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Seguridad y eficacia a largo plazo de CSL312 (Garadacimab) en el tratamiento profiláctico de los ataques de angioedema hereditario

6 de mayo de 2026 actualizado por: CSL Behring

Un estudio abierto para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de CSL312 (Garadacimab) en el tratamiento profiláctico del angioedema hereditario

Este estudio de fase 3b evaluará la seguridad y eficacia a largo plazo de CSL312 (también conocido como garadacimab) cuando se administra por vía subcutánea (SC)

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

171

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Frankfurt, Alemania, 60590
        • Universitatsklinikum Frankfurt
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Johannes Gutenberg-Universität KöR, Hautklinik und Poliklinik der Universitätsmedizin, Clinical Research Center
      • Mörfelden-Walldorf, Alemania, 64546
        • HZRM Haemophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Campbelltown Hospital / Western Sydney University
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital, Department of Clinical Immunology
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • University of Alberta - Research Transition Facility
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster University
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 1E4
        • Ottawa Allergy Research Corp
      • Toronto, Ontario, Canadá, M3B 3S6
        • Gordon Sussman Clinical Research
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2W 1R7
        • Montreal Clinical Research Institute
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 65691
        • University hospital St. Anna Ustav klinicke imunologie a alergologie, Fakultní nemocnice u sv. Anny v Brně
      • Prague, Chequia, 150 06
        • University Hospital Motol
  • España
      • Barcelona, España, 8035
        • Hospital Universitari General de La Vall d'Hebron
      • Madrid, España, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón, Servicio de Alergia
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama
    • Arizona
      • Litchfield Park, Arizona, Estados Unidos, 85340
        • Research Solutions of Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Little Rock Allergy & Asthma Clinic
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Donald S. Levy M.D.
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc.
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy PC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45236
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • PennState Health Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • AARA Research Center
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • The University of Hong Kong, Queen Mary Hospital
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1088
        • Semmelweis Egyetem Altalanos Orvostudományi Kar Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 7830604
        • Barzilai University Medical Center
  • Japón
    • Daikakuji Yaizu-shi
      • Shizuoka, Daikakuji Yaizu-shi, Japón, 425-0088
        • Koga Community Hospital
    • Edobashi, Tsu-shi
      • Mie, Edobashi, Tsu-shi, Japón, Edobashi, Tsu-shi
        • Mie University Hospital
    • Hongo Bunkyo-ku
      • Tokyo, Hongo Bunkyo-ku, Japón, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
    • Kamoda Kawagoe-shi
      • Saitama, Kamoda Kawagoe-shi, Japón, 350-8550
        • Saitama Medical Center
    • Kawasaki-shi
      • Kanagawa, Kawasaki-shi, Japón, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Kugenumaishigami, Fujisawa-shi
      • Kanagawa, Kugenumaishigami, Fujisawa-shi, Japón, 251-0025
        • Clover Hospital
    • Matsubara Soka-shi
      • Saitama, Matsubara Soka-shi, Japón, 340-0041
        • Saiyu Soka Hospital
    • Midoricho, Tachikawa-shi
      • Tokyo, Midoricho, Tachikawa-shi, Japón, 190-0014
        • National Hospital Organization Disaster Medical Center
    • Nebeshima, Saga-shi
      • Saga, Nebeshima, Saga-shi, Japón, 849-8501
        • Saga University Hospital
    • Osaka-shi
      • Miyakojima-ku, Osaka-shi, Japón, 534-0021
        • Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
  • Nueva Zelanda
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nueva Zelanda, 1023
        • Auckland City Hospital
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105
        • Amsterdam UMC, location AMC
  • Rusia
      • Moscow, Rusia, 115522
        • NRC Institute of Immunology FMBA Russia
  • Taiwán
      • Taichung, Taiwán, 407
        • Taichung Veterans General Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres y mujeres de ≥ 12 años
  • Diagnosticado con C1-INH HAE clínicamente confirmado
  • Experimentó ≥ 3 ataques de AEH durante los 3 meses anteriores a la selección
  • Participó en el Período de preparación durante al menos 1 mes (solo sujetos sin experiencia en CSL312)
  • Experimentó al menos un promedio de 1 ataque HAE por mes durante el período de ejecución

Criterio de exclusión:

