Een onderzoek om de haalbaarheid te evalueren van een fysiologische biomarker om pijn en andere sensorische problemen te beoordelen met behulp van pupillometrie bij deelnemers met neurofibromatose type 1 (NF1)

Achtergrond:

• Chronische pijn is een veel voorkomend en vaak invaliderend symptoom van neurofibromatose 1 (NF1) dat verband houdt met manifestaties van meerdere tumoren (bijvoorbeeld plexiforme neurofibromen; PN) en niet-tumorachtige (bijvoorbeeld hoofdpijn).
• Door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO) zijn gebruikt om pijn te beoordelen in PN-onderzoeken; er zijn er echter maar weinig gevalideerd voor NF-populaties. Bovendien kan de subjectieve meting van pijnsymptomen moeilijk zijn, vooral bij jonge kinderen, mensen met leerproblemen en omdat patiënten verschillende soorten NF-gerelateerde pijn en andere sensorische problemen hebben.
• Er bestaat een cruciale onvervulde behoefte aan een eenvoudige, niet-invasieve en objectieve meting van pijn en andere sensorische problemen bij personen met NF1.
• AlgometRx Nociometer (geregistreerd handelsmerk) is een nieuwe integratie van infraroodvideo-pupillometrie en neuroselectieve stimulatie, en de uitkomstmaat die wordt verkregen uit een beoordeling met dit apparaat is de Neuropathie-index. De Institutional Review Board (IRB) van het Children's National Hospital (CNH) heeft vastgesteld dat het gebruik van de AlgometRx Nociometer (geregistreerd handelsmerk) in onderzoeken een niet-significant risico (NSR) inhoudt, op basis van vergelijkbare technologieën die zijn gedefinieerd door de Food and Drug Administration (FDA). Drug Administration (FDA) wordt NSR.
• Naast de vroege detectie en gerichte klinische behandeling en monitoring van pijn en nociceptieve verwerking bij patiënten met NF1, kan dit apparaat ons ook helpen meer te leren over de onderliggende mechanismen van hun pijn, evenals hun symptomen van gevoelloosheid en tintelingen (paresthesie). spierzwakte, verlies van reflexen/hyperreflexie en veranderd gevoel.
• Deze nieuwe biomarker zou een kritische leemte kunnen opvullen voor een objectieve, eenvoudige en gevoelige beoordeling om NF-gerelateerde pijn te kwantificeren en te monitoren als een fysiologische maatstaf voor klinische monitoring en als potentiële surrogaatmarker voor respons in behandelingsonderzoeken.

Objectief:

-Om de haalbaarheid te beschrijven van het gebruik van het AlgometRx Nociometer-apparaat (geregistreerd handelsmerk) om een ​​fysiologische beoordeling van pijn uit te voeren bij verschillende leeftijdsgroepen van deelnemers met NF1.

Geschiktheid:

• Deelnemers moeten een voorgeschiedenis hebben van klinische of genetische diagnose van NF1
• Leeftijd >= 1 jaar
• Ten minste één oog met een intacte pupilreflex
• Ten minste één vinger (vinger of teen) zonder open wonden voor toepassing van het apparaat
• Moet Engels of Spaans begrijpen
• Deelnemers die < 18 jaar oud zijn, moeten een verzorger hebben die bereid is het kind te helpen bij de onderzoeksprocedures, te helpen bij het aanpassen van de AlgometRx Nociometer (geregistreerd handelsmerk), en de door de waarnemer gerapporteerde (ObsRO) metingen uit te voeren. Opmerking: de verzorger van een kinddeelnemer >= 5 jaar oud moet Engels of Spaans kunnen begrijpen, de verzorger van een kinddeelnemer van 1-4 jaar oud moet Engels kunnen begrijpen (om de observatiepijnmeting voor de jongere te helpen voltooien kinderen (alleen beschikbaar in het Engels).

Ontwerp:

• Het ontwerp zal een diagnostisch pilotonderzoek op meerdere locaties zijn om de haalbaarheid en aanvaardbaarheid te beschrijven en de initiële psychometrische eigenschappen (betrouwbaarheid, validiteit, gevoeligheid voor verandering) te evalueren van een nieuw objectief pijnmeetapparaat [AlgometRx Nociometer (geregistreerd handelsmerk)] voor gebruik in toekomstige klinische onderzoeken voor deelnemers met NF1. NCI is de leidende locatie en Children's National Hospital (CNH) is de deelnemende locatie; beide locaties zullen deelnemers met NF1 inschrijven voor dit onderzoek.
• Er zal een cross-sectioneel ontwerp worden gebruikt om de aanvaardbaarheid van de beoordeling met het AlgometRx Nociometer-apparaat (geregistreerd handelsmerk) te beschrijven, evenals de constructvaliditeit van de neuropathie-index. Er zal een longitudinaal ontwerp worden gebruikt om de test-hertestbetrouwbaarheid en de gevoeligheid voor verandering van de neuropathie-index te beoordelen.
• De steekproef zal bestaan ​​uit 55 evalueerbare deelnemers die in 5 cohorten worden geplaatst, gedefinieerd op basis van leeftijd (1-4; 5-7; 8-12; 13-17; >= 18 jaar) met ongeveer 11 deelnemers in elke groep (plus/ min 3) en totale inschrijving van 70 deelnemers.