Une étude pour évaluer la faisabilité d'un biomarqueur physiologique pour évaluer la douleur et d'autres problèmes sensoriels à l'aide de la pupillométrie chez les participants atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1)

Arrière-plan:

• La douleur chronique est un symptôme courant et souvent débilitant de la neurofibromatose 1 (NF1) qui est liée à de multiples manifestations tumorales (par exemple, neurofibromes plexiformes ; PN) et non tumorales (par exemple, maux de tête).
• Des mesures des résultats rapportés par les patients (PRO) ont été utilisées pour évaluer la douleur dans les essais de NP ; cependant, peu sont validés pour les populations NF. De plus, la mesure subjective des symptômes de la douleur peut être difficile, en particulier chez les jeunes enfants, ceux ayant des troubles d'apprentissage et en raison de patients souffrant de divers types de douleur liée à la NF et d'autres problèmes sensoriels.
• Il existe un besoin critique non satisfait d'une mesure simple, non invasive et objective de la douleur et d'autres problèmes sensoriels chez les personnes atteintes de NF1.
• Le nociomètre AlgometRx (marque déposée) est une nouvelle intégration de pupillométrie vidéo infrarouge et de stimulation neurosélective, et la mesure des résultats obtenue à partir d'une évaluation avec cet appareil est l'indice de neuropathie. L'utilisation du nociomètre AlgometRx (marque déposée) dans des études a été déterminée comme présentant un risque non significatif (NSR) par le comité d'examen institutionnel (IRB) du Children's National Hospital (CNH) sur la base de technologies similaires qui ont été définies par le Food and Drug Administration. La Drug Administration (FDA) deviendra NSR.
• En plus de la détection précoce, de la prise en charge clinique ciblée et du suivi de la douleur et du traitement nociceptif chez les patients atteints de NF1, cet appareil peut également nous aider à en apprendre davantage sur les mécanismes sous-jacents de leur douleur, ainsi que sur leurs symptômes d'engourdissement et de picotements (paresthésies). , faiblesse musculaire, perte de réflexes/hyperréflexie et altération des sensations.
• Ce nouveau biomarqueur pourrait combler une lacune critique en matière d'évaluation objective, simple et sensible pour quantifier et surveiller la douleur liée à la NF en tant que mesure physiologique pour la surveillance clinique et en tant que marqueur de substitution potentiel pour la réponse dans les essais thérapeutiques.

Objectif:

-Décrire la faisabilité de l'utilisation de l'appareil AlgometRx Nociometer (marque déposée) pour effectuer une évaluation physiologique de la douleur dans différents groupes d'âge de participants atteints de NF1.

Admissibilité:

• Les participants doivent avoir des antécédents de diagnostic clinique ou génétique de NF1
• Âge >= 1 an
• Au moins un œil avec un réflexe pupillaire intact
• Au moins un doigt (doigt ou orteil) sans plaie ouverte pour l'application du dispositif
• Doit comprendre l'anglais ou l'espagnol
• Les participants âgés de < 18 ans doivent avoir un soignant disposé à aider l'enfant à s'engager dans les procédures d'étude, à aider à l'installation de l'appareil AlgometRx Nociometer (marque déposée) et à compléter les mesures rapportées par l'observateur (ObsRO). Remarque : la personne qui s'occupe d'un enfant participant >= 5 ans doit être capable de comprendre l'anglais ou l'espagnol, la personne qui s'occupe d'un enfant participant âgé de 1 à 4 ans doit être capable de comprendre l'anglais (pour aider à compléter la mesure observationnelle de la douleur pour les plus jeunes. enfants qui n'est disponible qu'en anglais).

Conception:

• La conception sera une étude pilote de diagnostic multisite pour décrire la faisabilité et l'acceptabilité et pour évaluer les propriétés psychométriques initiales (fiabilité, validité, sensibilité au changement) d'un nouveau dispositif objectif de mesure de la douleur [Nociomètre AlgometRx (marque déposée)] à utiliser dans de futurs essais cliniques pour les participants atteints de NF1. NCI est le site principal et le Children's National Hospital (CNH) est le site participant ; les deux sites recruteront des participants atteints de NF1 dans cette étude.
• Une conception transversale sera utilisée pour décrire l'acceptabilité de l'évaluation avec le dispositif AlgometRx Nociometer (marque déposée) ainsi que la validité conceptuelle de l'indice de neuropathie. Une conception longitudinale sera utilisée pour évaluer la fiabilité test-retest et la sensibilité au changement de l'indice de neuropathie.
• L'échantillon sera composé de 55 participants évaluables qui seront répartis en 5 cohortes définies par âge (1-4 ; 5-7 ; 8-12 ; 13-17 ; >= 18 ans) avec environ 11 participants dans chaque groupe (plus/ moins 3) et effectif total de 70 participants.