Keuhkoverenpainetauti: yhdistelmä-Rx:n tehostaminen ja personointi (PHoenix)
tiistai 4. elokuuta 2026 päivittänyt: Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
Satunnaistettu monikeskustutkimus sairausspesifistä hoitoa sairastaville potilaille, joilla on keuhkovaltimoiden verenpaineen ja sydämen rytmin seurantalaitteet (CardioMEMS/ConfirmRx) istutettu keuhkovaltimon hypertensio (PAH)
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida implantoitavan/etätekniikan kapasiteettia lääkehoitojen varhaisessa arvioinnissa potilailla, joilla on keuhkoverenpainetauti (PAH).
Pääkysymys, johon se pyrkii vastaamaan, on, ovatko strukturoidut muutokset kliinisessä terapiassa havaittavissa käyttämällä implantoituja viranomaishyväksyttyjä laitteita.
Osallistujille implantoidaan hyväksyttyjä lääkinnällisiä laitteita, ja he osallistuvat hyväksyttyjen lääkkeiden tutkimukseen arvioidakseen fysiologiaa, aktiivisuutta ja potilaiden raportoimia elämänlaatua (QoL).
Tutkijat vertaavat kahta terapeuttista strategiaa kussakin yksittäisessä potilaassa nähdäkseen, tarjoaako tutkimussuunnitelma tarpeeksi näyttöä huumehoitosuunnitelmien mukauttamiseen
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimuksessa potilaille, jotka ovat päässeet ohjesuosittuun hoitoon, implantoidaan laitteita ja etävalvonta toteutetaan.
Tämän jälkeen potilaat osallistuvat hyväksyttyjen lääkkeiden 2x2 crossover-tutkimukseen, jonka aikana kunkin lääkkeen lähtötilanteessa ja maksimaalisessa terapiassa suoritetaan tavanomaiset kliiniset tutkimukset.
Cross-over-malli tarjoaa useita lisäyksiä ja vähennyksiä lääkkeiden, joiden tiedetään muuttavan hemodynamiikkaa ja 6MWT:tä.
Tutkimus pyrkii havaitsemaan oikean kammion aivohalvaustilavuuden paranemisen, joka mitataan MRI:llä lähtötasosta maksimaaliseen hoitoon kunkin lääkkeen kohdalla.
Sen jälkeen selvitetään, antavatko muutokset etävalvotuissa mittauksissa varhaisen osoituksen kliinisestä tehosta verrattuna MRI-, hemodynamiikka-, NTproBNP- ja 6MWT-tutkimuksiin, jotka tehtiin 12 viikon kohdalla.
Hemodynamiikan etämittaus kahden deeskalaatiojakson aikana auttaa ymmärtämään fysiologiaa ja antamaan tietoa kliinisestä käytännöstä.
Kahden terapeuttisen strategian vertailu yksittäisillä potilailla yhdessä tutkimuksessa helpottaa uusia kliinisiä tutkimussuunnitelmia ja tarjoaa näyttöä tietopohjaisesta henkilökohtaisesta lääketieteestä alueella.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
70
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2JF
- Sheffield Teaching Hospitals NHS FT
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus
- Ikä 18-80 vuotta
- PAH, joka on idiopaattinen, perinnöllinen tai liittyy lääkkeisiin, toksiineihin tai sidekudossairauksiin
- Stabiili PAH-hoito-ohjelma, joka sisältää minkä tahansa ERA:n ja PDE5i:n yhdistelmän vähintään 1 kuukauden ajan ennen seulontaa (ellei se siedä hoitoa)
- WHO:n toimintaluokka III
- Lepo-mPAP ≥20 mmHg, keuhkokapillaarin kiilapaine ≤15 mmHg, keuhkojen verisuonivastus ≥2 puuyksikköä mitattuna oikean sydämen katetroinnilla diagnoosihetkellä
- 6MWT >50m sisäänkäynnissä
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) > 30 ml/min/1,73 m² sisäänkäynnissä (Liite C)
- Riittämätön hoitovaste (kliinisesti määritetty)
Poissulkemiskriteerit:
- Tietoon perustuvaa suostumusta ei voida antaa
- Raskaus
- Prosivoimaton keuhkoembolia (milloin tahansa)
- Akuutti infektio seulonnan aikana (uudelleenseulonta on sallittu)
- Ihmisen immuunikatoviruksen aiheuttama PAH, portaalihypertensio, skitosomiaasi, synnynnäinen sydänsairaus
- Keuhkoverenpainetauti, joka johtuu vasemmasta sydämestä, keuhkoista, tromboembolisesta tai epäselvästä/monitekijäsairaudesta (ryhmä II-V)
- Ei voi sietää aspiriinia tai P2Y12-estäjää
- Yliherkkyys seleksipagille tai riosiguaatille
- Kliinisesti merkittävä munuaissairaus (eGFR≤30 ml/min/1,73m2)
- Anemia (hemoglobiini <10 g/dl)
- Vasemman puolen sydänsairaus ja/tai kliinisesti merkittävä sydänsairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, mikä tahansa seuraavista: aortta- tai mitraaliläpän sairaus, joka on suurempi kuin lievä aortan vajaatoiminta; lievä aortan ahtauma; lievä mitraalisen ahtauma; tai kohtalainen mitraalivuoto
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Käsivarsi A (selexipag/riociguat)
Lähtötilanne - vakiintunut PDE/ERA-hoito Viikko 1 - OPA:n aloittaminen (PDE/ERA/OPA-hoito) Viikot 2-12 - OPA:n nostaminen maksimaaliseen hoitoon (PDE/ERA/OPA-hoito) Viikot 13-14 - OPA:n vähentäminen (PDE/ERA) /OPA-hoito) Viikko 15 - poisto-OPA (PDE/OPA-hoito) Viikko 16 - poisto-PDE (ERA-hoito) Viikko 17 - aloita sGCS (ERA/sGCS-hoito) Viikot 18-27 - sGCS:n nostaminen maksimaaliseen hoitoon (ERA/sGCS) terapia)
|
Jos käsi A - Titraus suurimmalle siedetylle annokselle, jota seuraa eskaloinnin eskalointi. Jos käsivarsi B - Titraus suurimmalle siedetylle annokselle, jota seuraa tarkkailu, muutos tai siirtyminen vastuullisen hoitoryhmän harkinnan mukaan tarvittaessa.
Muut nimet:
Jos käsi A - Titraus suurimmalle siedetylle annokselle, jota seuraa eskaloinnin eskalointi. Jos käsivarsi B - Titraus suurimmalle siedetylle annokselle, jota seuraa tarkkailu, muutos tai siirtyminen vastuullisen hoitoryhmän harkinnan mukaan tarvittaessa.
Muut nimet:
Implantaatio ja etävalvonta toteutetaan potilaan aloittamilla päivittäisillä lukemilla
Implantaatio ja etävalvonta toteutetaan automaattisilla päivittäisillä lukemilla / latauksilla
|
|
Active Comparator: Käsivarsi B (riociguat/seleksipag)
Lähtötilanne - vakiintunut PDE/ERA-hoito Viikko 1 - PDE:n pesu (vain ERA-hoito) Viikko 2 - sGCS (ERA/sGCS-hoito) aloitetaan Viikot 3-12 - sGCS:n nostaminen maksimaaliseen hoitoon (ERA/sGCS-hoito) Viikko 13 - sGCS:n vähentäminen (ERA/sGCS-hoito) Viikko 14 - vähentää ja poistaa sGCS (ERA-hoito) Viikko 15 - aloita PDE (PDE/ERA-hoito) Viikko 16 - aloita OPA (PDE/ERA/OPA-hoito) Viikot 17-27 - OPA:n titraus tasolle maksimaalinen hoito (PDE/ERA/OPA-hoito)
|
Jos käsi A - Titraus suurimmalle siedetylle annokselle, jota seuraa eskaloinnin eskalointi. Jos käsivarsi B - Titraus suurimmalle siedetylle annokselle, jota seuraa tarkkailu, muutos tai siirtyminen vastuullisen hoitoryhmän harkinnan mukaan tarvittaessa.
Muut nimet:
Jos käsi A - Titraus suurimmalle siedetylle annokselle, jota seuraa eskaloinnin eskalointi. Jos käsivarsi B - Titraus suurimmalle siedetylle annokselle, jota seuraa tarkkailu, muutos tai siirtyminen vastuullisen hoitoryhmän harkinnan mukaan tarvittaessa.
