Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ASC618 genterapi vid hemofili A-patienter

30 januari 2023 uppdaterad av: ASC Therapeutics

Bedömning av säkerhet och preliminär effekt av ASC618 hos personer med svår och måttligt svår hemofili A

För närvarande behandlas patienter med hemofili A med profylaktisk eller ersättningsterapi på begäran med rekombinant FVIII eller alternativa terapier. De stora utmaningarna med nuvarande behandlingsregimer, såsom den korta halveringstiden för hemofililäkemedel med behovet av frekventa IV-injektioner, uppmuntrar de nuvarande ansträngningarna för genöverföringsterapi.

Denna studie kommer att utvärdera säkerheten och den preliminära effekten av ASC618, en AAV-vektor som kodar för B-domän-deleterad kodonoptimerad human faktor VIII under en syntetisk leverriktad promotor

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

12

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Rekrytering
        • Arkansas Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man ≥18 år
  • Svår eller måttligt svår hemofili A (FVIII-aktivitet ≤ 2 IE/dL) som framgår av
  • medicinsk historia
  • Fick FVIII profylaktisk eller on-demand ersättningsterapi för ≥ 150 ackumulerade
  • dagar (exponeringsdagar)
  • ≥12 blödningsepisoder om du fått behandling på begäran under de föregående 12 månaderna
  • BMI ≤ 30
  • Gå med på att använda dubbelbarriär preventivmedel tills minst 3 på varandra följande spermaprover är negativa efter ASC-618-infusion

Exklusions kriterier:

  • Redan existerande immunitet mot AAV8-vektor enligt definition av totala AAV8-antikroppar och kvalificerade tester för neutraliserande antikroppar.
  • Aktuella hämmare, eller historia av högtiter FVIII-hämmare
  • Förekomst av > grad 2 leverfibros på elastografi/fibroskanning eller jämförbar avbildningsmetodik
  • Historik av kronisk njursjukdom
  • Aktiv infektion eller någon immunsuppressiv störning
  • Historik av hjärtkirurgi och behöver antikoagulantbehandling
  • Eventuella kardiovaskulära/genetiska riskfaktorer för tromboemboliska störningar
  • Bevis på aktiv hepatit B, hepatit C, humant immunbristvirus (HIV)-1/2 eller syfilisinfektion.
  • Mottagande av någon vektor eller genöverföringsmedel
  • Aktuell antiviral behandling för hepatit B eller C

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: ASC618
Experimentell arm
Biologisk: ASC618
ASC618 kommer att ges som en enda intravenös infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal biverkningar och allvarliga biverkningar
Tidsram: 12 månader efter infusion
12 månader efter infusion

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändringar i FVIII-aktivitetsnivåer från baslinjen
Tidsram: 12 månader efter infusion
12 månader efter infusion
Årlig FVIII-förbrukning
Tidsram: 12 månader efter infusion
12 månader efter infusion
Årlig blödningsfrekvens (ABR)
Tidsram: 12 månader efter infusion
12 månader efter infusion

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

ASC Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

3 augusti 2022

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 december 2023

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 december 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 december 2020

Första postat (FAKTISK)

19 december 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

1 februari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 januari 2023

Senast verifierad

1 augusti 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ASC-HA-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in South Korea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera