Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Allogen navlestrengsblodterapi hos børn med CP

10. oktober 2017 opdateret af: MinYoung Kim, M.D.

Ændringer i cytokiner og funktionelle resultater af allogen navlestrengsblodterapi hos børn med cerebral parese

Denne åbne undersøgelse har til formål at analysere cytokiner relateret til kliniske resultater af allogen navlestrengsblodbehandling til børn med cerebral parese.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Cerebral parese (CP) er en gruppe af neuro-udviklingsmæssige tilstande med unormal bevægelse og kropsholdning som følge af en ikke-progressiv cerebral forstyrrelse. Det er den mest almindelige årsag til motorisk handicap i barndommen. De fleste terapier er palliative snarere end genoprettende. Navlestrengsblod (UCB) kan bruges som genoprettende tilgang til børn med CP.

Mange dyreforsøg har afsløret, at UCB er gavnligt til at forbedre og reparere neurologiske skader.

Baseret på dyreforsøg og nogle kliniske forsøg foreslås UCB som en potentiel terapi for børn med CP. Denne undersøgelse var designet til at finde cytokiner, der er relevante for UCB-terapi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 463-712
        • Cha Bundang Medical Center, Cha University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med cerebral parese
  • Alder ≤15 år
  • Mismatch i HLA-A, B og DR ≤2, og totalt antal kerneceller ≥3x10^7/kg. Hvis celletallet er mindre end de givne værdier, kan der bruges mere end 1 enhed.
  • Beslutning om deltagelse i undersøgelsen af ​​og opnåelse af informeret samtykke fra forsøgspersonens repræsentant
  • Vilje og evne til at blive indlagt i henhold til tidsplanen specificeret i protokollen og fortsætte undersøgelsen i 12 måneder efter undersøgelsens start

Ekskluderingskriterier:

  • Aktuel aspirationspneumoni
  • Kendt genetisk sygdom
  • Anamnese med overfølsomhedsreaktion på alle undersøgelseslægemidler, der er relevante for undersøgelsen
  • Patient med svær anfaldssygdom, som har klinisk kramper trods kombinationsbehandling med 3 eller flere midler
  • Ukontrolleret hypertension defineret som systolisk blodtryk >115 mmHg og/eller diastolisk blodtryk >70 mmHg
  • Nedsat leverfunktion defineret som asparat aminotransferase (AST) >55 IE/L og/eller alaninaminotransferase (ALT) >45 IE/L
  • Nedsat nyrefunktion defineret som kreatinin (Cr) ≥1,2 mg/dL
  • Tilstedeværelse af diagnosticeret eller mistænkt malign tumor og/eller hæmatologisk malignitet
  • Manglende overholdelse af studiebesøg specificeret i protokollen eller uvilje hos plejepersonalet på grund af manglende forståelse for patienten

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Allogen navlestrengsblodbehandling
Procedure: Allogen navlestrengsblodbehandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Cytokinanalyse
Tidsramme: 12 måneder
Cytokinanalyse
12 måneder
Ændringer i standardiseret bruttomotorisk funktion
Tidsramme: Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
GMFM (Gross Motor Function Measure) er et standardiseret måleværktøj til vurdering af grovmotorisk funktion bestående af underskalaer; liggende & rulle, siddende, kravlende & knælende, stående, gå, løbe & hoppe (interval: 0~100, højere værdi betyder bedre grovmotorisk funktion).
Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i motorydelse
Tidsramme: Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
GMPM (Gross Motor Performance Measure) er et standardiseret måleværktøj til at vurdere kvaliteten af ​​bevægelse vedrørende 3 egenskaber af 5 enere; justering, koordination, dissocieret bevægelse, stabilitet og vægtskift (interval: 0~100, højere værdi betyder bedre motorisk kvalitet).
Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i kognitive neurodevelopmental outcome
Tidsramme: Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Koreansk version af Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scale (interval: 0~178; værst: 0, bedste: 178)
Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i motorisk neuroudviklingsresultat
Tidsramme: Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Koreansk version af Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scale (interval: 0~112; værst: 0, bedste: 112)
Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i hjerne-MR
Tidsramme: Baseline - 12 måneder
Diffusion Tensor Image (DTI) af hjerne-MRI (magnetisk resonansbilleddannelse) giver kvantitativ information om den mikroskopiske integritet af hvidt stof. Hvidt stof har normalt en høj grad af diffusionsanisotropi end gråt stof. Fraktionel anisotropi (FA) vil blive målt, og den går fra 0 til 1. Højere FA-værdi betyder mere integritet af hvidt stof.
Baseline - 12 måneder
Ændringer i hjernen 18F-FDG PET
Tidsramme: Baseline - 12 måneder
18F-FDG PET (Positron-emissionstomografi med fluor-18-fluordeoxyglucose) billeddannelse vil blive udført to gange før og 12 måneder efter UCB-behandling.
Baseline - 12 måneder
Ændringer i EEG
Tidsramme: Baseline - 12 måneder
Elektroencefalografi (EEG) vil blive udført to gange før og 12 måneder efter UCB-behandling.
Baseline - 12 måneder
Ændringer i EP
Tidsramme: Baseline - 12 måneder
Median, tibialt somatosensorisk fremkaldt potentiale (SEP), visuelt fremkaldt potentiale (VEP), auditivt fremkaldt potentiale (AEP) vil blive udført to gange før og 12 måneder efter UCB-behandling.
Baseline - 12 måneder
Antal uønskede hændelser og deltagere med disse uønskede hændelser
Tidsramme: 12 måneder
Antallet af uønskede hændelser og forsøgspersoner med disse alvorlige bivirkninger inden for hver gruppe; En alvorlig uønsket hændelse er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: resulterer i døden eller er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet eller forårsager en medfødt anomali/fødselsdefekt.
12 måneder
Ændringer i grovmotorisk funktionsklassifikationssystem
Tidsramme: Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
GMFCS (Gross Motor Function Classification System) er et klassifikationssystem i fem niveauer baseret på selv-initieret bevægelse, med vægt på at sidde, forflytninger og mobilitet (niveau I: gåture uden begrænsninger, ll: gåture med begrænsninger, III: gåture med en håndholdt kørestol, IV: selvmobilitet med begrænsninger, V: transporteret i en manuel kørestol).
Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i funktionel uafhængighed i daglige aktiviteter
Tidsramme: Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) måler funktionel uafhængighed i daglige aktiviteter. WeeFIM indeholder 18 genstande, og hvert emne er rangeret fra fuldstændig afhængighed (scoret som 1) til fuldstændig uafhængighed (scoret som 7). Intervallet er fra 18 til 126 og højere score betyder mere selvstændig præstation i daglige aktiviteter.
Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i funktionel ydeevne i daglige aktiviteter
Tidsramme: Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) bruges til at vurdere funktionel ydeevne i daglige aktiviteter hos børn (Alle værdier er justeret og højere værdi betyder bedre funktionel ydeevne, 0 - dårligst, 100 - bedst). PEDI består af 2 skalaer såsom Functional Skill Scale (FSS) og en Caregiver Assistance Scale (CAS), og hver skala er sammensat af 3 domæner inklusive egenomsorg, mobilitet og social funktion.
Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i øvre ekstremitetsfunktion
Tidsramme: Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) er et standardiseret måleværktøj til vurdering af overekstremitetsfunktion bestående af underskalaer; dissocieret bevægelse, greb, vægtbæring og beskyttende forlængelse. QUEST går fra 0 (eller under 0 i grebssektion) til 100, og højere værdier betyder bedre overekstremitetsfunktion.
Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i visuel perceptionstest
Tidsramme: Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Visuel perceptionsfunktion vil blive vurderet med et af 3 værktøjer såsom DTVP (Developmental Test of Visual Perception), MVPT (Motor-free Visual Perception Test) og VMI (Visual-Motor Integration, Visual Perception and Motor Coordination). Højere værdi betyder bedre visuel perceptionsevne.
Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i selektiv bevægelse af underekstremitet
Tidsramme: Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
SCALE (Selective Control Assessment of Lower Extremity) er et måleværktøj til selektiv bevægelse af hofte, knæ, ankel, subtalare led og tæer. Selektiv frivillig motorisk kontrol klassificeres i hvert led som normalt (2 point), svækket (1 point) eller ude af stand (0 point).
Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i spasticitet
Tidsramme: Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Muskelspasticitet af biceps, hofteadduktorer, hamstrings og hælsnore er klassificeret efter modificeret Ashworth-skala (MAS).
Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i den dynamiske komponent af spasticitet
Tidsramme: Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Dynamisk komponent af spasticitet i bilaterale hamstrings er graderet ved hjælp af modificeret Tardieu-skala (MTS).
Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i muskelstyrke
Tidsramme: Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Muskelstyrke måles ved hjælp af summerede scores af manuel muskeltest (nul=0, spor=1, dårlig=2, rimelig=3, god=4, normal=5) for flexorer, ekstensorer, abduktorer og adduktorer af bilateral skulder og hofte led; bøjere og ekstensorer af bilaterale albue, håndled og knæ; dorsalflexorer og plantarflexorer i anklerne (interval: 0 ~ 160). Højere score betyder stærkere muskelkraft.
Baseline - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

MinYoung Kim, M.D.

Samarbejdspartnere

CHA University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. november 2015

Studieafslutning (Faktiske)

15. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. december 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. december 2013

Først opslået (Skøn)

1. januar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. oktober 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. oktober 2017

Sidst verificeret

1. oktober 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UCBCP

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral Parese

Kliniske forsøg med Allogen navlestrengsblodbehandling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Denmark

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner