Исследование по оценке возможности использования физиологического биомаркера для оценки боли и других сенсорных проблем с использованием пупиллометрии у участников с нейрофиброматозом типа 1 (NF1)

Фон:

• Хроническая боль является распространенным и часто изнурительным симптомом нейрофиброматоза 1 (НФ1), который связан с множественными опухолевыми (например, плексиформными нейрофибромами; ПН) и неопухолевыми (например, головными болями) проявлениями.
• Показатели результатов, сообщаемых пациентами (PRO), использовались для оценки боли в исследованиях PN; однако лишь немногие из них подтверждены для популяций NF. Кроме того, субъективное измерение болевых симптомов может быть затруднено, особенно у маленьких детей, детей с ограниченными возможностями обучения, а также у пациентов, страдающих различными типами боли, связанной с НФ, и другими сенсорными проблемами.
• Существует острая неудовлетворенная потребность в простом, неинвазивном и объективном измерении боли и других сенсорных проблем у людей с НФ1.
• Ноциометр AlgometRx (зарегистрированная торговая марка) представляет собой новую интеграцию инфракрасной видеопупиллометрии и нейроселективной стимуляции, а показателем результата, полученным в результате оценки с помощью этого устройства, является индекс нейропатии. Использование ноциометра AlgometRx (зарегистрированная торговая марка) в исследованиях было признано Институциональным наблюдательным советом (IRB) Детской национальной больницы (CNH) незначительным риском (NSR) на основании аналогичных технологий, определенных Управлением по контролю за продуктами и лекарствами и Управление по лекарственным средствам (FDA) будет NSR.
• В дополнение к раннему выявлению и целенаправленному клиническому лечению и мониторингу боли и ноцицептивной обработки у пациентов с NF1, это устройство также может помочь нам узнать больше об основных механизмах их боли, а также о симптомах онемения и покалывания (парестезии). , мышечная слабость, потеря рефлексов/гиперрефлексия и изменение чувствительности.
• Этот новый биомаркер может заполнить критический пробел в объективной, простой и чувствительной оценке для количественной оценки и мониторинга боли, связанной с НФ, в качестве физиологического показателя для клинического мониторинга и в качестве потенциального суррогатного маркера для ответа в клинических испытаниях.

Цель:

-Описать возможность использования ноциометра AlgometRx (зарегистрированная торговая марка) для проведения физиологической оценки боли в разных возрастных группах участников с НФ1.

Право на участие:

• Участники должны иметь в анамнезе клинический или генетический диагноз NF1.
• Возраст >= 1 год
• По крайней мере один глаз с сохранным зрачковым рефлексом.
• По крайней мере, одна цифра (палец руки или ноги) без открытых ран для применения устройства.
• Должен понимать английский или испанский язык
• У участников младше 18 лет должен быть опекун, готовый помочь ребенку участвовать в процедурах исследования, помочь с установкой ноциометра AlgometRx (зарегистрированная торговая марка) и выполнить измерения, сообщаемые наблюдателем (ObsRO). Примечание: лицо, осуществляющее уход за ребенком-участником >= 5 лет, должно понимать английский или испанский язык, лицо, осуществляющее уход за ребенком-участником в возрасте 1–4 лет, должно понимать английский язык (чтобы помочь выполнить измерение боли для детей младшего возраста). детей, которая доступна только на английском языке).

Дизайн:

• Проект будет представлять собой пилотное диагностическое исследование на нескольких площадках для описания осуществимости и приемлемости, а также для оценки первоначальных психометрических свойств (надежность, валидность, чувствительность к изменениям) нового устройства для объективного измерения боли [ноциометра AlgometRx (зарегистрированная торговая марка)] для использования. в будущих клинических испытаниях для участников с NF1. NCI является ведущей площадкой, а Детская национальная больница (CNH) — участвующей площадкой; оба центра будут включать в это исследование участников с NF1.
• Поперечное исследование будет использоваться для описания приемлемости оценки с помощью ноциометра AlgometRx (зарегистрированная торговая марка), а также для определения достоверности индекса нейропатии. Для оценки надежности повторных тестов и чувствительности к изменению индекса нейропатии будет использоваться продольный дизайн.
• Выборка будет состоять из 55 поддающихся оценке участников, которые будут разделены на 5 когорт, определенных по возрасту (1–4; 5–7; 8–12; 13–17; >= 18 лет), примерно по 11 участников в каждой группе (плюс/ минус 3) и общее количество участников 70.