ASC618 Genová terapie u pacientů s hemofilií A
30. ledna 2023 aktualizováno: ASC Therapeutics
Posouzení bezpečnosti a předběžné účinnosti ASC618 u subjektů s těžkou a středně těžkou hemofilií A
V současné době jsou pacienti s hemofilií A léčeni profylaktickou nebo substituční terapií na vyžádání s rekombinantním FVIII nebo alternativními terapeutiky. Hlavní výzvy současných léčebných režimů, jako je krátký poločas léčby hemofilie s potřebou častých IV injekcí, povzbuzují současné snahy o terapii genovým přenosem.
Tato studie vyhodnotí bezpečnost a předběžnou účinnost ASC618, AAV vektoru kódujícího lidský faktor VIII s deletovaným kodonem v B-doméně pod syntetickým promotorem řízeným játry.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
12
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- Nábor
- Arkansas Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž ≥18 let
- Těžká nebo středně těžká hemofilie A (aktivita FVIII ≤ 2 IU/dl), o čemž svědčí
- zdravotní historie
- Přijatá profylaktická nebo substituční terapie FVIII na vyžádání pro ≥ 150 akumulovaných
- dny (dny expozice)
- ≥ 12 krvácivých příhod, pokud byla v průběhu předchozích 12 měsíců léčena na vyžádání
- BMI ≤ 30
- Souhlaste s používáním dvoubariérové antikoncepce, dokud nebudou alespoň 3 po sobě jdoucí vzorky spermatu negativní po infuzi ASC-618
Kritéria vyloučení:
- Preexistující imunita vůči vektoru AAV8, jak je definována celkovými protilátkami AAV8 a neutralizujícími protilátkami, kvalifikovanými testy.
- Současné inhibitory nebo anamnéza vysokého titru inhibitorů FVIII
- Přítomnost jaterní fibrózy > 2. stupně na elastografii/Fibroscan nebo srovnatelné zobrazovací metodě
- Chronické onemocnění ledvin v anamnéze
- Aktivní infekce nebo jakákoli imunosupresivní porucha
- Srdeční chirurgie v anamnéze a potřeba antikoagulační léčby
- Jakékoli kardiovaskulární / genetické rizikové faktory pro tromboembolické poruchy
- Důkaz aktivní hepatitidy B, hepatitidy C, infekce virem lidské imunodeficience (HIV)-1/2 nebo syfilis.
- Příjem jakéhokoli vektoru nebo činidla pro přenos genů
- Současná antivirová léčba hepatitidy B nebo C
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: ASC618
Experimentální rameno
|
ASC618 bude podáván jako jediná IV infuze
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet nežádoucích příhod a závažných AE
Časové okno: 12 měsíců po infuzi
|
12 měsíců po infuzi
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změny v úrovních aktivity FVIII oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 12 měsíců po infuzi
|
12 měsíců po infuzi
|
|
Anualizovaná spotřeba FVIII
Časové okno: 12 měsíců po infuzi
|
12 měsíců po infuzi
|
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: 12 měsíců po infuzi
|
12 měsíců po infuzi
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
3. srpna 2022
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
1. prosince 2023
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
1. prosince 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. prosince 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. prosince 2020
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
19. prosince 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
1. února 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. ledna 2023
Naposledy ověřeno
1. srpna 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ASC-HA-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .