Terapia genica ASC618 nei pazienti con emofilia A
30 gennaio 2023 aggiornato da: ASC Therapeutics
Valutazione della sicurezza e dell'efficacia preliminare di ASC618 in soggetti con emofilia A grave e moderatamente grave
Attualmente, i pazienti affetti da emofilia A sono gestiti con profilassi o terapia sostitutiva al bisogno con FVIII ricombinante o terapie alternative. Le principali sfide degli attuali regimi di trattamento, come la breve emivita delle terapie per l'emofilia con la necessità di frequenti iniezioni endovenose, incoraggiano gli attuali sforzi per la terapia di trasferimento genico.
Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia preliminare di ASC618, un vettore AAV che codifica il fattore umano VIII ottimizzato con codone cancellato dal dominio B sotto un promotore sintetico diretto al fegato
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
12
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
- Reclutamento
- Arkansas Children's Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio ≥18 anni di età
- Emofilia A grave o moderatamente grave (attività del fattore VIII ≤ 2 UI/dL) come evidenziato da
- storia medica
- Ricevuta profilassi con FVIII o terapia sostitutiva su richiesta per ≥ 150 accumulati
- giorni (giorni di esposizione)
- ≥12 episodi di sanguinamento se si riceve una terapia al bisogno nei 12 mesi precedenti
- IMC ≤ 30
- Accettare di utilizzare contraccettivi a doppia barriera fino a quando almeno 3 campioni di sperma consecutivi non saranno negativi dopo l'infusione di ASC-618
Criteri di esclusione:
- Immunità preesistente al vettore AAV8 come definita da anticorpi totali AAV8 e test qualificati per anticorpi neutralizzanti.
- Inibitori attuali o anamnesi di inibitori del FVIII ad alto titolo
- Presenza di fibrosi epatica > Grado 2 su elastografia/Fibroscan o metodologia di imaging comparabile
- Storia di malattia renale cronica
- Infezione attiva o qualsiasi disturbo immunosoppressivo
- Storia di cardiochirurgia e necessità di terapia anticoagulante
- Eventuali fattori di rischio cardiovascolari/genetici per disturbi tromboembolici
- Evidenza di epatite B attiva, epatite C, virus dell'immunodeficienza umana (HIV)-1/2 o infezione da sifilide.
- Ricezione di qualsiasi vettore o agente di trasferimento genico
- Attuale terapia antivirale per l'epatite B o C
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: ASC618
Braccio Sperimentale
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ASC618 verrà somministrato come singola infusione endovenosa
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Numero di eventi avversi e eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'infusione
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12 mesi dopo l'infusione
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Cambiamenti nei livelli di attività del FVIII rispetto al basale
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'infusione
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12 mesi dopo l'infusione
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Consumo annualizzato di FVIII
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'infusione
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12 mesi dopo l'infusione
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Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'infusione
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12 mesi dopo l'infusione
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
3 agosto 2022
Completamento primario (ANTICIPATO)
1 dicembre 2023
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
1 dicembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 dicembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 dicembre 2020
Primo Inserito (EFFETTIVO)
19 dicembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
1 febbraio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 gennaio 2023
Ultimo verificato
1 agosto 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ASC-HA-001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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