Étude de l'immunoglobuline sous-cutanée chez les patients nécessitant une thérapie de remplacement des IgG
2 août 2011 mis à jour par: CSL Behring
Une étude multicentrique sur l'efficacité, la tolérance, l'innocuité et la pharmacocinétique de l'immunoglobuline sous-cutanée (humaine) IgPro20 chez des sujets atteints d'immunodéficience primaire
L'objectif de cette étude est d'évaluer l'efficacité, la tolérabilité, l'innocuité et la pharmacocinétique de l'IgPro20 chez les patients atteints d'immunodéficience humorale primaire (IDP).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude consistait en une période de rinçage/élimination de 12 semaines suivie d'une période d'efficacité de 28 semaines.
Au cours de la période d'efficacité de 28 semaines, les sujets se sont rendus sur le site de l'étude au moins toutes les 4 semaines pour des évaluations d'efficacité et de sécurité et ont en outre enregistré des détails concernant la dose d'IgPro20 et certains aspects de l'efficacité et de la sécurité dans un journal.
Les paramètres pharmacocinétiques (PK) ont été évalués dans un sous-groupe de sujets pendant 1 intervalle de traitement à l'état d'équilibre (semaine 28 ± 1).
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
51
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 13353
- Study Site
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Düsseldorf, Allemagne, 40001
- Study Site
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Freiburg, Allemagne, 79095
- Study Site
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Hannover, Allemagne, 30625
- Study Site
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Leipzig, Allemagne, 04129
- Study Site
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Mainz, Allemagne, 55131
- Study Site
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Munich, Allemagne, 80337
- Study Site
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Barcelona, Espagne, 08036
- Study Site
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Sevilla, Espagne, 41013
- Study Site
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Paris, France, 75743
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Brescia, Italie, 25123
- Study Site
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Warsaw, Pologne, 04-736
- Study Site
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Bucharest, Roumanie, 020393
- Study Site
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Cluj-Napoca, Roumanie, 400162
- Study Site
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Timisoara, Roumanie, 300011
- Study Site
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Cardiff, Royaume-Uni, CF 14 4XW
- Study Site
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London, Royaume-Uni, NW3 2QG
- Study Site
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Berne, Suisse, 3010
- Study Site
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Göteborg, Suède, 41685
- Study Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
7 mois à 63 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Sujets atteints d'immunodéficience humorale primaire, à savoir avec un diagnostic d'immunodéficience variable commune (CVID) telle que définie par le Groupe panaméricain d'immunodéficience (PAGID) et la Société européenne d'immunodéficience (ESID), l'agammaglobulinémie liée à l'X (XLA) telle que définie par PAGID et ESID, ou agammaglobulinémie autosomique récessive
- Radiographie pulmonaire ou tomodensitométrie obtenue dans l'année précédant l'inscription
Critère d'exclusion:
- PID nouvellement diagnostiqué, c'est-à-dire sujets qui n'ont pas déjà reçu de traitement de remplacement d'immunoglobuline
- Infection bactérienne grave en cours au moment du dépistage
- Malignités des cellules lymphoïdes telles que la leucémie lymphocytaire, le lymphome non hodgkinien et l'immunodéficience avec thymome
- Réactions allergiques ou autres réactions graves aux immunoglobulines ou à d'autres produits sanguins associées à un taux élevé d'anti-IgA
Des critères supplémentaires peuvent s'appliquer et un examen par un enquêteur est nécessaire pour déterminer l'admissibilité.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: IgPro20
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IgPro20 est une formulation liquide d'IgG humaine normale à une concentration de 20 % administrée en perfusion SC à intervalles hebdomadaires.
La dose hebdomadaire initiale a été déterminée en fonction du traitement antérieur des sujets.
Des ajustements de dose pourraient être effectués pendant la période de rinçage/élimination à la discrétion de l'investigateur.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Niveaux résiduels d'IgG sériques totaux
Délai: Jusqu'à 6 mois avant le premier traitement IgPro20 (traitement pré-étude) et Semaine 12 à 17 (traitement IgPro20)
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Les niveaux creux totaux d'IgG pour le traitement IgPro20 à l'état d'équilibre ont été comparés aux données documentées sur le niveau creux pour le traitement IgG reçu avant l'inscription à l'étude (IgG sous-cutanée ou intraveineuse).
À cette fin, 6 valeurs minimales consécutives d'IgPro20 (obtenues avant les perfusions 12 à 17) par sujet ont été agrégées à la valeur médiane du sujet, puis les valeurs médianes entre les sujets ont été résumées à l'aide de statistiques descriptives.
La même procédure a été appliquée au traitement pré-étude en utilisant les 3 valeurs minimales d'IgG les plus récentes ≥ 5 g/L obtenues avant la première perfusion d'IgPro20.
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Jusqu'à 6 mois avant le premier traitement IgPro20 (traitement pré-étude) et Semaine 12 à 17 (traitement IgPro20)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux annuel d'infections bactériennes graves cliniquement documentées (population ITT)
Délai: Période d'efficacité : de la semaine 12 à la semaine 40 après le début de l'étude ou jusqu'à la visite d'achèvement
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Les infections bactériennes graves (IBS) comprenaient la pneumonie bactérienne, la bactériémie/septicémie, l'ostéomyélite/arthrite septique, la méningite bactérienne et l'abcès viscéral. Le diagnostic des SBI était basé sur la présence de signes cliniques et de symptômes prédéfinis ainsi que sur des paramètres de laboratoire. Le taux annuel a été calculé sur la base du nombre total de SBI et du nombre total de jours d'étude pendant la période d'efficacité pour tous les sujets de la population ITT et ajusté à 365 jours. |
Période d'efficacité : de la semaine 12 à la semaine 40 après le début de l'étude ou jusqu'à la visite d'achèvement
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Taux annuel d'infections bactériennes graves cliniquement documentées (population EPI)
Délai: Période d'efficacité : de la semaine 12 à la semaine 40 après le début de l'étude ou jusqu'à la visite d'achèvement
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Les infections bactériennes graves (IBS) comprenaient la pneumonie bactérienne, la bactériémie/septicémie, l'ostéomyélite/arthrite septique, la méningite bactérienne et l'abcès viscéral. Le diagnostic des SBI était basé sur la présence de signes cliniques et de symptômes prédéfinis ainsi que sur des paramètres de laboratoire. Le taux annuel a été calculé sur la base du nombre total de SBI et du nombre total de jours d'étude pendant la période d'efficacité pour tous les sujets de la population EPI et ajusté à 365 jours. |
Période d'efficacité : de la semaine 12 à la semaine 40 après le début de l'étude ou jusqu'à la visite d'achèvement
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Taux annuel d'épisodes d'infection
Délai: Période d'efficacité : de la semaine 12 à la semaine 40 après le début de l'étude ou jusqu'à la visite d'achèvement
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Le taux annuel d'épisodes a été calculé sur la base du nombre total de tout type d'infection et du nombre total de jours d'étude pendant la période d'efficacité pour tous les sujets de la population ITT et ajusté à 365 jours.
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Période d'efficacité : de la semaine 12 à la semaine 40 après le début de l'étude ou jusqu'à la visite d'achèvement
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Taux annuel de jours sans travail/école/maternelle/garderie ou incapable d'effectuer des activités normales en raison d'infections
Délai: Période d'efficacité : de la semaine 12 à la semaine 40 après le début de l'étude ou jusqu'à la visite d'achèvement
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Le taux annuel a été calculé sur la base du nombre total de jours sans travail/école/jardin d'enfants/garderie ou incapable d'effectuer des activités normales en raison d'infections pendant la période d'efficacité divisé par le nombre total de jours pendant la période d'efficacité pour tous les sujets et ajusté à 365 jours.
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Période d'efficacité : de la semaine 12 à la semaine 40 après le début de l'étude ou jusqu'à la visite d'achèvement
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Taux annuel du nombre de jours d'hospitalisation pour infections
Délai: Période d'efficacité : de la semaine 12 à la semaine 40 après le début de l'étude ou jusqu'à la visite d'achèvement
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Le taux annuel a été calculé sur la base du nombre total de jours d'hospitalisation en raison d'infections au cours de la période d'efficacité divisé par le nombre total de jours de la période d'efficacité pour tous les sujets et ajusté à 365 jours.
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Période d'efficacité : de la semaine 12 à la semaine 40 après le début de l'étude ou jusqu'à la visite d'achèvement
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Taux annuel d'utilisation d'antibiotiques pour la prophylaxie et le traitement des infections
Délai: Période d'efficacité : de la semaine 12 à la semaine 40 après le début de l'étude ou jusqu'à la visite d'achèvement
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Le taux annuel a été calculé sur la base du nombre total de jours d'utilisation d'antibiotiques dans la période d'efficacité divisé par le nombre total de jours dans la période d'efficacité pour tous les sujets et ajusté à 365 jours.
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Période d'efficacité : de la semaine 12 à la semaine 40 après le début de l'étude ou jusqu'à la visite d'achèvement
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Concentration maximale (Cmax) des IgG sériques totales
Délai: Semaine 28 (±1 semaine)
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Semaine 28 (±1 semaine)
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Moment de la concentration maximale (Tmax) des IgG sériques totales
Délai: Semaine 28 (±1 semaine)
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Semaine 28 (±1 semaine)
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Aire sous la courbe concentration-temps (AUC_last) des IgG sériques totales
Délai: Semaine 28 (±1 semaine)
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AUC_last = Aire sous la courbe concentration-temps jusqu'à la dernière concentration mesurée.
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Semaine 28 (±1 semaine)
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Aire sous la courbe concentration-temps (ASCτ) des IgG sériques totales
Délai: Semaine 28 (±1 semaine)
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ASCτ = aire sous la courbe concentration-temps pendant l'intervalle de dosage régulier ;
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Semaine 28 (±1 semaine)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Stephen Jolles, MD, University Hospital of Wales, Cardiff, UK
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Jolles S, Bernatowska E, de Gracia J, Borte M, Cristea V, Peter HH, Belohradsky BH, Wahn V, Neufang-Huber J, Zenker O, Grimbacher B. Efficacy and safety of Hizentra((R)) in patients with primary immunodeficiency after a dose-equivalent switch from intravenous or subcutaneous replacement therapy. Clin Immunol. 2011 Oct;141(1):90-102. doi: 10.1016/j.clim.2011.06.002. Epub 2011 Jun 12.
- Borte M, Pac M, Serban M, Gonzalez-Quevedo T, Grimbacher B, Jolles S, Zenker O, Neufang-Hueber J, Belohradsky B. Efficacy and safety of hizentra(R), a new 20% immunoglobulin preparation for subcutaneous administration, in pediatric patients with primary immunodeficiency. J Clin Immunol. 2011 Oct;31(5):752-61. doi: 10.1007/s10875-011-9557-z. Epub 2011 Jun 15.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 septembre 2007
Achèvement primaire (Réel)
1 août 2009
Achèvement de l'étude (Réel)
1 août 2009
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 octobre 2007
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 octobre 2007
Première publication (Estimation)
12 octobre 2007
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
1 septembre 2011
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 août 2011
Dernière vérification
1 août 2011
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système immunitaire
- Troubles lymphoprolifératifs
- Maladies lymphatiques
- Maladies hématologiques
- Troubles des protéines sanguines
- Syndromes d'immunodéficience
- Agammaglobulinémie
- Déficit immunitaire variable commun
- Effets physiologiques des médicaments
- Facteurs immunologiques
- Anticorps
- Immunoglobulines
- Immunoglobulines, intraveineuses
Autres numéros d'identification d'étude
- 1460
- ZLB06_001CR (Autre identifiant: CSL Behring)
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