CP 소아의 동종 제대혈 치료
2017년 10월 10일 업데이트: MinYoung Kim, M.D.
뇌성마비 소아에서 동종 제대혈 치료 시 사이토카인의 변화와 기능적 결과
이 오픈 라벨 연구는 뇌성마비 소아에 대한 동종 제대혈 치료의 임상 결과와 관련된 사이토카인을 분석하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
상세 설명
뇌성마비(CP)는 비진행성 뇌 장애로 인해 비정상적인 움직임과 자세를 보이는 신경 발달 상태의 그룹입니다. 어린 시절 운동 장애의 가장 흔한 원인입니다. 대부분의 치료법은 회복보다는 완화입니다. 제대혈(UCB)은 CP 소아의 회복적 접근으로 사용될 수 있습니다.
많은 실험 동물 연구에서 UCB가 신경 손상을 개선하고 복구하는 데 도움이 된다는 사실이 밝혀졌습니다.
동물 연구 및 일부 임상 시험을 기반으로 UCB는 CP 어린이의 잠재적 치료법으로 제안됩니다. 이 연구는 UCB 요법과 관련된 사이토카인을 찾기 위해 고안되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, 대한민국, 463-712
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
15년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 뇌성 마비로 진단
- 만 15세 이하
- HLA-A, B 및 DR ≤2의 불일치 및 총 유핵 세포 수 ≥3x10^7/kg. 셀 수가 주어진 값보다 적으면 1개 이상의 단위를 사용할 수 있습니다.
- 피험자의 대리인에 의한 연구 참여 결정 및 사전 동의 획득
- 프로토콜에 명시된 일정에 따라 입원하고 연구 시작 후 12개월 동안 연구를 계속할 의지 및 능력
제외 기준:
- 현재 흡인 폐렴
- 알려진 유전병
- 연구와 관련된 모든 연구 약물에 대한 과민 반응의 병력
- 3제 이상의 병용요법에도 불구하고 임상적 경련을 보이는 중증 발작질환자
- 조절되지 않는 고혈압은 수축기 혈압 >115mmHg 및/또는 이완기 혈압 >70mmHg로 정의됩니다.
- 아스파레이트 아미노트랜스퍼라제(AST) >55 IU/L 및/또는 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) >45 IU/L로 정의되는 간 손상
- 크레아티닌(Cr) ≥1.2mg/dL로 정의되는 신장애
- 진단되거나 의심되는 악성 종양 및/또는 혈액학적 악성 종양의 존재
- 프로토콜에 명시된 연구 방문을 준수하지 않거나 환자에 대한 이해 부족으로 간병인이 꺼리는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 동종 제대혈 치료
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
사이토카인 분석
기간: 12 개월
|
사이토카인 분석
|
12 개월
|
|
표준화된 대운동 기능의 변화
기간: 기준 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
GMFM(Gross Motor Function Measure)은 하위 척도로 구성된 총 운동 기능을 평가하기 위한 표준화된 측정 도구입니다. 눕기 및 구르기, 앉기, 기어가기 및 무릎 꿇기, 서기, 걷기, 뛰기 및 뛰기(범위: 0~100, 값이 높을수록 총 운동 기능이 더 좋음).
|
기준 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
|
모터 성능의 변화
기간: 기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
GMPM(Gross Motor Performance Measure)은 5가지 중 3가지 속성에 관한 움직임의 품질을 평가하기 위한 표준화된 측정 도구입니다. 정렬, 조정, 분리된 움직임, 안정성 및 체중 이동(범위: 0~100, 값이 높을수록 모터 품질이 우수함을 의미).
|
기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
|
인지신경발달 결과의 변화
기간: 기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
한국판 Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scale (범위: 0~178; 최악: 0, 최고: 178)
|
기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
|
운동 신경 발달 결과의 변화
기간: 기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
한국판 Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scale (범위: 0~112; 최악: 0, 최고: 112)
|
기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
뇌 MRI의 변화
기간: 기준 - 12개월
|
뇌 MRI(자기 공명 영상)의 확산 텐서 이미지(DTI)는 백질의 미세한 무결성에 대한 정량적 정보를 제공합니다.
백질은 일반적으로 회백질보다 확산 이방성이 높습니다.
Fractional anisotropy(FA)가 측정되며 범위는 0에서 1까지입니다. FA 값이 높을수록 백질의 무결성이 높아집니다.
|
기준 - 12개월
|
|
뇌 18F-FDG PET의 변화
기간: 기준 - 12개월
|
18F-FDG PET(불소-18-플루오로데옥시글루코스를 사용한 양전자 방출 단층 촬영) 영상은 UCB 치료 전과 치료 후 12개월에 두 번 수행됩니다.
|
기준 - 12개월
|
|
뇌파의 변화
기간: 기준 - 12개월
|
뇌파 검사(EEG)는 UCB 치료 전과 치료 후 12개월에 두 번 수행됩니다.
|
기준 - 12개월
|
|
EP의 변화
기간: 기준 - 12개월
|
중앙값, 경골 체감각 유발 전위(SEP), 시각 유발 전위(VEP), 청각 유발 전위(AEP)는 UCB 치료 전과 치료 후 12개월에 두 번 수행됩니다.
|
기준 - 12개월
|
|
부작용 및 그러한 부작용이 있는 참가자의 수
기간: 12 개월
|
부작용의 수 및 각 그룹 내 심각한 부작용이 있는 피험자 심각한 유해 사례는 용량에 상관없이 사망을 초래하거나 생명을 위협하거나 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간 연장이 필요하거나 지속적이거나 상당한 장애/무능을 초래하거나 선천적 기형/선천적 결함을 유발하는 예상치 못한 의학적 사건입니다.
|
12 개월
|
|
대운동 기능 분류 체계의 변화
기간: 기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
대운동기능분류체계(GMFCS, Gross Motor Function Classification System)는 앉기, 옮기기, 이동성에 중점을 둔 자기주도적 움직임에 기초한 5단계 분류체계(1단계: 제한 없이 걷기, ll: 제한적으로 걷기, III: 보조기 사용 걷기) 휴대용 이동 장치, IV: 제한이 있는 자가 이동성, V: 수동 휠체어로 이동).
|
기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
|
일상활동의 기능적 독립성 변화
기간: 기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
WeeFIM(Functional Independence Measure for Children)은 일상 활동에서 기능적 독립성을 측정합니다.
WeeFIM에는 18개 항목이 포함되어 있으며 각 항목은 완전한 의존성(1점)에서 완전한 독립성(7점)까지 순위가 매겨집니다.
범위는 18에서 126까지이며 점수가 높을수록 일상 활동에서 더 독립적인 수행을 의미합니다.
|
기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
|
일상 활동의 기능 수행 변화
기간: 기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
Pediatric Evaluation of Disability Inventory(PEDI)는 어린이의 일상 활동에서 기능 수행을 평가하는 데 사용됩니다(모든 값은 조정되었으며 값이 높을수록 기능 수행이 더 우수함을 의미합니다. 0 - 최악, 100 - 최고).
PEDI는 FSS(Functional Skill Scale)와 CAS(Caregiver Assistance Scale)의 2가지 척도로 구성되어 있으며 각 척도는 자기 관리, 이동성, 사회적 기능의 3가지 영역으로 구성되어 있습니다.
|
기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
|
상지 기능의 변화
기간: 기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
QUEST(Quality of Upper Extremity Skills Test)는 하위 척도로 구성된 상지 기능을 평가하기 위한 표준화된 측정 도구입니다. 해리 운동, 잡기, 체중 부하 및 보호 확장.
QUEST의 범위는 0(또는 파지 부분에서 0 미만)에서 100까지이며 값이 높을수록 상지 기능이 더 좋아짐을 의미합니다.
|
기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
|
시각 지각 검사의 변화
기간: 기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
시지각 기능은 DTVP(Developmental Test of Visual Perception), MVPT(Motor-free Visual Perception Test), VMI(Visual-Motor Integration, Visual Perception and Motor Coordination)의 3가지 도구 중 하나로 평가됩니다.
높은 값은 더 나은 시각적 인식 능력을 의미합니다.
|
기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
|
하지의 선택적 움직임의 변화
기간: 기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
SCALE(Selective Control Assessment of Lower Extremity)은 엉덩이, 무릎, 발목, 거골하 관절 및 발가락의 선택적 움직임을 측정하는 도구입니다.
선택적 자발적 운동 조절은 각 관절에서 정상(2점), 장애(1점) 또는 불가능(0점)으로 등급이 매겨집니다.
|
기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
|
경련의 변화
기간: 기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
이두박근, 고관절 내전근, 햄스트링 및 발뒤꿈치 끈의 근육 경련은 수정된 애쉬워스 척도(MAS)에 따라 등급이 매겨집니다.
|
기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
|
경직의 동적 구성요소의 변화
기간: 기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
양쪽 햄스트링의 경직의 동적 구성 요소는 수정된 Tardieu 척도(MTS)를 사용하여 등급이 매겨집니다.
|
기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
|
근력의 변화
기간: 기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
양측 어깨와 고관절의 굴곡근, 신전근, 외전근, 내전근에 대한 도수근력검사(0=0, 미량=1, 불량=2, 보통=3, 양호=4, 정상=5)의 합산점수를 이용하여 근력을 측정한다. 관절; 양측 팔꿈치, 손목 및 무릎의 굴근 및 신근; 발목의 배굴근 및 저측 굴근(범위: 0 ~ 160).
점수가 높을수록 근력이 강함을 의미합니다.
|
기준선 - 3개월 - 6개월 - 12개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 11월 15일
연구 완료 (실제)
2015년 11월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 12월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 12월 30일
처음 게시됨 (추정)
2014년 1월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 10월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 10월 10일
마지막으로 확인됨
2017년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
동종 제대혈 치료에 대한 임상 시험
-
Restem, LLC.완전한