Ein Open-Label-Behandlungsprotokoll zur Bereitstellung von Metreleptin zur Behandlung von Diabetes mellitus und/oder Hypertriglyceridämie im Zusammenhang mit Lipodystrophie

Einschlusskriterien:

• Ist männlich oder weiblich ≥5 Jahre alt

• Bei Frauen im gebärfähigen Alter (einschließlich Frauen in der Perimenopause, die innerhalb eines Jahres eine Monatsblutung hatten):

  1. Nicht stillen
  2. Negatives Schwangerschaftstestergebnis
  3. Muss eine angemessene Empfängnisverhütung praktizieren und bereit sein, diese auch weiterhin zu praktizieren (definiert als eine Methode, die bei konsequenter und korrekter Anwendung zu einer geringen Misserfolgsrate führt, d. h. weniger als 1 % pro Jahr, wie Implantate, Injektionen, orale Kontrazeptiva, einige intrauterine Verhütungsmittel, sexuelle Abstinenz, Tubenligatur oder ein vasektomierter Partner) während der gesamten Dauer der Studie (Doppelte Barrieremethoden, einschließlich der Verwendung eines weiblichen Diaphragmas und eines männlichen Kondoms mit Spermizid, können ebenfalls verwendet werden.)
• Hat eine ärztlich bestätigte Lipodystrophie, definiert durch Anzeichen eines generalisierten (Ganzkörper) oder partiellen (Gliedmaßen) Verlusts von Körperfett außerhalb des normalen Schwankungsbereichs

• Wurde mit mindestens einer der folgenden 2 Stoffwechselstörungen diagnostiziert:

  1. Diabetes Mellitus
  2. Hypertriglyceridämie, definiert durch Nüchtern-Triglyceridkonzentrationen >200 mg/dL
• Wenn ≥ 18 Jahre alt, in der Lage ist, die Einverständniserklärung (ICF) und ein Formular zur Autorisierung zur Verwendung und Offenlegung geschützter Gesundheitsinformationen zu lesen, zu verstehen und zu unterzeichnen, mit dem Prüfarzt zu kommunizieren und die Protokollanforderungen zu verstehen und einzuhalten
• Wenn Sie <18 Jahre alt sind, muss ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter das ICF- und Kinderzustimmungsformular lesen und verstehen, mit dem Prüfarzt kommunizieren und die Protokollanforderungen verstehen und einhalten. Heranwachsende Probanden müssen auch das Zustimmungsformular für Kinder lesen und verstehen; Wenn das Kind zu jung ist oder nicht lesen kann, muss dem Kind das Zustimmungsformular für Kinder erklärt werden.

Ausschlusskriterien:

• Es wurde eine HIV-Infektion diagnostiziert
• Hat eine bekannte infektiöse Lebererkrankung
• Hat bekannte Allergien gegen von E. coli stammende Proteine ​​​​oder Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil der Studienbehandlung