Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Terapeutisk metabolisk intervention hos patienter med spastisk paraplegi SPG5 (SPA-M)

30 mars 2018 uppdaterad av: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
Syftet med detta projekt är att studera effektiviteten av tre kandidatmolekyler (Xenbilox, Tahor och Resveratrol) för att minska produktionen av oxysteroler genom att minska syntesen av kolesterol och/eller reglera produktionen av gallsyror och/eller möjliggöra neuroprotektiv verkan inom motorneuronen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det primära syftet med studien är:

- minska ackumuleringen av metaboliter, vilket kan ha en negativ inverkan på den neurologiska och systemiska funktionen hos patienter med SPG5.

De sekundära målen för studien är:

  • bekräfta den kliniska och biologiska toleransen för de olika kandidatmolekylerna som studeras
  • förbättra serumgallsyraprofilen hos patienter med SPG5

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Pitie-Salpêtrière Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • patienter som genom genetisk testning har bekräftat sin status som bärare av 2 mutationer i CYP7B1-genen
  • ålder ≥ 18 år
  • patienter som har undertecknat formuläret för informerat samtycke
  • förekomst av sjukvårdstäckning

Exklusions kriterier:

  • känd överkänslighet mot chenodeoxicholsyra, atorvastatin, resveratrol eller någon av deras biprodukter
  • andra kolesterolsänkande mediciner än studiebehandlingen
  • leversvikt med transaminaser >3 gånger den normala nivån
  • progressiv gallpatologi
  • kronisk diarré
  • allvarlig psykisk sjukdom
  • signifikant komorbid neurologisk störning
  • oförmåga att förstå information om protokollet
  • inte vill eller kan delta i någon del av studien
  • deltagande i en annan klinisk prövning under studieperioden
  • person som är frihetsberövad genom rättsligt eller administrativt beslut
  • vuxen subjekt under rättsligt skydd eller oförmögen att ge sitt samtycke
  • gravida eller ammande kvinnor
  • bristande sjukvårdstäckning
  • avsaknad av ett undertecknat formulär för informerat samtycke

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Xenbilox
Xenbilox (chenodeoxycholsyra) 1000mg kapsel genom munnen varje dag i 2 månader
Läkemedel: Xenbilox
Andra namn:
  • Chenodeoxicholsyra
Aktiv komparator: Resveratrol
Resveratrol 80mg kapsel genom munnen varje dag i 2 månader
Kosttillskott: Resveratrol
Aktiv komparator: Tahor
Tahor (atorvastatin) 40 mg tablett genom munnen varje dag i 2 månader
Läkemedel: Tahor
Andra namn:
  • Atorvastatin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring av 27-hydroxikolesterolnivån i blodet efter 2 månaders behandling för varje behandling
Tidsram: 2 månader
27-hydroxikolesterol kommer att mätas på fasta blodprover för de 12 patienter som ingår före och efter den 2-månaders behandlingsperioden för varje behandling
2 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Modifiering av serumsyraprofilen efter 2 månaders behandling mätt i blod- och urinprov
Tidsram: 2 månader

I blod- och urinprover från de 12 patienterna kommer följande kriterier att bedömas för att observera en utveckling av syraprofilen:

  • totala gallsyror
  • förhållandet mellan primära/sekundära gallsyror
  • förhållandet cholsyror/chenodeoxicholsyror
  • förhållandet chenodeoxicholsyror/litokolsyror
2 månader
Förändring av 25-hydroxikolesterolnivån i blodet efter 2 månaders behandling för varje behandling
Tidsram: 2 månader
25-hydroxikolesterol kommer att mätas på fasta blodprover för de 12 patienter som ingår före och efter den 2-månaders behandlingsperioden för varje behandling
2 månader
Antal deltagare med biverkningar relaterade till matsmältningsproblem
Tidsram: 18 månader
Under studien kommer biverkningar relaterade till matsmältningsproblem att utvärderas för att bedöma den kliniska toleransen för varje behandling
18 månader
Antal deltagare med biverkningar relaterade till biologiska standardparametrar
Tidsram: 18 månader

Biologisk toleransvilja utvärderas på patienters blodprov vid varje besök. Följande kriterier kommer att bedömas:

  • jonogram och fasteglukos
  • njur- och leverfunktion med urea, kreatinin, lipas, amylas, bilirubin, kreatinfosfokinas, transaminaser, natrium, kalium, kalcium, fosfor
18 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Utredare

  • Huvudutredare: Fanny MOCHEL, MD-PhD, Pitie-Salpêtrière Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

27 september 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 november 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 december 2014

Första postat (Uppskatta)

11 december 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 april 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 mars 2018

Senast verifierad

1 februari 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • C14-04

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Spastisk paraplegi, ärftlig

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera