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Hypertonie infantile d'origine centrale : un essai des effets du traitement anticholinergique

21 mai 2014 mis à jour par: Terence Sanger, University of Southern California

Hypertonie infantile d'origine centrale : un essai ouvert des effets du traitement anticholinergique

Cette étude est un essai ouvert du trihexyphénidyle chez des enfants atteints de dystonie des membres supérieurs due à une paralysie cérébrale. On suppose que le trihexyphénidyle à des doses allant jusqu'à 0,75 mg/kg/jour serait bien toléré et montrerait des changements significatifs sur l'échelle de Melbourne de la fonction des membres supérieurs.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

CONTEXTE: Bien que le trihexyphénidyle ait été utilisé pour traiter la dystonie primaire et secondaire chez les enfants, des études antérieures n'ont pas étudié son efficacité dans la dystonie secondaire. Nous décrivons les résultats d'un essai prospectif, ouvert et multicentrique de trihexyphénidyle à haute dose chez des enfants atteints de dystonie secondaire des bras due à une paralysie cérébrale.

Méthodes : Vingt-six enfants âgés de 4 à 15 ans atteints de paralysie cérébrale et de dystonie qui altèrent la fonction du membre supérieur dominant ont été inscrits. Tous les enfants ont reçu du trihexyphénidyle à des doses croissantes pendant 9 semaines jusqu'à 0,75 mg/kg/jour. Le trihexyphénidyle a ensuite été réduit sur 5 semaines. Les visites ont eu lieu au départ, 9 semaines et 15 semaines. Le critère de jugement principal était l'évaluation de Melbourne de la fonction des membres supérieurs, testée dans le bras dominant.

RÉSULTATS: Trois enfants se sont retirés en raison d'événements indésirables non graves (chorée, éruption médicamenteuse, hyperactivité). 3 enfants ont réduit la posologie en raison d'événements indésirables non graves. Les 23 enfants qui ont terminé l'étude ont montré une amélioration significative de la fonction du bras à 15 semaines (p = 0,045) mais pas à 9 semaines. L'analyse post-hoc a montré qu'un sous-groupe (N = 10) avec une dystonie hyperkinétique s'est aggravé à 9 semaines (p = 0,04) mais est ensuite revenu à la ligne de base après la réduction progressive du médicament.

CONCLUSIONS: Le trihexyphénidyle semble être sûr et efficace pour le traitement de la dystonie du bras chez les enfants atteints de paralysie cérébrale. Les enfants atteints de dystonie hyperkinétique peuvent s'aggraver. Un essai prospectif randomisé de plus grande envergure est nécessaire pour confirmer ces résultats.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription

35

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama School of Medicine
    • California
      • Stanford, California, États-Unis, 94305-5235
        • Stanford University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Rehabilitation Institute of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Dystonie du membre supérieur dominant

Critère d'exclusion:

  • Absence totale de mouvement volontaire dans les mains, les poignets et les coudes affectés
  • Faiblesse sévère du membre supérieur dominant (grade MRC < 4)
  • Amplitude de mouvement passive à la main, au poignet ou au coude inférieure à 80 % de la normale
  • Utilisation actuelle de médicaments contre la dystonie (anticholinergiques, L-dopa, baclofène, diazépam, tizanidine, tétrabénazine, réserpine et autres)
  • Changements dans le régime de physiothérapie du sujet pendant la durée de l'étude de 15 semaines
  • Utilisation antérieure de trihexyphénidyle ou d'un autre traitement anticholinergique pour la dystonie.
  • Antécédents de chirurgie du membre supérieur dominant ou de la colonne cervicale
  • Injection de toxine botulique dans le membre supérieur dominant au cours des 6 derniers mois
  • Implantation actuelle ou antérieure d'une pompe à baclofène intrathécale, d'un stimulateur cérébral profond ou d'un autre dispositif pour traiter la dystonie ou la spasticité
  • Affection médicale aiguë ou chronique concomitante (comme des convulsions fréquentes, une maladie cardiaque ou de l'asthme) qui pourrait nuire à la performance motrice ou à la sécurité des tests
  • Présence de fluctuations diurnes ou d'autres signes et symptômes cliniques suggérant une erreur innée du métabolisme, des antécédents familiaux de dystonie suggérant une dystonie génétique ou une dystonie due à une blessure après la période néonatale (y compris l'exposition à des toxines, un traumatisme ou induite par des médicaments)
  • Antécédents d'allergie ou de réaction indésirable au trihexyphénidyle ou à d'autres médicaments anticholinergiques
  • Plainte actuelle de rétention urinaire nécessitant un traitement.
  • Antécédents de glaucome ou antécédents familiaux de glaucome apparus avant l'âge de 40 ans

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Évaluation de Melbourne de la fonction des membres supérieurs

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Échelle de dystonie de Barry-Albright
Échelle de dystonie de Burke-Fahn-Marsden
Instrument de collecte de données sur les résultats pédiatriques
Qualité de vie pédiatrique
Mesure de la fonction motrice globale

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2003

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2004

Achèvement de l'étude

1 décembre 2004

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 juillet 2005

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 juillet 2005

Première publication (Estimation)

21 juillet 2005

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

23 mai 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 mai 2014

Dernière vérification

1 mai 2014

Plus d'information

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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