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Sicurezza ed efficacia a lungo termine di CSL312 (Garadacimab) nel trattamento profilattico degli attacchi di angioedema ereditario

6 maggio 2026 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di CSL312 (Garadacimab) nel trattamento profilattico dell'angioedema ereditario

Questo studio di fase 3b valuterà la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di CSL312 (noto anche come garadacimab) quando somministrato per via sottocutanea (SC)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

171

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Campbelltown Hospital / Western Sydney University
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital, Department of Clinical Immunology
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta - Research Transition Facility
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 1E4
        • Ottawa Allergy Research Corp
      • Toronto, Ontario, Canada, M3B 3S6
        • Gordon Sussman Clinical Research
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Montreal Clinical Research Institute
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 65691
        • University hospital St. Anna Ustav klinicke imunologie a alergologie, Fakultní nemocnice u sv. Anny v Brně
      • Prague, Cechia, 150 06
        • University Hospital Motol
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
      • Mainz, Germania, 55131
        • Johannes Gutenberg-Universität KöR, Hautklinik und Poliklinik der Universitätsmedizin, Clinical Research Center
      • Mörfelden-Walldorf, Germania, 64546
        • HZRM Haemophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Giappone
    • Daikakuji Yaizu-shi
      • Shizuoka, Daikakuji Yaizu-shi, Giappone, 425-0088
        • Koga Community Hospital
    • Edobashi, Tsu-shi
      • Mie, Edobashi, Tsu-shi, Giappone, Edobashi, Tsu-shi
        • Mie University Hospital
    • Hongo Bunkyo-ku
      • Tokyo, Hongo Bunkyo-ku, Giappone, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
    • Kamoda Kawagoe-shi
      • Saitama, Kamoda Kawagoe-shi, Giappone, 350-8550
        • Saitama Medical Center
    • Kawasaki-shi
      • Kanagawa, Kawasaki-shi, Giappone, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Kugenumaishigami, Fujisawa-shi
      • Kanagawa, Kugenumaishigami, Fujisawa-shi, Giappone, 251-0025
        • Clover Hospital
    • Matsubara Soka-shi
      • Saitama, Matsubara Soka-shi, Giappone, 340-0041
        • Saiyu Soka Hospital
    • Midoricho, Tachikawa-shi
      • Tokyo, Midoricho, Tachikawa-shi, Giappone, 190-0014
        • National Hospital Organization Disaster Medical Center
    • Nebeshima, Saga-shi
      • Saga, Nebeshima, Saga-shi, Giappone, 849-8501
        • Saga University Hospital
    • Osaka-shi
      • Miyakojima-ku, Osaka-shi, Giappone, 534-0021
        • Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • The University of Hong Kong, Queen Mary Hospital
  • Israele
      • Ashkelon, Israele, 7830604
        • Barzilai University Medical Center
  • Nuova Zelanda
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • Auckland City Hospital
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105
        • Amsterdam UMC, location AMC
  • Russia
      • Moscow, Russia, 115522
        • NRC Institute of Immunology FMBA Russia
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Hospital Universitari General de La Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón, Servicio de Alergia
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama
    • Arizona
      • Litchfield Park, Arizona, Stati Uniti, 85340
        • Research Solutions of Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • Little Rock Allergy & Asthma Clinic
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Donald S. Levy M.D.
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc.
      • Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy PC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45236
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • PennState Health Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • AARA Research Center
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1088
        • Semmelweis Egyetem Altalanos Orvostudományi Kar Belgyógyászati és Hematológiai Klinika

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi e femmine di età ≥ 12 anni
  • Diagnosi di HAE C1-INH clinicamente confermato
  • ≥ 3 attacchi di HAE con esperienza durante i 3 mesi precedenti lo screening
  • Partecipazione al periodo di rodaggio per almeno 1 mese (solo soggetti naïve CSL312)
  • Ha subito almeno una media di 1 attacco di HAE al mese durante il periodo di run-in

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi concomitante di un'altra forma di angioedema, come angioedema idiopatico o acquisito o angioedema ricorrente associato a orticaria
  • Uso di prodotti C1-INH, androgeni, antifibrinolitici o altri farmaci a piccole molecole per la profilassi di routine contro gli attacchi di HAE almeno 2 settimane prima del primo giorno del periodo di rodaggio
  • Uso di anticorpi monoclonali come lanadelumab (Takhzyro®) 3 mesi prima del primo giorno del periodo di run-in.
  • I soggetti di sesso femminile usano contraccettivi orali contenenti estrogeni o terapia ormonale sostitutiva entro 4 settimane prima dello screening
  • Soggetti di sesso femminile o maschile fertili e sessualmente attivi che non utilizzano o non desiderano utilizzare un metodo contraccettivo accettabile per evitare la gravidanza durante lo studio e per 30 giorni dopo aver ricevuto l'ultima dose di CSL312
  • Incinta, allattamento o non disposta a interrompere l'allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CSL312
Anticorpo monoclonale inibitore ricombinante dell'immunoglobulina G completamente umana sottoclasse 4/lambda somministrato per via sottocutanea
Biologico: CSL312
Anticorpo monoclonale completamente umano dell'immunoglobulina G sottoclasse 4/inibitore ricombinante lambda
Altri nomi:
  • garadacimab
  • Anticorpo monoclonale inibitore del fattore XIIa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAE)
Lasso di tempo: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants With TEAE
Lasso di tempo: Approximately up to 54 months
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Approximately up to 54 months
Number of TEAE
Lasso di tempo: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
TEAE Rates Per Injection
Lasso di tempo: Approximately up to 54 months
The TEAE rate per injection was calculated as the number of TEAE/ total number of injections. The number of injections was defined as the total injections received by participants during the respective safety evaluation period.
Approximately up to 54 months
TEAE Rates Per Participant Year
Lasso di tempo: Approximately up to 54 months
The TEAE rate per participant year was calculated as the total number of TEAE/ participant years. Participant years was defined as the sum of the time (in years) that participant were exposed to study treatment during the respective safety evaluation period.
Approximately up to 54 months

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
The Time-normalized Number (Per Month) of Hereditary Angioedema (HAE) Attacks During the Run-in Period and Treatment Period
Lasso di tempo: Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment was calculated per participant as: [number of HAE attacks / length of participant treatment in days]*30.4375.
Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Year) of HAE Attacks During Treatment Period
Lasso di tempo: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks per year during treatment was calculated per participant as: [number of HAE attacks / length of participant treatment in days]*365.25.
Approximately up to 52 months
Percentage Reduction in the Attack Rate During the Treatment Period Compared to the Run-in Period
Lasso di tempo: Run-in Period: Up to 60 days and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks was calculated within a participant as: 100*(1- time normalized number of HAE attacks per month during Treatment Period/time-normalized number of HAE attacks per month during Run-in Period).
Run-in Period: Up to 60 days and Treatment Period: Approximately up to 52 months
Number of Participants With Percentage Reduction (of >=50%, >=70%, >=90%, and 100%) in HAE Attacks
Lasso di tempo: Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The number of participants who achieved a percentage reduction in HAE attacks of >=50% (also considered as responders), >=70%, >=90%, and 100% (attack free) during the Treatment Period compared with the Run-in Period. The percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks per month was calculated as 100*[1 - (time-normalized number of HAE attacks per month under CSL312 treatment / time-normalized number of HAE attacks per month during Run-in Period)].
Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Month) of HAE Attacks Requiring On-demand Treatment
Lasso di tempo: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks per month requiring on demand treatment was calculated per participant as: [number of HAE attacks requiring on demand treatment during treatment period / length of participant treatment in days]*30.4375.
Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Year) of HAE Attacks Requiring On-demand Treatment
Lasso di tempo: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks requiring on demand treatment per year was calculated per participant as: [number of HAE attacks requiring on demand treatment during treatment period / length of participant treatment in days]*365.25.
Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Month) of Moderate and/or Severe HAE Attacks
Lasso di tempo: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days]*30.4375.
Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Year) of Moderate and/or Severe HAE Attacks
Lasso di tempo: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per year during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks /length of participant treatment in days]*365.25.
Approximately up to 52 months
Number of Participants Rating Their Response to Therapy as Good or Excellent
Lasso di tempo: At Months 12, 24, and 36
Number of participants rating their response to therapy as good or excellent was evaluated as per Subject's Global Assessment of Response to Therapy (SGART) questionnaire. SGART is a patient-reported outcome that represents the participant's overall response to treatment using the following ratings: (0) none: worse or no response at all, not acceptable, (1) poor: very little response, not acceptable, (2) fair: some response, acceptable but could be better, (3) good: good response, acceptable, and (4) excellent: excellent response, as good as can be imagined. Cumulative responses as "Good or Excellent" are reported for this outcome measure.
At Months 12, 24, and 36
Percentage of Participants Rating Their Response to Therapy as Good or Excellent
Lasso di tempo: At Months 12, 24, and 36
Percentage of participants rating their response to therapy as good or excellent was evaluated as per SGART questionnaire. SGART is a patient-reported outcome that represents the participant's overall response to treatment using the following ratings: (0) none: worse or no response at all, not acceptable, (1) poor: very little response, not acceptable, (2) fair: some response, acceptable but could be better, (3) good: good response, acceptable, and (4) excellent: excellent response, as good as can be imagined. Cumulative responses as "Good or Excellent" are reported for this outcome measure. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
At Months 12, 24, and 36
Number of Participants Experiencing Serious Adverse Events (SAE), Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Lasso di tempo: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants Experiencing SAE, Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Lasso di tempo: Approximately up to 54 months
The percentage of participants was rounded to one decimal place.
Approximately up to 54 months
Number of Participants Experiencing TEAE by Severity
Lasso di tempo: Approximately up to 54 months
Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe. A mild AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. A moderate AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. A severe AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention.
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants Experiencing TEAE by Severity
Lasso di tempo: Approximately up to 54 months
Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe. A mild AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. A moderate AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. A severe AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention. The percentage of participants was rounded to one decimal place.
Approximately up to 54 months
Number of Participants Experiencing Adverse Events of Special Interest (AESI)
Lasso di tempo: Approximately up to 54 months
The AESI defined for this study were thromboembolic events, abnormal bleeding events, and severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators.
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants Experiencing AESI
Lasso di tempo: Approximately up to 54 months
The AESI defined for this study were thromboembolic events, abnormal bleeding events, and severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators.
Approximately up to 54 months
Number of Participants With Laboratory Findings Reported as TEAE
Lasso di tempo: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants With Laboratory Findings Reported as TEAE
Lasso di tempo: Approximately up to 54 months
The percentage of participant was rounded to one place of decimal.
Approximately up to 54 months
Number of Participants With Normal C1-esterase Inhibitor (nC1-INH) Experiencing TEAE
Lasso di tempo: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants With nC1-INH Experiencing TEAE
Lasso di tempo: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Number of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Lasso di tempo: At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (end of treatment [EOT])
At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (end of treatment [EOT])
Percentage of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Lasso di tempo: At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (EOT)
The percentage of participants was rounded to one decimal place.
At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (EOT)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, CSL Behring

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 marzo 2021

Completamento primario (Effettivo)

21 novembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

21 novembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

4 febbraio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 maggio 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSL312_3002
  • 2020-003918-12 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

CSL prenderà in considerazione le richieste di condivisione dei dati dei singoli pazienti (IPD) da parte di gruppi di revisione sistematica o ricercatori in buona fede. Per informazioni sul processo e sui requisiti per l'invio di una richiesta volontaria di condivisione dei dati per IPD, contattare CSL all'indirizzo clinicaltrials@cslbehring.com.

La privacy specifica del paese applicabile e altre leggi e regolamenti saranno presi in considerazione e potrebbero impedire la condivisione di IPD.

Se la richiesta viene approvata e il ricercatore ha stipulato un accordo di condivisione dei dati appropriato, saranno disponibili DPI che sono stati opportunamente anonimizzati.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di IPD possono essere presentate al CSL non prima di 12 mesi dalla pubblicazione dei risultati di questo studio tramite un articolo reso disponibile su un sito web pubblico.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Le richieste possono essere fatte solo da gruppi di revisione sistematica o ricercatori in buona fede il cui uso proposto dell'IPD è di natura non commerciale ed è stato approvato da un comitato di revisione interno.

Una richiesta di IPD non sarà presa in considerazione da CSL a meno che la domanda di ricerca proposta non cerchi di rispondere a una domanda significativa e sconosciuta di scienza medica o cura del paziente, come determinato dal comitato di revisione interno di CSL.

La parte richiedente deve sottoscrivere un accordo di condivisione dei dati appropriato prima che IPD sia reso disponibile.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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