Analiza użyteczności kosztów HD i CAPD w centrach dializ Ministerstwa Zdrowia w Malezji

TŁO I ZNACZENIE

I. Tło

Schyłkowa niewydolność nerek (ESRD) stanowi poważny problem dla zdrowia publicznego i jest poważną chorobą, która dotyka setki milionów ludzi na świecie i szybko się rozwija. Pociąga to za sobą złożone implikacje dla struktur społecznych i ekonomicznych każdego narodu. Terapia nerkozastępcza (RRT) to standardowy wybór leczenia pacjentów cierpiących na ESRD, który obejmuje hemodializę (HD), dializę otrzewnową (PD) i przeszczep. Narodowe Centrum Zapobiegania Chorobom Przewlekłym i Promocji Zdrowia oszacowało, że w 2014 roku ponad 20 milionów ludzi w USA może mieć różne stopnie przewlekłej choroby nerek (CKD). Według Fresenius Medical Care informacje zebrane ze 150 krajów na całym świecie wykazały, że liczba pacjentów leczonych na całym świecie z powodu ESRD szacowana była na 3 200 000 na koniec 2013 r. populacja świata.

Wśród tych pacjentów 2 522 000 było poddawanych dializie HD lub PD, a około 678 000 osób żyło po przeszczepach nerek. Roczne tempo wzrostu HD, PD i przeszczepów oszacowano odpowiednio na około 6-7%, 8% i 4-5%. Zgłoszona częstość występowania ESRD na całym świecie wykazała istotny trend w zakresie od poniżej 100 do ponad 2000 pacjentów na milion populacji (pmp) w 2013 r. Tajwan, Japonia i Stany Zjednoczone nadal mają jedne z najwyższych wskaźników, odpowiednio 3170 pmp, 2620 pmp i 2080 pmp. Średnio wynosi około 1090 p.m.p. w 28 krajach tworzących Unię Europejską (UE). Z perspektywy globalnej większość dializowanych pacjentów można przypisać do trzech głównych regionów geograficznych: USA, UE i Japonii. Około 44% wszystkich dializowanych pacjentów jest leczonych w tych 30 krajach. Szacunki światowego obciążenia chorobami (GBD) za lata 2000-2012, przeprowadzone przez Światową Organizację Zdrowia (WHO), wykazały, że choroby nerek były przyczyną 864 226 zgonów (1,5% ogólnej liczby zgonów na świecie) i 29 685 826 zgonów skorygowanych o niepełnosprawność utraconych lat życia (DALY), co odpowiada 1,1% wszystkich utraconych DALY na świecie w 2012 r. W Malezji, zgodnie z 22. raportem Malezyjskiego Rejestru Dializy i Transplantacji (MDTR) 2014, zgłoszono 6107 nowych przypadków HD, co odpowiada wskaźnikowi akceptacji 203 pmp, podczas gdy liczba nowych przypadków dializy otrzewnowej wyniosła łącznie 948, co odpowiada wskaźnikowi akceptacji 31 ​​pmp w 2014 r. . Całkowita liczba pacjentów z HD i PD wzrosła odpowiednio do 31 497 i 3270, co daje wskaźnik rozpowszechnienia odpowiednio 1046 pmp i 109 pmp w latach 2004-2014. W 2014 roku zgłoszono zgon 3521 pacjentów z HD i 494 z PD. Ponadto liczba stacji dializ w całej Malezji wzrosła z 205 w 2000 r. do 758 w 2014 r., co daje wskaźnik 13 pmp w 2004 r. i 25 pmp w 2014 r. Do wzrostu liczby stacji dializ przyczyniły się głównie prywatne stacje dializ, które potroiły się z 6 pmp w 2005 r. do 14 pmp w 2014 r.

