Analisi dei costi di utilità di HD e CAPD nei centri di dialisi del Ministero della salute, Malesia

CONTESTO E SIGNIFICATO

I. Sfondo

La malattia renale allo stadio terminale (ESRD) rappresenta un grave problema per la salute pubblica, ed è una malattia grave che colpisce centinaia di milioni di persone nel mondo ed è in rapido aumento. Essa comporta complesse implicazioni per le strutture sociali ed economiche di ogni nazione. La terapia renale sostitutiva (RRT) è una scelta standard di trattamento nei pazienti affetti da ESRD che comprende emodialisi (HD), dialisi peritoneale (PD) e trapianto. Il Centro nazionale per la prevenzione delle malattie croniche e la promozione della salute ha stimato che nel 2014 più di 20 milioni di persone negli Stati Uniti potrebbero avere diversi livelli di malattia renale cronica (CKD). Secondo Fresenius Medical Care, le informazioni raccolte da 150 paesi in tutto il mondo hanno mostrato che il numero di pazienti trattati globalmente per ESRD era stimato a 3.200.000 alla fine del 2013 e, con un tasso di crescita di circa il 6%, continua ad aumentare a un tasso significativamente più alto rispetto al popolazione mondiale.

Tra questi pazienti, 2.522.000 erano sottoposti a trattamento dialitico HD o PD e circa 678.000 persone vivevano con trapianti di rene. Il tasso di crescita annuale di HD, PD e trapianto è stato stimato rispettivamente intorno al 6-7%, 8% e 4-5%. L'incidenza riportata di ESRD in tutto il mondo ha mostrato una tendenza importante che va da meno di 100 a oltre 2.000 pazienti per milione di popolazione (pmp) nel 2013. Taiwan, Giappone e Stati Uniti continuano ad avere alcuni dei tassi più alti rispettivamente con 3170 pmp, 2.620 pmp e 2.080 pmp. Ha una media di circa 1.090 p.m.p. nei 28 paesi che compongono l'Unione Europea (UE). Da un punto di vista globale, la maggior parte dei pazienti in dialisi può essere assegnata a tre grandi regioni geografiche: USA, UE e Giappone. Circa il 44% di tutti i pazienti in dialisi viene trattato in questi 30 paesi. Le stime sul Global Burden of Disease (GBD) per gli anni 2000-2012, condotte dall'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), hanno indicato che le malattie renali sono state responsabili di 864.226 decessi (1,5% del numero totale di decessi globali) e di 29.685.826 decessi aggiustati per disabilità anni di vita (DALY) persi, corrispondenti all'1,1% di tutti i DALY globali persi nel 2012. In Malesia, secondo il 22nd Report of the Malaysian Dialysis and Transplant Registry (MDTR) 2014, sono stati segnalati 6107 nuovi casi di MH che rappresentano un tasso di accettazione di 203 pmp mentre i nuovi casi di dialisi peritoneale sono stati 948, pari a un tasso di accettazione di 31 pmp nel 2014 . Complessivamente, il numero totale di pazienti HD e PD è aumentato rispettivamente a 31.497 e 3270, con un tasso di prevalenza rispettivamente di 1046 pmp e 109 pmp dal 2004 al 2014. Un totale di 3521 pazienti con HD e 494 con PD sono deceduti nel 2014. Inoltre, il numero di centri di dialisi per l'intera Malesia è aumentato da 205 nel 2000 a 758 nel 2014, con un tasso di 13 pmp nel 2004 e 25 pmp nel 2014. All'aumento dei centri dialisi hanno contribuito principalmente i centri dialisi privati ​​che sono triplicati passando da 6 pmp nel 2005 a 14 pmp nel 2014.

Il 22° rapporto MDTR ha anche affermato che il numero di nuovi pazienti trapiantati era di 172 nel 2005 e questo è sceso a 81 (3 pmp) nel 2014. La riduzione del numero di nuovi trapianti è dovuta principalmente alla riduzione dei trapianti commerciali eseguiti all'estero. Il numero di trapianti renali funzionanti è aumentato da 1716 nel 2005 a 1907 nel 2011, ma è sceso a 1844 nel 2014. Il Global Burden of Disease Study (GBD) 2010 condotto dall'Institute of Health Metrics and Evaluation (IHME) ha rivelato che tra il numero totale di anni di vita persi (YLL) a causa di morte prematura in Malesia, la malattia renale si è classificata al 14° posto su 25 cause di morte con 62 YLL per mille abitanti che rappresentavano l'1,1% del totale dei decessi prematuri. Cardiopatie ischemiche, malattie cerebrovascolari e infezioni delle basse vie respiratorie sono state le cause più classificate nel 2010. Inoltre, le cifre mostrano anche che la Malesia si è classificata al 13° posto rispetto agli stessi paesi di confronto per le principali cause di DALY per malattie renali nel 2010 con 1 come migliore performance e 15 come peggiore.

ESRD impone conseguenze economiche significative in termini di perdita diretta del prodotto interno lordo come conseguenza per la gestione dei pazienti con ESRD. La spesa per la gestione dei pazienti con ESRD nei paesi sviluppati ha rappresentato il 2-3% della spesa sanitaria totale, mentre i pazienti con ESRD rappresentano solo lo 0,02-0,03% della popolazione totale. Il Renal Data System degli Stati Uniti ha riportato per il 2013 una spesa medica di 30,9 miliardi di dollari per ESRD (+1,6% rispetto all'anno precedente) (USRDS 2015). Nel Servizio Sanitario Nazionale (NHS) in Inghilterra, la spesa annuale per la cura dei reni è stata stimata a 445 milioni di sterline nel 2002 (∼566 milioni di sterline a prezzi 2009-2010) e l'analisi del budget del programma da parte del Dipartimento della Salute ha stimato la spesa totale del NHS per cure renali, inclusa la malattia renale cronica, a 1,64 miliardi di sterline nel 2009-2010. In Australia, le malattie renali contribuiscono in modo sostanziale alla spesa sanitaria australiana e stanno aumentando molto più rapidamente della spesa totale per l'assistenza sanitaria. Nel 2004-2005 ha rappresentato l'1,7% della spesa totale ($ 898,7 milioni), con un aumento del 33% dal 2000-2001 ($ 573,6 milioni).

In Malesia, secondo il rapporto del Malaysia National Health Accounts (MNHA), Ministero della Salute, la spesa sanitaria totale è stata del 4,49% per PIL (42.256 milioni di RM) con il 6,22% della spesa sanitaria del governo generale (GGHE) come percentuale della spesa del governo generale (GGE) nel 2012. Sebbene siano disponibili dati limitati sulla spesa ESRD o CKD in Malesia, il costo stimato della dialisi nel 2005 è stato di 379,1 milioni di RM. Il rapporto NHMA (2013) affermava che, nel 2005, la spesa sanitaria totale era del 3,58% per PIL (RM 19.447 mil).

II. Dichiarazione del problema

La Giornata mondiale del rene osservata ogni anno a partire da marzo 2006 invia un chiaro messaggio al pubblico, ai funzionari sanitari del governo, ai medici, agli operatori sanitari alleati, ai pazienti e alle famiglie che "la malattia renale cronica è comune, dannosa e curabile". La terapia sostitutiva renale è disponibile in tre diverse modalità che includono emodialisi, dialisi peritoneale e trapianto di rene da donatore vivente o da donatore deceduto.

Il trapianto di rene offre una vita quasi normale sia in termini di qualità della vita che di sopravvivenza ed è considerato il trattamento ottimale per i pazienti idonei. Nonostante i trapianti renali da donatori vivi, la carenza di organi rimane un problema mondiale che produce crescenti liste di attesa per il trapianto e un'inevitabile necessità per i trattamenti di dialisi. Secondo l'Electronic Malaysian Organ Sharing System (eMOSS), al 31 maggio 2016 in Malesia ci sono circa 19.500 persone in lista d'attesa per il trapianto di reni. Il tasso di nuovi trapianti in Malesia è molto basso: 15:00 nel 2014. Pertanto, la maggior parte dei pazienti necessita di terapia dialitica. Ci sono quasi 35.000 persone in dialisi (PD e HD). Rispetto al trapianto renale, la dialisi è meno efficace in termini di "sopravvivenza" e "qualità della vita". Nonostante una notevole crescita dei tassi di fornitura di dialisi di oltre 10 volte tra il 1993 e il 2014, la Malesia non è ancora in grado di fornire un accesso universale alla RRT.

L'aumento dei centri dialisi è trainato dai centri dialisi privati ​​che sono quasi triplicati da 6 pmp nel 2005 a 14 pmp nel 2014. I centri delle organizzazioni non governative (ONG) sono aumentati solo da 4 pmp nel 2005 a 5 pmp nel 2014. Al contrario, il tasso di crescita è stato stagnante nel settore pubblico, 5 pmp nel 2005 e nel 2014. La maggior parte degli aumenti dei centri di dialisi privati ​​si è verificata negli stati della costa occidentale più sviluppati economicamente della penisola malese. Il settore pubblico fornisce ancora la maggior parte dei centri di dialisi negli stati economicamente svantaggiati. Inoltre, si prevede che la prevalenza dell'ESRD aumenterà in modo significativo nel prossimo futuro. Pertanto, la sostenibilità della terapia dialitica (HD e PD) in futuro è incerta.

III. Giustificazione

L'ESRD è una malattia cronica e grave con conseguenze significative per la salute e opzioni terapeutiche costose. Nonostante la crescente pressione economica sul sistema sanitario collettivo, gli studi sull'efficacia in termini di costi della gestione del trattamento ESRD sono scarsi in questo paese. Nel 2005 è stata condotta una valutazione economica della MH e della CAPD negli ospedali MOH, in Malesia, che includeva solo il costo per vita salvata. Questo studio è stato ampliato nel 2007 incorporando misure di utilità per ottenere l'utilità di costo sia per HD che per PD. La misurazione del miglioramento della qualità della vita è stata associata solo all'emoglobina.

Inoltre, vale la pena notare che entrambi gli studi sono stati eseguiti sulla base dei dati sui costi del 2001. Ovviamente, il costo dei trattamenti in ambito medico è cambiato enormemente in base all'attuale situazione economica. Ad esempio, il costo dell'eritropoietina (EPO) non è stato adattato nello studio del 2007 rispetto allo studio precedente in quanto vi erano state grandi riduzioni del prezzo dell'EPO, un agente stimolante l'eritropoiesi (ESA) in seguito all'introduzione dell'EPO-β al MOH all'inizio del 2004. Di conseguenza, il tasso di utilizzo degli ESA è aumentato al 91% dei pazienti con HD e all'80% dei pazienti con PD nel 2013 rispetto al 74% dei pazienti con HD e al 63% dei pazienti con PD nel 2004. Per quanto riguarda il punteggio di utilità, hanno anche scoperto che la qualità della vita dei pazienti con MH e CAPD era elevata rispetto agli standard internazionali (set di valori del Regno Unito). Pertanto, è stato prodotto un set di valori del questionario malese EQ-5D che può essere utilizzato negli studi sull'utilità dei costi.

Dato il basso tasso di donazioni di organi e la continua crescita globale della popolazione ESRD, è necessario e importante effettuare una valutazione dell'efficacia di HD e PD in termini di analisi dei costi di utilità in modo che la spesa della sua gestione possa essere giustificata senza compromettere i risultati. Negli studi di valutazione economica, la scelta della prospettiva (società o fornitore) ha un effetto importante sulle componenti costo-risultato valutate e utilizzate nella valutazione. Questo studio sarà condotto dal punto di vista del Ministero della Salute della Malesia. Le informazioni ottenute possono facilitare la pianificazione finanziaria e le decisioni di politica sanitaria da parte del Ministero della Salute in merito agli stanziamenti di assistenza sanitaria per un programma di trattamento dialitico più sostenibile in futuro.

IV. Obiettivo/i

Obiettivo generale

Questo studio mirava a confrontare il costo-utilità tra HD e CAPD da una prospettiva del Ministero della Salute malese stimando il costo per anno di vita aggiustato per la qualità (QALY).

Obiettivi specifici

1. Determinare le caratteristiche socio-demografiche dei pazienti con HD e CAPD.
2. Valutare il costo medio dei trattamenti HD e CAPD.
3. Per determinare le aspettative di vita dei pazienti HD e CAPD.
4. Per valutare i valori di qualità della vita (QoL) previsti e misurati nei pazienti HD e CAPD utilizzando il questionario EQ-5D-3L.
5. Valutare l'utilità del costo come costo per QALY guadagnato nei pazienti HD e CAPD.
6. Per valutare l'efficacia in termini di costi di vari livelli di utilizzo del PD rispetto alla pratica corrente utilizzando un ipotetico modello di coorte di Markov.

METODOLOGIA

I. Progettazione dello studio

Questo studio inizia in due fasi. La fase 1 è uno studio multicentrico prospettico per determinare l'utilità dei costi di HD e CAPD dal punto di vista del MOH utilizzando l'attività basata sui costi (ABC) e l'approccio graduale. I costi degli interventi (HD e CAPD) sono ottenuti dai centri di dialisi partecipanti e dalle cartelle cliniche dei pazienti in dialisi. La qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) o il punteggio di utilità viene valutato utilizzando il questionario EQ-5D-3L. I dati del National Renal Registry (NRR) verranno utilizzati per stimare i pazienti in dialisi partecipanti. Il periodo di raccolta dei dati va dal 1 ottobre 2016 al 30 settembre 2017. La fase 2 prevede lo sviluppo di un ipotetico modello di coorte di Markov utilizzando il software TreeAge con input dalla fase precedente e altri dati secondari tra cui probabilità di transizione e pazienti in dialisi incidenti per valutare l'utilità dei costi variando i livelli di utilizzo della CAPD rispetto alla pratica corrente.

Fase 1 Analisi costo-utilità dei dati campionati

Fase 1: Selezione dei centri partecipanti Fase 2: Reclutamento dei pazienti Fase 3: Analisi dei costi Fase 4: Misurazione della qualità della vita Fase 5: Misurazione della sopravvivenza dei pazienti (basata su dati secondari da NRR) Fase 6: Analisi costo-utilità Fase 7: Sensibilità analisi

Fase 2 Simulazione di coorte Modello di Markov Fase 1: Sviluppo del modello di Markov utilizzando il software TreeAge Pro Fase 2: Input di costi e utilità per la salute Fase 3: Probabilità di transizione Fase 4: Analisi dello scenario Fase 5: Analisi della sensibilità

La cornice di campionamento di un centro partecipante è costituita da tutti gli ospedali statali MOH con unità HD e PD che inviano i dati dei propri pazienti al registro nazionale malese per la dialisi e i trapianti (MDTR) tramite il registro nazionale renale (NRR). L'MDTR è stato istituito nel 1992 per raccogliere dati per i pazienti in RRT. Il registro funziona per descrivere la storia naturale dell'ESRD, descrivere le caratteristiche dei pazienti con ESRD, la sua gestione, la sopravvivenza dei pazienti e gli esiti del trattamento (NRR). Di seguito i criteri di inclusione ed esclusione per la selezione:

I. Criteri di inclusione

• Centri che hanno iniziato ad operare prima del 2011.
• Ottenimento del certificato di conformità e contributo al rendimento annuo del trattamento superiore all'80% secondo l'MDTR.
• Possiede dati clinici e amministrativi adeguati.

ii. Criteri di esclusione

• Centri dialisi privati ​​e ONG.
• Centri con meno di 50 CAPD e 50 pazienti HD.
• Ospedali statali di Sabah e Sarawak per motivi logistici.

Seguendo i criteri di inclusione ed esclusione, cinque ospedali statali sono stati selezionati per partecipare a questo studio utilizzando un campionamento mirato tra cui l'ospedale Kuala Lumpur e l'ospedale Tengku Ampuan Rahimah (centrale), l'ospedale Tengku Ampuan Afzan (est), l'ospedale Sultanah Aminah (sud) e l'ospedale Pulau Pinang (Nord). È stato utilizzato un campionamento mirato dopo aver considerato il problema logistico, la disponibilità di un nefrologo senior per diventare ricercatore principale del sito in ciascun sito, la disponibilità di assistenti medici e infermieri per assistere nella raccolta dei dati e l'approvazione del capo dipartimento e del direttore del rispettivo sito. Tuttavia, gli ospedali selezionati possono essere considerati rappresentanti dei centri di dialisi MOH poiché sono distribuiti in varie regioni geografiche ad eccezione di Sabah e Sarawak (Estremo Oriente).

III. Reclutamento dei pazienti

180 pazienti in dialisi (90 HD e 90 CAPD) sono inclusi nello studio. I pazienti vengono campionati utilizzando un campionamento casuale multistadio. In primo luogo, si ottiene da NRR (registrato dal 2011 al 2015) un elenco master aggiornato dei pazienti dei centri partecipanti selezionati secondo i criteri di inclusione ed esclusione sopra menzionati. In secondo luogo, l'elenco è separato in base a HD e CAPD per ciascun centro e ordinato in ordine crescente in base al numero di identificazione dei pazienti registrati nel database. Successivamente, viene applicato un semplice campionamento casuale per selezionare i pazienti partecipanti. I pazienti selezionati che hanno accettato di partecipare a questo studio sono invitati a leggere il foglio informativo prima di firmare il modulo di consenso. Possono ritirarsi in qualsiasi punto dello studio.

IV. Strumenti di studio

I seguenti moduli sono progettati e utilizzati per ottenere informazioni sulle caratteristiche sociodemografiche del paziente, sulle merci, sui test di laboratorio di base, sulla qualità della vita/indice di utilità e sui costi (capitale + ricorrenti):

Modulo 1: Dati del paziente e utilizzo delle risorse

Questo modulo è progettato per raccogliere le caratteristiche sociodemografiche del paziente come età, sesso, etnia, livello di istruzione più alto e reddito medio annuo e beni come ipertensione, malattie cardiovascolari e anemia. I dati relativi a interventi chirurgici di accesso vascolare, farmaci, imaging, test di laboratorio, ricovero, invio a cliniche non nefrologiche e stato del paziente (vivo/morto/trapiantato/ritirato) vengono raccolti tramite questo modulo.

Modulo 2: Modulo di determinazione dei costi del centro

Questo modulo è progettato per raccogliere dati sul costo capitale del centro dialisi, compresi i costi di costruzione, le attrezzature/strumenti utilizzati per la dialisi e. I costi ricorrenti dei materiali di consumo relativi alla dialisi, gli stipendi del personale e altri materiali di consumo come cancelleria per ufficio e utenze, inclusi acqua, elettricità e utilizzo del telefono, saranno raccolti tramite questo modulo.

Forma 3: EQ-5D-3L

La qualità della vita dei pazienti HD e CAPD sarà valutata utilizzando lo strumento EQ-5D-3L. . EQ-5D è uno strumento che valuta la qualità della vita generica sviluppato in Europa e ampiamente utilizzato. In generale, il questionario EQ-5D, sistema descrittivo, misura lo stato di salute in cinque dimensioni di morbilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Ogni dimensione ha tre livelli di gravità, vale a dire 1) nessun problema, 2) qualche problema e 3) problema estremo. Il sistema descrittivo contiene un totale di 243 combinazioni teoricamente possibili di domini del questionario EQ-5D e livelli di problema, indicati come stati di salute. Si consiglia inoltre di rispettare la tariffa malese per convertire in punteggi di utilità utilizzando l'algoritmo di punteggio "N3 Re-scaled VAS".

Software TreeAgePro

Il software TreeAge Pro verrà utilizzato per costruire il modello di Markov.