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ASC618 Thérapie génique chez les patients atteints d'hémophilie A

30 janvier 2023 mis à jour par: ASC Therapeutics

Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité préliminaire de l'ASC618 chez les sujets atteints d'hémophilie A sévère et modérément sévère

Actuellement, les patients atteints d'hémophilie A sont pris en charge par un traitement prophylactique ou substitutif à la demande avec du FVIII recombinant ou des thérapies alternatives. Les principaux défis des schémas thérapeutiques actuels, tels que la courte demi-vie des traitements de l'hémophilie avec la nécessité d'injections intraveineuses fréquentes, encouragent les efforts actuels en matière de thérapie par transfert de gènes.

Cette étude évaluera l'innocuité et l'efficacité préliminaire d'ASC618, un vecteur AAV codant pour le facteur VIII humain à codons supprimés du domaine B sous un promoteur synthétique dirigé vers le foie

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

12

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Recrutement
        • Arkansas Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ≥18 ans
  • Hémophilie A sévère ou modérément sévère (activité du FVIII ≤ 2 UI/dL) comme en témoigne
  • antécédents médicaux
  • A reçu un traitement prophylactique par FVIII ou un traitement de remplacement à la demande pendant ≥ 150
  • jours (jours d'exposition)
  • ≥ 12 épisodes hémorragiques en cas de traitement à la demande au cours des 12 mois précédents
  • IMC ≤ 30
  • Accepter d'utiliser un contraceptif à double barrière jusqu'à ce qu'au moins 3 échantillons de sperme consécutifs soient négatifs après la perfusion ASC-618

Critère d'exclusion:

  • Immunité préexistante au vecteur AAV8 telle que définie par les anticorps totaux AAV8 et les tests qualifiés d'anticorps neutralisants.
  • Inhibiteurs actuels ou antécédents d'inhibiteurs du FVIII à titre élevé
  • Présence d'une fibrose hépatique > Grade 2 sur élastographie/Fibroscan ou méthodologie d'imagerie comparable
  • Antécédents de maladie rénale chronique
  • Infection active ou tout trouble immunosuppresseur
  • Antécédents de chirurgie cardiaque et besoin d'un traitement anticoagulant
  • Tout facteur de risque cardiovasculaire / génétique de troubles thromboemboliques
  • Preuve d'une hépatite B active, d'une hépatite C, d'une infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)-1/2 ou la syphilis.
  • Réception de tout vecteur ou agent de transfert de gène
  • Traitement antiviral actuel pour l'hépatite B ou C

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: ASC618
Bras expérimental
Biologique: ASC618
ASC618 sera administré en une seule perfusion IV

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre d'événements indésirables et d'EI graves
Délai: 12 mois après la perfusion
12 mois après la perfusion

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changements dans les niveaux d'activité du FVIII par rapport à la ligne de base
Délai: 12 mois après la perfusion
12 mois après la perfusion
Consommation annualisée de FVIII
Délai: 12 mois après la perfusion
12 mois après la perfusion
Taux de saignement annualisé (ABR)
Délai: 12 mois après la perfusion
12 mois après la perfusion

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

ASC Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

3 août 2022

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

1 décembre 2023

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

1 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 décembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 décembre 2020

Première publication (RÉEL)

19 décembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

1 février 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 janvier 2023

Dernière vérification

1 août 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ASC-HA-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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