W 22. raporcie MDTR stwierdzono również, że liczba nowych pacjentów po przeszczepach wynosiła 172 w 2005 r., a liczba ta spadła do 81 (3 pmp) w 2014 r. Zmniejszenie liczby nowych przeszczepów wynikało głównie z ograniczenia przeszczepów komercyjnych wykonywanych za granicą. Liczba funkcjonujących przeszczepów nerki wzrosła z 1716 w 2005 roku do 1907 w 2011 roku, ale spadła do 1844 w 2014 roku. Badanie Global Burden of Disease Study (GBD) 2010 przeprowadzone przez Institute of Health Metrics and Evaluation (IHME) ujawniło, że wśród całkowitej liczby utraconych lat życia (YLL) z powodu przedwczesnej śmierci w Malezji, choroba nerek zajęła 14 miejsce z 25 przyczyn śmierć z 62 YLL na tysiąc ludności, co stanowiło 1,1% całkowitej przedwczesnej śmierci. Choroba niedokrwienna serca, choroba naczyń mózgowych i infekcje dolnych dróg oddechowych były najwyżej ocenianymi przyczynami w 2010 roku. Poza tym liczby pokazują również, że Malezja zajęła 13. miejsce w porównaniu z tymi samymi krajami porównawczymi pod względem głównych przyczyn DALY w przypadku chorób nerek w 2010 r., z 1 jako najlepszym wynikiem i 15 jako najgorszym.

ESRD nakłada znaczące konsekwencje ekonomiczne w postaci bezpośredniej utraty produktu krajowego brutto w wyniku leczenia pacjentów z ESRD. Wydatki na leczenie pacjentów ze schyłkową niewydolnością nerek w krajach rozwiniętych stanowiły 2-3% całkowitych wydatków na opiekę zdrowotną, podczas gdy pacjenci ze schyłkową niewydolnością nerek stanowią zaledwie 0,02-0,03% całej populacji. System danych dotyczących nerek w Stanach Zjednoczonych zgłosił za 2013 r. wydatki na opiekę medyczną w wysokości 30,9 mld USD w przypadku ESRD (+1,6% w porównaniu z rokiem poprzednim) (USRDS 2015). W National Health Service (NHS) w Anglii roczne wydatki na opiekę nad nerkami oszacowano na 445 milionów funtów w 2002 roku (około 566 milionów funtów w cenach z lat 2009-2010), a analiza budżetu programów przeprowadzona przez Departament Zdrowia oszacowała całkowite wydatki NHS na opieki nad nerkami, w tym CKD, na 1,64 miliarda funtów w latach 2009-2010. W Australii choroby nerek w znacznym stopniu przyczyniają się do wydatków na opiekę zdrowotną w Australii i rosną znacznie szybciej niż wydatki na całkowitą opiekę zdrowotną. W latach 2004-2005 stanowiły one 1,7% całkowitych wydatków (898,7 mln USD), co oznacza wzrost o 33% od lat 2000-2001 (573,6 mln USD).

W Malezji, zgodnie z raportem Ministerstwa Zdrowia Malezji, Narodowych Rachunków Zdrowia (MNHA), całkowite wydatki na zdrowie wyniosły 4,49% PKB (42 256 mln RM), przy czym 6,22% ogólnych wydatków na zdrowie rządu (GGHE) jako procent Wydatki rządu ogólnego (GGE) w 2012 r. Chociaż dostępne są ograniczone dane dotyczące wydatków na ESRD lub CKD w Malezji, szacunkowy koszt dializy w 2005 r. wyniósł 379,1 mln RM. W raporcie NHMA (2013) stwierdzono, że w 2005 r. całkowite wydatki na zdrowie wyniosły 3,58% PKB (19 447 mln RM).

II. Oświadczenie o problemie

Światowy Dzień Nerek obchodzony corocznie począwszy od marca 2006 r. wysyła jasne przesłanie do opinii publicznej, urzędników państwowych ds. zdrowia, lekarzy, pokrewnych pracowników służby zdrowia, pacjentów i rodzin, że „przewlekła choroba nerek jest powszechna, szkodliwa i uleczalna”. Terapia nerkozastępcza jest dostępna w trzech różnych trybach, które obejmują hemodializę, dializę otrzewnową i przeszczep nerki od żywego dawcy lub zmarłego dawcy.

Przeszczep nerki zapewnia prawie normalne życie zarówno pod względem jakości życia, jak i przeżycia i jest uważany za optymalne leczenie dla kwalifikujących się pacjentów. Pomimo przeszczepów nerek od żywych dawców, niedobór narządów pozostaje ogólnoświatowym problemem, powodującym wydłużanie się list oczekujących na przeszczep i nieuniknioną konieczność dializ. Według Electronic Malaysian Organ Sharing System (eMOSS), na liście oczekujących na przeszczep nerki w Malezji na dzień 31 maja 2016 r. znajduje się około 19 500 osób. Współczynnik nowych przeszczepów w Malezji jest bardzo niski i wynosi 3 pmp w 2014 r. Dlatego większość pacjentów wymaga dializoterapii. Prawie 35 000 jest dializowanych (PD i HD). W porównaniu z przeszczepem nerki dializa jest mniej skuteczna pod względem „przeżycia” i „jakości życia”. Pomimo zauważalnego wzrostu liczby dializ ponad 10-krotnie w latach 1993-2014, Malezja nadal nie jest w stanie zapewnić powszechnego dostępu do RRT.

Wzrost liczby stacji dializ jest napędzany przez prywatne stacje dializ, które prawie potroiły się z 6 pmp w 2005 r. do 14 pmp w 2014 r. Centra organizacji pozarządowych (NGO) wzrosły jedynie z 4 pmp w 2005 r. do 5 pmp w 2014 r. Z kolei tempo wzrostu w sektorze publicznym było w stagnacji i wyniosło 5 pmp w latach 2005 i 2014. Większość wzrostów liczby prywatnych stacji dializ miała miejsce w bardziej rozwiniętych gospodarczo stanach zachodniego wybrzeża Półwyspu Malezyjskiego. Sektory publiczne nadal obsługują większość stacji dializ w państwach znajdujących się w niekorzystnej sytuacji ekonomicznej. Ponadto oczekuje się, że częstość występowania ESRD znacznie wzrośnie w dającej się przewidzieć przyszłości. W związku z tym trwałość dializoterapii (HD i PD) w przyszłości jest niepewna.

III. Uzasadnienie

ESRD to przewlekła i poważna choroba z poważnymi konsekwencjami zdrowotnymi i kosztownymi opcjami leczenia. Pomimo rosnącej presji ekonomicznej na system zbiorowej opieki zdrowotnej, badania efektywności kosztowej zarządzania leczeniem ESRD są w tym kraju rzadkie. Ekonomiczna ocena HD i CAPD w szpitalach MOH w Malezji została przeprowadzona w 2005 roku i obejmowała jedynie koszt jednego uratowanego życia. Badanie to zostało rozszerzone w 2007 r. poprzez włączenie miar użyteczności w celu uzyskania użyteczności kosztowej zarówno dla HD, jak i PD. Pomiar poprawy jakości życia był związany tylko z hemoglobiną.

Dodatkowo warto zauważyć, że oba badania przeprowadzono na podstawie danych kosztowych z 2001 roku. Oczywiście koszty leczenia w placówkach medycznych zmieniły się ogromnie w zależności od obecnej sytuacji ekonomicznej. Na przykład koszt erytropoetyny (EPO) nie został dostosowany w badaniu z 2007 r. w stosunku do wcześniejszego badania, ponieważ nastąpiły duże obniżki ceny EPO, czynnika stymulującego erytropoezę (ESA) po wprowadzeniu EPO-β do MOH na początku 2004 r. W rezultacie wskaźnik wykorzystania ESA wzrósł do 91% pacjentów z HD i 80% pacjentów z PD w 2013 roku w porównaniu do 74% pacjentów z HD i 63% pacjentów z PD w 2004 roku. Jeśli chodzi o wynik użyteczności, stwierdzili również, że jakość życia pacjentów z HD i CAPD była wysoka według standardów międzynarodowych (zestaw wartości w Wielkiej Brytanii). W związku z tym opracowano malezyjski zestaw wartości kwestionariusza EQ-5D, który można wykorzystać w badaniach użyteczności kosztów.

Biorąc pod uwagę niski wskaźnik dawstwa narządów i ciągły globalny wzrost populacji ESRD, konieczne i ważne jest przeprowadzenie oceny skuteczności HD i PD pod kątem analizy kosztów i użyteczności, tak aby wydatki na leczenie można było uzasadnić bez uszczerbku dla wyników. W badaniach ewaluacji ekonomicznej wybór perspektywy (społecznej lub usługodawcy) ma istotny wpływ na oceniane i wykorzystywane w ewaluacji komponenty kosztów i wyników. Niniejsze badanie zostanie przeprowadzone z perspektywy Ministerstwa Zdrowia Malezji. Uzyskane informacje mogą ułatwić planowanie finansowe i decyzje dotyczące polityki zdrowotnej Ministerstwa Zdrowia dotyczące alokacji opieki zdrowotnej na bardziej zrównoważony program leczenia dializami w przyszłości.

IV. Cel (e)

Cel ogólny

Badanie to miało na celu porównanie użyteczności kosztowej między HD a CAPD z perspektywy malezyjskiego Ministerstwa Zdrowia poprzez oszacowanie kosztu na rok życia skorygowany o jakość (QALY).

Konkretne cele

1. Określenie charakterystyki socjodemograficznej pacjentów HD i CAPD.
2. Ocena średniego kosztu leczenia HD i CAPD.
3. Określenie oczekiwanej długości życia pacjentów z HD i CAPD.
4. Ocena przewidywanych i mierzonych wartości jakości życia (QoL) u pacjentów z HD i CAPD za pomocą kwestionariusza EQ-5D-3L.
5. Ocena użyteczności kosztów jako kosztu na QALY uzyskanego u pacjentów z HD i CAPD.
6. Aby ocenić opłacalność różnych poziomów wykorzystania PD w porównaniu z obecną praktyką przy użyciu hipotetycznego kohortowego modelu Markowa.

METODOLOGIA

I. Projekt studium

Badanie to rozpoczyna się w dwóch fazach. Faza 1 to prospektywne wieloośrodkowe badanie mające na celu określenie użyteczności kosztowej HD i CAPD z perspektywy MOH przy użyciu rachunku kosztów działań (ABC) i podejścia stopniowego. Koszty interwencji (HD i CAPD) są uzyskiwane z uczestniczących stacji dializ i dokumentacji medycznej pacjentów dializowanych. Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQoL) lub wskaźnik użyteczności ocenia się za pomocą kwestionariusza EQ-5D-3L. Dane z Krajowego Rejestru Nerek (NRR) zostaną wykorzystane do oszacowania liczby pacjentów dializowanych. Okres zbierania danych trwa od 1 października 2016 r. do 30 września 2017 r. Faza 2 obejmuje opracowanie hipotetycznego kohortowego modelu Markowa przy użyciu oprogramowania TreeAge z danymi wejściowymi z wcześniejszej fazy i innymi danymi wtórnymi, w tym prawdopodobieństwami przejścia i pacjentami dializowanymi w celu oceny użyteczności kosztów poprzez różne poziomy wykorzystania CAPD w porównaniu z obecną praktyką.

Faza 1 Analiza użyteczności kosztowej danych próbkowanych

Etap 1: Wybór uczestniczących ośrodków Etap 2: Rekrutacja pacjentów Etap 3: Analiza kosztów Etap 4: Pomiar jakości życia Etap 5: Pomiar przeżycia pacjentów (na podstawie danych wtórnych z NRR) Etap 6: Analiza użyteczności kosztów Etap 7: Wrażliwość analiza

Faza 2 Symulacja kohorty Model Markowa Etap 1: Opracowanie modelu Markowa przy użyciu oprogramowania TreeAge Pro Etap 2: Dane wejściowe dotyczące kosztów i użyteczności Etap 3: Prawdopodobieństwa przejścia Etap 4: Analiza scenariuszy Etap 5: Analiza wrażliwości

Operatem losowania uczestniczącego ośrodka są wszystkie szpitale stanowe MOH z oddziałami HD i PD, które przekazują dane swoich pacjentów do Malezyjskiego Krajowego Rejestru Dializ i Transplantacji (MDTR) za pośrednictwem Krajowego Rejestru Nerek (NRR). MDTR została utworzona w 1992 roku w celu zbierania danych dla pacjentów stosujących RRT. Funkcje rejestru opisują historię naturalną ESRD, opisują charakterystykę pacjentów z ESRD, leczenie, przeżycie pacjentów i wyniki leczenia (NRR). Poniżej przedstawiono kryteria włączenia i wyłączenia dotyczące wyboru:

I. Kryteria włączenia

• Centra, które rozpoczęły działalność przed 2011 r.
• Przyznany certyfikat zgodności i udział >80% rocznego zwrotu z leczenia zgodnie z MDTR.
• Posiada odpowiednie dane kliniczne i administracyjne.

II. Kryteria wyłączenia

• Prywatne i pozarządowe stacje dializ.
• Ośrodki z mniej niż 50 pacjentami CAPD i 50 HD.
• Szpitale państwowe z Sabah i Sarawak ze względów logistycznych.

Zgodnie z kryteriami włączenia i wyłączenia, wybrano pięć szpitali stanowych do udziału w tym badaniu przy użyciu celowego doboru próby, w tym szpital Kuala Lumpur i szpital Tengku Ampuan Rahimah (centralny), szpital Tengku Ampuan Afzan (wschodni), szpital Sultanah Aminah (południe) i szpital Pulau Pinang (Północ). Zastosowano celowe pobieranie próbek po rozważeniu problemu logistycznego, dostępności starszego nefrologa, który mógłby zostać głównym badaczem w każdym ośrodku, dostępności asystentów medycznych i pielęgniarek do pomocy w gromadzeniu danych oraz zatwierdzeniu przez kierownika działu i dyrektora odpowiedniego ośrodka. Można jednak uznać, że wybrane szpitale reprezentują centra dializ MOH, ponieważ są rozmieszczone w różnych regionach geograficznych z wyjątkiem Sabah i Sarawak (Daleki Wschód).

III. Rekrutacja pacjentów

Badaniem objęto 180 pacjentów dializowanych (90 HD i 90 CAPD). Próbki pacjentów są pobierane przy użyciu wieloetapowego losowego pobierania próbek. Po pierwsze, z NRR (zarejestrowanych w latach 2011–2015) uzyskuje się najnowszą główną listę pacjentów z wybranych uczestniczących ośrodków, zgodnie z kryteriami włączenia i wyłączenia wymienionymi powyżej. Po drugie, lista jest rozdzielana według HD i CAPD dla każdego ośrodka i sortowana rosnąco na podstawie numeru identyfikacyjnego pacjenta zarejestrowanego w bazie danych. Następnie do wybranych uczestniczących pacjentów stosuje się proste losowe pobieranie próbek. Wybrani pacjenci, którzy wyrazili zgodę na udział w tym badaniu, proszeni są o zapoznanie się z ulotką informacyjną przed podpisaniem formularza zgody. Mogą wycofać się w dowolnym punkcie badania.

IV. Narzędzia do nauki

Poniższe formularze zostały zaprojektowane i są używane w celu uzyskania informacji na temat cech socjodemograficznych pacjenta, towarów, podstawowego testu laboratoryjnego, wskaźnika jakości życia/użyteczności oraz kosztów (kapitał + okresowe):

Formularz 1: Dane pacjenta i wykorzystanie zasobów

Formularz ten ma na celu zebranie cech socjodemograficznych pacjenta, takich jak wiek, płeć, pochodzenie etniczne, najwyższy poziom wykształcenia i średni roczny dochód oraz towarów, takich jak nadciśnienie, choroby układu krążenia i anemia. Dane dotyczące operacji dostępu naczyniowego, leków, badań obrazowych, badań laboratoryjnych, hospitalizacji, skierowań do poradni nienefrologicznych oraz statusu pacjenta (żywy/zmarły/przeszczepiony/wycofany) są gromadzone za pośrednictwem tego formularza.

Formularz 2: Centrum kalkulacji kosztów

Ten formularz ma na celu zebranie danych na temat kosztów kapitałowych stacji dializ, w tym kosztów budowy, sprzętu/instrumentów używanych do dializy oraz . Powtarzające się koszty materiałów eksploatacyjnych związanych z dializą, wynagrodzeń personelu i innych materiałów eksploatacyjnych, takich jak materiały biurowe i usługi komunalne, w tym zużycie wody, energii elektrycznej i telefonu, będą pobierane za pośrednictwem tego formularza.

Formularz 3: EQ-5D-3L

Jakość życia pacjentów z HD i CAPD będzie oceniana za pomocą aparatu EQ-5D-3L. . EQ-5D jest narzędziem służącym do oceny ogólnej jakości życia opracowanym w Europie i szeroko stosowanym. Ogólnie rzecz biorąc, kwestionariusz EQ-5D, system opisowy, mierzy stan zdrowia w pięciu wymiarach chorobowości, samoopieki, zwykłych czynności, bólu/dyskomfortu i lęku/depresji. Każdy wymiar ma trzy poziomy dotkliwości, a mianowicie 1) brak problemu, 2) pewien problem i 3) ekstremalny problem. System opisowy zawiera łącznie 243 teoretycznie możliwych kombinacji domen kwestionariusza EQ-5D i poziomów problemowych, określanych jako stany zdrowia. Zaleca się również, aby w celu zachowania zgodności z taryfą malezyjską przekonwertować na oceny użyteczności przy użyciu algorytmu punktacji „N3 Re-scaled VAS”.

Oprogramowanie TreeAge Pro

Oprogramowanie TreeAge Pro zostanie użyte do skonstruowania modelu Markowa.