  • Diagnóstico concomitante de otra forma de angioedema, como angioedema idiopático o adquirido o angioedema recurrente asociado con urticaria
  • Uso de productos C1-INH, andrógenos, antifibrinolíticos u otros medicamentos de molécula pequeña para la profilaxis de rutina contra los ataques de AEH al menos 2 semanas antes del primer día del período inicial
  • Uso de anticuerpos monoclonales como lanadelumab (Takhzyro®) 3 meses antes del primer día del Run-in Period.
  • Las mujeres usan anticonceptivos orales que contienen estrógeno o terapia de reemplazo hormonal dentro de las 4 semanas previas a la selección.
  • Sujetos femeninos o masculinos fértiles y sexualmente activos que no usan o no desean usar un método anticonceptivo aceptable para evitar el embarazo durante el estudio y durante los 30 días posteriores a la recepción de la última dosis de CSL312
  • Embarazada, amamantando o no dispuesta a dejar de amamantar

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CSL312
Inmunoglobulina G completamente humana subclase 4/anticuerpo monoclonal inhibidor recombinante lambda administrado por vía subcutánea
Biológico: CSL312
Inmunoglobulina G completamente humana subclase 4/anticuerpo monoclonal inhibidor recombinante lambda
Otros nombres:
  • garadacimab
  • Anticuerpo monoclonal inhibidor del factor XIIa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAE)
Periodo de tiempo: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants With TEAE
Periodo de tiempo: Approximately up to 54 months
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Approximately up to 54 months
Number of TEAE
Periodo de tiempo: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
TEAE Rates Per Injection
Periodo de tiempo: Approximately up to 54 months
The TEAE rate per injection was calculated as the number of TEAE/ total number of injections. The number of injections was defined as the total injections received by participants during the respective safety evaluation period.
Approximately up to 54 months
TEAE Rates Per Participant Year
Periodo de tiempo: Approximately up to 54 months
The TEAE rate per participant year was calculated as the total number of TEAE/ participant years. Participant years was defined as the sum of the time (in years) that participant were exposed to study treatment during the respective safety evaluation period.
Approximately up to 54 months

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
The Time-normalized Number (Per Month) of Hereditary Angioedema (HAE) Attacks During the Run-in Period and Treatment Period
Periodo de tiempo: Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment was calculated per participant as: [number of HAE attacks / length of participant treatment in days]*30.4375.
Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Year) of HAE Attacks During Treatment Period
Periodo de tiempo: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks per year during treatment was calculated per participant as: [number of HAE attacks / length of participant treatment in days]*365.25.
Approximately up to 52 months
Percentage Reduction in the Attack Rate During the Treatment Period Compared to the Run-in Period
Periodo de tiempo: Run-in Period: Up to 60 days and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks was calculated within a participant as: 100*(1- time normalized number of HAE attacks per month during Treatment Period/time-normalized number of HAE attacks per month during Run-in Period).
Run-in Period: Up to 60 days and Treatment Period: Approximately up to 52 months
Number of Participants With Percentage Reduction (of >=50%, >=70%, >=90%, and 100%) in HAE Attacks
Periodo de tiempo: Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The number of participants who achieved a percentage reduction in HAE attacks of >=50% (also considered as responders), >=70%, >=90%, and 100% (attack free) during the Treatment Period compared with the Run-in Period. The percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks per month was calculated as 100*[1 - (time-normalized number of HAE attacks per month under CSL312 treatment / time-normalized number of HAE attacks per month during Run-in Period)].
Run-in Period: Up to Day 60 and Treatment Period: Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Month) of HAE Attacks Requiring On-demand Treatment
Periodo de tiempo: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks per month requiring on demand treatment was calculated per participant as: [number of HAE attacks requiring on demand treatment during treatment period / length of participant treatment in days]*30.4375.
Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Year) of HAE Attacks Requiring On-demand Treatment
Periodo de tiempo: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of HAE attacks requiring on demand treatment per year was calculated per participant as: [number of HAE attacks requiring on demand treatment during treatment period / length of participant treatment in days]*365.25.
Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Month) of Moderate and/or Severe HAE Attacks
Periodo de tiempo: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days]*30.4375.
Approximately up to 52 months
The Time-normalized Number (Per Year) of Moderate and/or Severe HAE Attacks
Periodo de tiempo: Approximately up to 52 months
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per year during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks /length of participant treatment in days]*365.25.
Approximately up to 52 months
Number of Participants Rating Their Response to Therapy as Good or Excellent
Periodo de tiempo: At Months 12, 24, and 36
Number of participants rating their response to therapy as good or excellent was evaluated as per Subject's Global Assessment of Response to Therapy (SGART) questionnaire. SGART is a patient-reported outcome that represents the participant's overall response to treatment using the following ratings: (0) none: worse or no response at all, not acceptable, (1) poor: very little response, not acceptable, (2) fair: some response, acceptable but could be better, (3) good: good response, acceptable, and (4) excellent: excellent response, as good as can be imagined. Cumulative responses as "Good or Excellent" are reported for this outcome measure.
At Months 12, 24, and 36
Percentage of Participants Rating Their Response to Therapy as Good or Excellent
Periodo de tiempo: At Months 12, 24, and 36
Percentage of participants rating their response to therapy as good or excellent was evaluated as per SGART questionnaire. SGART is a patient-reported outcome that represents the participant's overall response to treatment using the following ratings: (0) none: worse or no response at all, not acceptable, (1) poor: very little response, not acceptable, (2) fair: some response, acceptable but could be better, (3) good: good response, acceptable, and (4) excellent: excellent response, as good as can be imagined. Cumulative responses as "Good or Excellent" are reported for this outcome measure. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
At Months 12, 24, and 36
Number of Participants Experiencing Serious Adverse Events (SAE), Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Periodo de tiempo: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants Experiencing SAE, Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Periodo de tiempo: Approximately up to 54 months
The percentage of participants was rounded to one decimal place.
Approximately up to 54 months
Number of Participants Experiencing TEAE by Severity
Periodo de tiempo: Approximately up to 54 months
Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe. A mild AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. A moderate AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. A severe AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention.
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants Experiencing TEAE by Severity
Periodo de tiempo: Approximately up to 54 months
Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe. A mild AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. A moderate AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. A severe AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention. The percentage of participants was rounded to one decimal place.
Approximately up to 54 months
Number of Participants Experiencing Adverse Events of Special Interest (AESI)
Periodo de tiempo: Approximately up to 54 months
The AESI defined for this study were thromboembolic events, abnormal bleeding events, and severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators.
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants Experiencing AESI
Periodo de tiempo: Approximately up to 54 months
The AESI defined for this study were thromboembolic events, abnormal bleeding events, and severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators.
Approximately up to 54 months
Number of Participants With Laboratory Findings Reported as TEAE
Periodo de tiempo: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants With Laboratory Findings Reported as TEAE
Periodo de tiempo: Approximately up to 54 months
The percentage of participant was rounded to one place of decimal.
Approximately up to 54 months
Number of Participants With Normal C1-esterase Inhibitor (nC1-INH) Experiencing TEAE
Periodo de tiempo: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Percentage of Participants With nC1-INH Experiencing TEAE
Periodo de tiempo: Approximately up to 54 months
Approximately up to 54 months
Number of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Periodo de tiempo: At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (end of treatment [EOT])
At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (end of treatment [EOT])
Percentage of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Periodo de tiempo: At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (EOT)
The percentage of participants was rounded to one decimal place.
At Day 1, Months 6, 12, 36 and 43 (EOT)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

CSL Behring

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, CSL Behring

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de marzo de 2021

Finalización primaria (Actual)

21 de noviembre de 2025

Finalización del estudio (Actual)

21 de noviembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de febrero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de febrero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

4 de febrero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de mayo de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CSL312_3002
  • 2020-003918-12 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

CSL considerará las solicitudes para compartir datos de pacientes individuales (IPD) de grupos de revisión sistemática o investigadores de buena fe. Para obtener información sobre el proceso y los requisitos para enviar una solicitud voluntaria de intercambio de datos para IPD, comuníquese con CSL en Clinicaltrials@cslbehring.com.

Se tendrán en cuenta las leyes y reglamentos de privacidad y otras leyes y reglamentos específicos del país que correspondan, y es posible que impidan compartir IPD.

Si se aprueba la solicitud y el investigador ha ejecutado un acuerdo de intercambio de datos adecuado, estará disponible la IPD que se haya anonimizado adecuadamente.

Marco de tiempo para compartir IPD

Las solicitudes de IPD pueden enviarse a CSL no antes de los 12 meses posteriores a la publicación de los resultados de este estudio a través de un artículo disponible en un sitio web público.

Criterios de acceso compartido de IPD

Las solicitudes solo pueden ser realizadas por grupos de revisión sistemática o investigadores de buena fe cuyo uso propuesto de la DPI no sea de naturaleza comercial y haya sido aprobado por un comité de revisión interno.

CSL no considerará una solicitud de IPD a menos que la pregunta de investigación propuesta busque responder una pregunta importante y desconocida sobre ciencia médica o atención al paciente según lo determine el comité de revisión interno de CSL.

La parte solicitante debe ejecutar un acuerdo de intercambio de datos apropiado antes de que IPD esté disponible.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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