Thérapie allogénique du sang de cordon ombilical chez les enfants atteints de PC
10 octobre 2017 mis à jour par: MinYoung Kim, M.D.
Changements dans les cytokines et les résultats fonctionnels de la thérapie allogénique du sang de cordon chez les enfants atteints de paralysie cérébrale
Cette étude ouverte vise à analyser les cytokines liées aux résultats cliniques de la thérapie allogénique au sang de cordon ombilical chez les enfants atteints de paralysie cérébrale.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La paralysie cérébrale (PC) est un groupe de conditions neurodéveloppementales avec des mouvements et une posture anormaux résultant d'une perturbation cérébrale non progressive. C'est la cause la plus fréquente de handicap moteur chez l'enfant. La plupart des thérapies sont palliatives plutôt que réparatrices. Le sang de cordon ombilical (UCB) peut être utilisé comme approche réparatrice pour les enfants atteints de PC.
De nombreuses études expérimentales sur des animaux ont révélé que l'UCB est bénéfique pour améliorer et réparer les lésions neurologiques.
Sur la base d'études animales et de certains essais cliniques, l'UCB est suggéré comme traitement potentiel pour les enfants atteints de PC. Cette étude a été conçue pour trouver des cytokines pertinentes pour la thérapie UCB.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
10
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Gyeonggi-do
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Seongnam-si, Gyeonggi-do, Corée, République de, 463-712
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 15 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostiqué avec la paralysie cérébrale
- Âge ≤15 ans
- Discordance dans HLA-A, B et DR ≤ 2 et nombre total de cellules nucléées ≥ 3 x 10 ^ 7/kg. Si le nombre de cellules est inférieur aux valeurs données, plus d'une unité peut être utilisée.
- Décision de participation à l'étude par et acquisition du consentement éclairé du représentant du sujet
- Volonté et capacité à être hospitalisé selon le calendrier spécifié dans le protocole et à poursuivre l'étude pendant 12 mois après l'entrée à l'étude
Critère d'exclusion:
- Pneumonie par aspiration actuelle
- Maladie génétique connue
- Antécédents de réaction d'hypersensibilité à tout médicament à l'étude pertinent pour l'étude
- Patient atteint d'épilepsie sévère qui présente des convulsions cliniques malgré un traitement combiné avec 3 agents ou plus
- Hypertension non contrôlée définie comme une pression artérielle systolique > 115 mmHg et/ou une pression artérielle diastolique > 70 mmHg
- Insuffisance hépatique définie comme aspartate aminotransférase (AST) > 55 UI/L et/ou alanine aminotransférase (ALT) > 45 UI/L
- Insuffisance rénale définie par la créatinine (Cr) ≥ 1,2 mg/dL
- Présence d'une tumeur maligne diagnostiquée ou suspectée et/ou d'une hémopathie maligne
- Non-respect des visites d'étude spécifiées dans le protocole ou refus du soignant en raison d'un manque de compréhension du patient
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Thérapie allogénique du sang de cordon ombilical
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Analyse des cytokines
Délai: 12 mois
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Analyse des cytokines
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12 mois
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Changements dans la fonction motrice globale standardisée
Délai: Baseline - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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GMFM (Gross Motor Function Measure) est un outil de mesure standardisé pour évaluer la fonction motrice globale composé de sous-échelles ; allongé et roulant, assis, rampant et à genoux, debout, marchant, courant et sautant (plage : 0 ~ 100, une valeur plus élevée signifie une meilleure motricité globale).
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Baseline - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Changements dans les performances du moteur
Délai: Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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GMPM (Gross Motor Performance Measure) est un outil de mesure standardisé pour évaluer la qualité du mouvement en fonction de 3 propriétés sur 5 ; alignement, coordination, mouvement dissocié, stabilité et transfert de poids (plage : 0~100, une valeur plus élevée signifie une meilleure qualité motrice).
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Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Changements dans les résultats neurodéveloppementaux cognitifs
Délai: Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Version coréenne de l'échelle mentale Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) (plage : 0 à 178 ; pire : 0, meilleur : 178)
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Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Changements dans le résultat neurodéveloppemental moteur
Délai: Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Version coréenne de l'échelle motrice Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) (plage : 0 à 112 ; pire : 0, meilleur : 112)
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Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changements dans l'IRM cérébrale
Délai: Base de référence - 12 mois
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L'image du tenseur de diffusion (DTI) de l'IRM cérébrale (imagerie par résonance magnétique) fournit des informations quantitatives sur l'intégrité microscopique de la substance blanche.
La matière blanche possède normalement un degré élevé d'anisotropie de diffusion par rapport à la matière grise.
L'anisotropie fractionnelle (FA) sera mesurée et elle varie de 0 à 1. Une valeur FA plus élevée signifie plus d'intégrité de la matière blanche.
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Base de référence - 12 mois
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Changements dans la TEP cérébrale au 18F-FDG
Délai: Base de référence - 12 mois
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L'imagerie TEP au 18F-FDG (tomographie par émission de positrons au fluor-18-fluorodésoxyglucose) sera réalisée deux fois avant et 12 mois après le traitement par UCB.
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Base de référence - 12 mois
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Modifications de l'EEG
Délai: Base de référence - 12 mois
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L'électroencéphalographie (EEG) sera réalisée deux fois avant et 12 mois après le traitement par UCB.
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Base de référence - 12 mois
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Changements dans le PE
Délai: Base de référence - 12 mois
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Le potentiel évoqué somatosensoriel médian (PES) tibial, le potentiel évoqué visuel (PEV) et le potentiel évoqué auditif (PEA) seront effectués deux fois avant et 12 mois après la thérapie UCB.
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Base de référence - 12 mois
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Nombre d'événements indésirables et de participants avec ces événements indésirables
Délai: 12 mois
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Le nombre d'événements indésirables et de sujets présentant ces événements indésirables graves dans chaque groupe ; Un événement indésirable grave est tout événement médical indésirable qui, à n'importe quelle dose : entraîne la mort ou met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/incapacité persistante ou importante, ou provoque une anomalie congénitale/malformation congénitale.
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12 mois
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Changements dans le système de classification des fonctions motrices globales
Délai: Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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GMFCS (Gross Motor Function Classification System) est un système de classification à cinq niveaux basé sur le mouvement auto-initié, mettant l'accent sur la position assise, les transferts et la mobilité (niveau I : marche sans limitations, ll : marche avec limitations, III : marche en utilisant un appareil de mobilité portative, IV : automobilité avec limitations, V : transporté en fauteuil roulant manuel).
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Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Changements dans l'indépendance fonctionnelle dans les activités quotidiennes
Délai: Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) mesure l'indépendance fonctionnelle dans les activités quotidiennes.
WeeFIM contient 18 items et chaque item est classé de la dépendance complète (notée 1) à l'indépendance complète (notée 7).
La plage va de 18 à 126 et un score plus élevé signifie une performance plus indépendante dans les activités quotidiennes.
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Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Modifications des performances fonctionnelles dans les activités quotidiennes
Délai: Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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L'inventaire d'évaluation pédiatrique du handicap (PEDI) est utilisé pour évaluer la performance fonctionnelle dans les activités quotidiennes des enfants (toutes les valeurs sont ajustées et une valeur plus élevée signifie une meilleure performance fonctionnelle, 0 - la pire, 100 - la meilleure).
PEDI se compose de 2 échelles telles que l'échelle de compétences fonctionnelles (FSS) et une échelle d'assistance aux soignants (CAS) et chaque échelle est composée de 3 domaines, notamment les soins personnels, la mobilité et la fonction sociale.
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Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Changements dans la fonction des membres supérieurs
Délai: Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) est un outil de mesure standardisé pour évaluer la fonction des membres supérieurs composé de sous-échelles ; mouvement dissocié, saisies, mise en charge et extension protectrice.
QUEST va de 0 (ou en dessous de 0 dans la section saisir) à 100 et des valeurs plus élevées signifient une meilleure fonction des membres supérieurs.
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Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Changements dans le test de perception visuelle
Délai: Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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La fonction de perception visuelle sera évaluée avec l'un des 3 outils tels que DTVP (test de développement de la perception visuelle), MVPT (test de perception visuelle sans moteur) et VMI (intégration visuo-motrice, perception visuelle et coordination motrice).
Une valeur plus élevée signifie une meilleure capacité de perception visuelle.
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Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Changements dans le mouvement sélectif des membres inférieurs
Délai: Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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SCALE (Selective Control Assessment of Lower Extremity) est un outil de mesure des mouvements sélectifs de la hanche, du genou, de la cheville, de l'articulation sous-talienne et des orteils.
Le contrôle moteur volontaire sélectif est classé au niveau de chaque articulation comme normal (2 points), altéré (1 point) ou incapable (0 point).
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Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Changements dans la spasticité
Délai: Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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La spasticité musculaire des biceps, des adducteurs de la hanche, des ischio-jambiers et des cordons du talon est classée selon l'échelle d'Ashworth modifiée (MAS).
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Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Changements dans la composante dynamique de la spasticité
Délai: Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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La composante dynamique de la spasticité dans les ischio-jambiers bilatéraux est graduée à l'aide de l'échelle de Tardieu modifiée (MTS).
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Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Changements dans la force musculaire
Délai: Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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La force musculaire est mesurée à l'aide des scores additionnés du test musculaire manuel (zéro = 0, trace = 1, médiocre = 2, passable = 3, bon = 4, normal = 5) pour les fléchisseurs, les extenseurs, les abducteurs et les adducteurs de l'épaule et de la hanche bilatérales les articulations; fléchisseurs et extenseurs bilatéraux du coude, du poignet et du genou ; fléchisseurs dorsaux et fléchisseurs plantaires des chevilles (plage : 0 ~ 160).
Un score plus élevé signifie une puissance musculaire plus forte.
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Base de référence - 3 mois - 6 mois - 12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 décembre 2013
Achèvement primaire (Réel)
15 novembre 2015
Achèvement de l'étude (Réel)
15 novembre 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
29 décembre 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 décembre 2013
Première publication (Estimation)
1 janvier 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
12 octobre 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 octobre 2017
Dernière vérification
1 octobre 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- UCBCP
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .