Studie k vyhodnocení proveditelnosti fyziologického biomarkeru k posouzení bolesti a dalších senzorických problémů pomocí pupilometrie u účastníků s neurofibromatózou typu 1 (NF1)

Pozadí:

• Chronická bolest je běžným a často vysilujícím příznakem neurofibromatózy 1 (NF1), která souvisí s mnohočetnými nádorovými (např. plexiformní neurofibromy; PN) a nenádorovými (např. bolesti hlavy) projevy.
• K hodnocení bolesti ve studiích PN byly použity ukazatele výsledku hlášeného pacientem (PRO). jen málo z nich je však validováno pro populace NF. Kromě toho může být subjektivní měření symptomů bolesti obtížné zejména u malých dětí, dětí s poruchami učení a kvůli pacientům, kteří mají různé typy bolesti související s NF a další senzorické problémy.
• Existuje kritická nenaplněná potřeba jednoduchého, neinvazivního a objektivního měření bolesti a dalších smyslových problémů pro jedince s NF1.
• Nociometr AlgometRx (registrovaná ochranná známka) je nová integrace infračervené video pupilometrie a neuroselektivní stimulace a výsledným měřítkem získaným z hodnocení pomocí tohoto zařízení je index neuropatie. Použití nociometru AlgometRx (registrovaná ochranná známka) ve studiích bylo určeno jako nevýznamné riziko (NSR) Institutional Review Board (IRB) Children s National Hospital (CNH) na základě podobných technologií, které byly definovány Food and Drug Administration (FDA) bude NSR.
• Kromě včasné detekce a cíleného klinického řízení a monitorování bolesti a nociceptivního zpracování u pacientů s NF1 nám toto zařízení také může pomoci dozvědět se více o základních mechanismech jejich bolesti a také o jejich příznacích necitlivosti a brnění (parestézie). svalová slabost, ztráta reflexů/hyperreflexie a změněné vnímání.
• Tento nový biomarker by mohl vyplnit kritickou mezeru pro objektivní, jednoduché a citlivé hodnocení pro kvantifikaci a monitorování bolesti související s NF jako fyziologické měřítko pro klinické monitorování a jako potenciální náhradní marker pro odpověď v léčebných studiích.

Objektivní:

-Popsat proveditelnost použití zařízení AlgometRx Nociometer (registrovaná ochranná známka) k provádění fyziologického hodnocení bolesti u různých věkových skupin účastníků s NF1.

Způsobilost:

• Účastníci musí mít v anamnéze klinickou nebo genetickou diagnózu NF1
• Věk >= 1 rok
• Alespoň jedno oko s neporušeným pupilárním reflexem
• Alespoň jedna číslice (na prstu nebo na noze) bez otevřených ran pro aplikaci zařízení
• Musí rozumět anglicky nebo španělsky
• Účastníci, kterým je méně než 18 let, musí mít pečovatele, který je ochotný pomoci dítěti zapojit se do studijních postupů, pomáhat s montáží zařízení AlgometRx Nociometer (registrovaná ochranná známka) a provádět opatření hlášená pozorovatelem (ObsRO). Poznámka: pečovatel o dětského účastníka >= 5 let musí být schopen rozumět angličtině nebo španělštině, pečovatel o dětského účastníka ve věku 1-4 let musí rozumět angličtině (pro pomoc při dokončení pozorovacího měření bolesti u mladších děti, která je k dispozici pouze v angličtině).

Design:

• Bude se jednat o pilotní diagnostickou studii na více místech, která popíše proveditelnost a přijatelnost a vyhodnotí počáteční psychometrické vlastnosti (spolehlivost, validitu, citlivost na změny) nového objektivního zařízení pro měření bolesti [AlgometRx Nociometer (registrovaná ochranná známka)] pro použití. v budoucích klinických studiích pro účastníky s NF1. NCI je hlavním místem a Dětská národní nemocnice (CNH) je zúčastněným místem; obě pracoviště zapíší do této studie účastníky s NF1.
• K popisu přijatelnosti hodnocení pomocí zařízení AlgometRx Nociometer (registrovaná ochranná známka) bude použit průřezový návrh a také konstrukční validita indexu neuropatie. K posouzení spolehlivosti testu a opakovaného testu a citlivosti na změnu indexu neuropatie bude použit longitudinální design.
• Vzorek se bude skládat z 55 hodnotitelných účastníků, kteří budou rozděleni do 5 kohort definovaných podle věku (1-4; 5-7; 8-12; 13-17; >= 18 let) s přibližně 11 účastníky v každé skupině (plus/ mínus 3) a celkový počet 70 účastníků.