Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van CSL312 (Garadacimab) bij de profylactische behandeling van erfelijke angio-oedeemaanvallen

6 mei 2026 bijgewerkt door: CSL Behring

Een open-label studie om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van CSL312 (Garadacimab) bij de profylactische behandeling van erfelijk angio-oedeem te evalueren

Deze fase 3b-studie zal de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn evalueren van CSL312 (ook bekend als garadacimab) bij subcutane toediening (SC)

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

171

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australië, 2560
        • Campbelltown Hospital / Western Sydney University
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australië, 6150
        • Fiona Stanley Hospital, Department of Clinical Immunology
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta - Research Transition Facility
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 1E4
        • Ottawa Allergy Research Corp
      • Toronto, Ontario, Canada, M3B 3S6
        • Gordon Sussman Clinical Research
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Montreal Clinical Research Institute
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Frankfurt, Duitsland, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Johannes Gutenberg-Universität KöR, Hautklinik und Poliklinik der Universitätsmedizin, Clinical Research Center
      • Mörfelden-Walldorf, Duitsland, 64546
        • HZRM Haemophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1088
        • Semmelweis Egyetem Altalanos Orvostudományi Kar Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • The University of Hong Kong, Queen Mary Hospital
  • Israël
      • Ashkelon, Israël, 7830604
        • Barzilai University Medical Center
  • Japan
    • Daikakuji Yaizu-shi
      • Shizuoka, Daikakuji Yaizu-shi, Japan, 425-0088
        • Koga Community Hospital
    • Edobashi, Tsu-shi
      • Mie, Edobashi, Tsu-shi, Japan, Edobashi, Tsu-shi
        • Mie University Hospital
    • Hongo Bunkyo-ku
      • Tokyo, Hongo Bunkyo-ku, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
    • Kamoda Kawagoe-shi
      • Saitama, Kamoda Kawagoe-shi, Japan, 350-8550
        • Saitama Medical Center
    • Kawasaki-shi
      • Kanagawa, Kawasaki-shi, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Kugenumaishigami, Fujisawa-shi
      • Kanagawa, Kugenumaishigami, Fujisawa-shi, Japan, 251-0025
        • Clover Hospital
    • Matsubara Soka-shi
      • Saitama, Matsubara Soka-shi, Japan, 340-0041
        • Saiyu Soka Hospital
    • Midoricho, Tachikawa-shi
      • Tokyo, Midoricho, Tachikawa-shi, Japan, 190-0014
        • National Hospital Organization Disaster Medical Center
    • Nebeshima, Saga-shi
      • Saga, Nebeshima, Saga-shi, Japan, 849-8501
        • Saga University Hospital
    • Osaka-shi
      • Miyakojima-ku, Osaka-shi, Japan, 534-0021
        • Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105
        • Amsterdam UMC, location AMC
  • Nieuw-Zeeland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nieuw-Zeeland, 1023
        • Auckland City Hospital
  • Rusland
      • Moscow, Rusland, 115522
        • NRC Institute of Immunology FMBA Russia
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 8035
        • Hospital Universitari General de La Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón, Servicio de Alergia
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië, 65691
        • University hospital St. Anna Ustav klinicke imunologie a alergologie, Fakultní nemocnice u sv. Anny v Brně
      • Prague, Tsjechië, 150 06
        • University Hospital Motol
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama
    • Arizona
      • Litchfield Park, Arizona, Verenigde Staten, 85340
        • Research Solutions of Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • Little Rock Allergy & Asthma Clinic
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Donald S. Levy M.D.
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc.
      • Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy PC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45236
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • PennState Health Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • AARA Research Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen en vrouwen van ≥ 12 jaar
  • Gediagnosticeerd met klinisch bevestigde C1-INH HAE
  • ≥ 3 HAE-aanvallen ervaren gedurende de 3 maanden voorafgaand aan de screening
  • Minimaal 1 maand deelgenomen aan de inloopperiode (alleen CSL312-naïeve proefpersonen)
  • Ten minste gemiddeld 1 HAE-aanval per maand meegemaakt tijdens de inloopperiode

Uitsluitingscriteria:

  • Gelijktijdige diagnose van een andere vorm van angio-oedeem, zoals idiopathisch of verworven angio-oedeem of recidiverend angio-oedeem geassocieerd met urticaria
  • Gebruik van C1-INH-producten, androgenen, antifibrinolytica of andere medicijnen met kleine moleculen voor routinematige profylaxe tegen HAE-aanvallen, ten minste 2 weken vóór de eerste dag van de inloopperiode
  • Gebruik van monoklonale antilichamen zoals lanadelumab (Takhzyro®) 3 maanden voor de eerste dag van de inloopperiode.
  • Vrouwelijke proefpersonen gebruiken binnen 4 weken voorafgaand aan de screening oestrogeenbevattende orale anticonceptiva of hormoonvervangingstherapie
  • Vrouwelijke of mannelijke proefpersonen die vruchtbaar en seksueel actief zijn en geen aanvaardbare anticonceptie gebruiken of niet willen gebruiken om zwangerschap te voorkomen tijdens het onderzoek en gedurende 30 dagen na ontvangst van de laatste dosis CSL312
  • Zwanger, borstvoeding gevend of niet bereid om te stoppen met borstvoeding

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CSL312
Volledig humaan immunoglobuline G subklasse 4/lambda recombinantremmer monoklonaal antilichaam subcutaan toegediend
Biologisch: CSL312
Volledig humaan immunoglobuline G subklasse 4/lambda recombinant remmer monoklonaal antilichaam
Andere namen:
  • garadacimab
  • Factor XIIa-remmer monoklonaal antilichaam

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAE)
Tijdsspanne: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants With TEAE
Tijdsspanne: Approximately up to 54 months
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Approximately up to 54 months
Number of TEAE
Tijdsspanne: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
TEAE Rates Per Injection
Tijdsspanne: Approximately up to 54 months
The TEAE rate per injection was calculated as the number of TEAE/ total number of injections. The number of injections was defined as the total injections received by participants during the respective safety evaluation period.
Approximately up to 54 months
TEAE Rates Per Participant Year
Tijdsspanne: Approximately up to 54 months
The TEAE rate per participant year was calculated as the total number of TEAE/ participant years. Participant years was defined as the sum of the time (in years) that participant were exposed to study treatment during the respective safety evaluation period.
Approximately up to 54 months

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
The Time-normalized Number (Per Month) of Hereditary Angioedema (HAE) Attacks During the Run-in Period and Treatment Period
Tijdsspanne: Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment was calculated per participant as: [number of HAE attacks / length of participant treatment in days]*30.4375.
Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Year) of HAE Attacks During Treatment Period
Tijdsspanne: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks per year during treatment was calculated per participant as: [number of HAE attacks / length of participant treatment in days]*365.25.
Approximately up to 52 months
Percentage Reduction in the Attack Rate During the Treatment Period Compared to the Run-in Period
Tijdsspanne: Run-in Period: Up to 60 days and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks was calculated within a participant as: 100*(1- time normalized number of HAE attacks per month during Treatment Period/time-normalized number of HAE attacks per month during Run-in Period).
Run-in Period: Up to 60 days and Treatment Period: Approximately up to 52 months
Number of Participants With Percentage Reduction (of >=50%, >=70%, >=90%, and 100%) in HAE Attacks
Tijdsspanne: Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The number of participants who achieved a percentage reduction in HAE attacks of >=50% (also considered as responders), >=70%, >=90%, and 100% (attack free) during the Treatment Period compared with the Run-in Period. The percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks per month was calculated as 100*[1 - (time-normalized number of HAE attacks per month under CSL312 treatment / time-normalized number of HAE attacks per month during Run-in Period)].
Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Month) of HAE Attacks Requiring On-demand Treatment
Tijdsspanne: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks per month requiring on demand treatment was calculated per participant as: [number of HAE attacks requiring on demand treatment during treatment period / length of participant treatment in days]*30.4375.
Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Year) of HAE Attacks Requiring On-demand Treatment
Tijdsspanne: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks requiring on demand treatment per year was calculated per participant as: [number of HAE attacks requiring on demand treatment during treatment period / length of participant treatment in days]*365.25.
Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Month) of Moderate and/or Severe HAE Attacks
Tijdsspanne: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days]*30.4375.
Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Year) of Moderate and/or Severe HAE Attacks
Tijdsspanne: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per year during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks /length of participant treatment in days]*365.25.
Approximately up to 52 months
Number of Participants Rating Their Response to Therapy as Good or Excellent
Tijdsspanne: At Months 12, 24, and 36
Number of participants rating their response to therapy as good or excellent was evaluated as per Subject's Global Assessment of Response to Therapy (SGART) questionnaire. SGART is a patient-reported outcome that represents the participant's overall response to treatment using the following ratings: (0) none: worse or no response at all, not acceptable, (1) poor: very little response, not acceptable, (2) fair: some response, acceptable but could be better, (3) good: good response, acceptable, and (4) excellent: excellent response, as good as can be imagined. Cumulative responses as "Good or Excellent" are reported for this outcome measure.
At Months 12, 24, and 36
Percentage of Participants Rating Their Response to Therapy as Good or Excellent
Tijdsspanne: At Months 12, 24, and 36
Percentage of participants rating their response to therapy as good or excellent was evaluated as per SGART questionnaire. SGART is a patient-reported outcome that represents the participant's overall response to treatment using the following ratings: (0) none: worse or no response at all, not acceptable, (1) poor: very little response, not acceptable, (2) fair: some response, acceptable but could be better, (3) good: good response, acceptable, and (4) excellent: excellent response, as good as can be imagined. Cumulative responses as "Good or Excellent" are reported for this outcome measure. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
At Months 12, 24, and 36
Number of Participants Experiencing Serious Adverse Events (SAE), Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Tijdsspanne: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants Experiencing SAE, Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Tijdsspanne: Approximately up to 54 months
The percentage of participants was rounded to one decimal place.
Approximately up to 54 months
Number of Participants Experiencing TEAE by Severity
Tijdsspanne: Approximately up to 54 months
Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe. A mild AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. A moderate AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. A severe AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention.
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants Experiencing TEAE by Severity
Tijdsspanne: Approximately up to 54 months
Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe. A mild AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. A moderate AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. A severe AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention. The percentage of participants was rounded to one decimal place.
Approximately up to 54 months
Number of Participants Experiencing Adverse Events of Special Interest (AESI)
Tijdsspanne: Approximately up to 54 months
The AESI defined for this study were thromboembolic events, abnormal bleeding events, and severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators.
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants Experiencing AESI
Tijdsspanne: Approximately up to 54 months
The AESI defined for this study were thromboembolic events, abnormal bleeding events, and severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators.
Approximately up to 54 months
Number of Participants With Laboratory Findings Reported as TEAE
Tijdsspanne: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants With Laboratory Findings Reported as TEAE
Tijdsspanne: Approximately up to 54 months
The percentage of participant was rounded to one place of decimal.
Approximately up to 54 months
Number of Participants With Normal C1-esterase Inhibitor (nC1-INH) Experiencing TEAE
Tijdsspanne: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants With nC1-INH Experiencing TEAE
Tijdsspanne: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Number of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Tijdsspanne: At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (end of treatment [EOT])
At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (end of treatment [EOT])
Percentage of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Tijdsspanne: At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (EOT)
The percentage of participants was rounded to one decimal place.
At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (EOT)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CSL Behring

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, CSL Behring

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 maart 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 november 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 november 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 februari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 februari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 februari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CSL312_3002
  • 2020-003918-12 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

CSL zal verzoeken om het delen van individuele patiëntgegevens (IPD) van systematische beoordelingsgroepen of bonafide onderzoekers in overweging nemen. Neem voor informatie over het proces en de vereisten voor het indienen van een vrijwillig verzoek tot het delen van gegevens voor IPD contact op met CSL via clinicaltrials@cslbehring.com.

Toepasselijke landspecifieke privacy- en andere wet- en regelgeving zullen in overweging worden genomen en kunnen het delen van IPD voorkomen.

Als het verzoek wordt goedgekeurd en de onderzoeker een passende overeenkomst voor het delen van gegevens heeft gesloten, zal een IPD die op de juiste manier is geanonimiseerd beschikbaar zijn.

IPD-tijdsbestek voor delen

IPD-verzoeken kunnen niet eerder dan 12 maanden na publicatie van de resultaten van dit onderzoek bij CSL worden ingediend via een artikel dat beschikbaar is op een openbare website.

IPD-toegangscriteria voor delen

Verzoeken mogen alleen worden gedaan door systematische beoordelingsgroepen of bonafide onderzoekers van wie het voorgestelde gebruik van de IPD niet-commercieel van aard is en is goedgekeurd door een interne beoordelingscommissie.

Een IPD-verzoek wordt door CSL niet in overweging genomen, tenzij de voorgestelde onderzoeksvraag een antwoord probeert te bieden op een belangrijke en onbekende vraag uit de medische wetenschap of patiëntenzorg, zoals vastgesteld door de interne beoordelingscommissie van CSL.

De verzoekende partij moet een passende overeenkomst voor het delen van gegevens sluiten voordat IPD beschikbaar wordt gesteld.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren