Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A CSL312 (garadacimab) hosszú távú biztonságossága és hatékonysága az örökletes angioödémás rohamok profilaktikus kezelésében

2026. május 6. frissítette: CSL Behring

Nyílt vizsgálat a CSL312 (garadacimab) hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére az örökletes angioödéma profilaktikus kezelésében

Ez a 3b fázisú vizsgálat a CSL312 (más néven garadacimab) hosszú távú biztonságosságát és hatásosságát szubkután (SC) beadva értékeli.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

171

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Ausztrália, 2560
        • Campbelltown Hospital / Western Sydney University
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Ausztrália, 6150
        • Fiona Stanley Hospital, Department of Clinical Immunology
  • Csehország
      • Brno, Csehország, 65691
        • University hospital St. Anna Ustav klinicke imunologie a alergologie, Fakultní nemocnice u sv. Anny v Brně
      • Prague, Csehország, 150 06
        • University Hospital Motol
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama
    • Arizona
      • Litchfield Park, Arizona, Egyesült Államok, 85340
        • Research Solutions of Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72205
        • Little Rock Allergy & Asthma Clinic
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Donald S. Levy M.D.
      • Santa Monica, California, Egyesült Államok, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc.
      • Walnut Creek, California, Egyesült Államok, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Egyesült Államok, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy PC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45236
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • PennState Health Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
        • AARA Research Center
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1105
        • Amsterdam UMC, location AMC
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • The University of Hong Kong, Queen Mary Hospital
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael, 7830604
        • Barzilai University Medical Center
  • Japán
    • Daikakuji Yaizu-shi
      • Shizuoka, Daikakuji Yaizu-shi, Japán, 425-0088
        • Koga Community Hospital
    • Edobashi, Tsu-shi
      • Mie, Edobashi, Tsu-shi, Japán, Edobashi, Tsu-shi
        • Mie University Hospital
    • Hongo Bunkyo-ku
      • Tokyo, Hongo Bunkyo-ku, Japán, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
    • Kamoda Kawagoe-shi
      • Saitama, Kamoda Kawagoe-shi, Japán, 350-8550
        • Saitama Medical Center
    • Kawasaki-shi
      • Kanagawa, Kawasaki-shi, Japán, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Kugenumaishigami, Fujisawa-shi
      • Kanagawa, Kugenumaishigami, Fujisawa-shi, Japán, 251-0025
        • Clover Hospital
    • Matsubara Soka-shi
      • Saitama, Matsubara Soka-shi, Japán, 340-0041
        • Saiyu Soka Hospital
    • Midoricho, Tachikawa-shi
      • Tokyo, Midoricho, Tachikawa-shi, Japán, 190-0014
        • National Hospital Organization Disaster Medical Center
    • Nebeshima, Saga-shi
      • Saga, Nebeshima, Saga-shi, Japán, 849-8501
        • Saga University Hospital
    • Osaka-shi
      • Miyakojima-ku, Osaka-shi, Japán, 534-0021
        • Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta - Research Transition Facility
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 1E4
        • Ottawa Allergy Research Corp
      • Toronto, Ontario, Kanada, M3B 3S6
        • Gordon Sussman Clinical Research
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Montreal Clinical Research Institute
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, 1088
        • Semmelweis Egyetem Altalanos Orvostudományi Kar Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
  • Németország
      • Berlin, Németország, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Frankfurt, Németország, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
      • Mainz, Németország, 55131
        • Johannes Gutenberg-Universität KöR, Hautklinik und Poliklinik der Universitätsmedizin, Clinical Research Center
      • Mörfelden-Walldorf, Németország, 64546
        • HZRM Haemophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Oroszország
      • Moscow, Oroszország, 115522
        • NRC Institute of Immunology FMBA Russia
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 8035
        • Hospital Universitari General de La Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanyolország, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón, Servicio de Alergia
  • Tajvan
      • Taichung, Tajvan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Új Zéland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Új Zéland, 1023
        • Auckland City Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfiak és nők életkora ≥ 12 év
  • Klinikailag igazolt C1-INH HAE-vel diagnosztizálták
  • ≥ 3 HAE rohamot tapasztalt a szűrést megelőző 3 hónapban
  • Legalább 1 hónapig részt vett a bejáratási időszakban (csak CSL312-vel nem kezelt alanyok)
  • Havonta legalább átlagosan 1 HAE-rohamot tapasztalt a befutási időszakban

Kizárási kritériumok:

  • Az angioödéma egy másik formájának egyidejű diagnosztizálása, például idiopátiás vagy szerzett angioödéma vagy csalánkiütéssel összefüggő visszatérő angioödéma
  • C1-INH termékek, androgének, antifibrinolitikumok vagy más kis molekulájú gyógyszerek alkalmazása a HAE-rohamok rutinszerű profilaxisára legalább 2 héttel a befutási időszak első napja előtt
  • Monoklonális antitestek, például lanadelumab (Takhzyro®) használata 3 hónappal a befutási időszak első napja előtt.
  • A női alanyok ösztrogén tartalmú orális fogamzásgátlót vagy hormonpótló terápiát alkalmaznak a szűrést megelőző 4 héten belül
  • Termékeny és szexuálisan aktív női vagy férfi alanyok, akik nem használnak, vagy nem hajlandóak elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmazni a terhesség elkerülése érdekében a vizsgálat alatt és az utolsó CSL312 adag bevételét követő 30 napig
  • Terhes, szoptat, vagy nem hajlandó abbahagyni a szoptatást

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: CSL312
Teljesen humán immunglobulin G 4. alosztály/lambda rekombináns inhibitor monoklonális antitest szubkután beadva
Biológiai: CSL312
Teljesen humán immunglobulin G 4. alosztály/lambda rekombináns inhibitor monoklonális antitest
Más nevek:
  • garadacimab
  • XIIa faktor inhibitor monoklonális antitest

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAE)
Időkeret: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants With TEAE
Időkeret: Approximately up to 54 months
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Approximately up to 54 months
Number of TEAE
Időkeret: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
TEAE Rates Per Injection
Időkeret: Approximately up to 54 months
The TEAE rate per injection was calculated as the number of TEAE/ total number of injections. The number of injections was defined as the total injections received by participants during the respective safety evaluation period.
Approximately up to 54 months
TEAE Rates Per Participant Year
Időkeret: Approximately up to 54 months
The TEAE rate per participant year was calculated as the total number of TEAE/ participant years. Participant years was defined as the sum of the time (in years) that participant were exposed to study treatment during the respective safety evaluation period.
Approximately up to 54 months

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
The Time-normalized Number (Per Month) of Hereditary Angioedema (HAE) Attacks During the Run-in Period and Treatment Period
Időkeret: Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment was calculated per participant as: [number of HAE attacks / length of participant treatment in days]*30.4375.
Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Year) of HAE Attacks During Treatment Period
Időkeret: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks per year during treatment was calculated per participant as: [number of HAE attacks / length of participant treatment in days]*365.25.
Approximately up to 52 months
Percentage Reduction in the Attack Rate During the Treatment Period Compared to the Run-in Period
Időkeret: Run-in Period: Up to 60 days and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks was calculated within a participant as: 100*(1- time normalized number of HAE attacks per month during Treatment Period/time-normalized number of HAE attacks per month during Run-in Period).
Run-in Period: Up to 60 days and Treatment Period: Approximately up to 52 months
Number of Participants With Percentage Reduction (of >=50%, >=70%, >=90%, and 100%) in HAE Attacks
Időkeret: Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The number of participants who achieved a percentage reduction in HAE attacks of >=50% (also considered as responders), >=70%, >=90%, and 100% (attack free) during the Treatment Period compared with the Run-in Period. The percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks per month was calculated as 100*[1 - (time-normalized number of HAE attacks per month under CSL312 treatment / time-normalized number of HAE attacks per month during Run-in Period)].
Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Month) of HAE Attacks Requiring On-demand Treatment
Időkeret: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks per month requiring on demand treatment was calculated per participant as: [number of HAE attacks requiring on demand treatment during treatment period / length of participant treatment in days]*30.4375.
Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Year) of HAE Attacks Requiring On-demand Treatment
Időkeret: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks requiring on demand treatment per year was calculated per participant as: [number of HAE attacks requiring on demand treatment during treatment period / length of participant treatment in days]*365.25.
Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Month) of Moderate and/or Severe HAE Attacks
Időkeret: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days]*30.4375.
Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Year) of Moderate and/or Severe HAE Attacks
Időkeret: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per year during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks /length of participant treatment in days]*365.25.
Approximately up to 52 months
Number of Participants Rating Their Response to Therapy as Good or Excellent
Időkeret: At Months 12, 24, and 36
Number of participants rating their response to therapy as good or excellent was evaluated as per Subject's Global Assessment of Response to Therapy (SGART) questionnaire. SGART is a patient-reported outcome that represents the participant's overall response to treatment using the following ratings: (0) none: worse or no response at all, not acceptable, (1) poor: very little response, not acceptable, (2) fair: some response, acceptable but could be better, (3) good: good response, acceptable, and (4) excellent: excellent response, as good as can be imagined. Cumulative responses as "Good or Excellent" are reported for this outcome measure.
At Months 12, 24, and 36
Percentage of Participants Rating Their Response to Therapy as Good or Excellent
Időkeret: At Months 12, 24, and 36
Percentage of participants rating their response to therapy as good or excellent was evaluated as per SGART questionnaire. SGART is a patient-reported outcome that represents the participant's overall response to treatment using the following ratings: (0) none: worse or no response at all, not acceptable, (1) poor: very little response, not acceptable, (2) fair: some response, acceptable but could be better, (3) good: good response, acceptable, and (4) excellent: excellent response, as good as can be imagined. Cumulative responses as "Good or Excellent" are reported for this outcome measure. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
At Months 12, 24, and 36
Number of Participants Experiencing Serious Adverse Events (SAE), Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Időkeret: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants Experiencing SAE, Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Időkeret: Approximately up to 54 months
The percentage of participants was rounded to one decimal place.
Approximately up to 54 months
Number of Participants Experiencing TEAE by Severity
Időkeret: Approximately up to 54 months
Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe. A mild AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. A moderate AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. A severe AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention.
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants Experiencing TEAE by Severity
Időkeret: Approximately up to 54 months
Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe. A mild AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. A moderate AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. A severe AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention. The percentage of participants was rounded to one decimal place.
Approximately up to 54 months
Number of Participants Experiencing Adverse Events of Special Interest (AESI)
Időkeret: Approximately up to 54 months
The AESI defined for this study were thromboembolic events, abnormal bleeding events, and severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators.
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants Experiencing AESI
Időkeret: Approximately up to 54 months
The AESI defined for this study were thromboembolic events, abnormal bleeding events, and severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators.
Approximately up to 54 months
Number of Participants With Laboratory Findings Reported as TEAE
Időkeret: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants With Laboratory Findings Reported as TEAE
Időkeret: Approximately up to 54 months
The percentage of participant was rounded to one place of decimal.
Approximately up to 54 months
Number of Participants With Normal C1-esterase Inhibitor (nC1-INH) Experiencing TEAE
Időkeret: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants With nC1-INH Experiencing TEAE
Időkeret: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Number of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Időkeret: At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (end of treatment [EOT])
At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (end of treatment [EOT])
Percentage of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Időkeret: At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (EOT)
The percentage of participants was rounded to one decimal place.
At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (EOT)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

CSL Behring

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, CSL Behring

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. március 29.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2025. november 21.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2025. november 21.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. február 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. február 1.

Első közzététel (Tényleges)

2021. február 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 6.

Utolsó ellenőrzés

2026. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CSL312_3002
  • 2020-003918-12 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A CSL figyelembe veszi az egyéni betegadatok (IPD) megosztására irányuló kéréseket szisztematikus felülvizsgálati csoportoktól vagy jóhiszemű kutatóktól. Az IPD-vel kapcsolatos önkéntes adatmegosztási kérelem benyújtásának folyamatával és követelményeivel kapcsolatos információkért kérjük, forduljon a CSL-hez a klinikai vizsgálatok@cslbehring.com címen.

A vonatkozó országspecifikus adatvédelmi és egyéb törvényeket és rendelkezéseket figyelembe veszik, amelyek megakadályozhatják az IPD megosztását.

Ha a kérelmet jóváhagyják, és a kutató megfelelő adatmegosztási megállapodást kötött, a megfelelően anonimizált IPD elérhető lesz.

IPD megosztási időkeret

Az IPD-kérelmeket legkorábban 12 hónappal a jelen tanulmány eredményeinek közzététele után lehet benyújtani a CSL-hez egy nyilvános weboldalon közzétett cikken keresztül.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Kérelmet csak olyan szisztematikus felülvizsgálati csoportok vagy jóhiszemű kutatók nyújthatnak be, akiknek az IPD javasolt használata nem kereskedelmi jellegű, és azt egy belső felülvizsgálati bizottság jóváhagyta.

Az IPD-kérelmet a CSL nem veszi figyelembe, kivéve, ha a javasolt kutatási kérdés a CSL belső bíráló bizottsága által meghatározott jelentős és ismeretlen orvostudományi vagy betegellátási kérdésre keres választ.

A kérelmező félnek megfelelő adatmegosztási megállapodást kell kötnie, mielőtt az IPD elérhetővé válik.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel