Intervention métabolique thérapeutique chez les patients atteints de paraplégie spastique SPG5 (SPA-M)
30 mars 2018 mis à jour par: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
L'objectif de ce projet est d'étudier l'efficacité de trois molécules candidates (Xenbilox, Tahor et Resvératrol) pour diminuer la production d'oxystérols en diminuant la synthèse de cholestérol et/ou réguler la production d'acides biliaires et/ou permettre une action neuroprotectrice au sein du motoneurone.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'objectif premier de l'étude est :
- diminuer l'accumulation de métabolites qui peuvent avoir un impact négatif sur la fonction neurologique et systémique des patients atteints de SPG5.
Les objectifs secondaires de l'étude sont :
- confirmer la tolérance clinique et biologique des différentes molécules candidates à l'étude
- améliorer le profil des acides biliaires sériques des patients atteints de SPG5
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
12
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
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Paris, France
- Pitie-Salpêtrière Hospital
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-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- les patients ayant confirmé par des tests génétiques leur statut de porteurs de 2 mutations du gène CYP7B1
- âge ≥ 18 ans
- patients ayant signé le formulaire de consentement éclairé
- présence d'une couverture santé
Critère d'exclusion:
- hypersensibilité connue à l'acide chénodésoxycholique, à l'atorvastatine, au resvératrol ou à l'un de leurs sous-produits
- médicaments hypocholestérolémiants autres que le traitement à l'étude
- insuffisance hépatique avec transaminases > 3 fois le taux normal
- pathologie biliaire progressive
- diarrhée chronique
- maladie mentale grave
- trouble neurologique comorbide important
- incapacité à comprendre les informations sur le protocole
- ne veut pas ou ne peut pas participer à une partie de l'étude
- participation à un autre essai clinique pendant la période d'étude
- personne privée de liberté par décision judiciaire ou administrative
- sujet majeur sous protection légale ou incapable de consentir
- femmes enceintes ou allaitantes
- manque de couverture santé
- absence de formulaire de consentement éclairé signé
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Xenbilox
Xenbilox (acide chénodésoxycholique) gélule de 1000 mg par voie orale tous les jours pendant 2 mois
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Autres noms:
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Comparateur actif: Resvératrol
Gélule de resvératrol 80mg par voie orale tous les jours pendant 2 mois
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Comparateur actif: Tahor
Tahor (atorvastatine) comprimé de 40 mg par voie orale tous les jours pendant 2 mois
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Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification du taux sanguin de 27-hydroxycholestérol après 2 mois de traitement pour chaque traitement
Délai: 2 mois
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Le 27-hydroxycholestérol sera dosé sur des prélèvements sanguins rapides pour les 12 patients inclus avant et après la période de traitement de 2 mois pour chaque traitement
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2 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification du profil acide sérique après un traitement de 2 mois mesuré dans des échantillons de sang et d'urine
Délai: 2 mois
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Dans les échantillons de sang et d'urine des 12 patients, les critères suivants seront évalués afin d'observer une évolution du profil acide :
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2 mois
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Modification du taux sanguin de 25-hydroxycholestérol après 2 mois de traitement pour chaque traitement
Délai: 2 mois
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Le 25-hydroxycholestérol sera dosé sur des prélèvements sanguins rapides pour les 12 patients inclus avant et après la période de traitement de 2 mois pour chaque traitement
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2 mois
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Nombre de participants avec des événements indésirables liés à des problèmes digestifs
Délai: 18 mois
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Au cours de l'étude, les événements indésirables liés aux problèmes digestifs seront évalués afin d'évaluer la tolérance clinique à chaque traitement.
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18 mois
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Nombre de participants avec des événements indésirables liés aux paramètres biologiques standard
Délai: 18 mois
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La tolérance biologique sera évaluée sur des échantillons de sang des patients à chaque visite. Les critères suivants seront évalués :
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18 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Fanny MOCHEL, MD-PhD, Pitie-Salpêtrière Hospital
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 janvier 2015
Achèvement primaire (Réel)
27 septembre 2017
Achèvement de l'étude (Réel)
1 janvier 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 novembre 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 décembre 2014
Première publication (Estimation)
11 décembre 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
3 avril 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 mars 2018
Dernière vérification
1 février 2016
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neurologiques
- Anomalies congénitales
- Maladies génétiques, innées
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Maladies du système nerveux périphérique
- Manifestations neuromusculaires
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Malformations du système nerveux
- Paralysie
- Hypertonie musculaire
- Polyneuropathies
- Neuropathie sensorielle et motrice héréditaire
- Spasticité musculaire
- Paraplégie
- Paraplégie spastique, héréditaire
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Inhibiteurs de l'agrégation plaquettaire
- Antimétabolites
- Agents gastro-intestinaux
- Agents protecteurs
- Agents anticholestérolémiants
- Agents hypolipidémiants
- Agents de régulation des lipides
- Inhibiteurs de l'hydroxyméthylglutaryl-CoA réductase
- Antioxydants
- Cathartiques
- Atorvastatine
- Acide chénodésoxycholique
- Resvératrol
Autres numéros d'identification d'étude
- C14-04
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .