Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

DETERMINE-kokeiluhoitoryhmä 1: Alektinibi aikuisilla, teini-ikäisillä/nuorilla aikuisilla (TYA) ja lapsipotilailla, joilla on ALK-positiivinen syöpä (DETERMINE)

keskiviikko 19. marraskuuta 2025 päivittänyt: Cancer Research UK

DETERMINE (Laajennettujen terapeuttisten indikaatioiden määrittäminen olemassa oleville lääkkeille harvinaisissa molekyylitasolla määritellyissä indikaatioissa kansallisen arviointialustan avulla): Umbrella-Basket Platform -kokeilu kohdistettujen hoitojen tehokkuuden arvioimiseksi harvinaisilla aikuisilla, lapsilla ja teini-ikäisillä syövillä. Toimenpidekelpoiset genomiset muutokset, mukaan lukien yleiset syövät ja harvinaiset toimet. Hoitoryhmä 1: Alektinibi aikuisilla, teini-ikäisillä/nuorilla aikuisilla (TYA) ja lapsipotilailla, joilla on ALK-positiivinen syöpä

Tässä kliinisessä tutkimuksessa tarkastellaan lääkettä nimeltä alektinibi. Alektinibi on hyväksytty tietyntyyppistä keuhkosyöpää sairastavien aikuisten potilaiden perushoitona. Tämä tarkoittaa, että se on käynyt läpi kliiniset kokeet ja hyväksynyt lääke- ja terveysalan tuotteiden sääntelyviraston (MHRA) Yhdistyneessä kuningaskunnassa. Alektinibi vaikuttaa keuhkosyöpäpotilailla, joilla on tietty ALK-niminen mutaatio syövässä.

Tutkijat haluavat nyt selvittää, onko siitä hyötyä hoidettaessa potilaita, joilla on muita syöpätyyppejä, joilla on sama mutaatio. Jos tulokset ovat positiivisia, tutkimusryhmä työskentelee NHS:n ja Cancer Drugs Fundin kanssa selvittääkseen, voidaanko näitä lääkkeitä saada rutiininomaisesti potilaille tulevaisuudessa.

Tämä kokeilu on osa kokeiluohjelmaa nimeltä DETERMINE. Ohjelmassa tarkastellaan myös muita syöpälääkkeitä samalla tavalla yhdistämällä lääke harvinaisiin syöpätyyppeihin tai sellaisiin, joissa on tiettyjä mutaatioita.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

DETERMINE Hoitoryhmä 1 (alektinibi) pyrkii arvioimaan alektinibin tehoa ALK-positiivisissa harvinaisissa* aikuisten, lasten ja teini-ikäisten/nuorten aikuisten (TYA) syövissä sekä tavallisissa syövissä, joissa ALK-mutaation tai -amplifikaation katsotaan olevan harvinaista.

*Harvinainen määritellään yleensä ilmaantuvuudeksi alle 6 tapaukseksi 100 000 potilaalla (mukaan lukien lasten ja teini-ikäisten/nuorten aikuisten syövät) tai yleisiä syöpiä, joissa on harvinaisia ​​muutoksia.

Tämän hoitohaaran tavoiteotoksen koko on 30 arvioitavaa potilasta. Alakohortteja voidaan määritellä ja laajentaa edelleen, jos lupaava aktiivisuus tunnistetaan 30 arvioitavan potilaan tavoitteeksi.

Lopullisena tavoitteena on siirtää positiiviset kliiniset löydökset NHS:lle (Cancer Drugs Fund) uusien hoitovaihtoehtojen tarjoamiseksi harvinaisille aikuisten, lasten ja TYA-syöpien hoitoon.

YHTEENVETO:

Esiseulonta: Molecular Tumor Board antaa osallistujalle hoitosuosituksen molekyylimääriteltyjen kohorttien perusteella (katso tiedot Master Screening Protocolista alla).

Seulonta: Suostuville osallistujille tehdään biopsia ja verinäytteiden otto tutkimustarkoituksiin.

Hoito: Osallistujat saavat alektinibia taudin etenemiseen, ei-hyväksyttävään toksisuuteen tai suostumuksen peruuttamiseen asti. Osallistujilta otetaan myös verinäytteitä eri väliajoin hoidon aikana ja EoT:ssä.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan 3 kuukauden välein 2 vuoden ajan.

DETERMINE TRIAL MASTER (SEULONTA) PROTOKOLLA:

Katso DETERMINE Trial Master (Screening) Protocol -tietueesta (NCT05722886) lisätietoja DETERMINE Trial Master -protokollasta ja soveltuvista asiakirjoista.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

30

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta, BT9 7AB
        • Rekrytointi
        • Belfast City Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Vicky Coyle, Prof
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Birmingham Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Gerard Millen, Dr
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TT
        • Rekrytointi
        • University Hospital Birmingham
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Gary Middleton, Prof
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8ED
        • Rekrytointi
        • Bristol Haematology and Oncology Centre
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Antony Ng, Dr
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8BJ
        • Rekrytointi
        • Bristol Royal Hospital for Children
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Antony Ng, Dr
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 OQQ
        • Rekrytointi
        • Addenbrooke's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Bristi Basu, Dr
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 2TL
        • Rekrytointi
        • Velindre Cancer Centre
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Robert Jones, Dr
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • Ei vielä rekrytointia
        • Cardiff Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Madeline Adams, Dr
        • Ottaa yhteyttä:
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH4 2XU
        • Rekrytointi
        • Western General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Stefan Symeonides, Dr
        • Päätutkija:
          • Stefan Symeonides, Dr
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G12 OYN
        • Rekrytointi
        • The Beatson Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Patricia Roxburgh, Dr
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
        • Rekrytointi
        • Royal Hospital for Children Glasgow
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Milind Ronghe, Dr
      • Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta, LE1 5WW
        • Rekrytointi
        • Leicester Royal Infirmary
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Olubukola Ayodele, Dr
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L14 5AB
        • Rekrytointi
        • Alder Hey Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Lisa Howell, Dr
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Darren Hargrave, Dr
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2BU
        • Rekrytointi
        • University College London Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Martin Forster, Prof
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
        • Rekrytointi
        • Guy's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • James Spicer, Dr
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Ei vielä rekrytointia
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Guy Makin, Dr
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M20 4BX
        • Rekrytointi
        • The Christie Hospital
        • Päätutkija:
          • Matthew Krebs, Dr
        • Ottaa yhteyttä:
      • Metropolitan Borough of Wirral, Yhdistynyt kuningaskunta, CH63 4JY
        • Rekrytointi
        • Clatterbridge Cancer Centre
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dan Palmer, Dr
      • Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta, NE7 7DN
        • Rekrytointi
        • Freeman Hospital
        • Päätutkija:
          • Alastair Greystoke, Dr
        • Ottaa yhteyttä:
      • Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • Rekrytointi
        • Great North Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alastair Greystoke, Dr
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7LE
        • Rekrytointi
        • Churchill Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sarah Pratap, Dr
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • Rekrytointi
        • John Radcliffe Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sarah Pratap, Dr
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2SJ
        • Rekrytointi
        • Weston Park Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sarah Danson, Dr
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
        • Rekrytointi
        • Sheffield's Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Daniel Yeomanson, Dr
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
        • Rekrytointi
        • Southampton General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Juliet Gray, Prof
      • Sutton, Yhdistynyt kuningaskunta, SM2 5PT
        • Rekrytointi
        • The Royal Marsden Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Lynley Marshall, Dr

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

OSALLISTUJAN TÄYTYY TÄYTTÄÄ KELPOISUUDEN KRITEERIT DETERMINE MASTER PROTOKOLLA (NCT05722886) JA HOITOHAARAN 1 (ALECTINIB) SISÄLLÄ, JOKA ON KUVAUNUT ALLA*

*Jos alektinibikohtaiset sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit tai varotoimet poikkeavat pääprotokollassa määritellyistä, alektinibikohtaiset kriteerit ovat ensisijaisia.

Sisällyttämiskriteerit:

A. Vahvistettu diagnoosi ALK-positiivisesta pahanlaatuisuudesta analyyttisesti validoidulla menetelmällä.

B. Hedelmällisessä iässä olevat naiset ovat tukikelpoisia, jos he täyttävät seuraavat kriteerit:

  • Tee negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti ennen ilmoittautumista ja
  • Sovi käyttämään yhtä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, kuten:

I. Yhdistelmä (estrogeenia ja progestiinia sisältävä) hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estoon [oraalinen, intravaginaalinen tai transdermaalinen])

II. pelkkää progestiinia sisältävä hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estämiseen (oraalinen, injektoitava tai implantoitava)

III. kohdunsisäinen laite (IUD)

IV. kohdunsisäinen hormoneja vapauttava järjestelmä (IUS)

V. kahdenvälinen munanjohtimien tukos

VI. kumppani, jolle on tehty vasektomia

VII. seksuaalista pidättymistä

Voimassa ensimmäisestä alektinibin annosta lähtien, koko kokeen ajan ja kolmen kuukauden ajan viimeisen alektinibin annon jälkeen.

C. Miespotilaat, joiden kumppanit ovat hedelmällisessä iässä olevia naisia, ovat kelvollisia edellyttäen, että he hyväksyvät seuraavat ehdot ensimmäisestä alektinibin antokerrasta alkaen koko tutkimuksen ajan ja kolmen kuukauden ajan viimeisen alektinibin annon jälkeen:

  • Sitoudu ryhtymään toimenpiteisiin estääksesi lapsia käyttämällä estemenetelmää ehkäisymenetelmää (kondomi ja siittiöiden torjunta-aine) tai seksuaalista pidättymistä.
  • Sellaisten miespotilaiden, joilla ei ole vasektomiaa ja joiden kumppanit ovat hedelmällisessä iässä olevia naisia, on myös oltava halukkaita varmistamaan, että heidän kumppaninsa käyttää erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, kuten edellä olevassa kriteerissä B.
  • Miespotilaita, joilla on raskaana oleva tai imettävä kumppani, on neuvottava käyttämään estemenetelmällä ehkäisyä (esimerkiksi kondomia ja siittiöiden torjunta-ainetta) sikiön tai vastasyntyneen lääkealtistumisen estämiseksi.

D. Potilaiden on kyettävä ja haluttava tehdä uusi biopsia.

E. AIKUISTEN POTILAAT: Riittävä elinten toiminta hematologisten ja biokemiallisten indeksien mukaan alla esitetyillä alueilla. Nämä mittaukset tulee suorittaa potilaan kelpoisuuden varmistamiseksi.

Hemoglobiini (Hb): ≥90 g/l (siirto sallittu)

Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC): ≥1,5 × 10^9/l (ei granulosyyttipesäkkeitä stimuloivaa tekijää [GCSF] tukea edeltävien 72 tunnin aikana)

Verihiutalemäärä: ≥100 × 10^9/l (ei tuettu 72 tunnin ajan)

Bilirubiini: <1,5 x normaalin yläraja (ULN) tai ≤2,5 x ULN, jos se on kohonnut metastaasien vuoksi

Alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST): ≤2,5 x ULN tai ≤ 5 ULN, jos ne ovat lisääntyneet metastaasien vuoksi

Koagulaatio - protrombiini (PT) (tai kansainvälinen normalisoitu suhde [INR]) ja aktivoitu osittainen tromboplastiinin hyytymisaika (aPTT): ≤1,5 ​​x normaalin alaraja (LLN)/ULN (ellei potilas käytä antikoagulantteja, esim. varfariini [INR:n tulee olla vakaa ja indikoidulla terapeuttisella alueella] tai suorat oraaliset antikoagulantit [DOAC])

Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR): eGFR: ≥30 ml/min (korjaamaton arvo)

F. LAPSIPOTAILAT: Riittävä elinten toiminta hematologisten ja biokemiallisten indeksien mukaan alla esitetyillä alueilla. Nämä mittaukset tulee suorittaa potilaan kelpoisuuden varmistamiseksi

Hemoglobiini: ≥80 g/l (siirto sallittu)

ANC: ≥1,0 ​​× 10^9/L (ei GCSF-tukea edellisten 72 tunnin aikana)

Verihiutalemäärä: ≥75 × 10^9/l (ei tuettu 72 tunnin ajan)

Bilirubiini: ≤1,5 ​​x ULN iän mukaan tai <2,5 x ULN, jos se on kohonnut metastaasien vuoksi

ALT ja ASAT: ≤3,0 x ULN tai ≤ 5 ULN, jos ne ovat kohonneet metastaasien vuoksi

Koagulaatio - PT tai INR ja aPTT: Potilaat, jotka eivät saa terapeuttista antikoagulaatiota: INR ja aPTT ≤1,5 ​​x ULN iän mukaan. Potilaille, jotka saavat terapeuttista antikoagulanttia: vakaa antikoagulanttihoito, esim. varfariini (INR:n tulee olla vakaa ja indikoidulla terapeuttisella alueella) tai DOAC.

eGFR: eGFR: ≥60 ml/min/1,73 m^2

Poissulkemiskriteerit:

A. ALK-positiivisen ei-pienisoluisen keuhkosyövän diagnoosi.

B. Naispotilaat, jotka ovat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana tai kolmen kuukauden ajan viimeisen alektinibiannoksen jälkeen.

C. Potilaat, joilla on nopeasti etenevät tai oireellisesti heikkenevät aivometastaasit. Potilaat, joilla on aiemmin hoidettu aivometastaaseja, ovat kelvollisia, mikäli potilaalla ei ole ollut kohtauksia tai hänellä ei ole kliinisesti merkittävää muutosta neurologisessa tilassa 14 päivän aikana ennen alektinibin hoidon aloittamista. Tällaisten potilaiden on oltava riippumattomia steroideista tai vakaasta tai pienemmästä steroidiannoksesta vähintään 14 päivän ajan (tai lapsipotilailla viikon ajan) ennen alektinibin annon aloittamista. Primaariset aivo- tai keskushermoston pahanlaatuiset kasvaimet ovat sallittuja edellyttäen, että potilas on kliinisesti vakaa (jos kortikosteroideja tarvitaan, annoksen on oltava vakaa tai laskeva vähintään 14 päivän ajan aikuisilla ja 7 päivän ajan lapsipotilailla ennen alektinibin annon aloittamista). Potilaiden, jotka ovat saaneet aivosäteilytystä, on oltava suoritettu kokoaivojen sädehoitoa ja/tai stereotaktista radiokirurgiaa vähintään 14 päivää ennen alektinibin annon aloittamista.

D. Aikaisempi hoito samalla lääkeryhmällä, ellei geneettinen profiili osoita resistenssimekanismia, jonka tiedetään olevan mahdollisesti herkkä alektinibille.

E. Aiempi interstitiaalinen keuhkosairaus ja/tai keuhkotulehdus tai radiologiset todisteet siitä. Aiempi paikallinen sädehoitoon liittyvä keuhkotulehdus on sallittu, jos se on parantunut, steroidien käytön ulkopuolella ja oireeton yli 6 kuukautta.

F. Potilaat, joilla on maha-suolikanavan (GI) perforaatioriski, esim. anamneesissa divertikuliitti, samanaikainen lääkkeen käyttö, johon liittyy maha-suolikanavan perforaatioriski (ellei potilaalle ole myös määrätty mahasuojaa). Potilaita, joilla on maha-suolikanavan primaarinen kasvain tai metastaaseja ruoansulatuskanavaan, voidaan harkita.

G. Potilas, joka ei pysty nielemään tai sietämään suun kautta otettavaa lääkitystä tai mikä tahansa GI-häiriö, joka voi vaikuttaa suun kautta otettavien lääkkeiden imeytymiseen, kuten imeytymishäiriö tai suuren suolen resektion jälkeen. Lapsipotilaat suljetaan pois, jos he eivät pysty nielemään kapseleita annostusohjelman (150 mg:n annosvahvuus) mukaisesti.

H. Potilaat, joilla on kliinisesti merkittäviä sydänsairauksia, mukaan lukien hallitsematon tai oireinen angina pectoris, hallitsemattomat eteis- tai kammiorytmihäiriöt (kolmen kuukauden sisällä) tai New York Heart Associationin (NYHA) luokan III tai IV sydämen vajaatoiminta. Potilaat, joilla on aivoverisuonitapahtuma (mukaan lukien aivohalvaus tai ohimenevä iskeeminen kohtaus [TIA]) tai kardiovaskulaarinen tapahtuma (mukaan lukien akuutti sydäninfarkti [MI]) kolmen kuukauden sisällä ennen ensimmäistä alektinibiannosta.

I. Elinsiirron historia.

J. Oireinen bradykardia iän mukaan.

K. Tunnettu yliherkkyys alektinibille tai jollekin apuaineelle.

L. Aktiivinen hepatiitti B- tai C-virus tai tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivisuus tai hankinnaiseen immuunikatooireyhtymään liittyvä sairaus.

M. Potilaan suvussa tai henkilökohtaisessa historiassa synnynnäisiä luusairauksia, luun aineenvaihdunnan muutoksia tai tunnettua osteopeniaa.

N. Mikä tahansa kliinisesti merkittävä samanaikainen sairaus tai tila (tai sen hoito), joka voi häiritä tutkimuksen suorittamista tai suun kautta otettavien lääkkeiden imeytymistä ja joka tutkijan mielestä aiheuttaisi tässä tutkimuksessa potilaalle kohtuuttoman riskin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsittelyvarsi 01: Alectinibi
Tämä alektinibihoitovarsi on tarkoitettu aikuisille, lasten ja teini-ikäisille/nuorille aikuisille (TYA) potilaille, joilla on alkpositiivisia syöviä.
Lääke: Alectinib

Aikuispotilaille annostellaan alektiniibia suun kautta annoksena 600 mg (neljä 150 mg kapselia) kahdesti päivässä.

Lapsipotilaille, joiden kehonpaino on ≥40 kg ja jotka pystyvät nielemään kapselit, annostellaan alektiniibia suun kautta annoksena 600 mg (neljä 150 mg kapselia) kahdesti päivässä.

Jokainen hoitokausi kestää 28 päivää, ja potilaat voivat jatkaa hoitoa, kunnes tauti etenee ilman kliinistä hyötyä, sietämättömiä haittavaikutuksia ilmenee tai suostumus perutaan.

Muut nimet:
  • Alecensa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kestävä kliininen hyöty (DCB)
Aikaikkuna: Taudin arvioinnit suoritetaan jopa 24 viikkoa tutkimuksen hoidon alkamisesta.
DCB määritellään taudin etenemisen puuttuessa vähintään 24 viikon ajan tutkimuksen hoidon alkamisesta RECIST-version 1.1 kriteerien (tai IR-RECIST- tai tavanomaisten kuvantamiskriteerien perusteella tietyn taudin kohdalla, esim. Rano -kriteerit) ja, jos asiaankuuluvat (esim. Hematologisille pahanlaatuisille kasvaimille), luuytimen vakiovasteen arviointikriteereillä. DCB: n vaihtoehtoiset määritelmät eri ajankohtiin perustuvat ennalta määritettyä tietyille alakohorteille, jos 24 viikkoa ei ole kliinisesti merkityksellinen. Tutkimuksessa raportoidaan DCB: n potilaiden osuus ja 95% uskottava aikaväli.
Taudin arvioinnit suoritetaan jopa 24 viikkoa tutkimuksen hoidon alkamisesta.
Objektiivinen vastaus (tai)
Aikaikkuna: Taudin arvioinnit suoritetaan jopa 24 viikkoa tutkimuksen hoidon alkamisesta.
Tai on määritelty joko täydellisen vasteen (CR) tai osittaisen vasteen (PR) vahvistetun esiintymisenä vasteen arviointikriteerien mukaisesti kiinteissä kasvaimissa (RECIST) Versio 1.1 -kriteerit (tai immuunijärjestelmän [IR] -rekisterin tai tavanomaisten kuvantamiskriteerit tietylle sairaudelle, esim. Vasteen arviointi neuro -onkologiakriteereissä [RANO]). Potilailla, joilla on leukemia, tai ne määritellään CR: n, CRI: n (CR: n epätäydellisen neutrofiilien palautumisen) tai CRP: n (CR: n epätäydellisen verihiutaleiden palautumisen) esiintymisenä. Tutkimuksessa raportoidaan potilaiden osuus, joilla on tai 95% uskottava aikaväli.
Taudin arvioinnit suoritetaan jopa 24 viikkoa tutkimuksen hoidon alkamisesta.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika hoidon lopettamiseen (TTD)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä alektinibiannoksesta koehoidon lopettamiseen enintään 5 vuotta, jolloin keskiarvo lasketaan ja esitetään tulosten kanssa.
TTD määritellään ajaksi koehoidon aloituspäivästä koehoidon lopetuspäivään päivinä, jotka on arvioitu posteriorisen käänteisen gamma-todennäköisyysjakauman mediaanilla. Kokeessa raportoidaan mediaani TTD ja 95 % uskottava intervalli.
Ensimmäisestä alektinibiannoksesta koehoidon lopettamiseen enintään 5 vuotta, jolloin keskiarvo lasketaan ja esitetään tulosten kanssa.
Yleinen selviytymisaika (OS)
Aikaikkuna: Kuoleman aika tai enintään 2 vuotta EOT -vierailun jälkeen.
OS on määritelty ajanjaksona aloituskohteen aloittamispäivästä kuolleeksi kaikesta syystä, jonka takimuotoisen todennäköisyysjakauman mediaani arvioi.
Kuoleman aika tai enintään 2 vuotta EOT -vierailun jälkeen.
Keskimääräinen muutos lähtötasosta PEDSQL 4.0: n standardisoidussa pinta -alassa kokonaispistemääräkäyrässä (PEDSSAUC) lapsipotilaiden vanhemmilla
Aikaikkuna: Ennen sisällyttämistä suoritetut QOL -tutkimukset, jokainen sykli (jokainen sykli on 28 päivää) ja EOT -vierailulla (enintään 5 vuotta).
Lasten populaatioille syntyy useita QoL -mittauksia potilaan vanhempien valmistumisesta PEDSQL 4.0 (4 mittaa). Kyselylomakkeen yhteenvetopiste luodaan jokaisessa ajankohdassa ja näiden pisteiden tuottaman käyrän alla oleva alue ajan myötä lasketaan ja standardisoidaan aikataululla. Tutkimuksessa raportoidaan keskimääräinen PEDSSAUC ja 95% uskottava aikaväli.
Ennen sisällyttämistä suoritetut QOL -tutkimukset, jokainen sykli (jokainen sykli on 28 päivää) ja EOT -vierailulla (enintään 5 vuotta).
Vasteen kesto (DR)
Aikaikkuna: Taudin arviointi suoritettiin joka toinen alektinibin sykli (jokainen sykli on 28 päivää) ja EOT: ssä. 24 viikon kuluttua se voidaan tehdä 12 viikon välein keskustelussa sponsorin kanssa. Seurantavierailut ovat kolmen kuukauden välein viimeisen alektinibiannoksen jälkeen enintään 2 vuoden ajan.
DR on määritelty ajankohtana ensimmäisestä vahvistetusta CR: stä tai PR: n päivämäärästä RECIST 1.1: n tai IR-RECIST: n tai tavanomaisten kuvantamiskriteerien mukaisesti tietyn taudin kohdalla, esim. Rano -kriteerit taudin etenemiseen. Tutkimuksessa ilmoitetaan mediaani DR ja 95% uskottava aikaväli.
Taudin arviointi suoritettiin joka toinen alektinibin sykli (jokainen sykli on 28 päivää) ja EOT: ssä. 24 viikon kuluttua se voidaan tehdä 12 viikon välein keskustelussa sponsorin kanssa. Seurantavierailut ovat kolmen kuukauden välein viimeisen alektinibiannoksen jälkeen enintään 2 vuoden ajan.
Paras prosentuaalinen muutos kohdevaurion / indeksin vaurion halkaisijoiden (PCSD) summan summassa (PCSD)
Aikaikkuna: Taudin arviointi suoritettiin joka toinen alektinibin sykli (jokainen sykli on 28 päivää) ja EOT: ssä. 24 viikon kuluttua se voidaan tehdä 12 viikon välein keskustelussa sponsorin kanssa. Seurantavierailut ovat kolmen kuukauden välein viimeisen alektinibiannoksen jälkeen enintään 2 vuoden ajan.
PCSD on määritelty suurimmaksi vähenemiseksi tai vähiten lisääntyväksi kohdevaurion halkaisijoiden (RECIST) tai indeksivaurion halkaisijoiden (Välittymä) prosentuaalisena verrattuna lähtötason mittaukseen. Kokeessa raportoidaan keskimääräinen PCSD ja 95% uskottava aikaväli.
Taudin arviointi suoritettiin joka toinen alektinibin sykli (jokainen sykli on 28 päivää) ja EOT: ssä. 24 viikon kuluttua se voidaan tehdä 12 viikon välein keskustelussa sponsorin kanssa. Seurantavierailut ovat kolmen kuukauden välein viimeisen alektinibiannoksen jälkeen enintään 2 vuoden ajan.
Etenemisvapaa selviytymisaika (PFS)
Aikaikkuna: Taudin arviointi suoritettiin joka toinen alektinibin sykli (jokainen sykli on 28 päivää) ja EOT: ssä. 24 viikon kuluttua se voidaan tehdä 12 viikon välein keskustelussa sponsorin kanssa. Seurantavierailut ovat kolmen kuukauden välein viimeisen alektinibiannoksen jälkeen enintään 2 vuoden ajan.
PFS on määritelty ajanjaksona aloituskohteen aloittamispäivästä etenemisen tai kuoleman päivämäärän kanssa ilman aikaisempaa etenemistä, jotka on arvioitu takaosan käänteisen gamman todennäköisyysjakauman mediaanilla.
Taudin arviointi suoritettiin joka toinen alektinibin sykli (jokainen sykli on 28 päivää) ja EOT: ssä. 24 viikon kuluttua se voidaan tehdä 12 viikon välein keskustelussa sponsorin kanssa. Seurantavierailut ovat kolmen kuukauden välein viimeisen alektinibiannoksen jälkeen enintään 2 vuoden ajan.
Aika etenemiseen (TTP)
Aikaikkuna: Taudin arviointi suoritettiin joka toinen alektinibin sykli (jokainen sykli on 28 päivää) ja EOT: ssä. 24 viikon kuluttua se voidaan tehdä 12 viikon välein keskustelussa sponsorin kanssa. Seurantavierailut ovat kolmen kuukauden välein viimeisen alektinibiannoksen jälkeen enintään 2 vuoden ajan.
TTP on määritelty ajanjaksona aloittamismenettelystä etenemisen tai kuoleman päivämäärän alkamispäivästä ilman, että se on sensuroitu, eikä tapahtumia. Tutkimuksessa ilmoitetaan mediaani TTP ja 95% uskottava aikaväli.
Taudin arviointi suoritettiin joka toinen alektinibin sykli (jokainen sykli on 28 päivää) ja EOT: ssä. 24 viikon kuluttua se voidaan tehdä 12 viikon välein keskustelussa sponsorin kanssa. Seurantavierailut ovat kolmen kuukauden välein viimeisen alektinibiannoksen jälkeen enintään 2 vuoden ajan.
Kasvun modulaatioindeksi (GMI)
Aikaikkuna: Taudin arviointi suoritettiin joka toinen alektinibin sykli (jokainen sykli on 28 päivää) ja EOT: ssä. 24 viikon kuluttua se voidaan tehdä 12 viikon välein keskustelussa sponsorin kanssa. Seurantavierailut ovat kolmen kuukauden välein viimeisen alektinibiannoksen jälkeen enintään 2 vuoden ajan.
GMI määritellään TTP: n suhteeksi tutkimusprotokollahoidolla TTP: lle viimeisimmässä aikaisemmassa terapialinjassa. Tutkimuksessa ilmoitetaan keskimääräinen GMI ja 95% uskottava aikaväli.
Taudin arviointi suoritettiin joka toinen alektinibin sykli (jokainen sykli on 28 päivää) ja EOT: ssä. 24 viikon kuluttua se voidaan tehdä 12 viikon välein keskustelussa sponsorin kanssa. Seurantavierailut ovat kolmen kuukauden välein viimeisen alektinibiannoksen jälkeen enintään 2 vuoden ajan.
Ainakin yhden epäillyn odottamattoman vakavan haittavaikutuksen (Susar) esiintyminen (Susar)
Aikaikkuna: Suostumuksen aikaan 28 päivään viimeisen alektinibiannoksen jälkeen (enintään 5 vuotta) tai siihen asti, kunnes potilas aloittaa uuden syöpähoidon, sen mukaan, kumpi tuli ensin. Keskimääräinen aikataulu esitetään tulosten syöttö.
Tutkimuksessa ilmoitetaan niiden potilaiden lukumäärän, jotka kokevat ainakin yhden Susarin alektinibiin.
Suostumuksen aikaan 28 päivään viimeisen alektinibiannoksen jälkeen (enintään 5 vuotta) tai siihen asti, kunnes potilas aloittaa uuden syöpähoidon, sen mukaan, kumpi tuli ensin. Keskimääräinen aikataulu esitetään tulosten syöttö.
Vähintään yhden asteen 3, 4 tai 5 alektinibiin liittyvä AE
Aikaikkuna: Suostumuksen aikaan 28 päivään viimeisen alektinibiannoksen jälkeen (enintään 5 vuotta) tai siihen asti, kunnes potilas aloittaa uuden syöpähoidon, sen mukaan, kumpi tuli ensin. Keskimääräinen aikataulu esitetään tulosten syöttö.
National Cancer Institute Common Terminology -kriteerit haittavaikutusten version 5.0 mukaan potilaiden lukumäärä, joilla on vähintään yksi alektinibiin liittyvä luokka 3, 4 tai 5 AE.
Suostumuksen aikaan 28 päivään viimeisen alektinibiannoksen jälkeen (enintään 5 vuotta) tai siihen asti, kunnes potilas aloittaa uuden syöpähoidon, sen mukaan, kumpi tuli ensin. Keskimääräinen aikataulu esitetään tulosten syöttö.
EQ-5D-standardisoidun pinta-alan indeksiarvokäyrä (EQ5DSAUC) aikuisilla potilailla
Aikaikkuna: Ennen sisällyttämistä suoritetut QOL -tutkimukset, jokainen sykli (jokainen sykli on 28 päivää) ja EOT -vierailulla (enintään 5 vuotta).
Aikuisten populaatioille syntyy kaksi elämänlaatumittausta (QOL) potilaiden suorituksesta EQ-5D-5L-kyselylomakkeessa. Jokaiselle toimenpiteelle kyselylomakkeen vastauksiin perustuvat pisteet luodaan kussakin ajankohdassa ja näiden pisteiden tuottaman käyrän alla oleva alue ajan myötä lasketaan ja standardisoidaan aikataululla. Tutkimuksessa raportoidaan keskimääräinen EQ5DSAUC ja 95% uskottava aikaväli.
Ennen sisällyttämistä suoritetut QOL -tutkimukset, jokainen sykli (jokainen sykli on 28 päivää) ja EOT -vierailulla (enintään 5 vuotta).
Keskimääräinen muutos lähtötasosta PEDSQL 4.0: n standardisoidulla alueella kokonaispistemääräkäyrällä (PEDSSAUC) lapsipotilailla.
Aikaikkuna: Ennen sisällyttämistä suoritetut QOL -tutkimukset, jokainen sykli (jokainen sykli on 28 päivää) ja EOT -vierailulla (enintään 5 vuotta).
Lasten populaatioille syntyy useita QoL -mittauksia, PEDSQL 4.0: n potilaiden loppuun saattamisesta (4 mittaa). Kyselylomakkeen yhteenvetopiste luodaan jokaisessa ajankohdassa ja näiden pisteiden tuottaman käyrän alla oleva alue ajan myötä lasketaan ja standardisoidaan aikataululla. Tutkimuksessa raportoidaan keskimääräinen PEDSSAUC ja 95% uskottava aikaväli.
Ennen sisällyttämistä suoritetut QOL -tutkimukset, jokainen sykli (jokainen sykli on 28 päivää) ja EOT -vierailulla (enintään 5 vuotta).

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
EORTC-QLQ-C30-standardisoitu alue yhteenveto-pistemääräkäyrällä (QLQSAUC) aikuisilla potilailla.
Aikaikkuna: Ennen sisällyttämistä suoritetut QOL -tutkimukset, jokainen sykli (jokainen sykli on 28 päivää) ja EOT -vierailulla (enintään 5 vuotta).
Aikuisten populaatioiden osalta QLQ-C30: n (EORTC-QLQ-C30) kyselylomakkeen (15 toimenpide) potilaan populaatioiden useita QoL-mittauksia syntyy potilaan suorittamisesta Euroopan tutkimus- ja hoitojärjestölle (EORTC-QLQ-C30). Jokaiselle potilaalle kyselylomakkeen yhteenvetopiste syntyy jokaisessa ajankohdassa ja näiden pisteiden tuottaman käyrän alla oleva alue ajan myötä lasketaan ja standardisoidaan aikataululla. Tutkimuksessa ilmoitetaan keskimääräinen QLQSAUC ja 95% uskottava aikaväli.
Ennen sisällyttämistä suoritetut QOL -tutkimukset, jokainen sykli (jokainen sykli on 28 päivää) ja EOT -vierailulla (enintään 5 vuotta).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cancer Research UK

Yhteistyökumppanit

Royal Marsden NHS Foundation Trust
Hoffmann-La Roche
University of Manchester
University of Birmingham

Tutkijat

  • Päätutkija: Matthew Krebs, Dr, The Christie Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 18. joulukuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. lokakuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. lokakuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 24. marraskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 15. maaliskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 24. marraskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. marraskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CRUKD/21/004 - Treatment Arm 1
  • IRAS ID: 1004057 (Muu tunniste: IRAS)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksittäiset tunnistamattomat potilastiedot jaetaan tutkijoille, joiden ehdotettu tietojen käyttö on sponsorin arviointikomitean hyväksymä.

IPD-jaon aikakehys

Kaikki tähän hoitoryhmään liittyvät tietopyynnöt, jotka on tehty 5 vuoden sisällä potilaan viimeisestä käynnistä alektinibihoitoryhmässä, otetaan huomioon. myöhemmin tehdyt pyynnöt otetaan huomioon mahdollisuuksien mukaan.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Kun pyyntö on hyväksytty, Cancer Research UK tarjoaa pääsyn tunnistamattomiin yksittäisiin potilastason tietoihin ja asiaankuuluviin tukitietoihin. Allekirjoitettu tietojen jakamissopimus on oltava paikallaan ennen pyydettyjen tietojen käyttöä. Pyynnöt tulee lähettää osoitteeseen drugdev@cancer.org.uk

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa