Un protocole de traitement ouvert pour fournir de la métréleptine pour le traitement du diabète sucré et/ou de l'hypertriglycéridémie associée à la lipodystrophie

Critère d'intégration:

• Est un homme ou une femme âgé de ≥ 5 ans

• Si femme en âge de procréer (y compris les femmes en périménopause qui ont eu leurs règles dans l'année) :

  1. Ne pas allaiter
  2. Résultat test de grossesse négatif
  3. Doit pratiquer et être disposé à continuer à pratiquer une contraception appropriée (définie comme une méthode qui entraîne un faible taux d'échec, c'est-à-dire moins de 1 % par an, lorsqu'elle est utilisée régulièrement et correctement, comme les implants, les injectables, les contraceptifs oraux, certains dispositifs contraceptifs intra-utérins, abstinence sexuelle, ligature des trompes ou partenaire vasectomisé) pendant toute la durée de l'étude (des méthodes à double barrière comprenant l'utilisation d'un diaphragme féminin et d'un préservatif masculin avec spermicide peuvent également être utilisées.)
• A une lipodystrophie confirmée par un médecin telle que définie par des preuves de perte généralisée (corps entier) ou partielle (membres) de graisse corporelle en dehors de la plage de variation normale

• A reçu un diagnostic d'au moins un des 2 troubles métaboliques suivants :

  1. Diabète sucré
  2. Hypertriglycéridémie définie par des concentrations de triglycérides à jeun > 200 mg/dL
• Si ≥ 18 ans, est capable de lire, comprendre et signer le formulaire de consentement éclairé (ICF) et un formulaire d'autorisation d'utiliser et de divulguer des informations de santé protégées, de communiquer avec l'investigateur et de comprendre et de se conformer aux exigences du protocole
• Si <18 ans, a un parent ou un tuteur légal pour lire et comprendre l'ICF et le formulaire d'assentiment de l'enfant, communiquer avec l'enquêteur et comprendre et se conformer aux exigences du protocole. Les sujets adolescents doivent également lire et comprendre le formulaire d'assentiment de l'enfant ; si l'enfant est trop jeune ou incapable de lire, le formulaire d'assentiment de l'enfant doit lui être expliqué.

Critère d'exclusion:

• A reçu un diagnostic d'infection par le VIH
• A connu une maladie infectieuse du foie
• A des allergies connues aux protéines dérivées d'E. coli ou une hypersensibilité à l'un des composants du traitement à l'étude