Muut nimet:
Implantaatio ja etävalvonta toteutetaan potilaan aloittamilla päivittäisillä lukemilla
Implantaatio ja etävalvonta toteutetaan automaattisilla päivittäisillä lukemilla / latauksilla
|
|
Active Comparator: Arm C : Sotatercept
Baseline - established background therapy; initiate sotatercept 0.3 mg/kg Week 3 - evaluate safety parameters (Hb/platelets) & uptitrate sotatercept to target dose 0.7 mg/kg . Weeks 6, 9, 12, 15, 18, 21 - maintenance sotatercept 0.7 mg/kg every 3 weeks with safety monitoring Week 24 - final maintenance dose and endpoint assessments |
Implantaatio ja etävalvonta toteutetaan potilaan aloittamilla päivittäisillä lukemilla
Implantaatio ja etävalvonta toteutetaan automaattisilla päivittäisillä lukemilla / latauksilla
Subcutaneous injection of sotatercept administered once every 3 weeks for 24 weeks.
Treatment is initiated at a starting dose of 0.3 mg/kg at Week 0 and escalated at Week 3 to a target maintenance dose of 0.7 mg/kg, contingent on body weight, clinical response, and pre-dose safety parameters (haematoglobin and platelet counts).
Maintenance dosing at 0.7 mg/kg continues every 3 weeks through Week 21, alongside continuous daily remote hemodynamic and physiological monitoring via implanted CardioMEMS and cardiac rhythm devices.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Right Ventricular Stroke Volume (RVSV) flow on each therapy measured by MRI RSVS (flow) on each therapy measured by MRI
Aikaikkuna: Baseline to Week 12 of each crossover period
|
This provides a robust, objective assessment of clinical efficacy which, if met, will mean that a change in therapy has provided a clinically meaningful change in physiology
|
Baseline to Week 12 of each crossover period
|
|
Daily Hemodynamic Detection of Treatment Response During Sotatercept Escalation
Aikaikkuna: Baseline (Week 0) through Week 24
|
Within-patient changes in continuous, remote-monitored Total Pulmonary Resistance (TPR), mean Pulmonary Artery Pressure (mPAP), Cardiac Output (CO), Stroke Volume (SV), and Heart Rate (HR) detected by the CardioMEMS sensor following treatment escalation with sotatercept, correlated with end-of-treatment RVSV measured by cardiac MRI.
|
Baseline (Week 0) through Week 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haemodynamics - Total Pulmonary Resistance (TPR)
Aikaikkuna: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
Change in TPR (Woods Units) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
|
Haemodynamics - mean Pulmonary Artery Pressure (mPAP)
Aikaikkuna: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
Change in mPAP (mmHg) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
|
Haemodynamics - Cardiac Output (CO)
Aikaikkuna: Part 1 : From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
Change in CO (L/min) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1 : From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
|
Haemodynamics - Cardiac Index
Aikaikkuna: Part 1 : From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
Change in cardiac index (L/min/m^2) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1 : From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
Haemodynamics - Stroke Volume (SV)
Aikaikkuna: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
Change in SV (mL) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
|
Haemodynamics - Heart Rate (HR)
Aikaikkuna: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
Change in HR (bpm) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
|
6 Minute Walk Test
Aikaikkuna: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
Change on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
|
NTpro-BNP
Aikaikkuna: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
Change on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
|
MRI - Right Ventricular Ejection Fraction (RVEF)
Aikaikkuna: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
RVEF (%) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
MRI - Right Ventricular End Systolic Volume (RVESV)
Aikaikkuna: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
RVESV (mL/m^2) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
MRI - Right Ventricular End Diastolic Volume (RVEDV)
Aikaikkuna: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
RVEDV (mL/m^2) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
MRI - Right Ventricular Stroke Volume (RVSV)
Aikaikkuna: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
RVSV (mL) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
MRI - Left Ventricular Volume Fraction (LVEF)
Aikaikkuna: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
LVEF (%) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
MRI - Left Ventricular End Systolic Volume (LVESV)
Aikaikkuna: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
LVESV (mL/m^2) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
MRI - Left Ventricular End Diastolic Volume LVEDV
Aikaikkuna: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
LVEDV (mL/m^2) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
MRI - Left Ventricular Stroke Volume (LVSV)
Aikaikkuna: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
LVSV (mL) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
MRI - Left Ventricular Stroke Volume (LVSV) flow
Aikaikkuna: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
LVSV flow on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
Patient Reported Outcomes (PRO) - Quality of Life (QoL) (EmPHasis-10)
Aikaikkuna: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
Change of QoL score on each therapy to determine clinical efficacy.
