Intervención Metabólica Terapéutica en Pacientes con Paraplejía Espástica SPG5 (SPA-M)
30 de marzo de 2018 actualizado por: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
El objetivo de este proyecto es estudiar la eficacia de tres moléculas candidatas (Xenbilox, Tahor y Resveratrol) para disminuir la producción de oxiesteroles al reducir la síntesis de colesterol y/o regular la producción de ácidos biliares y/o posibilitar una acción neuroprotectora dentro de la neurona motora.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo principal del estudio es:
- disminuir la acumulación de metabolitos que pueden tener un impacto negativo en la función neurológica y sistémica de los pacientes con SPG5.
Los objetivos secundarios del estudio son:
- confirmar la tolerancia clínica y biológica de las diferentes moléculas candidatas en estudio
- mejorar el perfil sérico de ácidos biliares de pacientes con SPG5
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Paris, Francia
- Pitie-Salpêtrière Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- pacientes que han confirmado mediante pruebas genéticas su condición de portadores de 2 mutaciones en el gen CYP7B1
- edad ≥ 18 años
- pacientes que han firmado el formulario de consentimiento informado
- presencia de cobertura de salud
Criterio de exclusión:
- hipersensibilidad conocida al ácido quenodesoxicólico, atorvastatina, resveratrol o a cualquiera de sus derivados
- medicamentos para reducir el colesterol distintos del tratamiento del estudio
- insuficiencia hepática con transaminasas > 3 veces el nivel normal
- patología biliar progresiva
- diarrea crónica
- enfermedad mental grave
- trastorno neurológico comórbido significativo
- incapacidad para comprender la información sobre el protocolo
- no quiere o no puede participar en ninguna parte del estudio
- participación en otro ensayo clínico durante el período de estudio
- persona privada de libertad por decisión judicial o administrativa
- sujeto adulto bajo protección legal o incapaz de consentir
- mujeres embarazadas o lactantes
- falta de cobertura de salud
- ausencia de un formulario de consentimiento informado firmado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Xenbilox
Xenbilox (ácido quenodesoxicólico) cápsula de 1000 mg por vía oral todos los días durante 2 meses
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Otros nombres:
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Comparador activo: Resveratrol
Cápsula de resveratrol de 80 mg por vía oral todos los días durante 2 meses
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Comparador activo: Tahor
Tahor (atorvastatina) tableta de 40 mg por vía oral todos los días durante 2 meses
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio del nivel de 27-hidroxicolesterol en sangre después de 2 meses de tratamiento para cada tratamiento
Periodo de tiempo: 2 meses
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El 27-hidroxicolesterol se medirá en muestras de sangre rápida de los 12 pacientes incluidos antes y después del período de tratamiento de 2 meses para cada tratamiento.
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2 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Modificación del perfil ácido sérico tras 2 meses de tratamiento medido en muestras de sangre y orina
Periodo de tiempo: 2 meses
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En las muestras de sangre y orina de los 12 pacientes se evaluarán los siguientes criterios para observar una evolución del perfil ácido:
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2 meses
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Cambio del nivel de 25-hidroxicolesterol en sangre después de 2 meses de tratamiento para cada tratamiento
Periodo de tiempo: 2 meses
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El 25-hidroxicolesterol se medirá en muestras de sangre rápida de los 12 pacientes incluidos antes y después del período de tratamiento de 2 meses para cada tratamiento.
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2 meses
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con problemas digestivos
Periodo de tiempo: 18 meses
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Durante el estudio se evaluarán los eventos adversos relacionados con problemas digestivos para valorar la tolerancia clínica a cada tratamiento.
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18 meses
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con parámetros biológicos estándar
Periodo de tiempo: 18 meses
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La tolerancia biológica se evaluará en muestras de sangre de los pacientes en cada visita. Se evaluarán los siguientes criterios:
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18 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Investigadores
- Investigador principal: Fanny MOCHEL, MD-PhD, Pitie-Salpêtrière Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2015
Finalización primaria (Actual)
27 de septiembre de 2017
Finalización del estudio (Actual)
1 de enero de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de noviembre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de diciembre de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
11 de diciembre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de abril de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de marzo de 2018
Última verificación
1 de febrero de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Manifestaciones Neuromusculares
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Malformaciones del Sistema Nervioso
- Parálisis
- Hipertonía muscular
- Polineuropatías
- Neuropatía sensorial y motora hereditaria
- Espasticidad muscular
- Paraplejía
- Paraplejía Espástica, Hereditaria
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Inhibidores de la agregación plaquetaria
- Antimetabolitos
- Agentes Gastrointestinales
- Agentes Protectores
- Agentes Anticolesterolémicos
- Agentes hipolipidémicos
- Agentes reguladores de lípidos
- Inhibidores de la hidroximetilglutaril-CoA reductasa
- Antioxidantes
- Catárticos
- Atorvastatina
- Ácido quenodesoxicólico
- Resveratrol
Otros números de identificación del estudio
- C14-04
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .