Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

ASC618-Gentherapie bei Hämophilie-A-Patienten

30. Januar 2023 aktualisiert von: ASC Therapeutics

Bewertung der Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit von ASC618 bei Patienten mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie A

Derzeit werden Hämophilie-A-Patienten mit einer prophylaktischen oder Bedarfsersatztherapie mit rekombinantem FVIII oder alternativen Therapeutika behandelt. Die großen Herausforderungen der aktuellen Behandlungsschemata, wie die kurze Halbwertszeit von Hämophilie-Therapeutika mit der Notwendigkeit häufiger intravenöser Injektionen, ermutigen die aktuellen Bemühungen um eine Gentransfertherapie.

Diese Studie wird die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit von ASC618 bewerten, einem AAV-Vektor, der für humanen Faktor VIII mit deletiertem B-Domänen-Codon unter einem synthetischen, auf die Leber gerichteten Promotor kodiert

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Rekrutierung
        • Arkansas Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich ≥18 Jahre
  • Schwere oder mittelschwere Hämophilie A (FVIII-Aktivität ≤ 2 IE/dL), nachgewiesen durch
  • Krankengeschichte
  • Erhaltene FVIII-Prophylaxe oder Ersatztherapie bei Bedarf für ≥ 150 kumuliert
  • Tage (Expositionstage)
  • ≥ 12 Blutungsepisoden, wenn in den vorangegangenen 12 Monaten eine Bedarfstherapie erhalten wurde
  • BMI ≤ 30
  • Stimmen Sie zu, ein Doppelbarriere-Verhütungsmittel zu verwenden, bis mindestens 3 aufeinanderfolgende Samenproben nach der ASC-618-Infusion negativ sind

Ausschlusskriterien:

  • Vorbestehende Immunität gegen den AAV8-Vektor, wie durch AAV8-Gesamtantikörper- und neutralisierende Antikörper-qualifizierte Tests definiert.
  • Aktuelle Inhibitoren oder Vorgeschichte von FVIII-Inhibitoren mit hohem Titer
  • Vorhandensein einer Leberfibrose > Grad 2 bei Elastographie/Fibroscan oder vergleichbarer bildgebender Methode
  • Vorgeschichte einer chronischen Nierenerkrankung
  • Aktive Infektion oder eine immunsuppressive Störung
  • Geschichte der Herzchirurgie und Bedarf an gerinnungshemmender Therapie
  • Alle kardiovaskulären / genetischen Risikofaktoren für thromboembolische Erkrankungen
  • Nachweis einer aktiven Hepatitis B-, Hepatitis C-, Human Immunodeficiency Virus (HIV)-1/2- oder Syphilis-Infektion.
  • Erhalt eines beliebigen Vektors oder Gentransfermittels
  • Aktuelle antivirale Therapie für Hepatitis B oder C

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: ASC618
Experimenteller Arm
Biologisch: ASC618
ASC618 wird als einzelne IV-Infusion verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl unerwünschter Ereignisse und schwerwiegender UE
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion
12 Monate nach der Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderungen der FVIII-Aktivitätsniveaus gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion
12 Monate nach der Infusion
Annualisierter FVIII-Verbrauch
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion
12 Monate nach der Infusion
Annualisierte Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion
12 Monate nach der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ASC Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

3. August 2022

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. Dezember 2023

Studienabschluss (ERWARTET)

1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Dezember 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Dezember 2020

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

19. Dezember 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

1. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Januar 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ASC-HA-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Romania

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren