Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ASC618 Gentherapie bij hemofilie A-patiënten

30 januari 2023 bijgewerkt door: ASC Therapeutics

Beoordeling van veiligheid en voorlopige werkzaamheid van ASC618 bij proefpersonen met ernstige en matig ernstige hemofilie A

Momenteel worden hemofilie A-patiënten behandeld met profylactische of on-demand vervangende therapie met recombinant FVIII of alternatieve therapieën. De grote uitdagingen van de huidige behandelingsregimes, zoals de korte halfwaardetijd van hemofilietherapieën met de noodzaak van frequente IV-injecties, moedigen de huidige inspanningen voor genoverdrachtstherapie aan.

Deze studie zal de veiligheid en voorlopige werkzaamheid evalueren van ASC618, een AAV-vector die codeert voor B-domein verwijderde codon-geoptimaliseerde menselijke factor VIII onder een synthetische, op de lever gerichte promotor.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Werving
        • Arkansas Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man ≥18 jaar
  • Ernstige of matig ernstige hemofilie A (FVIII-activiteit ≤ 2 IE/dL) zoals blijkt uit
  • medische geschiedenis
  • FVIII profylactische of on-demand vervangende therapie ontvangen voor ≥ 150 gecumuleerd
  • dagen (blootstellingsdagen)
  • ≥ 12 bloedingsepisodes bij on-demand therapie gedurende de voorgaande 12 maanden
  • BMI ≤ 30
  • Akkoord gaan met het gebruik van anticonceptie met dubbele barrière totdat ten minste 3 opeenvolgende spermamonsters negatief zijn na ASC-618-infusie

Uitsluitingscriteria:

  • Reeds bestaande immuniteit tegen AAV8-vector zoals gedefinieerd door AAV8 totale antilichamen en neutraliserende antilichamen gekwalificeerde tests.
  • Huidige remmers, of voorgeschiedenis van FVIII-remmers met een hoge titer
  • Aanwezigheid van > Graad 2 leverfibrose op elastografie/Fibroscan of vergelijkbare beeldvormingsmethode
  • Geschiedenis van chronische nierziekte
  • Actieve infectie of een immunosuppressieve stoornis
  • Geschiedenis van hartchirurgie en behandeling met anticoagulantia nodig
  • Alle cardiovasculaire / genetische risicofactoren voor trombo-embolische aandoeningen
  • Bewijs van actieve infectie met hepatitis B, hepatitis C, humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-1/2 of syfilis.
  • Ontvangst van een vector of genoverdrachtsmiddel
  • Huidige antivirale therapie voor hepatitis B of C

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: ASC618
Experimentele arm
Biologisch: ASC618
ASC618 zal worden gegeven als een enkele IV-infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: 12 maanden na infusie
12 maanden na infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veranderingen in FVIII-activiteitsniveaus vanaf baseline
Tijdsspanne: 12 maanden na infusie
12 maanden na infusie
FVIII-verbruik op jaarbasis
Tijdsspanne: 12 maanden na infusie
12 maanden na infusie
Geannualiseerd bloedingspercentage (ABR)
Tijdsspanne: 12 maanden na infusie
12 maanden na infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ASC Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

3 augustus 2022

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 december 2023

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 december 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 december 2020

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

19 december 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

1 februari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 januari 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ASC-HA-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Lithuania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren