Un protocolo de tratamiento de etiqueta abierta para proporcionar metreleptina para el tratamiento de la diabetes mellitus y/o la hipertrigliceridemia asociada con la lipodistrofia

Criterios de inclusión:

• Es hombre o mujer ≥5 años

• Si es mujer en edad fértil (incluidas las mujeres perimenopáusicas que han tenido un período menstrual dentro de un año):

  1. no amamantar
  2. Resultado negativo de la prueba de embarazo
  3. Debe practicar y estar dispuesto a seguir practicando un control de la natalidad apropiado (definido como un método que resulta en una baja tasa de fracaso, es decir, menos del 1% por año, cuando se usa de manera constante y correcta, como implantes, inyectables, anticonceptivos orales, algunos dispositivos anticonceptivos intrauterinos, abstinencia sexual, ligadura de trompas o una pareja vasectomizada) durante toda la duración del estudio (también se pueden usar métodos de doble barrera que incluyen el uso de diafragma femenino y condón masculino con espermicida).
• Tiene lipodistrofia confirmada por un médico definida por evidencia de pérdida generalizada (de todo el cuerpo) o parcial (extremidades) de grasa corporal fuera del rango de variación normal

• Ha sido diagnosticado con al menos uno de los siguientes 2 trastornos metabólicos:

  1. diabetes mellitus
  2. Hipertrigliceridemia definida por concentraciones de triglicéridos en ayunas >200 mg/dL
• Si tiene ≥18 años, puede leer, comprender y firmar el Formulario de consentimiento informado (ICF) y un formulario de Autorización para usar y divulgar información de salud protegida, comunicarse con el investigador y comprender y cumplir con los requisitos del protocolo.
• Si es menor de 18 años, tiene un padre o tutor legal para leer y comprender el ICF y el Formulario de consentimiento del niño, comunicarse con el investigador y comprender y cumplir con los requisitos del protocolo. Los sujetos adolescentes también deben leer y comprender el Formulario de consentimiento del niño; si el niño es demasiado pequeño o no sabe leer, entonces se le debe explicar el Formulario de Asentimiento del Niño.

Criterio de exclusión:

• Ha sido diagnosticado con infección por VIH.
• Tiene una enfermedad hepática infecciosa conocida.
• Tiene alergias conocidas a las proteínas derivadas de E. coli o hipersensibilidad a cualquier componente del tratamiento del estudio.