer for tromboemboliske lidelser
  • Bevis for aktiv hepatitis B, hepatitis C, human immundefektvirus (HIV)-1/2 eller syfilisinfektion.
  • Modtagelse af enhver vektor eller genoverførselsmiddel
  • Nuværende antiviral behandling for hepatitis B eller C

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: ASC618
Eksperimentel arm
Biologisk: ASC618
ASC618 vil blive givet som en enkelt IV-infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder efter infusion
12 måneder efter infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer i FVIII-aktivitetsniveauer fra baseline
Tidsramme: 12 måneder efter infusion
12 måneder efter infusion
Annualiseret FVIII-forbrug
Tidsramme: 12 måneder efter infusion
12 måneder efter infusion
Årlig blødningshastighed (ABR)
Tidsramme: 12 måneder efter infusion
12 måneder efter infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ASC Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

3. august 2022

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. december 2023

Studieafslutning (FORVENTET)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. december 2020

Først opslået (FAKTISKE)

19. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

1. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. januar 2023

Sidst verificeret

1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ASC-HA-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Togo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner