Analyse coût-utilité de HD et CAPD dans les centres de dialyse du ministère de la Santé, Malaisie

CONTEXTE ET SIGNIFICATION

I. Contexte

L'insuffisance rénale terminale (IRT) représente un problème majeur de santé publique, et est une maladie grave affectant des centaines de millions de personnes dans le monde et en augmentation rapide. Elle entraîne des implications complexes pour les structures sociales et économiques de chaque nation. La thérapie de remplacement rénal (RRT) est un choix standard de traitement chez les patients souffrant d'IRT qui comprend l'hémodialyse (HD), la dialyse péritonéale (PD) et la greffe. Le Centre national de prévention des maladies chroniques et de promotion de la santé a estimé qu'en 2014, plus de 20 millions de personnes aux États-Unis pourraient avoir différents niveaux d'insuffisance rénale chronique (IRC). Selon Fresenius Medical Care, les informations recueillies dans 150 pays du monde ont montré que le nombre de patients traités dans le monde pour l'IRT était estimé à 3 200 000 à la fin de 2013 et, avec un taux de croissance d'environ 6 %, continue d'augmenter à un rythme nettement plus élevé que le population mondiale.

Parmi ces patients, 2 522 000 suivaient un traitement de dialyse HD ou PD et environ 678 000 personnes vivaient avec une greffe de rein. Le taux de croissance annuel de HD, PD et transplantation a été estimé autour de 6-7%, 8% et 4-5% respectivement. L'incidence signalée de l'IRT dans le monde a montré une tendance importante allant de moins de 100 à plus de 2 000 patients par million d'habitants (pmp) en 2013. Taïwan, le Japon et les États-Unis continuent d'avoir certains des taux les plus élevés avec respectivement 3170 pmp, 2620 pmp et 2080 pmp. Il fait en moyenne environ 1 090 p.m.p. dans les 28 pays qui composent l'Union européenne (UE). D'un point de vue global, la plupart des patients dialysés peuvent être répartis dans trois grandes régions géographiques : les États-Unis, l'UE et le Japon. Environ 44 % de tous les patients dialysés sont traités dans ces 30 pays. Les estimations sur la charge mondiale de morbidité (GBD) pour les années 2000 à 2012, menées par l'Organisation mondiale de la santé (OMS), ont indiqué que les maladies rénales étaient responsables de 864 226 décès (1,5 % du nombre total de décès dans le monde) et de 29 685 826 années de vie (DALY) perdues, correspondant à 1,1 % de toutes les DALY mondiales perdues en 2012. En Malaisie, selon le 22e rapport du Malaysian Dialysis and Transplant Registry (MDTR) 2014, 6 107 nouveaux cas de MH ont été signalés, ce qui représente un taux d'acceptation de 203 pmp, tandis que les nouveaux cas de dialyse péritonéale totalisaient 948, ce qui représente un taux d'acceptation de 31 pmp en 2014. . Dans l'ensemble, le nombre total de patients HD et PD est passé à 31 497 et 3 270 respectivement, ce qui donne un taux de prévalence de 1 046 pmp et 109 pmp respectivement de 2004 à 2014. Un total de 3521 patients de HD et 494 de PD ont été signalés décédés en 2014. Par ailleurs, le nombre de centres de dialyse pour l'ensemble de la Malaisie est passé de 205 en 2000 à 758 en 2014 soit un taux de 13 pmp en 2004 et 25 pmp en 2014. L'augmentation des centres de dialyse a été principalement due aux centres de dialyse privés qui ont triplé, passant de 6 pmp en 2005 à 14 pmp en 2014.

Le 22e rapport du MDTR a également indiqué que le nombre de nouveaux patients greffés était de 172 en 2005 et qu'il est tombé à 81 (3 ppm) en 2014. La réduction du nombre de nouvelles greffes est principalement due à la réduction des greffes commerciales effectuées à l'étranger. Le nombre de transplantations rénales fonctionnelles est passé de 1 716 en 2005 à 1 907 en 2011, mais est tombé à 1 844 en 2014. L'étude Global Burden of Disease Study (GBD) 2010 menée par l'Institute of Health Metrics and Evaluation (IHME) a ​​révélé que parmi le nombre total d'années de vie perdues (YLL) en raison d'un décès prématuré en Malaisie, les maladies rénales se classaient au 14e rang sur 25 causes de décès avec 62 YLL pour mille habitants qui représentaient 1,1% du total des décès prématurés. Les cardiopathies ischémiques, les maladies cérébrovasculaires et les infections des voies respiratoires inférieures étaient les principales causes en 2010. En outre, les chiffres montrent également que la Malaisie s'est classée 13e par rapport aux mêmes pays de comparaison pour les principales causes de DALY pour les maladies rénales en 2010 avec 1 comme la meilleure performance et 15 comme la pire.

L'IRT entraîne des conséquences économiques importantes en termes de perte directe de produit intérieur brut pour la prise en charge des patients atteints d'IRT. Les dépenses pour la prise en charge des patients atteints d'IRT dans les pays développés représentaient 2 à 3 % des dépenses totales de santé, tandis que les patients atteints d'IRT ne représentent que 0,02 à 0,03 % de la population totale. Le système de données rénales des États-Unis a rapporté pour 2013 des dépenses d'assurance-maladie de 30,9 milliards de dollars pour l'IRT (+1,6 % par rapport à l'année précédente) (USRDS 2015). Dans le National Health Service (NHS) en Angleterre, les dépenses annuelles en soins rénaux étaient estimées à 445 millions de livres sterling en 2002 (∼£566 millions aux prix de 2009-2010) et l'analyse de la budgétisation des programmes par le ministère de la Santé a estimé les dépenses totales du NHS en soins rénaux, y compris CKD, à 1,64 milliard de livres sterling en 2009-2010. En Australie, les maladies rénales contribuent considérablement aux dépenses de santé en Australie et augmentent beaucoup plus rapidement que les dépenses de santé totales. En 2004-2005, il représentait 1,7 % des dépenses totales (898,7 M$), une augmentation de 33 % depuis 2000-2001 (573,6 M$).

En Malaisie, selon le rapport des comptes nationaux de la santé de Malaisie (MNHA) du ministère de la Santé, les dépenses totales de santé représentaient 4,49 % du PIB (42 256 millions de RM), avec 6,22 % des dépenses de santé du gouvernement général (GGHE) en pourcentage des dépenses du gouvernement général. (GGE) en 2012. Bien que les données disponibles sur les dépenses en ESRD ou CKD en Malaisie soient limitées, le coût estimé de la dialyse en 2005 était de 379,1 millions de RM. Le rapport de la NHMA (2013) indique qu'en 2005, les dépenses totales de santé représentaient 3,58 % du PIB (19 447 millions de RM).

II. Énoncé du problème

La Journée mondiale du rein célébrée chaque année à partir de mars 2006 envoie un message clair au public, aux responsables gouvernementaux de la santé, aux médecins, aux professionnels paramédicaux, aux patients et aux familles que «l'IRC est courante, nocive et traitable». La thérapie de remplacement rénal est disponible dans trois modalités différentes qui comprennent l'hémodialyse, la dialyse péritonéale et la transplantation rénale d'un donneur vivant ou de donneurs décédés.

La transplantation rénale offre une vie presque normale en termes de qualité de vie et de survie, et est considérée comme le traitement optimal pour les patients éligibles. Malgré les transplantations rénales provenant de donneurs vivants, la pénurie d'organes reste un problème mondial produisant des listes d'attente croissantes pour la transplantation et une nécessité inévitable pour les traitements de dialyse. Selon le système électronique malaisien de partage d'organes (eMOSS), il y avait environ 19 500 personnes sur la liste d'attente pour les greffes de rein en Malaisie au 31 mai 2016. Le taux de nouvelles greffes en Malaisie est très faible à 3 pm en 2014. Par conséquent, la plupart des patients nécessitent une thérapie de dialyse. Près de 35 000 sont sous dialyse (PD et HD). Par rapport à la transplantation rénale, la dialyse est moins efficace en termes de « survie » et de « qualité de vie ». Malgré une croissance notable des taux de fourniture de dialyse de plus de 10 fois entre 1993 et ​​2014, la Malaisie est toujours incapable de fournir un accès universel à la RRT.