This will be done using EmPHasis-10 questionnaire (10 questions using a 0 (poor) - 5 (good) scale)
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
Patient Reported Outcomes (PRO) - Medication Compliance (PHoenix PRO)
Aikaikkuna: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks
|
Change of medication compliance score on each therapy to determine clinical efficacy.
This will be done using PHoenix PRO questionnaire (10 questions using a 0 (poor) - 5 (good) scale)
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks
|
|
Patient Reported Outcomes (PRO) - Medication Side Effects
Aikaikkuna: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
Change of medication side effects on each therapy to determine clinical efficacy.
This will be done using PHoenix Medication side effects questionnaires (4 Yes/No or Better/Worse style questions)
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
Patient Reported Outcomes (PRO) - Depression symptoms (GAD-2/7)
Aikaikkuna: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
Change of depression symptoms on each therapy to determine clinical efficacy.
This will be done using the GAD-2/7 questionnaire (2 screening questions to determine if symptoms present.
If present, 7 additional questions to determine level of depression using a 0 (not at all) - 3 (nearly every day) scale)
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
Patient Reported Outcomes (PRO) - Anxiety symptoms (PHQ-2/9)
Aikaikkuna: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
Change of anxiety symptoms on each therapy to determine clinical efficacy.
This will be done using the PHQ-2/9 questionnaire (2 screening questions to determine if symptoms present.
If present, 9 additional questions to determine level of anxiety using a 0 (not at all) - 3 (nearly every day) scale)
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
WHO functional class
Aikaikkuna: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
Change on each therapy to determine clinical efficacy.
Functional assessment of PAH will be made according to the WHO classification system: Class I - Patients with PAH without limitation of physical activity.
Ordinary physical activity does not cause increased dyspnoea or fatigue, chest pain, or near syncope / Class II - Patients with PAH resulting in slight limitation of physical activity.
No discomfort at rest.
Normal physical activity causes increased dyspnoea or fatigue, chest pain, or near syncope / Class III - Patients with PAH resulting in marked limitation of physical activity.
There is no discomfort at rest.
Less than ordinary activity causes increased dyspnoea or fatigue, chest pain, or near syncope / Class IV - Patients with PAH with inability to carry out any physical activity without discomfort.
Indications of manifest right heart failure.
Dyspnoea and/or fatigue may even be present at rest.
Discomfort is increased by the least physical activity.
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
EuroQoL-5D-5L
Aikaikkuna: Part 2 only : From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
The EuroQoL-5D-5L is included for future health economic evaluation of sotatercept.
(free for non-commercial use
|
Part 2 only : From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
PHoenix UTAUT questionnaire
Aikaikkuna: Part 1 only: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks
|
Evaluation of remote monitoring technology and devices.
|
Part 1 only: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Alexander Rothman, MD / PhD, University of Sheffield
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 14. kesäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. tammikuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. tammikuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 24. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 11. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 24. huhtikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 7. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- STH21653
- MR/W026279/1 (Muu apuraha/rahoitusnumero: UKRI Medical Research Council)
- 325120 (Muu tunniste: IRAS)
- MISP 102663 (Muu apuraha/rahoitusnumero: MERCK SHARP & DOHME(UK) LIMITED [MSD])
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Tutkimusnäytteet siirretään Sheffieldin biovarastoon ilman tunnistettavia henkilötietoja.
Tiedot kerää, isännöi ja käsittelee University of Oxford (tietojen toimittaja). Valtuutettuja tietojen luovuttajia ovat muun muassa PI:t ja valtuutettu henkilöstö; Osallistujat; ja Core Imaging Laboratory. Kokeiluvastaava johtaa tietojen varmennusprosessia. Etävalvontatietoja hallitaan Merlin.netin kautta järjestelmä (Laitetoimittaja - Abbott). Pseudonymisoidut tiedot siirretään, säilytetään, analysoidaan ja arkistoidaan turvallisesti Glasgow'n yliopistossa (prosessori). Tiedot siirretään myös Sheffieldin yliopistoon ja Newcastlen yliopistoon (prosessori) tutkimusanalyysiä varten.
Sheffieldin yliopisto omistaa kaikki oikeudet, nimikkeet ja edut kaikkiin Sheffieldin yliopiston tietoihin. Tietosuojalainsäädännön tarkoituksia varten Sheffield Teaching Hospitals (sponsori) on rekisterinpitäjä.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Joo
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .