Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá bezpečnost a účinnost CSL312 (Garadacimab) v profylaktické léčbě hereditárních záchvatů angioedému

6. května 2026 aktualizováno: CSL Behring

Otevřená studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti CSL312 (Garadacimab) v profylaktické léčbě hereditárního angioedému

Tato studie fáze 3b vyhodnotí dlouhodobou bezpečnost a účinnost CSL312 (také známého jako garadacimab) při subkutánním podání (SC)

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

171

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Austrálie, 2560
        • Campbelltown Hospital / Western Sydney University
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Austrálie, 6150
        • Fiona Stanley Hospital, Department of Clinical Immunology
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105
        • Amsterdam UMC, location AMC
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • The University of Hong Kong, Queen Mary Hospital
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael, 7830604
        • Barzilai University Medical Center
  • Japonsko
    • Daikakuji Yaizu-shi
      • Shizuoka, Daikakuji Yaizu-shi, Japonsko, 425-0088
        • Koga Community Hospital
    • Edobashi, Tsu-shi
      • Mie, Edobashi, Tsu-shi, Japonsko, Edobashi, Tsu-shi
        • Mie University Hospital
    • Hongo Bunkyo-ku
      • Tokyo, Hongo Bunkyo-ku, Japonsko, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
    • Kamoda Kawagoe-shi
      • Saitama, Kamoda Kawagoe-shi, Japonsko, 350-8550
        • Saitama Medical Center
    • Kawasaki-shi
      • Kanagawa, Kawasaki-shi, Japonsko, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Kugenumaishigami, Fujisawa-shi
      • Kanagawa, Kugenumaishigami, Fujisawa-shi, Japonsko, 251-0025
        • Clover Hospital
    • Matsubara Soka-shi
      • Saitama, Matsubara Soka-shi, Japonsko, 340-0041
        • Saiyu Soka Hospital
    • Midoricho, Tachikawa-shi
      • Tokyo, Midoricho, Tachikawa-shi, Japonsko, 190-0014
        • National Hospital Organization Disaster Medical Center
    • Nebeshima, Saga-shi
      • Saga, Nebeshima, Saga-shi, Japonsko, 849-8501
        • Saga University Hospital
    • Osaka-shi
      • Miyakojima-ku, Osaka-shi, Japonsko, 534-0021
        • Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta - Research Transition Facility
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 1E4
        • Ottawa Allergy Research Corp
      • Toronto, Ontario, Kanada, M3B 3S6
        • Gordon Sussman Clinical Research
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Montreal Clinical Research Institute
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1088
        • Semmelweis Egyetem Altalanos Orvostudományi Kar Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
  • Nový Zéland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nový Zéland, 1023
        • Auckland City Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Frankfurt, Německo, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
      • Mainz, Německo, 55131
        • Johannes Gutenberg-Universität KöR, Hautklinik und Poliklinik der Universitätsmedizin, Clinical Research Center
      • Mörfelden-Walldorf, Německo, 64546
        • HZRM Haemophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Rusko
      • Moscow, Rusko, 115522
        • NRC Institute of Immunology FMBA Russia
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama
    • Arizona
      • Litchfield Park, Arizona, Spojené státy, 85340
        • Research Solutions of Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Little Rock Allergy & Asthma Clinic
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Donald S. Levy M.D.
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc.
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy PC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45236
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • PennState Health Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • AARA Research Center
  • Tchaj-wan
      • Taichung, Tchaj-wan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Česko
      • Brno, Česko, 65691
        • University hospital St. Anna Ustav klinicke imunologie a alergologie, Fakultní nemocnice u sv. Anny v Brně
      • Prague, Česko, 150 06
        • University Hospital Motol
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8035
        • Hospital Universitari General de La Vall d'Hebron
      • Madrid, Španělsko, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón, Servicio de Alergia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku ≥ 12 let
  • Diagnostikováno s klinicky potvrzeným C1-INH HAE
  • Zkušenosti ≥ 3 záchvaty HAE během 3 měsíců před screeningem
  • Účast v záběhovém období po dobu alespoň 1 měsíce (pouze subjekty naivní CSL312)
  • Během období záběhu zažil alespoň 1 útok HAE za měsíc

Kritéria vyloučení:

  • Současná diagnóza jiné formy angioedému, jako je idiopatický nebo získaný angioedém nebo recidivující angioedém spojený s kopřivkou
  • Použití produktů C1-INH, androgenů, antifibrinolytik nebo jiných léků s malými molekulami pro rutinní profylaxi proti záchvatům HAE alespoň 2 týdny před prvním dnem období záběhu
  • Použití monoklonálních protilátek, jako je lanadelumab (Takhzyro®) 3 měsíce před prvním dnem zaváděcího období.
  • Ženy užívají perorální antikoncepci obsahující estrogen nebo hormonální substituční terapii během 4 týdnů před screeningem
  • Ženy nebo muži, kteří jsou plodní a sexuálně aktivní, nepoužívají nebo nejsou ochotni používat přijatelnou metodu antikoncepce, aby se vyhnuli otěhotnění během studie a po dobu 30 dnů po obdržení poslední dávky CSL312
  • Těhotné, kojící nebo neochotné přestat kojit

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CSL312
Plně lidský imunoglobulin G podtřída 4/lambda rekombinantní monoklonální protilátka podávaná subkutánně
Biologický: CSL312
Plně lidský imunoglobulin G podtřída 4/lambda rekombinantní monoklonální inhibitorová protilátka
Ostatní jména:
  • garadacimab
  • Monoklonální protilátka inhibitoru faktoru XIIa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAE)
Časové okno: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants With TEAE
Časové okno: Approximately up to 54 months
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Approximately up to 54 months
Number of TEAE
Časové okno: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
TEAE Rates Per Injection
Časové okno: Approximately up to 54 months
The TEAE rate per injection was calculated as the number of TEAE/ total number of injections. The number of injections was defined as the total injections received by participants during the respective safety evaluation period.
Approximately up to 54 months
TEAE Rates Per Participant Year
Časové okno: Approximately up to 54 months
The TEAE rate per participant year was calculated as the total number of TEAE/ participant years. Participant years was defined as the sum of the time (in years) that participant were exposed to study treatment during the respective safety evaluation period.
Approximately up to 54 months

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
The Time-normalized Number (Per Month) of Hereditary Angioedema (HAE) Attacks During the Run-in Period and Treatment Period
Časové okno: Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment was calculated per participant as: [number of HAE attacks / length of participant treatment in days]*30.4375.
Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Year) of HAE Attacks During Treatment Period
Časové okno: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks per year during treatment was calculated per participant as: [number of HAE attacks / length of participant treatment in days]*365.25.
Approximately up to 52 months
Percentage Reduction in the Attack Rate During the Treatment Period Compared to the Run-in Period
Časové okno: Run-in Period: Up to 60 days and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks was calculated within a participant as: 100*(1- time normalized number of HAE attacks per month during Treatment Period/time-normalized number of HAE attacks per month during Run-in Period).
Run-in Period: Up to 60 days and Treatment Period: Approximately up to 52 months
Number of Participants With Percentage Reduction (of >=50%, >=70%, >=90%, and 100%) in HAE Attacks
Časové okno: Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The number of participants who achieved a percentage reduction in HAE attacks of >=50% (also considered as responders), >=70%, >=90%, and 100% (attack free) during the Treatment Period compared with the Run-in Period. The percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks per month was calculated as 100*[1 - (time-normalized number of HAE attacks per month under CSL312 treatment / time-normalized number of HAE attacks per month during Run-in Period)].
Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Month) of HAE Attacks Requiring On-demand Treatment
Časové okno: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks per month requiring on demand treatment was calculated per participant as: [number of HAE attacks requiring on demand treatment during treatment period / length of participant treatment in days]*30.4375.
Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Year) of HAE Attacks Requiring On-demand Treatment
Časové okno: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks requiring on demand treatment per year was calculated per participant as: [number of HAE attacks requiring on demand treatment during treatment period / length of participant treatment in days]*365.25.
Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Month) of Moderate and/or Severe HAE Attacks
Časové okno: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days]*30.4375.
Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Year) of Moderate and/or Severe HAE Attacks
Časové okno: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per year during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks /length of participant treatment in days]*365.25.
Approximately up to 52 months
Number of Participants Rating Their Response to Therapy as Good or Excellent
Časové okno: At Months 12, 24, and 36
Number of participants rating their response to therapy as good or excellent was evaluated as per Subject's Global Assessment of Response to Therapy (SGART) questionnaire. SGART is a patient-reported outcome that represents the participant's overall response to treatment using the following ratings: (0) none: worse or no response at all, not acceptable, (1) poor: very little response, not acceptable, (2) fair: some response, acceptable but could be better, (3) good: good response, acceptable, and (4) excellent: excellent response, as good as can be imagined. Cumulative responses as "Good or Excellent" are reported for this outcome measure.
At Months 12, 24, and 36
Percentage of Participants Rating Their Response to Therapy as Good or Excellent
Časové okno: At Months 12, 24, and 36
Percentage of participants rating their response to therapy as good or excellent was evaluated as per SGART questionnaire. SGART is a patient-reported outcome that represents the participant's overall response to treatment using the following ratings: (0) none: worse or no response at all, not acceptable, (1) poor: very little response, not acceptable, (2) fair: some response, acceptable but could be better, (3) good: good response, acceptable, and (4) excellent: excellent response, as good as can be imagined. Cumulative responses as "Good or Excellent" are reported for this outcome measure. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
At Months 12, 24, and 36
Number of Participants Experiencing Serious Adverse Events (SAE), Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Časové okno: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants Experiencing SAE, Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Časové okno: Approximately up to 54 months
The percentage of participants was rounded to one decimal place.
Approximately up to 54 months
Number of Participants Experiencing TEAE by Severity
Časové okno: Approximately up to 54 months
Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe. A mild AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. A moderate AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. A severe AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention.
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants Experiencing TEAE by Severity
Časové okno: Approximately up to 54 months
Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe. A mild AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. A moderate AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. A severe AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention. The percentage of participants was rounded to one decimal place.
Approximately up to 54 months
Number of Participants Experiencing Adverse Events of Special Interest (AESI)
Časové okno: Approximately up to 54 months
The AESI defined for this study were thromboembolic events, abnormal bleeding events, and severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators.
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants Experiencing AESI
Časové okno: Approximately up to 54 months
The AESI defined for this study were thromboembolic events, abnormal bleeding events, and severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators.
Approximately up to 54 months
Number of Participants With Laboratory Findings Reported as TEAE
Časové okno: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants With Laboratory Findings Reported as TEAE
Časové okno: Approximately up to 54 months
The percentage of participant was rounded to one place of decimal.
Approximately up to 54 months
Number of Participants With Normal C1-esterase Inhibitor (nC1-INH) Experiencing TEAE
Časové okno: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants With nC1-INH Experiencing TEAE
Časové okno: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Number of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Časové okno: At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (end of treatment [EOT])
At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (end of treatment [EOT])
Percentage of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Časové okno: At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (EOT)
The percentage of participants was rounded to one decimal place.
At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (EOT)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CSL Behring

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, CSL Behring

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. března 2021

Primární dokončení (Aktuální)

21. listopadu 2025

Dokončení studie (Aktuální)

21. listopadu 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. února 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. února 2021

První zveřejněno (Aktuální)

4. února 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. května 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSL312_3002
  • 2020-003918-12 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

CSL zváží žádosti o sdílení individuálních údajů o pacientech (IPD) od skupin pro systematické hodnocení nebo od výzkumníků v dobré víře. Chcete-li získat informace o procesu a požadavcích pro podání žádosti o dobrovolné sdílení údajů pro IPD, kontaktujte prosím CSL na adrese clinictrials@cslbehring.com.

Budou zváženy příslušné zákony a předpisy o ochraně osobních údajů specifické pro danou zemi a další zákony a předpisy, které mohou zabránit sdílení IPD.

Pokud je žádost schválena a výzkumný pracovník uzavřel příslušnou dohodu o sdílení údajů, bude k dispozici IPD, která byla náležitě anonymizována.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o IPD mohou být zaslány ČSL nejdříve 12 měsíců po zveřejnění výsledků této studie prostřednictvím článku zpřístupněného na veřejné webové stránce.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Žádosti mohou podávat pouze systematické revizní skupiny nebo bona-fide výzkumní pracovníci, jejichž navrhované použití IPD je nekomerční povahy a bylo schváleno interní revizní komisí.

Žádost o IPD nebude CSL posuzována, pokud se navrhovaná výzkumná otázka nesnaží odpovědět na významnou a neznámou lékařskou vědu nebo otázku týkající se péče o pacienty, jak stanoví interní revizní komise CSL.

Před zpřístupněním IPD musí žádající strana uzavřít příslušnou smlouvu o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na CSL312

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Türkiye

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit