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Innocuité et efficacité à long terme du CSL312 (Garadacimab) dans le traitement prophylactique des crises d'angio-œdème héréditaire

6 mai 2026 mis à jour par: CSL Behring

Une étude ouverte pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de CSL312 (Garadacimab) dans le traitement prophylactique de l'angio-œdème héréditaire

Cette étude de phase 3b évaluera l'innocuité et l'efficacité à long terme du CSL312 (également connu sous le nom de garadacimab) lorsqu'il est administré par voie sous-cutanée (SC)

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

171

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Frankfurt, Allemagne, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
      • Mainz, Allemagne, 55131
        • Johannes Gutenberg-Universität KöR, Hautklinik und Poliklinik der Universitätsmedizin, Clinical Research Center
      • Mörfelden-Walldorf, Allemagne, 64546
        • HZRM Haemophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Australie
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australie, 2560
        • Campbelltown Hospital / Western Sydney University
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • the Alfred hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australie, 6150
        • Fiona Stanley Hospital, Department of Clinical Immunology
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta - Research Transition Facility
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 1E4
        • Ottawa Allergy Research Corp
      • Toronto, Ontario, Canada, M3B 3S6
        • Gordon Sussman Clinical Research
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Montreal Clinical Research Institute
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 8035
        • Hospital Universitari General de La Vall d'Hebron
      • Madrid, Espagne, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón, Servicio de Alergia
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • The University of Hong Kong, Queen Mary Hospital
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1088
        • Semmelweis Egyetem Altalanos Orvostudományi Kar Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
  • Israël
      • Ashkelon, Israël, 7830604
        • Barzilai University Medical Center
  • Japon
    • Daikakuji Yaizu-shi
      • Shizuoka, Daikakuji Yaizu-shi, Japon, 425-0088
        • Koga Community Hospital
    • Edobashi, Tsu-shi
      • Mie, Edobashi, Tsu-shi, Japon, Edobashi, Tsu-shi
        • Mie University Hospital
    • Hongo Bunkyo-ku
      • Tokyo, Hongo Bunkyo-ku, Japon, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
    • Kamoda Kawagoe-shi
      • Saitama, Kamoda Kawagoe-shi, Japon, 350-8550
        • Saitama Medical Center
    • Kawasaki-shi
      • Kanagawa, Kawasaki-shi, Japon, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Kugenumaishigami, Fujisawa-shi
      • Kanagawa, Kugenumaishigami, Fujisawa-shi, Japon, 251-0025
        • Clover Hospital
    • Matsubara Soka-shi
      • Saitama, Matsubara Soka-shi, Japon, 340-0041
        • Saiyu Soka Hospital
    • Midoricho, Tachikawa-shi
      • Tokyo, Midoricho, Tachikawa-shi, Japon, 190-0014
        • National Hospital Organization Disaster Medical Center
    • Nebeshima, Saga-shi
      • Saga, Nebeshima, Saga-shi, Japon, 849-8501
        • Saga University Hospital
    • Osaka-shi
      • Miyakojima-ku, Osaka-shi, Japon, 534-0021
        • Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
  • Nouvelle-Zélande
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nouvelle-Zélande, 1023
        • Auckland City Hospital
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105
        • Amsterdam UMC, location AMC
  • Russie
      • Moscow, Russie, 115522
        • NRC Institute of Immunology FMBA Russia
  • Taïwan
      • Taichung, Taïwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie, 65691
        • University hospital St. Anna Ustav klinicke imunologie a alergologie, Fakultní nemocnice u sv. Anny v Brně
      • Prague, Tchéquie, 150 06
        • University Hospital Motol
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama
    • Arizona
      • Litchfield Park, Arizona, États-Unis, 85340
        • Research Solutions of Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
        • Little Rock Allergy & Asthma Clinic
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Donald S. Levy M.D.
      • Santa Monica, California, États-Unis, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc.
      • Walnut Creek, California, États-Unis, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy PC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45236
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • PennState Health Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • AARA Research Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes et femmes âgés de ≥ 12 ans
  • Diagnostiqué avec AOH C1-INH cliniquement confirmé
  • A subi ≥ 3 crises d'AOH au cours des 3 mois précédant le dépistage
  • Participé à la période de rodage pendant au moins 1 mois (sujets naïfs CSL312 uniquement)
  • A subi au moins une moyenne d'une crise d'AOH par mois pendant la période de rodage

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic concomitant d'une autre forme d'œdème de Quincke, comme un œdème de Quincke idiopathique ou acquis ou un œdème de Quincke récurrent associé à de l'urticaire
  • Utilisation de produits C1-INH, d'androgènes, d'antifibrinolytiques ou d'autres médicaments à petites molécules pour la prophylaxie de routine contre les crises d'AOH au moins 2 semaines avant le premier jour de la période de rodage
  • Utilisation d'anticorps monoclonaux tels que le lanadelumab (Takhzyro®) 3 mois avant le premier jour de la période de rodage.
  • Les sujets féminins utilisent des contraceptifs oraux contenant des œstrogènes ou un traitement hormonal substitutif dans les 4 semaines précédant le dépistage
  • - Sujets féminins ou masculins fertiles et sexuellement actifs n'utilisant pas ou ne voulant pas utiliser une méthode de contraception acceptable pour éviter une grossesse pendant l'étude et pendant 30 jours après réception de la dernière dose de CSL312
  • Enceinte, allaitante ou ne souhaitant pas arrêter l'allaitement

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CSL312
Immunoglobuline G entièrement humaine sous-classe 4/anticorps monoclonal inhibiteur recombinant lambda administré par voie sous-cutanée
Biologique: CSL312
Immunoglobuline G entièrement humaine sous-classe 4/anticorps monoclonal inhibiteur recombinant lambda
Autres noms:
  • garadacimab
  • Anticorps monoclonal inhibiteur du facteur XIIa

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAE)
Délai: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants With TEAE
Délai: Approximately up to 54 months
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Approximately up to 54 months
Number of TEAE
Délai: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
TEAE Rates Per Injection
Délai: Approximately up to 54 months
The TEAE rate per injection was calculated as the number of TEAE/ total number of injections. The number of injections was defined as the total injections received by participants during the respective safety evaluation period.
Approximately up to 54 months
TEAE Rates Per Participant Year
Délai: Approximately up to 54 months
The TEAE rate per participant year was calculated as the total number of TEAE/ participant years. Participant years was defined as the sum of the time (in years) that participant were exposed to study treatment during the respective safety evaluation period.
Approximately up to 54 months

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
The Time-normalized Number (Per Month) of Hereditary Angioedema (HAE) Attacks During the Run-in Period and Treatment Period
Délai: Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment was calculated per participant as: [number of HAE attacks / length of participant treatment in days]*30.4375.
Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Year) of HAE Attacks During Treatment Period
Délai: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks per year during treatment was calculated per participant as: [number of HAE attacks / length of participant treatment in days]*365.25.
Approximately up to 52 months
Percentage Reduction in the Attack Rate During the Treatment Period Compared to the Run-in Period
Délai: Run-in Period: Up to 60 days and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks was calculated within a participant as: 100*(1- time normalized number of HAE attacks per month during Treatment Period/time-normalized number of HAE attacks per month during Run-in Period).
Run-in Period: Up to 60 days and Treatment Period: Approximately up to 52 months
Number of Participants With Percentage Reduction (of >=50%, >=70%, >=90%, and 100%) in HAE Attacks
Délai: Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The number of participants who achieved a percentage reduction in HAE attacks of >=50% (also considered as responders), >=70%, >=90%, and 100% (attack free) during the Treatment Period compared with the Run-in Period. The percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks per month was calculated as 100*[1 - (time-normalized number of HAE attacks per month under CSL312 treatment / time-normalized number of HAE attacks per month during Run-in Period)].
Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Month) of HAE Attacks Requiring On-demand Treatment
Délai: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks per month requiring on demand treatment was calculated per participant as: [number of HAE attacks requiring on demand treatment during treatment period / length of participant treatment in days]*30.4375.
Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Year) of HAE Attacks Requiring On-demand Treatment
Délai: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks requiring on demand treatment per year was calculated per participant as: [number of HAE attacks requiring on demand treatment during treatment period / length of participant treatment in days]*365.25.
Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Month) of Moderate and/or Severe HAE Attacks
Délai: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days]*30.4375.
Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Year) of Moderate and/or Severe HAE Attacks
Délai: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per year during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks /length of participant treatment in days]*365.25.
Approximately up to 52 months
Number of Participants Rating Their Response to Therapy as Good or Excellent
Délai: At Months 12, 24, and 36
Number of participants rating their response to therapy as good or excellent was evaluated as per Subject's Global Assessment of Response to Therapy (SGART) questionnaire. SGART is a patient-reported outcome that represents the participant's overall response to treatment using the following ratings: (0) none: worse or no response at all, not acceptable, (1) poor: very little response, not acceptable, (2) fair: some response, acceptable but could be better, (3) good: good response, acceptable, and (4) excellent: excellent response, as good as can be imagined. Cumulative responses as "Good or Excellent" are reported for this outcome measure.
At Months 12, 24, and 36
Percentage of Participants Rating Their Response to Therapy as Good or Excellent
Délai: At Months 12, 24, and 36
Percentage of participants rating their response to therapy as good or excellent was evaluated as per SGART questionnaire. SGART is a patient-reported outcome that represents the participant's overall response to treatment using the following ratings: (0) none: worse or no response at all, not acceptable, (1) poor: very little response, not acceptable, (2) fair: some response, acceptable but could be better, (3) good: good response, acceptable, and (4) excellent: excellent response, as good as can be imagined. Cumulative responses as "Good or Excellent" are reported for this outcome measure. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
At Months 12, 24, and 36
Number of Participants Experiencing Serious Adverse Events (SAE), Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Délai: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants Experiencing SAE, Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Délai: Approximately up to 54 months
The percentage of participants was rounded to one decimal place.
Approximately up to 54 months
Number of Participants Experiencing TEAE by Severity
Délai: Approximately up to 54 months
Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe. A mild AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. A moderate AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. A severe AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention.
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants Experiencing TEAE by Severity
Délai: Approximately up to 54 months
Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe. A mild AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. A moderate AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. A severe AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention. The percentage of participants was rounded to one decimal place.
Approximately up to 54 months
Number of Participants Experiencing Adverse Events of Special Interest (AESI)
Délai: Approximately up to 54 months
The AESI defined for this study were thromboembolic events, abnormal bleeding events, and severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators.
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants Experiencing AESI
Délai: Approximately up to 54 months
The AESI defined for this study were thromboembolic events, abnormal bleeding events, and severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators.
Approximately up to 54 months
Number of Participants With Laboratory Findings Reported as TEAE
Délai: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants With Laboratory Findings Reported as TEAE
Délai: Approximately up to 54 months
The percentage of participant was rounded to one place of decimal.
Approximately up to 54 months
Number of Participants With Normal C1-esterase Inhibitor (nC1-INH) Experiencing TEAE
Délai: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants With nC1-INH Experiencing TEAE
Délai: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Number of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Délai: At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (end of treatment [EOT])
At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (end of treatment [EOT])
Percentage of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Délai: At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (EOT)
The percentage of participants was rounded to one decimal place.
At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (EOT)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CSL Behring

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, CSL Behring

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 mars 2021

Achèvement primaire (Réel)

21 novembre 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

21 novembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 février 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 février 2021

Première publication (Réel)

4 février 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 mai 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CSL312_3002
  • 2020-003918-12 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

CSL examinera les demandes de partage de données individuelles sur les patients (DPI) provenant de groupes d'examen systématique ou de chercheurs de bonne foi. Pour plus d'informations sur le processus et les exigences de soumission d'une demande de partage volontaire de données pour IPD, veuillez contacter CSL à clinicaltrials@cslbehring.com.

La confidentialité spécifique au pays applicable et d'autres lois et réglementations seront prises en compte et peuvent empêcher le partage d'IPD.

Si la demande est approuvée et que le chercheur a signé un accord de partage de données approprié, l'IPD qui a été anonymisé de manière appropriée sera disponible.

Délai de partage IPD

Les demandes d'IPD peuvent être soumises à CSL au plus tôt 12 mois après la publication des résultats de cette étude via un article mis à disposition sur un site Internet public.

Critères d'accès au partage IPD

Les demandes ne peuvent être faites que par des groupes d'examen systématique ou des chercheurs de bonne foi dont l'utilisation proposée de l'IPD est de nature non commerciale et a été approuvée par un comité d'examen interne.

Une demande d'IPD ne sera pas considérée par CSL à moins que la question de recherche proposée ne cherche à répondre à une question importante et inconnue sur les sciences médicales ou sur les soins aux patients, telle que déterminée par le comité d'examen interne de CSL.

La partie requérante doit signer un accord de partage de données approprié avant que l'IPD ne soit disponible.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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