Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Terapeutisk metabolisk intervention hos patienter med spastisk paraplegi SPG5 (SPA-M)

30. marts 2018 opdateret af: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
Formålet med dette projekt er at undersøge effektiviteten af ​​tre kandidatmolekyler (Xenbilox, Tahor og Resveratrol) for at reducere produktionen af ​​oxysteroler ved at reducere syntesen af ​​kolesterol og/eller regulere produktionen af ​​galdesyrer og/eller muliggøre neurobeskyttende virkning. i det motoriske neuron.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med undersøgelsen er:

- mindske akkumuleringen af ​​metabolitter, som kan have en negativ indvirkning på den neurologiske og systemiske funktion hos patienter med SPG5.

Undersøgelsens sekundære mål er:

  • bekræfte den kliniske og biologiske tolerance af de forskellige kandidatmolekyler, der undersøges
  • forbedre serumgaldesyreprofilen hos patienter med SPG5

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Pitie-Salpêtrière Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • patienter, der gennem genetisk testning har bekræftet deres status som bærere af 2 mutationer i CYP7B1-genet
  • alder ≥ 18 år
  • patienter, der har underskrevet den informerede samtykkeerklæring
  • tilstedeværelse af sundhedsdækning

Ekskluderingskriterier:

  • kendt overfølsomhed over for chenodeoxycholsyre, atorvastatin, resveratrol eller nogen af ​​deres biprodukter
  • anden kolesterolsænkende medicin end undersøgelsesbehandlingen
  • leversvigt med transaminaser >3 gange det normale niveau
  • progressiv galdepatologi
  • kronisk diarré
  • alvorlig psykisk sygdom
  • signifikant komorbid neurologisk lidelse
  • manglende evne til at forstå information om protokollen
  • uvillig eller ude af stand til at deltage i nogen del af undersøgelsen
  • deltagelse i et andet klinisk forsøg i løbet af undersøgelsesperioden
  • person, der er frihedsberøvet ved retslig eller administrativ afgørelse
  • voksen person under juridisk beskyttelse eller ude af stand til at give sit samtykke
  • gravide eller ammende kvinder
  • manglende sundhedsdækning
  • fravær af en underskrevet informeret samtykkeerklæring

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Xenbilox
Xenbilox (chenodeoxycholsyre) 1000mg kapsel gennem munden hver dag i 2 måneder
Medicin: Xenbilox
Andre navne:
  • Chenodeoxycholsyre
Aktiv komparator: Resveratrol
Resveratrol 80mg kapsel gennem munden hver dag i 2 måneder
Kosttilskud: Resveratrol
Aktiv komparator: Tahor
Tahor (atorvastatin) 40 mg tablet gennem munden hver dag i 2 måneder
Medicin: Tahor
Andre navne:
  • Atorvastatin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af 27-hydroxycholesterol i blodet efter 2 måneders behandling for hver behandling
Tidsramme: 2 måneder
27-hydroxycholesterol vil blive målt på fasten blodprøver for de 12 patienter inkluderet før og efter den 2-måneders behandlingsperiode for hver behandling
2 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af serumsyreprofilen efter en 2-måneders behandling målt i blod- og urinprøver
Tidsramme: 2 måneder

I blod- og urinprøver fra de 12 patienter vil følgende kriterier blive vurderet for at observere en udvikling af syreprofilen:

  • totale galdesyrer
  • forholdet mellem primære/sekundære galdesyrer
  • forholdet cholsyrer/chenodeoxycholsyrer
  • forholdet chenodeoxycholsyrer/litocholsyrer
2 måneder
Ændring af 25-hydroxycholesterol i blodet efter 2 måneders behandling for hver behandling
Tidsramme: 2 måneder
25-hydroxycholesterol vil blive målt på fasten blodprøver for de 12 patienter inkluderet før og efter den 2-måneders behandlingsperiode for hver behandling
2 måneder
Antal deltagere med uønskede hændelser relateret til fordøjelsesproblemer
Tidsramme: 18 måneder
I løbet af undersøgelsen vil bivirkninger relateret til fordøjelsesproblemer blive evalueret for at vurdere den kliniske tolerance over for hver behandling
18 måneder
Antal deltagere med bivirkninger relateret til biologiske standardparametre
Tidsramme: 18 måneder

Biologisk tolerance vil blive evalueret på patientens blodprøver ved hvert besøg. Følgende kriterier vil blive vurderet:

  • ionogram og fastende glukose
  • nyre- og leverfunktion med urinstof, kreatinin, lipase, amylase, bilirubin, kreatinfosphokinase, transaminaser, natrium, kalium, calcium, phosphor
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Fanny MOCHEL, MD-PhD, Pitie-Salpêtrière Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. september 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. november 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. december 2014

Først opslået (Skøn)

11. december 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. april 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. marts 2018

Sidst verificeret

1. februar 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C14-04

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spastisk paraplegi, arvelig

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner