- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT00122044
Hypertonie bij kinderen van centrale oorsprong: een proef met anticholinergische behandelingseffecten
Hypertonie bij kinderen van centrale oorsprong: een open-label onderzoek naar anticholinergische behandelingseffecten
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
ACHTERGROND: Hoewel trihexyphenidyl is gebruikt om zowel primaire als secundaire dystonie bij kinderen te behandelen, hebben eerdere studies de werkzaamheid bij secundaire dystonie niet onderzocht. We beschrijven de resultaten van een prospectieve, open-label, multi-center studie van hooggedoseerde trihexyphenidyl bij kinderen met secundaire dystonie van de armen als gevolg van cerebrale parese.
METHODEN: Zesentwintig kinderen in de leeftijd van 4-15 jaar met hersenverlamming en dystonie die de functie van de dominante bovenste extremiteit schaadt, werden ingeschreven. Alle kinderen kregen gedurende 9 weken trihexyphenidyl in toenemende doses tot 0,75 mg/kg/dag. Trihexyphenidyl werd vervolgens in 5 weken afgebouwd. Bezoeken vonden plaats bij baseline, 9 weken en 15 weken. De primaire uitkomstmaat was de Melbourne-beoordeling van de functie van de bovenste extremiteit, getest in de dominante arm.
RESULTATEN: Drie kinderen trokken zich terug vanwege niet-ernstige bijwerkingen (chorea, medicijnuitslag, hyperactiviteit). 3 kinderen verlaagde dosering vanwege niet-ernstige bijwerkingen. De 23 kinderen die het onderzoek voltooiden, vertoonden een significante verbetering van de armfunctie na 15 weken (p=0,045) maar niet op 9 weken. Post-hoc analyse toonde aan dat een subgroep (N=10) met hyperkinetische dystonie verslechterde na 9 weken (p=0,04) maar keerde vervolgens terug naar de uitgangswaarde na het afbouwen van het geneesmiddel.
CONCLUSIES: Trihexyphenidyl lijkt veilig en effectief te zijn voor de behandeling van armdystonie bij kinderen met hersenverlamming. Kinderen met hyperkinetische dystonie kunnen verergeren. Een grotere gerandomiseerde prospectieve studie is nodig om deze resultaten te bevestigen.
Studietype
Inschrijving
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- University of Alabama School of Medicine
-
-
California
-
Stanford, California, Verenigde Staten, 94305-5235
- Stanford University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Rehabilitation Institute of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75219
- Texas Scottish Rite Hospital for Children
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Dystonie in de dominante bovenste extremiteit
Uitsluitingscriteria:
- Volledige afwezigheid van vrijwillige beweging in de aangedane handen, polsen en ellebogen
- Ernstige zwakte in de dominante bovenste extremiteit (MRC-graad < 4)
- Passief bewegingsbereik aan de hand, pols of elleboog minder dan 80% van normaal
- Huidig gebruik van medicijnen voor dystonie (anticholinergica, L-dopa, baclofen, diazepam, tizanidine, tetrabenazine, reserpine en andere)
- Veranderingen in het fysiotherapieregime van de proefpersoon voor de duur van het 15 weken durende onderzoek
- Voorafgaand gebruik van trihexyphenidyl of andere anticholinergische therapie voor dystonie.
- Geschiedenis van chirurgie aan de dominante bovenste extremiteit of cervicale wervelkolom
- Botulinumtoxine-injectie in de dominante bovenste extremiteit in de afgelopen 6 maanden
- Huidige of eerdere implantatie van een intrathecale baclofenpomp, diepe hersenstimulator of ander apparaat om dystonie of spasticiteit te behandelen
- Gelijktijdige acute of chronische medische aandoening (zoals frequente toevallen, hartaandoeningen of astma) die de motorische prestaties of de veiligheid van testen nadelig kan beïnvloeden
- Aanwezigheid van dagelijkse fluctuaties of andere klinische tekenen en symptomen die wijzen op een aangeboren stofwisselingsstoornis, een familiegeschiedenis van dystonie die wijst op een genetische dystonie, of dystonie als gevolg van letsel na de neonatale periode (inclusief blootstelling aan toxine, trauma of medicatie-geïnduceerd)
- Geschiedenis van allergische of bijwerking op trihexyphenidyl of andere anticholinergische medicijnen
- Huidige klacht van urineretentie die behandeling vereist.
- Geschiedenis van glaucoom, of familiegeschiedenis van glaucoom met aanvang vóór de leeftijd van 40 jaar
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
---|
Melbourne-beoordeling van de functie van de bovenste ledematen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
---|
Dystonie-schaal van Barry-Albright
|
Burke-Fahn-Marsden Dystonia-schaal
|
Instrument voor het verzamelen van gegevens over pediatrische resultaten
|
Pediatrische kwaliteit van leven
|
Bruto motorische functiemeting
|
Medewerkers en onderzoekers
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Bewegingsstoornissen
- Dyskinesieën
- Dystonie
- Dystonische stoornissen
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Neurotransmitter agenten
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Muscarine-antagonisten
- Cholinerge antagonisten
- Cholinerge middelen
- Antiparkinson-agenten
- Middelen tegen dyskinesie
- Trihexyfenidyl
Andere studie-ID-nummers
- CHOCOLATE
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Dystonie
-
University of Texas Southwestern Medical CenterVoltooidCervicale dystonie | Spasticiteit, Spier | Hemifaciale spasmen | Blefarospasme | Dystonie van ledematen | Fragmenten van torsiedystonieVerenigde Staten
Klinische onderzoeken op trihexyfenidyl
-
University of FloridaBachmann Strauss Dystonia & Parkinson Foundation, Inc.Voltooid
-
Sathbhavana Brain ClinicVoltooidPijn | Cerebrale parese | Overmatig huilen