L'augmentation des centres de dialyse est tirée par les centres de dialyse privés qui ont presque triplé, passant de 6 pmp en 2005 à 14 pmp en 2014. Les centres d'organisations non gouvernementales (ONG) n'avaient augmenté que de 4 pmp en 2005 à 5 pmp en 2014. En revanche, le taux de croissance a stagné dans le secteur public, 5 pmp en 2005 et 2014. La plupart des augmentations dans les centres de dialyse privés se sont produites dans les États de la côte ouest les plus économiquement développés de la péninsule malaisienne. Le secteur public fournit encore la plupart des centres de dialyse dans les États économiquement défavorisés. De plus, la prévalence de l'IRT devrait augmenter de manière significative dans un avenir prévisible. Ainsi, la durabilité de la thérapie de dialyse (HD et PD) à l'avenir est incertaine.

III. Justification

L'IRT est une maladie chronique et grave avec des conséquences importantes sur la santé et des options de traitement coûteuses. Malgré la pression économique croissante sur le système de soins de santé collectif, les études de rentabilité de la gestion du traitement de l'IRT sont rares dans ce pays. Une évaluation économique de la HD et du CAPD dans les hôpitaux du MOH, en Malaisie, a été menée en 2005 et n'incluait que le coût par vie sauvée. Cette étude a été élargie en 2007 en incorporant des mesures d'utilité pour obtenir le coût utilité pour HD et PD. La mesure de l'amélioration de la qualité de vie n'était associée qu'à l'hémoglobine.

En outre, il convient de noter que les deux études ont été réalisées sur la base des données sur les coûts de 2001. De toute évidence, le coût des traitements en milieu médical a énormément changé en fonction de la situation économique actuelle. Par exemple, le coût de l'érythropoïétine (EPO) n'a pas été adapté dans l'étude de 2007 par rapport à l'étude précédente car il y avait eu de fortes réductions du prix de l'EPO, un agent stimulant l'érythropoïèse (ASE) suite à l'introduction de l'EPO-β au MOH début 2004. En conséquence, le taux d'utilisation des ASE est passé à 91 % des patients sous HD et 80 % des patients sous PD en 2013, contre 74 % des patients sous HD et 63 % des patients sous PD en 2004. En ce qui concerne le score d'utilité, ils ont également constaté que la qualité de vie des patients HD et CAPD était élevée par rapport aux normes internationales (ensemble de valeurs britanniques). Par conséquent, un ensemble de valeurs du questionnaire malaisien EQ-5D a été produit et peut être utilisé dans les études coût-utilité.

Compte tenu du faible taux de don d'organes et de la croissance mondiale continue de la population d'IRT, il est nécessaire et important de procéder à une évaluation de l'efficacité de la HD et de la MP en termes d'analyse coût-utilité afin que les dépenses de sa gestion puissent être justifiées sans compromettre les résultats. Dans les études d'évaluation économique, le choix de la perspective (sociétale ou fournisseur) a un effet important sur les composantes coût-résultat évaluées et utilisées dans l'évaluation. Cette étude sera menée du point de vue du ministère malaisien de la Santé. Les informations obtenues peuvent faciliter la planification financière et les décisions de politique de santé du ministère de la Santé concernant les allocations de soins de santé pour un programme de traitement de dialyse plus durable à l'avenir.

IV. Objectifs)

Objectif général

Cette étude visait à comparer le rapport coût-utilité entre HD et CAPD du point de vue du ministère malaisien de la Santé en estimant le coût par année de vie ajustée sur la qualité (QALY).

Objectifs spécifiques

1. Déterminer les caractéristiques sociodémographiques des patients sous HD et CAPD.
2. Évaluer le coût moyen des traitements HD et CAPD.
3. Déterminer l'espérance de vie des patients HD et CAPD.
4. Évaluer les valeurs de qualité de vie (QoL) prédites et mesurées chez les patients HD et CAPD à l'aide du questionnaire EQ-5D-3L.
5. Évaluer l'utilité du coût en tant que coût par QALY gagnée chez les patients HD et CAPD.
6. Évaluer le rapport coût-efficacité de différents niveaux d'utilisation de la DP par rapport à la pratique actuelle à l'aide d'un modèle hypothétique de Markov de cohorte.

MÉTHODOLOGIE

I. Conception de l'étude

Cette étude débute en deux phases. La phase 1 est une étude multicentrique prospective visant à déterminer le rapport coût-utilité du HD et du CAPD du point de vue du ministère de la Santé en utilisant une approche basée sur les coûts par activité (ABC) et une approche par étapes. Les coûts des interventions (HD et CAPD) sont obtenus auprès des centres de dialyse participants et des dossiers médicaux des patients dialysés. La qualité de vie liée à la santé (HRQoL) ou le score d'utilité est évalué à l'aide du questionnaire EQ-5D-3L. Les données du National Renal Registry (NRR) seront utilisées pour estimer le nombre de patients dialysés participants. La période de collecte des données s'étend du 1er octobre 2016 au 30 septembre 2017. La phase 2 implique le développement d'un modèle de Markov de cohorte hypothétique à l'aide du logiciel TreeAge avec des entrées de la phase précédente et d'autres données secondaires, y compris les probabilités de transition et les patients dialysés incidents pour évaluer le coût utilité en faisant varier les niveaux d'utilisation du CAPD par rapport à la pratique actuelle.

Phase 1 Analyse coût-utilité des données échantillonnées

Étape 1 : Sélection des centres participants Étape 2 : Recrutement des patients Étape 3 : Analyse des coûts Étape 4 : Mesure de la qualité de vie Étape 5 : Mesure de la survie des patients (sur la base des données secondaires du NRR) Étape 6 : Analyse coût-utilité Étape 7 : Sensibilité analyse

Phase 2 Modèle de Markov de simulation de cohorte Étape 1 : Développement du modèle de Markov à l'aide du logiciel TreeAge Pro Étape 2 : Entrées des coûts et des services publics Étape 3 : Probabilités de transition Étape 4 : Analyse de scénario Étape 5 : Analyse de sensibilité

Le cadre d'échantillonnage d'un centre participant est constitué de tous les hôpitaux publics du MOH dotés d'unités HD et PD qui soumettent les données de leurs patients au Registre national malaisien de dialyse et de transplantation (MDTR) via le Registre national rénal (NRR). Le MDTR a été créé en 1992 pour collecter des données sur les patients sous RRT. Le registre fonctionne pour décrire l'histoire naturelle de l'IRT, décrire les caractéristiques des patients atteints d'IRT, sa prise en charge, la survie des patients et les résultats du traitement (NRR). Voici les critères d'inclusion et d'exclusion pour la sélection :

I. Critères d'inclusion

• Centres qui ont commencé leurs activités avant 2011.
• Obtention d'un certificat de conformité et contribution > 80 % au rendement annuel du traitement selon le MDTR.
• Possède des données cliniques et administratives adéquates.

ii. Critère d'exclusion

• Centres de dialyse privés et ONG.
• Centres avec moins de 50 patients CAPD et 50 patients HD.
• Hôpitaux publics de Sabah et Sarawak pour des raisons logistiques.

Conformément aux critères d'inclusion et d'exclusion, cinq hôpitaux publics ont été sélectionnés pour participer à cette étude à l'aide d'un échantillonnage raisonné, notamment l'hôpital Kuala Lumpur et l'hôpital Tengku Ampuan Rahimah (centre), l'hôpital Tengku Ampuan Afzan (est), l'hôpital Sultanah Aminah (sud) et l'hôpital Pulau Pinang (Nord). Un échantillonnage raisonné a été utilisé après avoir pris en compte le problème logistique, la disponibilité d'un néphrologue principal pour devenir chercheur principal sur chaque site, la disponibilité d'assistants médicaux et d'infirmières pour aider à la collecte de données et l'approbation du chef de département et du directeur du site respectif. Cependant, les hôpitaux sélectionnés peuvent être considérés comme représentant les centres de dialyse du MOH puisqu'ils sont répartis dans diverses régions géographiques à l'exception de Sabah et Sarawak (Extrême-Orient).

III. Recrutement des patients

180 patients dialysés (90 HD et 90 CAPD) sont inclus dans l'étude. Les patients sont échantillonnés à l'aide d'un échantillonnage aléatoire en plusieurs étapes. Premièrement, une dernière liste maîtresse des patients des centres participants sélectionnés est obtenue auprès du NRR (enregistré de 2011 à 2015) selon les critères d'inclusion et d'exclusion mentionnés ci-dessus. Deuxièmement, la liste est séparée selon HD et CAPD pour chaque centre et triée par ordre croissant en fonction du numéro d'identification enregistré des patients dans la base de données. Ensuite, un échantillonnage aléatoire simple est appliqué pour sélectionner les patients participants. Les patients sélectionnés qui ont accepté de participer à cette étude sont invités à lire la fiche d'information avant de signer le formulaire de consentement. Ils peuvent se retirer à n'importe quel moment de l'étude.

IV. Outils d'étude

Les formulaires suivants sont conçus et utilisés pour obtenir des informations sur les caractéristiques sociodémographiques du patient, les produits, les tests de laboratoire de base, la qualité de vie/l'indice d'utilité et les coûts (capital + récurrent) :

Formulaire 1 : Renseignements sur le patient et utilisation des ressources

Ce formulaire est conçu pour recueillir les caractéristiques sociodémographiques du patient telles que l'âge, le sexe, l'origine ethnique, le niveau d'éducation le plus élevé et le revenu annuel moyen et les produits tels que l'hypertension, les maladies cardiovasculaires et l'anémie. Les données relatives aux chirurgies d'accès vasculaire, aux médicaments, à l'imagerie, aux tests de laboratoire, à l'hospitalisation, à l'orientation vers des cliniques non néphrologiques et au statut du patient (vivant/décédé/transplanté/retiré) sont collectées via ce formulaire.

Formulaire 2 : Formulaire d'établissement des coûts du centre

Ce formulaire est conçu pour recueillir des données sur le coût en capital du centre de dialyse, y compris le coût du bâtiment, l'équipement/instrument utilisé pour la dialyse et . Les coûts récurrents des consommables liés à la dialyse, les salaires du personnel et d'autres consommables tels que les fournitures de bureau et les services publics, y compris l'utilisation de l'eau, de l'électricité et du téléphone, seront collectés via ce formulaire.

Formulaire 3 : EQ-5D-3L

La qualité de vie des patients HD et CAPD sera évaluée à l'aide de l'instrument EQ-5D-3L. . L'EQ-5D est un instrument d'évaluation de la qualité de vie générique développé en Europe et largement utilisé. En général, le questionnaire EQ-5D, système descriptif, mesure l'état de santé dans cinq dimensions de morbidité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression. Chaque dimension a trois niveaux de gravité, à savoir 1) aucun problème, 2) un problème et 3) un problème extrême. Le système descriptif contient un total de 243 combinaisons théoriquement possibles de domaines du questionnaire EQ-5D et de niveaux de problèmes, appelés états de santé. Il est également recommandé de se conformer au tarif malaisien pour convertir les scores d'utilité en utilisant l'algorithme de notation "N3 Re-scaled VAS".

Logiciel TreeAge Pro

Le logiciel TreeAge Pro sera utilisé pour construire le modèle de Markov.