Pulmonal hypertensjon: intensivering og personalisering av kombinasjons-Rx (PHoenix)
4. august 2026 oppdatert av: Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
En multisenter randomisert cross-over-forsøk med sykdomsspesifikk terapi hos pasienter med pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) implantert med pulmonalarterietrykk og hjerterytmeovervåkingsenheter (CardioMEMS/ConfirmRx)
Målet med denne kliniske studien er å evaluere kapasiteten til implanterbar/fjernteknologi for tidlig evaluering av medikamentell behandling hos pasienter med pulmonal arteriell hypertensjon (PAH).
Hovedspørsmålet det tar sikte på å svare på er om strukturerte endringer i klinisk terapi vil kunne påvises ved bruk av implanterte regulatoriske godkjente enheter.
Deltakerne vil bli implantert med godkjent medisinsk utstyr og vil inngå en studie av godkjente legemidler for å vurdere fysiologi, aktivitet og pasientrapporterte livskvalitetsutfall (QoL).
Forskere vil sammenligne to terapeutiske strategier hos hver enkelt pasient for å se om studiedesignet gir nok bevis til å tilpasse planene for medikamentell behandling.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Detaljert beskrivelse
I denne studien vil pasienter etablert på veiledende anbefalt terapi bli implantert med enheter og fjernovervåking etablert.
Pasientene vil deretter gå inn i en 2x2 crossover-studie av godkjente legemidler, hvor standard kliniske undersøkelser vil bli utført ved baseline og maksimal terapi for hvert legemiddel.
Cross-over-designet vil gi flere økninger og reduksjoner av legemidler som er kjent for å endre hemodynamikk og 6MWT.
Studien er drevet for å oppdage forbedring i slagvolum i høyre ventrikkel målt ved MR fra baseline til maksimal terapi for hvert medikament.
Det vil da bli fastslått om endringer i fjernovervåkede mål gir en tidlig indikasjon på klinisk effekt sammenlignet med MR, hemodynamikk, NTproBNP og 6MWT gjort etter 12 uker.
Fjernmåling av hemodynamikk i løpet av de to periodene med deeskalering vil informere forståelse av fysiologi og informere klinisk praksis.
Sammenligningen av de to terapeutiske strategiene hos individuelle pasienter i en studie vil lette nye kliniske studiedesign og gi bevis for datadrevet persontilpasset medisin i området.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
70
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Sheffield, Storbritannia, S10 2JF
- Sheffield Teaching Hospitals NHS FT
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kunne gi informert samtykke
- Alder 18-80 år
- PAH som er idiopatisk, arvelig eller assosiert med legemidler, giftstoffer eller bindevevssykdom
- Stabil PAH-terapeutisk regime som omfatter hvilken som helst kombinasjon av ERA og PDE5i i minst 1 måned før screening (med mindre man ikke kan tolerere terapi)
- WHO funksjonsklasse III
- Hvilende mPAP ≥20 mmHg, lungekapillærkiletrykk ≤15 mmHg, pulmonal vaskulær motstand ≥2 treenheter målt ved høyre hjertekateterisering ved diagnosetidspunktet
- 6MWT >50m ved innkjøring
- Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR)>30 ml/min/1,73 m² ved inngang (vedlegg C)
- Utilstrekkelig behandlingsrespons (klinisk bestemt)
Ekskluderingskriterier:
- Kan ikke gi informert samtykke
- Svangerskap
- Uprovosert lungeemboli (når som helst)
- Akutt infeksjon på tidspunktet for screening (ny screening er tillatt)
- PAH på grunn av humant immunsviktvirus, portal hypertensjon, schistosomiasis, medfødt hjertesykdom
- Pulmonal hypertensjon på grunn av venstre hjerte, lunge, tromboembolisk eller uklar/multifaktoriell sykdom (gruppe II-V)
- Kan ikke tolerere aspirin eller P2Y12-hemmer
- Overfølsomhet overfor selexipag eller riociguat
- Klinisk signifikant nyresykdom (eGFR≤30 ml/min/1,73m2)
- Anemi (hemoglobin <10 g/dl)
- Venstresidig hjertesykdom og/eller klinisk signifikant hjertesykdom, inkludert men ikke begrenset til noen av følgende: aorta- eller mitralklaffsykdom større enn mild aortainsuffisiens; mild aortastenose; mild mitralstenose; eller moderat mitral regurgitasjon
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Arm A (selexipag/riociguat)
Baseline - etablert PDE/ERA terapi Uke 1 - start OPA (PDE/ERA/OPA terapi) Uke 2-12 - opptitrering av OPA til maksimal terapi (PDE/ERA/OPA terapi) Uke 13-14 - reduser OPA (PDE/ERA) /OPA terapi) Uke 15 - utvasking OPA (PDE/OPA terapi) Uke 16 - utvasking PDE (ERA terapi) Uke 17 - start sGCS (ERA/sGCS terapi) Uke 18-27 - opptitrering av sGCS til maksimal terapi (ERA/sGCS terapi)
|
If Arm A - Opptitrering til maksimal tolerert dose etterfulgt av deeskalering If Arm B - Opptitrering til maksimal tolerert dose etterfulgt av observasjon, modifikasjon eller overgang etter skjønn av ansvarlig omsorgsteam der det er nødvendig.
Andre navn:
If Arm A - Opptitrering til maksimal tolerert dose etterfulgt av deeskalering If Arm B - Opptitrering til maksimal tolerert dose etterfulgt av observasjon, modifikasjon eller overgang etter skjønn av ansvarlig omsorgsteam der det er nødvendig.
Andre navn:
Implantasjon og fjernovervåking etablert med pasientinitierte daglige avlesninger
Implantasjon og fjernovervåking etablert med automatiserte daglige avlesninger/nedlastinger
|
|
Aktiv komparator: Arm B (riociguat/selexipag)
Baseline - etablert PDE/ERA terapi Uke 1 - utvasking PDE (kun ERA terapi) Uke 2 - initier sGCS (ERA/sGCS terapi) Uke 3-12 - opptitrering av sGCS til maksimal terapi (ERA/sGCS terapi) Uke 13 - reduser sGCS (ERA/sGCS terapi) Uke 14 - reduser og utvasking sGCS (ERA terapi) Uke 15 - initier PDE (PDE/ERA terapi) Uke 16 - initier OPA (PDE/ERA/OPA terapi) Uke 17-27 - opptitrering av OPA til maksimal terapi (PDE/ERA/OPA-terapi)
|
If Arm A - Opptitrering til maksimal tolerert dose etterfulgt av deeskalering If Arm B - Opptitrering til maksimal tolerert dose etterfulgt av observasjon, modifikasjon eller overgang etter skjønn av ansvarlig omsorgsteam der det er nødvendig.
Andre navn:
If Arm A - Opptitrering til maksimal tolerert dose etterfulgt av deeskalering If Arm B - Opptitrering til maksimal tolerert dose etterfulgt av observasjon, modifikasjon eller overgang etter skjønn av ansvarlig omsorgsteam der det er nødvendig.
Andre navn:
Implantasjon og fjernovervåking etablert med pasientinitierte daglige avlesninger
Implantasjon og fjernovervåking etablert med automatiserte daglige avlesninger/nedlastinger
|
|
Aktiv komparator: Arm C : Sotatercept
Baseline - established background therapy; initiate sotatercept 0.3 mg/kg Week 3 - evaluate safety parameters (Hb/platelets) & uptitrate sotatercept to target dose 0.7 mg/kg . Weeks 6, 9, 12, 15, 18, 21 - maintenance sotatercept 0.7 mg/kg every 3 weeks with safety monitoring Week 24 - final maintenance dose and endpoint assessments |
Implantasjon og fjernovervåking etablert med pasientinitierte daglige avlesninger
Implantasjon og fjernovervåking etablert med automatiserte daglige avlesninger/nedlastinger
Subcutaneous injection of sotatercept administered once every 3 weeks for 24 weeks.
Treatment is initiated at a starting dose of 0.3 mg/kg at Week 0 and escalated at Week 3 to a target maintenance dose of 0.7 mg/kg, contingent on body weight, clinical response, and pre-dose safety parameters (haematoglobin and platelet counts).
Maintenance dosing at 0.7 mg/kg continues every 3 weeks through Week 21, alongside continuous daily remote hemodynamic and physiological monitoring via implanted CardioMEMS and cardiac rhythm devices.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Right Ventricular Stroke Volume (RVSV) flow on each therapy measured by MRI RSVS (flow) on each therapy measured by MRI
Tidsramme: Baseline to Week 12 of each crossover period
|
This provides a robust, objective assessment of clinical efficacy which, if met, will mean that a change in therapy has provided a clinically meaningful change in physiology
|
Baseline to Week 12 of each crossover period
|
|
Daily Hemodynamic Detection of Treatment Response During Sotatercept Escalation
Tidsramme: Baseline (Week 0) through Week 24
|
Within-patient changes in continuous, remote-monitored Total Pulmonary Resistance (TPR), mean Pulmonary Artery Pressure (mPAP), Cardiac Output (CO), Stroke Volume (SV), and Heart Rate (HR) detected by the CardioMEMS sensor following treatment escalation with sotatercept, correlated with end-of-treatment RVSV measured by cardiac MRI.
|
Baseline (Week 0) through Week 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Haemodynamics - Total Pulmonary Resistance (TPR)
Tidsramme: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
Change in TPR (Woods Units) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
|
Haemodynamics - mean Pulmonary Artery Pressure (mPAP)
Tidsramme: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
Change in mPAP (mmHg) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
|
Haemodynamics - Cardiac Output (CO)
Tidsramme: Part 1 : From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
Change in CO (L/min) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1 : From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
|
Haemodynamics - Cardiac Index
Tidsramme: Part 1 : From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
Change in cardiac index (L/min/m^2) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1 : From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
Haemodynamics - Stroke Volume (SV)
Tidsramme: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
Change in SV (mL) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
|
Haemodynamics - Heart Rate (HR)
Tidsramme: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
Change in HR (bpm) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
|
6 Minute Walk Test
Tidsramme: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
Change on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
|
NTpro-BNP
Tidsramme: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
Change on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks.
|
|
MRI - Right Ventricular Ejection Fraction (RVEF)
Tidsramme: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
RVEF (%) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
MRI - Right Ventricular End Systolic Volume (RVESV)
Tidsramme: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
RVESV (mL/m^2) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
MRI - Right Ventricular End Diastolic Volume (RVEDV)
Tidsramme: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
RVEDV (mL/m^2) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
MRI - Right Ventricular Stroke Volume (RVSV)
Tidsramme: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
RVSV (mL) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
MRI - Left Ventricular Volume Fraction (LVEF)
Tidsramme: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
LVEF (%) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
MRI - Left Ventricular End Systolic Volume (LVESV)
Tidsramme: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
LVESV (mL/m^2) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
MRI - Left Ventricular End Diastolic Volume LVEDV
Tidsramme: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
LVEDV (mL/m^2) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
MRI - Left Ventricular Stroke Volume (LVSV)
Tidsramme: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
LVSV (mL) on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
MRI - Left Ventricular Stroke Volume (LVSV) flow
Tidsramme: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
LVSV flow on each therapy to determine clinical efficacy
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
Patient Reported Outcomes (PRO) - Quality of Life (QoL) (EmPHasis-10)
Tidsramme: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
Change of QoL score on each therapy to determine clinical efficacy.
This will be done using EmPHasis-10 questionnaire (10 questions using a 0 (poor) - 5 (good) scale)
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
Patient Reported Outcomes (PRO) - Medication Compliance (PHoenix PRO)
Tidsramme: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks
|
Change of medication compliance score on each therapy to determine clinical efficacy.
This will be done using PHoenix PRO questionnaire (10 questions using a 0 (poor) - 5 (good) scale)
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks
|
|
Patient Reported Outcomes (PRO) - Medication Side Effects
Tidsramme: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
Change of medication side effects on each therapy to determine clinical efficacy.
This will be done using PHoenix Medication side effects questionnaires (4 Yes/No or Better/Worse style questions)
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
Patient Reported Outcomes (PRO) - Depression symptoms (GAD-2/7)
Tidsramme: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
Change of depression symptoms on each therapy to determine clinical efficacy.
This will be done using the GAD-2/7 questionnaire (2 screening questions to determine if symptoms present.
If present, 7 additional questions to determine level of depression using a 0 (not at all) - 3 (nearly every day) scale)
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
Patient Reported Outcomes (PRO) - Anxiety symptoms (PHQ-2/9)
Tidsramme: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
Change of anxiety symptoms on each therapy to determine clinical efficacy.
This will be done using the PHQ-2/9 questionnaire (2 screening questions to determine if symptoms present.
If present, 9 additional questions to determine level of anxiety using a 0 (not at all) - 3 (nearly every day) scale)
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
WHO functional class
Tidsramme: Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
Change on each therapy to determine clinical efficacy.
Functional assessment of PAH will be made according to the WHO classification system: Class I - Patients with PAH without limitation of physical activity.
Ordinary physical activity does not cause increased dyspnoea or fatigue, chest pain, or near syncope / Class II - Patients with PAH resulting in slight limitation of physical activity.
No discomfort at rest.
Normal physical activity causes increased dyspnoea or fatigue, chest pain, or near syncope / Class III - Patients with PAH resulting in marked limitation of physical activity.
There is no discomfort at rest.
Less than ordinary activity causes increased dyspnoea or fatigue, chest pain, or near syncope / Class IV - Patients with PAH with inability to carry out any physical activity without discomfort.
Indications of manifest right heart failure.
Dyspnoea and/or fatigue may even be present at rest.
Discomfort is increased by the least physical activity.
|
Part 1: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks Part 2: From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
EuroQoL-5D-5L
Tidsramme: Part 2 only : From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
The EuroQoL-5D-5L is included for future health economic evaluation of sotatercept.
(free for non-commercial use
|
Part 2 only : From baseline and area under the curve to 3 weeks, 6 weeks, 12 weeks, 18 weeks, and 24 weeks
|
|
PHoenix UTAUT questionnaire
Tidsramme: Part 1 only: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks
|
Evaluation of remote monitoring technology and devices.
|
Part 1 only: From baseline and area under the curve to 4 weeks, 8 weeks and 12 weeks
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Alexander Rothman, MD / PhD, University of Sheffield
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. juni 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. januar 2028
Studiet fullført (Antatt)
1. januar 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. mars 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. april 2023
Først lagt ut (Faktiske)
24. april 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. august 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- STH21653
- MR/W026279/1 (Annet stipend/finansieringsnummer: UKRI Medical Research Council)
- 325120 (Annen identifikator: IRAS)
- MISP 102663 (Annet stipend/finansieringsnummer: MERCK SHARP & DOHME(UK) LIMITED [MSD])
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Forskningsprøver vil bli overført til Sheffield Biorepository uten identifiserbare personopplysninger.
Data vil bli samlet inn og vert og behandlet av University of Oxford (dataleverandør). Autoriserte dataopphavsmenn inkluderer, men er ikke begrenset til PI-er og delegert personale; Deltakere; og Core Imaging Laboratory. Prøvelederen vil lede dataverifiseringsprosessen. Fjernovervåkingsdata vil bli administrert gjennom Merlin.net system (Enhetsleverandør - Abbott). Pseudonymiserte data vil deretter bli overført, oppbevart, analysert og arkivert sikkert ved University of Glasgow (behandler). Data vil også bli overført til University of Sheffield og Newcastle University (prosessor) for studieanalyse.
University of Sheffield skal eie alle rettigheter, tittel og interesser i og til alle University of Sheffield-data. For formålet med databeskyttelseslovgivningen er Sheffield Teaching Hospitals (sponsor) datakontrollør.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Ja
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .